मॉडलिंग

स्वास्थ्य अर्थशास्त्र में यह क्यों महत्वपूर्ण है

स्वास्थ्य में लगभग हर महत्वपूर्ण वित्तपोषण निर्णय अधूरे साक्ष्य पर लिया जाना चाहिए। एक परीक्षण मरीज़ों का दो साल तक अनुसरण करता है; दवा बीस साल तक ली जाएगी। एक अध्ययन एक देश के अस्पतालों में चलाया जाता है; निर्णय दूसरे देश के क्लीनिकों के लिए है। एक नए परीक्षण की प्लेसीबो से तुलना की जाती है; असली विकल्प पहले से उपयोग में तीन उपचारों के मुक़ाबले है। एक मॉडल उन अंतरालों को पाटने का संरचित तरीक़ा है — जो ज्ञात है उसे लेने और सावधानी से उस मात्रा तक तर्क करने का जिसकी एक निर्णयकर्ता को वास्तव में आवश्यकता है: विकल्प A को विकल्प B पर चुनने की जीवनकाल लागत और स्वास्थ्य परिणाम। बिना एक मॉडल के, विकल्प "अ-मॉडल की गई निश्चितता" नहीं है; यह किसी के दिमाग़ में एक अंतर्निहित, अदस्तावेज़ी मॉडल है, जिसमें कोई भी धारणा दिखाई नहीं देती और कोई भी परखने-योग्य नहीं है।

एक निदेशक के लिए, यह वह जगह है जहाँ सार्वजनिक धन बड़े पैमाने पर प्रतिबद्ध किया जाता है। जब एक राष्ट्रीय भुगतानकर्ता एक दवा की प्रतिपूर्ति करने, एक जाँच कार्यक्रम वित्तपोषित करने, या एक सेवा को पुनःकॉन्फ़िगर करने का निर्णय लेता है, तो वह संख्या जो निर्णय को स्थिर करती है — प्रति गुणवत्ता-समायोजित जीवन वर्ष (QALY) वृद्धिशील लागत — लगभग हमेशा एक मॉडल से आती है, किसी परीक्षण से नहीं। आर्थिक मूल्यांकन अवधारणाएँ जो वह संख्या व्यक्त करती है (QALY, वृद्धिशील लागत-प्रभावशीलता अनुपात, सीमा-मूल्य, दृष्टिकोण) विषय 2.1 — आर्थिक मूल्यांकन से संबंधित हैं और यहाँ मान ली गई हैं; यह विषय उस मशीनरी का स्वामी है जो अनुमान उत्पन्न करती है। यदि मशीनरी ग़लत है, तो सीमा-मूल्य एक कल्पना पर लागू किया जा रहा है।

दांव इसलिए वित्तीय और नैतिक दोनों हैं। एक मॉडल जो लाभ को बढ़ा-चढ़ाकर बताता है वह कुछ ऐसा वित्तपोषित करता है जो उसी बजट के बेहतर उपयोगों को विस्थापित करता है — अवसर लागत कहीं और अनाम मरीज़ों पर पड़ती है। एक मॉडल जो अपारदर्शी है उसे चुनौती नहीं दी जा सकती, और अचुनौतीय विश्लेषण वह जगह है जहाँ कब्ज़ा, कामना-भरी सोच, और विक्रेता का आशावाद छिपते हैं। मॉडलिंग का अनुशासन — संरचना की घोषणा करना, हर धारणा का परीक्षण करना, और जो आप नहीं जानते उसकी मात्रा निर्धारित करना — यही एक प्रेरक स्लाइड को ऐसे साक्ष्य में बदलता है जिसका एक सार्वजनिक निकाय बचाव कर सकता है।

मूल अवधारणाएँ

निर्णय विश्लेषण इस सबके नीचे का औपचारिक ढाँचा है: विकल्पों को बिछाना, हर एक के बाद आने वाली संयोग घटनाएँ, उन घटनाओं की संभावनाएँ, और हर परिणाम का मूल्य, फिर हर विकल्प के अपेक्षित मूल्य की गणना करना। एक स्वास्थ्य आर्थिक मॉडल एक स्वास्थ्य विकल्प पर लागू निर्णय विश्लेषण है, जिसमें लागत और स्वास्थ्य परिणाम तौले जा रहे मूल्य हैं। इस क्षेत्र के लिए मूलभूत पाठ ब्रिग्स, स्कल्फ़र, और क्लैक्सटन की डिसीज़न मॉडलिंग फ़ॉर हेल्थ इकोनॉमिक एवैल्युएशन है, जिसके ढाँचे का यह विषय अनुसरण करता है।

सबसे सरल संरचना निर्णय वृक्ष है: एक निर्णय नोड से संयोग नोडों के माध्यम से अंतिम परिणामों तक एक शाखाबद्ध आरेख, हर शाखा एक संभावना लेकर और हर अंतिम-बिंदु एक लागत और एक स्वास्थ्य प्रतिफल। वृक्ष स्पष्ट और तेज़ हैं, और वे उन निर्णयों के लिए उपयुक्त हैं जो एक छोटे, निश्चित क्षितिज में हल होते हैं — एक तीव्र घटना, एक निदान मार्ग। इनकी कमज़ोरी समय है: एक वृक्ष के पास उन घटनाओं का प्रतिनिधित्व करने का कोई स्वाभाविक तरीक़ा नहीं है जो दोहराई जाती हैं, स्थितियाँ जो बनी रहती हैं, या जोखिम जो साल-दर-साल बदलते हैं, क्योंकि हर संभावना को एक हमेशा-शाखाबद्ध मार्ग के रूप में खींचा जाना चाहिए।

दीर्घकालिक बीमारी के लिए, मुख्य कार्यकर्ता मार्कोव श्रृंखला, या मार्कोव समूह मॉडल है। यह एक बीमारी को परस्पर-अनन्य स्वास्थ्य स्थितियों के एक समूह के रूप में प्रस्तुत करता है — उदाहरण के लिए स्वस्थ, जटिलता, मृत — और एक काल्पनिक समूह को संक्रमण संभावनाओं के अनुसार निश्चित समय चक्रों में उनके बीच स्थानांतरित करता है। कई चक्रों में लागत और जीवन की गुणवत्ता का संचय जीवनकाल कुल देता है। इसका परिभाषित सरलीकरण मार्कोव धारणा है: संक्रमण केवल वर्तमान स्थिति पर निर्भर करते हैं, इतिहास पर नहीं, इसलिए एक मानक मॉडल यह "याद" नहीं रख सकता कि एक मरीज़ कब से बीमार है। विश्लेषक इसके इर्द-गिर्द टनल स्थितियों या समय-निर्भर संक्रमणों के साथ काम करते हैं, पर यह धारणा पहली चीज़ है जिसकी एक समीक्षक को जाँच करनी चाहिए।

जब मरीज़ इतिहास, व्यक्तिगत विशेषताएँ, या परस्पर क्रियाएँ खोने के लिए बहुत मायने रखती हैं, तो मॉडलर व्यक्तिगत-स्तर सिमुलेशन की ओर मुड़ते हैं। माइक्रोसिमुलेशन मॉडल के माध्यम से मरीज़ों को एक-एक करके चलाता है, हर एक विशेषताएँ (आयु, जोखिम कारक, घटना इतिहास) लेकर जो उनके प्रक्षेप पथ को आकार देती हैं, इसलिए विषमता और स्मृति संरक्षित रहती हैं। जहाँ मरीज़ साझा, सीमित संसाधनों के लिए भी प्रतिस्पर्धा करते हैं — बिस्तर, थिएटर, स्टाफ़, एक प्रत्यारोपण प्रतीक्षा सूची — असतत-घटना सिमुलेशन कतारें और समय जोड़ता है, एक अकेले मरीज़ के बजाय प्रणाली को मॉडल करते हुए। ये विधियाँ यथार्थवाद ख़रीदती हैं डेटा भूख, चलने के समय, और परिणाम समझाने के एक कठिन काम की क़ीमत पर।

कोई भी मॉडल आउटपुट एक भी निश्चित संख्या नहीं है, और अन्यथा दिखावा करना क्षेत्र का प्रमुख पाप है। संवेदनशीलता विश्लेषण पूछता है कि जब आगत बदलते हैं तो निष्कर्ष कैसे हिलता है। निर्धारक संवेदनशीलता विश्लेषण एक या कुछ पैरामीटरों को प्रशंसनीय सीमाओं में बदलता है (अक्सर एक बवंडर आरेख के रूप में दिखाया जाता है)। संभावित संवेदनशीलता विश्लेषण हर अनिश्चित पैरामीटर को एक संभावना वितरण देता है और, मोंटे कार्लो नमूनाकरण का उपयोग करते हुए, परिणामों का एक वितरण उत्पन्न करने के लिए मॉडल को हज़ारों बार चलाता है — एक दी गई सीमा-मूल्य पर एक विकल्प के लागत-प्रभावी होने की संभावना के रूप में संक्षेपित। इसके बाद बची अनिश्चितता का मूल्य लगाया जा सकता है: सूचना का मूल्य विश्लेषण अनुमान लगाता है कि निर्णय लेने से पहले अधिक अनुसंधान कमीशन करना कितना मूल्यवान होगा, "हमें यक़ीन नहीं है" को एक ऐसी संख्या में बदलते हुए जिस पर एक अनुसंधान बजट कार्य कर सकता है।

एक मॉडल केवल उतना ही विश्वसनीय है जितना इसका सत्यापन। प्रत्यक्ष वैधता पूछती है कि क्या संरचना और परिणाम नैदानिक रूप से समझ में आते हैं; आंतरिक वैधता (सत्यापन) जाँचती है कि मॉडल वही करता है जो इसके समीकरण चाहते हैं, कोडिंग त्रुटि से मुक्त; क्रॉस-वैधता एक ही समस्या के अन्य मॉडलों के मुक़ाबले परिणामों की तुलना करती है; और बाह्य वैधता भविष्यवाणियों को वास्तविक परिणामों के मुक़ाबले परखती है जिन्हें मॉडल ने आगत के रूप में उपयोग नहीं किया। अंत में, मॉडलिंग उपकरण-पेटी स्वास्थ्य प्रौद्योगिकी मूल्यांकन (HTA) की व्यापक मशीनरी के भीतर बैठती है — वह प्रक्रिया जिससे इंग्लैंड का NICE, जर्मनी का IQWiG, कनाडा का CDA-AMC, ऑस्ट्रेलिया का PBAC, और संयुक्त राज्य अमेरिका का ICER जैसी संस्थाएँ दुनिया भर में वित्तपोषण निर्णयों के लिए साक्ष्य तौलती हैं।

सर्वोत्तम प्रथाएँ

1. कुछ भी बनाने से पहले परीक्षण-आधारित बनाम मॉडल-आधारित तय करें। एक यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण के साथ एक अंदर-परीक्षण विश्लेषण सही उपकरण है जब परीक्षण का क्षितिज, तुलनीय, और जनसंख्या निर्णय से मेल खाते हैं। एक मॉडल आवश्यक है जब — जैसा सामान्य है — निर्णय परीक्षण से आगे तक फैलता है: जीवनकाल परिणाम, तुलनीय जिन्हें कभी आमने-सामने नहीं परखा गया, या नामांकित लोगों से अलग एक लक्ष्य जनसंख्या। अधिकांश वास्तविक निर्णयों को दोनों की आवश्यकता होती है: परीक्षण अल्पकालिक प्रभाव को स्थिर करता है, मॉडल इसका विस्तार करता है। पहले पृष्ठ पर बताएँ कि आप क्या कर रहे हैं और क्यों।

2. निर्णय समस्या को मॉडल प्रकार चुनने दें, कभी उल्टा नहीं। एक छोटा, तीव्र, गैर-दोहराव वाला निर्णय एक निर्णय वृक्ष के अनुकूल है; दोहराई जाने वाली घटनाओं वाली एक दीर्घकालिक स्थिति एक मार्कोव मॉडल के अनुकूल है; तीव्र मरीज़ विषमता या घटना स्मृति माइक्रोसिमुलेशन की ओर धकेलती है; सीमित साझा संसाधन और कतारबद्धता असतत-घटना सिमुलेशन की ओर धकेलती है। एक संरचना चुनना क्योंकि यह परिचित है, या क्योंकि एक विक्रेता पहले से एक का मालिक है, यही है कि मॉडल कैसे उस प्रश्न से मेल नहीं खाते जिसका उत्तर देने के लिए वे बने हैं।

3. समय क्षितिज को इतना लंबा तय करें कि यह सभी प्रासंगिक अंतर पकड़ सके। क्षितिज को तब तक चलना चाहिए जब तक विकल्पों के बीच लागत या स्वास्थ्य में कोई और अर्थपूर्ण अंतर न बचे — एक जीवनभर की स्थिति के लिए, इसका अर्थ है एक जीवनकाल। जल्दी काटना उन हस्तक्षेपों की चापलूसी करता है जिनकी लागतें पहले पड़ती हैं और लाभ देर से आते हैं (रोकथाम, इलाज), और यह उन सबसे सामान्य तरीक़ों में से एक है जिससे एक मॉडल चुपचाप अपने ही उत्तर को पक्षपाती बनाता है। क्षितिज को बीमारी के प्राकृतिक इतिहास के मुक़ाबले स्पष्ट रूप से उचित ठहराएँ।

4. बीमारी को प्रतिबिंबित करने के लिए मॉडल संरचना चुनें, और उन धारणाओं को नाम दें जिन्हें यह मजबूर करती है। स्वास्थ्य स्थितियाँ नैदानिक रूप से अर्थपूर्ण, परस्पर-अनन्य, और सामूहिक रूप से संपूर्ण होनी चाहिए; चक्र लंबाई इतनी छोटी होनी चाहिए कि सबसे तेज़ महत्वपूर्ण घटना को पकड़ सके। हर संरचना सरलीकरण थोपती है — मार्कोव स्मृतिहीन धारणा क्लासिक उदाहरण है — इसलिए उन्हें वहाँ सूचीबद्ध करें जहाँ एक समीक्षक देख सके और दिखाएँ कि जो मायने रखते हैं उनका परीक्षण या शिथिलीकरण किया गया है।

5. हर पैरामीटर को जान-बूझकर स्रोतित करें और इसके साक्ष्य को श्रेणीबद्ध करें। संक्रमण संभावनाएँ, लागतें, और जीवन-गुणवत्ता भार हर एक को एक बताए गए स्रोत तक ट्रेस करना चाहिए, परिणाम को चलाने वाले पैरामीटरों के लिए सबसे मज़बूत साक्ष्य का उपयोग करते हुए। स्पष्ट रहें कि कहाँ एक व्यवस्थित समीक्षा, एक एकल अध्ययन, एक रजिस्ट्री, या एक विशेषज्ञ निर्णय काम कर रहा है, और स्थानीय अवलोकनात्मक डेटा से आधार-रेखा जोखिमों के साथ मिश्रित यादृच्छिक साक्ष्य से सापेक्ष प्रभावों को प्राथमिकता दें — स्रोतों को मिलाना वैध है, मिश्रण को छिपाना नहीं है।

6. उन तुलनीयों को मॉडल करें जिनका निर्णय वास्तव में सामना करता है, वास्तविक-दुनिया की ख़ुराकों और क़ीमतों पर। प्लेसीबो या एक पुराने मानक के मुक़ाबले एक लागत-प्रभावी परिणाम लगभग अर्थहीन है यदि चिकित्सक वास्तव में तीन वर्तमान विकल्पों के बीच चुनते हैं। सभी प्रासंगिक तुलनीयों को शामिल करें, उन क़ीमतों और अनुपालन पैटर्नों का उपयोग करें जो व्यवहार में प्राप्त होंगे, और ईमानदार रहें जब एक आमने-सामने की तुलना प्रत्यक्ष परीक्षण साक्ष्य के बजाय एक अप्रत्यक्ष या नेटवर्क तुलना पर टिकी है।

7. घोषित, परखी गई उत्तरजीविता धारणाओं के साथ परीक्षण से परे विस्तार करें। जहाँ मॉडल देखे गए डेटा से परे प्रभाव का प्रक्षेपण करता है — लगभग हमेशा — विस्तार का चुनाव (कौन-सी उत्तरजीविता वक्र, क्या उपचार प्रभाव बना रहता है, कमज़ोर होता है, या रुकता है) उत्तर पर हावी हो सकता है। वैकल्पिक पैरामीट्रिक वक्रों को फ़िट करें, उन्हें देखे गए डेटा और बाहरी साक्ष्य के मुक़ाबले दिखाएँ, और एक बिंदु-अनुमान के रूप में सबसे आशावादी फ़िट को तस्करी करने के बजाय सीमा प्रस्तुत करें।

8. अनिश्चितता को संभावित रूप से विशेषताबद्ध करें, केवल एक समय में एक पैरामीटर नहीं। निर्धारक एक-तरफ़ा विश्लेषण और बवंडर आरेख दिखाते हैं कि कौन-से आगत मायने रखते हैं, पर केवल संभावित संवेदनशीलता विश्लेषण, मोंटे कार्लो सिमुलेशन के माध्यम से सारी अनिश्चितता को एक साथ प्रसारित करते हुए, इसकी संभावना देता है कि एक निर्णय सही है। बिंदु-अनुमान के साथ लागत-प्रभावशीलता स्वीकार्यता वक्र रिपोर्ट करें; लागत-प्रभावशीलता की 55% संभावना वाला एक अनुकूल अनुपात उसी अनुपात के 95% पर एक अलग निर्णय है।

9. अनिश्चितता के प्रकारों को अलग करें और हर एक को अपनी शर्तों पर मानें। पैरामीटर अनिश्चितता (हम वास्तविक मूल्य नहीं जानते) को संभावित विश्लेषण द्वारा संभाला जाता है; संरचनात्मक अनिश्चितता (हमें यक़ीन नहीं है कि मॉडल सही ढंग से बनाया गया है) को वैकल्पिक संरचनाओं में परिदृश्य विश्लेषण की आवश्यकता है; विषमता (उत्तर वास्तव में उप-समूह द्वारा भिन्न है) को उप-समूह परिणामों की आवश्यकता है, किसी औसत की नहीं जो किसी को फिट नहीं बैठता। उन्हें मिलाना — उदाहरण के लिए, एक चौड़े पैरामीटर वितरण के भीतर एक संरचनात्मक संदेह छिपाना — यह ग़लत दर्शाता है कि वास्तव में क्या अज्ञात है।

10. हर स्तर पर सत्यापित करें, और सत्यापन लिखें। उन चिकित्सकों के साथ प्रत्यक्ष वैधता जाँचें जिन्होंने मॉडल नहीं बनाया; स्वतंत्र परीक्षण और चरम-मूल्य जाँचों के साथ कोड सत्यापित करें; उसी बीमारी के प्रकाशित मॉडलों के मुक़ाबले क्रॉस-सत्यापित करें और भिन्नताओं की व्याख्या करें; और, जहाँ कोई बाह्य परिणाम डेटा मौजूद हो, मॉडल की भविष्यवाणियों को उनके मुक़ाबले परखें। एक मॉडल जो एक वित्तपोषण निर्णय के लिए बिना सत्यापन विवरण के प्रस्तुत किया गया है, चाहे यह कितना भी परिष्कृत दिखे, इस पर भरोसा नहीं किया जाना चाहिए।

11. मॉडल को एक विरोधी के फिर से बनाने के लिए पर्याप्त पारदर्शी और प्रतिलिपि-योग्य बनाएँ। संरचना, हर आगत को इसके स्रोत के साथ, और हर धारणा को दस्तावेज़ित करें, ताकि एक संशयवादी समीक्षक सिद्धांत रूप में परिणाम को पुनःनिर्मित कर सके। पारदर्शिता कोई शिष्टाचार नहीं है; यह वह तंत्र है जिससे सार्वजनिक धन हिलने से पहले आशावादी त्रुटियाँ पकड़ी जाती हैं, यही कारण है कि HTA निकाय एक सारांश अनुपात के बजाय बढ़ती हुई मात्रा में निष्पादन-योग्य मॉडल और पूर्ण पैरामीटर तालिकाएँ माँगते हैं।

12. प्रतिबद्ध होने से पहले मात्रा निर्धारित करें कि क्या अधिक अनुसंधान ख़रीदने लायक है। जब अनिश्चितता चौड़ी है और राशि बड़ी है, सूचना-मूल्य विश्लेषण उस अनिश्चितता को हल करने के अपेक्षित मूल्य का अनुमान लगाता है — कभी-कभी एक साधारण हाँ या नहीं के बजाय एक "अनुसंधान के साथ स्वीकृत करें" या "केवल अनुसंधान में" निर्णय को उचित ठहराते हुए। यह एक गतिरोध ("साक्ष्य अपरिपक्व है") को एक आर्थिक प्रश्न ("क्या दांव पर लगे निर्णय को देखते हुए एक परीक्षण इसकी लागत के लायक है?") में पुनःरूपरेखा देता है।

अपनी टीम के साथ चर्चा के लिए प्रश्न

1. क्या इस निर्णय को वास्तव में एक मॉडल की आवश्यकता है, और यदि हाँ, तो मॉडल क्या कर रहा है जो परीक्षण नहीं कर सकता? कई संगठनों में सहज प्रतिक्रिया सहजता से एक मॉडल की ओर पहुँचना है, या मॉडलों को थोक में "बनाई गई संख्याओं" के रूप में अविश्वास करना — दोनों ग़लत हैं। उत्पादक प्रश्न यह है कि मॉडल किस विशिष्ट अंतराल को पाटता है: एक दो-वर्षीय परीक्षण को जीवनकाल तक विस्तारित करना, एक ऐसे उपचार के मुक़ाबले तुलना करना जिसे कभी आमने-सामने नहीं परखा गया, या एक स्वास्थ्य प्रणाली से आपकी प्रणाली तक साक्ष्य ले जाना। अंतराल को नाम देना मॉडल को अनुशासित करता है, क्योंकि यह आपको बताता है कि संरचना का कौन-सा हिस्सा निर्णय वहन करता है और इसलिए सबसे अधिक जाँच और सबसे मज़बूत डेटा का हक़दार है। यह आपको यह भी बताता है कि कब एक मॉडल उचित नहीं है — जहाँ एक अच्छा अंदर-परीक्षण विश्लेषण पहले से निर्णय से मेल खाता है, एक विस्तृत मॉडल सत्य जोड़े बिना धारणाएँ जोड़ता है। एक ईमानदार उत्तर उस एकल सबसे महत्वपूर्ण चीज़ को बताता है जिसे मॉडल विस्तारित कर रहा है और परिणाम का कितना हिस्सा उस विस्तार पर सवार है।

2. कौन-सी एक या दो धारणाएँ, यदि ग़लत हों, हमारे निष्कर्ष को पलट देंगी — और हमें ठीक उन्हीं पर कितना विश्वास है? हर मॉडल में मुट्ठी भर भार-वहन करने वाली धारणाएँ और आगतों की एक लंबी पूँछ होती है जो मुश्किल से मायने रखती है; ख़तरा जोड़ों पर जो भार वहन करते हैं उनके बजाय समान रूप से जाँच ख़र्च करना है। एक बवंडर आरेख या एक-तरफ़ा संवेदनशीलता विश्लेषण चालकों को यांत्रिक रूप से पहचानता है, पर टीम की बातचीत ठीक उन्हीं चालकों पर साक्ष्य गुणवत्ता के बारे में है: क्या केंद्रीय संक्रमण संभावना एक मज़बूत मेटा-विश्लेषण से है या एक छोटे अध्ययन से, क्या उत्तरजीविता विस्तार बाहरी डेटा पर टिका है या एक आशाजनक वक्र फ़िट पर? असहज पैटर्न एक विश्वासपूर्ण मुख्य अनुपात है जो एक ऐसे पैरामीटर पर टिका है जिसके लिए साक्ष्य पतले हैं। एक ईमानदार उत्तर यह दावा नहीं करता कि मॉडल सामान्य रूप से मज़बूत है; यह उन विशिष्ट धारणाओं को नाम देता है जिन पर निर्णय टिका है और हर एक के पीछे साक्ष्य को श्रेणीबद्ध करता है, फिर तय करता है कि क्या यह कार्य करने के लिए पर्याप्त है या अधिक इकट्ठा करने का एक कारण है।

3. यह मॉडल किसने बनाया, यह किसके मामले की मदद करता है, और क्या एक स्वतंत्र पुनःनिर्माण उसी उत्तर तक पहुँचेगा? भुगतानकर्ताओं के सामने रखे गए कई मॉडल परिणाम में सीधे रुचि रखने वाले एक पक्ष द्वारा बनाए या वित्तपोषित किए जाते हैं — एक निर्माता जो प्रतिपूर्ति चाहता है, एक सेवा जो निवेश चाहती है। यह उन्हें ग़लत नहीं बनाता, पर यह स्वतंत्र जाँच को गैर-परक्राम्य बनाता है, और यह विशिष्ट प्रश्न उठाता है: क्या तुलनीय चापलूसी के लिए चुने गए थे, क्या सबसे आशावादी विस्तार चुना गया था, क्या मॉडल बिल्कुल भी जाँचे जाने के लिए पर्याप्त पारदर्शी है? तनाव यह है कि डेटा और मॉडलिंग क्षमता वाले लोग अक्सर हितधारक पक्ष होते हैं, इसलिए उत्तर शायद ही कभी उनके मॉडल को पूरी तरह अस्वीकार करना है बल्कि पारदर्शिता की माँग करना, उनके मॉडल पर अपना ही संवेदनशीलता विश्लेषण चलाना, और स्वतंत्र कार्य के मुक़ाबले क्रॉस-सत्यापित करना है। एक ईमानदार उत्तर उत्पत्ति और संघर्ष के बारे में स्पष्टवादी है, और एक ऐसे मॉडल को जिसे खोला और फिर से नहीं चलाया जा सकता एक लाल झंडा मानता है, न कि एक स्वामित्व विवरण जिसे लहराकर पास कर दिया जाए।

4. क्या बीमारी ने हमारी मॉडल संरचना चुनी है, या सुविधा ने इसे हमारे लिए चुना है? संरचना — निर्णय वृक्ष, मार्कोव समूह, माइक्रोसिमुलेशन, असतत-घटना सिमुलेशन — नैदानिक समस्या से आनी चाहिए: स्थिति कैसे प्रकट होती है, क्या घटनाएँ दोहराती हैं, क्या मरीज़ इतिहास या साझा, सीमित संसाधन मायने रखते हैं। विफलता पैटर्न एक ऐसी संरचना है जिसे अपनाया गया क्योंकि यह परिचित है, क्योंकि एक विक्रेता पहले से एक का मालिक है, या क्योंकि इसे बनाना तेज़ है, और फिर एक ऐसी बीमारी में फिट करने के लिए मोड़ा गया जिसके लिए यह उपयुक्त नहीं है। टीम की बातचीत ठोस है: क्या स्थिति इस तरह दोहराती या बनी रहती है जिसे एक निर्णय वृक्ष पकड़ नहीं सकता; क्या मार्कोव स्मृतिहीन धारणा एक ऐसे जोखिम को समतल करती है जो वास्तव में इतिहास पर निर्भर करता है; क्या मरीज़ बिस्तरों या थिएटरों के लिए इस तरह प्रतिस्पर्धा करते हैं जिसे एक समूह मॉडल अनदेखा करता है? हर संरचना विशिष्ट सरलीकरणों की क़ीमत पर स्पष्टता ख़रीदती है, इसलिए उत्पादक प्रश्न "क्या यह सबसे अच्छा मॉडल है" नहीं बल्कि "इस संरचना ने हम पर कौन-से सरलीकरण थोपे हैं, और क्या इनमें से कोई बीमारी के उस हिस्से को छूता है जिस पर निर्णय टिका है?" है। एक ईमानदार उत्तर उन संरचनात्मक धारणाओं को नाम देता है जो चुनाव थोपता है और दिखाता है कि जो मायने रखती हैं उनका परीक्षण किया गया है, बजाय इसके कि संरचना का बचाव इसलिए किया जाए क्योंकि यह पहले से बनी है।

5. हम यहाँ वास्तव में किस प्रकार की अनिश्चितता का सामना कर रहे हैं, और क्या हम हर एक को अपनी शर्तों पर मान रहे हैं? "हमें यक़ीन नहीं है" को एक भी चौड़ी त्रुटि-पट्टी में समेटना आसान है, पर क्षेत्र तीन काफ़ी अलग चीज़ों को अलग करता है: पैरामीटर अनिश्चितता (हम एक आगत का वास्तविक मूल्य नहीं जानते), संरचनात्मक अनिश्चितता (हमें यक़ीन नहीं है कि मॉडल सही तरीक़े से बनाया गया है), और विषमता (उत्तर वास्तव में उप-समूहों के बीच भिन्न है)। हर एक एक अलग प्रतिक्रिया की माँग करता है — पैरामीटरों के लिए संभावित विश्लेषण, दूसरे के लिए वैकल्पिक संरचनाओं में परिदृश्य विश्लेषण, तीसरे के लिए एक औसत के बजाय उप-समूह परिणाम — और उन्हें मिलाना यह ग़लत दर्शाता है कि क्या अज्ञात है। क्लासिक चालाकी एक चर्बी पैरामीटर वितरण के भीतर एक संरचनात्मक संदेह छिपाना है, ताकि मुख्य शीर्षक अभी भी एक भी आश्वस्त करने वाली लागत-प्रभावशीलता संभावना रिपोर्ट करे। टीम को पूछना चाहिए कि इस निर्णय पर संदेह को तीनों में से वास्तव में कौन-सा चला रहा है, और क्या उनके सामने का विश्लेषण उस प्रकार को संबोधित करता है या केवल सबसे सुविधाजनक प्रकार को। एक ईमानदार उत्तर तीनों को स्पष्ट रूप से अलग करता है और स्वीकार करता है कि कहाँ एक संदेह संरचनात्मक है — मात्रा निर्धारित करने के लिए सबसे कठिन प्रकार और दफ़नाने के लिए सबसे आसान।

6. जो हम अभी भी नहीं जानते उसे देखते हुए, क्या हमें अभी निर्णय लेना चाहिए या पहले अधिक सीखने के लिए भुगतान करना चाहिए? जब अनिश्चितता चौड़ी है और प्रतिबद्ध राशि बड़ी है, "हाँ" और "नहीं" ही एकमात्र विकल्प नहीं हैं: एक "अनुसंधान के साथ स्वीकृत करें" या "केवल अनुसंधान में" निर्णय साक्ष्य के परिपक्व होने तक दरवाज़ा खुला रखता है। सूचना-मूल्य विश्लेषण गतिरोध — "साक्ष्य अपरिपक्व है" — को एक आर्थिक प्रश्न में बदल देता है: निर्णय लेने से पहले अनिश्चितता हल करना कितना मूल्यवान होगा, और क्या यह उस अध्ययन की प्रशंसनीय लागत से अधिक है जो इसे हल करेगा? तनाव वास्तविक है, क्योंकि देरी की अपनी लागत उन मरीज़ों द्वारा छोड़े गए स्वास्थ्य में है जो प्रतीक्षा करते हैं, और क्योंकि एक निर्माता या सेवा के पास डेटा उत्पन्न करने के लिए प्रतिबद्ध होने के बजाय जल्दी एक "हाँ" बैंक करने का हर प्रोत्साहन है। टीम को यह तौलना चाहिए कि शेष अनिश्चितता कहाँ केंद्रित है, क्या एक व्यवहार्य अध्ययन वास्तव में इसे एक उपयोगी समय-सीमा में संकीर्ण कर सकता है, और एक सशर्त व्यवस्था हितधारक पक्ष से क्या माँग करेगी। एक ईमानदार उत्तर "अभी निर्णय लें बनाम अधिक साक्ष्य ख़रीदें" को साहस के मामले के बजाय एक मात्रा निर्धारण-योग्य विकल्प मानता है, और जब सीखने का मूल्य इसे उचित ठहराए तो एक सशर्त हाँ की सिफ़ारिश करने के लिए तैयार है।

व्यवहार में: एक स्वास्थ्य अर्थशास्त्र उदाहरण

काल्पनिक सामाजिक-बीमा देश सोलेन का राष्ट्रीय स्वास्थ्य बीमा कोष यह तय कर रहा है कि दीर्घकालिक हृदय विफलता के लिए एक नई मौखिक चिकित्सा की प्रतिपूर्ति की जाए या नहीं। निर्माता की प्रस्तुति एक अनुकूल वृद्धिशील लागत-प्रभावशीलता अनुपात रिपोर्ट करती है, जो कोष के बताए गए सीमा-मूल्य से आराम से नीचे है। केंद्रीय साक्ष्य एक एकल यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण है: 18 महीनों का अनुवर्तन, यह दिखाते हुए कि दवा हृदय विफलता के लिए भर्तियाँ कम करती है और मानक देखभाल के मुक़ाबले उत्तरजीविता में मामूली सुधार करती है। कोष की मूल्यांकन समिति अपनी अर्थशास्त्र टीम से केवल संख्या नहीं बल्कि इसके पीछे के मॉडल का आकलन करने के लिए कहती है।

टीम पहले पुष्टि करती है कि एक मॉडल अपरिहार्य है। हृदय विफलता जीवनभर की है; परीक्षण 18 महीने चला; निर्णय मरीज़ों के शेष जीवनकाल में लागतों और लाभों से संबंधित है। एक अंदर-परीक्षण विश्लेषण ग़लत प्रश्न का उत्तर देगा। निर्माता ने, सही ढंग से, स्थिर बीमारी, भर्ती, और मृत्यु के लिए स्थितियों के साथ एक मार्कोव समूह मॉडल बनाया है, बार-बार भर्तियों को पकड़ने के लिए मासिक चक्रण करते हुए। अब तक संरचना बीमारी से मेल खाती है। टीम की जाँच फिर उन जोड़ों की ओर मुड़ती है जो परिणाम वहन करते हैं।

दो धारणाएँ हावी हैं। पहली उत्तरजीविता विस्तार है: 18 महीनों से आगे मॉडल एक मृत्यु दर लाभ का प्रक्षेपण करता है जो जीवनभर बिना घटे बना रहता है, सबसे आशावादी दीर्घकालिक फ़िट के साथ पैरामीट्रिक वक्र का उपयोग करते हुए। जब टीम वैकल्पिक वक्रों को फिर से फ़िट करती है और एक परिदृश्य परखती है जिसमें उपचार प्रभाव पाँच वर्षों बाद कमज़ोर हो जाता है — समान दवाओं पर बाहरी रजिस्ट्री साक्ष्य के अनुरूप — जीवनकाल QALY लाभ सिकुड़ता है और अनुपात सीमा-मूल्य से ऊपर बढ़ता है। दूसरी तुलनीय है: मॉडल एक पुराने मानक देखभाल के मुक़ाबले तुलना करता है, पर सोलेन के दिशानिर्देश अब एक नए संयोजन की सिफ़ारिश करते हैं जिसे परीक्षण ने शामिल नहीं किया, जो केवल चौड़ी अनिश्चितता वाली एक अप्रत्यक्ष तुलना के माध्यम से पहुँच योग्य है। टीम यह भी नोट करती है कि मार्कोव स्मृतिहीन धारणा हाल ही में भर्ती मरीज़ों के उच्च पुनःभर्ती जोखिम को समतल करती है, जिसे वे एक छोटी टनल स्थिति से संबोधित करते हैं।

टीम मॉडल को संभावित रूप से फिर से चलाती है, मोंटे कार्लो सिमुलेशन के माध्यम से सारी पैरामीटर अनिश्चितता को प्रसारित करते हुए। लागत-प्रभावशीलता स्वीकार्यता वक्र कोष के सीमा-मूल्य पर लगभग 50% लागत-प्रभावशीलता की संभावना दिखाता है — एक सिक्का उछालना, बिंदु-अनुमान द्वारा निहित विश्वासपूर्ण मामला नहीं। क्योंकि निर्णय बड़ा है और अनिश्चितता उत्तरजीविता विस्तार में केंद्रित है, वे एक सूचना-मूल्य विश्लेषण चलाते हैं: उस अनिश्चितता को हल करने का अपेक्षित मूल्य एक लंबे अनुवर्तन अध्ययन की प्रशंसनीय लागत से अधिक है। समिति की सिफ़ारिश न तो साफ़ हाँ है न ही साफ़ नहीं। यह चिकित्सा की प्रतिपूर्ति एक प्रबंधित-प्रवेश व्यवस्था के तहत करती है जिसमें एक गोपनीय छूट है जो अनुपात सुधारती है, इस शर्त पर कि निर्माता तीन साल के भीतर विस्तारित उत्तरजीविता डेटा प्रदान करे — एक "अनुसंधान के साथ स्वीकृत करें" निर्णय जिसे अंतर्ज्ञान ने नहीं, मॉडलिंग ने बचाव-योग्य बनाया। उस व्यवस्था की क़ीमत-निर्धारण यांत्रिकी विषय 2.4 — फ़ार्माकोइकोनॉमिक्स से संबंधित है।

चार क्षेत्र-दृष्टिकोण

स्टार्टअप

एक डिजिटल स्वास्थ्य या उपकरण स्टार्टअप आमतौर पर अपना पहला मॉडल धन जुटाने या एक ऐसी HTA प्रक्रिया में प्रवेश करने के लिए बनाता है जिसका उसने कभी सामना नहीं किया, अक्सर विरल साक्ष्य के साथ — एक छोटा एकल-भुजा अध्ययन, सरोगेट अंतिम-बिंदु, मज़बूत संस्थापक विश्वास। प्रलोभन एक ऐसा मॉडल है जो सीमा-मूल्य पार करने के लिए इंजीनियर किया गया है, एक छोटे क्षितिज के साथ जो देर की लागतों को छुपाता है और एक आशावादी विस्तार जिसे तथ्य के रूप में प्रस्तुत किया जाता है। समझदार मार्ग एक शुरुआती, जान-बूझकर रूढ़िवादी मॉडल है जो सामने लाता है कि कौन-सा साक्ष्य अंतराल मूल्य मामले को सबसे अधिक ख़तरा देता है, ताकि दुर्लभ परीक्षण धन ठीक उस अंतराल को बंद करने पर ख़र्च हो। एक पारदर्शी मॉडल जो ईमानदारी से चौड़ी अनिश्चितता दिखाता है वह एक भुगतानकर्ता के लिए एक चमकाए गए मॉडल से अधिक वित्तपोषण-योग्य और अधिक विश्वसनीय है जिसे कोई समीक्षक खोल नहीं सकता।

छोटा व्यवसाय

एक छोटा पर स्थापित प्रदाता, प्रैक्टिस, या आपूर्तिकर्ता — एक विशेषज्ञ क्लिनिक, एक निदान फ़र्म, एक स्थिर उत्पाद वाला एक उपकरण वितरक — आमतौर पर पूँजी जुटाने के लिए नहीं बल्कि एक वास्तविक ख़रीद या प्रतिपूर्ति प्रश्न का उत्तर देने के लिए मॉडलिंग से मिलता है: क्या एक भुगतानकर्ता इसे वित्तपोषित करेगा, क्या एक सेवा-लाइन जारी रखने लायक है, क्या एक उपकरण उन्नयन अपने लिए भुगतान करता है? स्टार्टअप के विपरीत, इसके पास वास्तविक संचालन डेटा है — वास्तविक लागतें, थ्रूपुट, स्थानीय परिणाम — पर शायद ही कभी घर में एक स्वास्थ्य अर्थशास्त्री, इसलिए व्यावहारिक जोखिम या तो मॉडल को उस विक्रेता को आउटसोर्स करना है जिसके उत्पाद का मूल्यांकन किया जा रहा है, या एक ऐसी स्प्रेडशीट बनाना है जो अपनी ही धारणाओं का कभी परीक्षण नहीं करती। समझदार मार्ग एक मामूली, पारदर्शी मॉडल है जो उन आगतों के लिए अपने ही वास्तविक-दुनिया डेटा पर निर्भर करता है जिन्हें यह स्थानीय रूप से स्रोत कर सकता है और बाक़ी के लिए प्रकाशित अनुमान उधार लेता है, ईमानदारी से श्रेणीबद्ध, दो या तीन पैरामीटरों पर एक सरल संवेदनशीलता विश्लेषण के साथ जो उत्तर को हिलाते हैं। इसकी विश्वसनीयता परिष्कार पर कम बल्कि इस पर टिकी है कि संख्याएँ कहाँ से आती हैं इस बारे में खुला होना और जब एक क़ीमत या भुगतानकर्ता का सीमा-मूल्य बदलता है तो मामले को फिर से चला पाना।

उद्यम (एंटरप्राइज़)

एक बड़ा निर्माता, अस्पताल समूह, या बीमाकर्ता मॉडलिंग को एक औद्योगिक क्षमता के रूप में चलाता है: पुन:उपयोग-योग्य मॉडल प्लेटफ़ॉर्म, मानक पैरामीटर पुस्तकालय, और समर्पित स्वास्थ्य-अर्थशास्त्र और परिणाम-अनुसंधान टीमें जो एक साथ कई क्षेत्राधिकारों के लिए प्रस्तुतियाँ तैयार करती हैं। ताक़त कठोरता, प्रतिलिपि-योग्यता, और एक वैश्विक मॉडल को हर देश के तरीक़े मार्गदर्शक के अनुकूल बनाने की क्षमता है; जोखिम यह है कि पैमाना और स्वार्थ मिलकर मनाने के लिए अनुकूलित परिष्कृत मॉडल उत्पन्न करते हैं, ऐसे संरचनात्मक विकल्पों के साथ जो चुपचाप प्रायोजक का पक्ष लेते हैं। उद्यम विश्वसनीयता उस शासन पर निर्भर करती है जो मॉडलरों को व्यावसायिक दबाव से अलग करता है, पूरी तरह निष्पादन-योग्य और पारदर्शी मॉडल प्रस्तुत करने पर, और स्वतंत्र प्रतिकृति का विरोध करने के बजाय इसे आमंत्रित करने पर।

सरकार

एक राष्ट्रीय भुगतानकर्ता, HTA निकाय, या मंत्रालय निर्माता से अधिक बार मॉडलों का उपभोक्ता और रेफ़री होता है, और इसका अनुशासन पैमाने पर आलोचनात्मक समीक्षा है: एक प्रकाशित तरीक़े मार्गदर्शक जो क्षितिज, दृष्टिकोण, छूट, और अनिश्चितता रिपोर्टिंग को सीमित करता है, और एक प्रायोजक के मॉडल को उसके मुख्य शीर्षक को स्वीकार करने के बजाय फिर से चलाने और चुनौती देने की क्षमता। NICE, IQWiG, PBAC, CDA-AMC, और ICER जैसी संस्थाएँ ठीक यही अनुशासन थोपने के लिए मौजूद हैं, और वे तेज़ी से उद्योग प्रस्तुतियों को क्रॉस-सत्यापित करने के लिए स्वतंत्र मॉडल बनाते या कमीशन करते हैं। सरकार उन निर्णयों को भी वहन करती है जिन्हें मॉडलिंग संभव बनाती है पर अकेले नहीं ले सकती — स्वीकृत करें, अस्वीकार करें, या अनुसंधान-के-साथ-स्वीकृत करें — और उस अवसर लागत के लिए जवाबदेही जो हर हाँ उन मरीज़ों पर थोपती है जो समिति को कभी नहीं देखते।

सामान्य विफलता के तरीके

• जब एक परीक्षण पहले से प्रश्न का उत्तर देता है तब एक मॉडल बनाना। जहाँ अच्छा अंदर-परीक्षण साक्ष्य निर्णय से मेल खाता है वहाँ धारणाएँ जोड़ना, बिना किसी लाभ के पूर्वाग्रह आयात करना। समाधान: परीक्षण-आधारित बनाम मॉडल-आधारित जान-बूझकर चुनें, और केवल उस अंतराल को मॉडल करें जिसे परीक्षण कवर नहीं कर सकता।

• समय क्षितिज को काटना। देर के लाभों या लागतों के मिलने से पहले मॉडल को समाप्त करना, रोकथाम जैसे अग्रिम-लागत हस्तक्षेपों की चापलूसी करते हुए। समाधान: क्षितिज को तब तक चलाएँ जब तक कोई अर्थपूर्ण अंतर न बचे — जीवनभर की स्थितियों के लिए एक जीवनकाल — और इसे प्राकृतिक इतिहास के मुक़ाबले उचित ठहराएँ।

• एक बिंदु-अनुमान के रूप में तस्करी किया गया आशावादी विस्तार। उस उत्तरजीविता वक्र या प्रभाव-निरंतरता धारणा को चुनना जो परिणाम की सबसे अधिक चापलूसी करती है और इसे आधार मामले के रूप में प्रस्तुत करना। समाधान: विकल्प फ़िट करें, प्रभाव कमज़ोर होने का परीक्षण करें, बाहरी डेटा के मुक़ाबले सीमा दिखाएँ।

• बिना किसी अनिश्चितता के एक बिंदु-अनुमान रिपोर्ट करना। एक भी अनुपात जो झूठी सटीकता का संकेत देता है। समाधान: हमेशा संभावित संवेदनशीलता विश्लेषण चलाएँ और बिंदु-अनुमान के साथ स्वीकार्यता वक्र रिपोर्ट करें।

• अनिश्चितता के प्रकारों को भ्रमित करना। एक चौड़े पैरामीटर वितरण के भीतर एक संरचनात्मक संदेह छिपाना, या वास्तविक विषमता पर औसत निकालना। समाधान: पैरामीटर अनिश्चितता को संभावित रूप से, संरचनात्मक अनिश्चितता को परिदृश्य द्वारा, और विषमता को उप-समूह द्वारा संभालें।

• कमज़ोर या अनुपस्थित तुलनीय। प्लेसीबो या एक पुराने मानक के मुक़ाबले लागत-प्रभावशीलता दिखाना जब चिकित्सक वर्तमान विकल्पों में से चुनते हैं। समाधान: वास्तविक क़ीमतों और अनुपालन पर सभी प्रासंगिक तुलनीयों को शामिल करें, और अप्रत्यक्ष तुलनाओं के बारे में ईमानदार रहें।

• ब्लैक-बॉक्स मॉडल। एक परिणाम जिसे खोला, फिर से चलाया, या पुनरुत्पादित नहीं किया जा सकता, विशेष रूप से एक हितधारक पक्ष से। समाधान: किसी भी निर्णय से पहले निष्पादन-योग्य मॉडल, पूर्ण पैरामीटर तालिकाएँ, और एक लिखित सत्यापन विवरण की माँग करें।

• सत्यापन छोड़ना। बिना किसी प्रत्यक्ष, आंतरिक, क्रॉस, या बाह्य जाँच के एक परिष्कृत-दिखने वाले मॉडल पर भरोसा करना। समाधान: हर स्तर पर सत्यापित करें और इसे प्रलेखित करें; एक असत्यापित मॉडल को अप्रमाणित मानें।

परिपक्वता मॉडल

जाँच-सूची

• स्पष्ट रूप से बताएँ कि क्या मूल्यांकन परीक्षण-आधारित है, मॉडल-आधारित है, या दोनों, और क्यों।
• निर्णय समस्या और बीमारी के मुक़ाबले मॉडल प्रकार (वृक्ष, मार्कोव, माइक्रोसिमुलेशन, असतत-घटना) को उचित ठहराएँ।
• समय क्षितिज को इतना लंबा तय करें कि कोई और अर्थपूर्ण लागत या स्वास्थ्य अंतर न बचे, और इसे उचित ठहराएँ।
• हर संरचनात्मक धारणा सूचीबद्ध करें, जहाँ प्रासंगिक हो मार्कोव स्मृतिहीन धारणा सहित, और जो मायने रखती हैं उनका परीक्षण करें।
• हर पैरामीटर को एक बताए गए स्रोत तक ट्रेस करें और परिणाम के चालकों के पीछे साक्ष्य को श्रेणीबद्ध करें।
• यथार्थवादी क़ीमतों और अनुपालन पर सभी प्रासंगिक वास्तविक-दुनिया तुलनीयों को शामिल करें।
• केवल आधार मामला नहीं, वैकल्पिक विस्तार धारणाएँ और निष्कर्ष पर उनका प्रभाव दिखाएँ।
• संभावित संवेदनशीलता विश्लेषण चलाएँ और बिंदु-अनुमान के साथ एक लागत-प्रभावशीलता स्वीकार्यता वक्र रिपोर्ट करें।
• पैरामीटर, संरचनात्मक, और विषमता अनिश्चितता को अलग करें और हर एक को उचित रूप से संबोधित करें।
• मॉडल को सत्यापित करें (प्रत्यक्ष, आंतरिक, क्रॉस, और जहाँ संभव हो बाह्य) और सत्यापन विवरण लिखें।
• सुनिश्चित करें कि मॉडल एक स्वतंत्र समीक्षक के फिर से बनाने के लिए पर्याप्त पारदर्शी और प्रतिलिपि-योग्य है।
• जहाँ अनिश्चितता चौड़ी है और निर्णय बड़ा है, अधिक अनुसंधान कमीशन करने को तौलने के लिए एक सूचना-मूल्य विश्लेषण चलाएँ।

Key sources

• Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation (Oxford University Press) — the standard framework for decision-analytic modelling in health economics.
• Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care (Oxford University Press) — applied model-building and cost-effectiveness methods.
• Henry Glick, Jalpa Doshi, Seema Sonnad & Daniel Polsky, Economic Evaluation in Clinical Trials (Oxford University Press) — trial-based evaluation and within-trial versus model-based choice.
• ISPOR–SMDM Modelling Good Research Practices Task Force reports — good-practice guidance on conceptualising models, decision trees, Markov models, microsimulation, discrete-event simulation, and model transparency and validation.
• NICE health technology evaluations manual (PMG36) — methods requirements for models submitted to a national HTA body — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• Economics Network, Health Economics for Teachers — modelling module — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

References

1. Decision analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_analysis
2. Decision tree — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_tree
3. Markov chain — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Markov_chain
4. Microsimulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Microsimulation
5. Discrete-event simulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discrete-event_simulation
6. Sensitivity analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Sensitivity_analysis
7. Monte Carlo method — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Monte_Carlo_method
8. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
9. Statistical model validation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Statistical_model_validation
10. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
11. Randomized controlled trial — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Randomized_controlled_trial
12. Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation — Oxford University Press, 2006.
13. Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care — Oxford University Press, 2011.
14. NICE health technology evaluations manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers