Hagfræði nýsköpunar í heilbrigðisþjónustu

Hvers vegna þetta skiptir máli í heilsuhagfræði

Nánast sérhver ávinningur í heilsuhagfræði sem stjórnandi fagnar – bóluefni sem tæmir deild, greining sem fangar sjúkdóm snemma, lyf sem breytir banvænu ástandi í stýranlegt – hófst sem áhættusamt, tapsækið veðmál einhvers sem vissi ekki að það myndi virka. Hagfræði þess veðmáls, ekki bara hagfræði fullunnu vörunnar, ræður hvaða sjúkdómar laða að rannsóknir og hverjir eru skildir eftir ósnertir. Ástand sem er algengt meðal fólks sem getur ekki greitt laðar að sér litla einkafjárfestingu þótt þjáningin sé mikil; jaðar-bæting fyrir efnaðan markað laðar að sér mikla. Ef þér er annt um hvar heilsa batnar og hvar hún stöðnar verður þér að vera annt um hvatana sem stýra rannsóknum löngu áður en nokkur vara nær lyfjaskrá.

Hagsmunirnir eru opinbert fé í báða enda. Ríkisstjórnir fjármagna mikið af grunnvísindunum sem einkafyrirtæki byggja síðar á, og síðan kaupa opinberir greiðendur afurðirnar á verði sem er sett hátt að hluta til að umbuna upprunalegu áhættuna. Kerfi sem greiðir tvisvar – einu sinni til að skapa þekkinguna og aftur til að nálgast hana – ætti að minnsta kosti að skilja hvað það er að kaupa og hvers vegna. Að fá hvatann rangan er dýrt á hátt sem birtist aldrei sem fjárlagaliður: lyfið sem var aldrei þróað, tækið sem var tekið upp áratug of seint, féð sem er hellt í jaðar-„mér-líka“ vöru því þangað benti umbunin.

Þetta viðfangsefni á hagfræði rannsókna og þróunar, vélbúnaðinn sem greiðir fyrir hana – einkaleyfi, verðlaun, fyrirframkaupaskuldbindingar – hvernig ný tækni breiðist út þegar hún er til og nýtilkomnu fræðigreinina að meta virði snemma, áður en sönnunargögn eru fullkomin. Það endurtekur vísvitandi ekki hvernig útkomið lyf er verðlagt og endurgreitt, sem tilheyrir Viðfangsefni 2.4 — Lyfjahagfræði, né hnattræna aðgangs- og hugverkasamningaspurningar sem Viðfangsefni 4.2 — Alþjóðleg heilsa og viðskipti á. Viðfangsefni þess er stigið á undan þeim: hvers vegna nýsköpun vanframleiðir sjálfa sig, og hvernig samfélög geta greitt fyrir að laga það án þess að greiða meira en lagfæringin er virði.

Lykilhugtök

Rannsóknir og þróun (R&D) er framleiðsla nýrrar þekkingar og þýðing hennar í nothæfar vörur og ferli. Hún rennur á litrófi frá grunnrannsóknum – forvitnidrifnum vísindum án tiltekinnar beitingar í sjónmáli – gegnum hagnýtar rannsóknir til þróunar, prófana og stækkunar. Hagfræðilegi vandinn er að endarnir tveir hegða sér mjög ólíkt. Grunnvísindi eru hæg, óviss og skapa þekkingu sem hver sem er getur notað þegar hún er til; þróun er dýr, nær markaði og auðveldara að halda fyrir sjálfan sig.

Rótarerfiðleikinn er að þekking er nálægt því að vera almannagæði í hagfræðilegum skilningi: hún er ókeppnisleg (að ég noti hugmynd stöðvar þig ekki í að nota hana) og erfitt að útiloka aðra frá (þegar uppbygging sameindar er þekkt er afritun ódýr). Þetta er nýsköpunarhlið markaðsbrestanna sem skráðir eru í Viðfangsefni 1.3 — Markaðsbrestur. Fyrirtæki sem getur ekki fangað virði þess sem það uppgötvar mun vanfjárfesta, því mikið af ávinningnum – jákvæðu ytri áhrifin – seytlar til eftirlíkjenda, sjúklinga og framtíðarrannsakenda. Skilin eftir óstudd á markaði eru félagslega verðmætar rannsóknir kerfisbundið vanframleiddar. Sérhver hvatavélbúnaður í þessu viðfangsefni er viðbrögð við þessari einu staðreynd.

Hagfræðingsins rammi fyrir allt ferlið er skapandi eyðilegging (creative destruction), hugtak Josephs Schumpeter um hvernig nýsköpun skiptir stöðugt út rótgrónum vörum og aðferðum fyrir betri – og ryður burt núverandi aðilum sem byggðu á gömlu leiðinni. Heilbrigðisþjónusta upplifir þetta ójafnt: sumar nýjungar koma í stað dýrrar umönnunar og spara fé, á meðan margar bæta við kostnað með því að gera meira, betur, fyrir fleira fólk. „Nýstárlegt“ og „kostnaðarsparandi“ eru ekki samheiti, og að rugla þeim saman er endurtekin villa.

Hvatar til nýsköpunar skiptast í tvær fjölskyldur. Ýtandi (push) vélbúnaður greiðir fyrir inntök áður en þú veist hvort rannsóknin heppnast – styrkir, niðurgreiðslur, skattaívilnanir, opinberar rannsóknastofur. Þeir lækka kostnað og áhættu þess að reyna, og henta snemmstigs, óvissum vísindum, en þeir greiða hvort sem nokkuð gagnlegt hlýst af eða ekki. Togandi (pull) vélbúnaður greiðir fyrir afurðir, umbunar árangri eftir á – loforð um markað. Klassíska togtækið er einkaleyfið: tímabundin einokun sem leyfir uppfinningamanninum að innheimta yfir kostnaði og endurheimta fjárfestinguna. Einkaleyfi leysa eignunarvandann en skapa nýjan – á einkaleyfistímanum situr verð yfir jaðarkostnaði, svo sumir sem myndu njóta ávinnings fara á mis við hann. Þetta er miðlæga málamiðlun nýsköpunarstefnu: kvika skilvirkni þess að umbuna uppfinningu gegn stöðugri skilvirkni ódýrs aðgangs að því sem þegar er til.

Þar sem einkaleyfi kaupa hvata á verði aðgangs hafa hagfræðingar lengi rannsakað valkosti. Hvatningarverðlaunakeppni greiðir fasta umbun fyrir að ná skilgreindu markmiði og, í hreinu formi sínu, setur þekkinguna sem af hlýst í almenning – sem aftengir umbunina frá verði vörunnar. Fyrirframkaupaskuldbinding (advance market commitment, AMC) er togvélbúnaður sniðinn að heilbrigðismálum: bindandi loforð fjármagnara um að niðurgreiða kaup á vöru sem er ekki enn til, á fyrirfram samþykktu verði og gæðum, ef fyrirtæki þróar hana. Hugmyndin var þróuð áberandi af hagfræðingnum Michael Kremer og samstarfsmönnum til að draga einkarannsóknir og -þróun að sjúkdómum fátækari landa, þar sem væntur markaður er annars of lítill og óviss til að réttlæta fjárfestingu. Fyrsta stóra prófið beindist að pneumókokka-tengibóluefni sniðnu að stofnum sem eru algengir í lágtekjuríkjum, fjármagnað af gefendum og afhent gegnum Gavi, bóluefnabandalagið. Skyld tæki fela í sér munaðarlausra-lyfja tilnefningar sem mörg lögsagnarumdæmi nota til að umbuna rannsóknir á sjaldgæfum sjúkdómum og forgangsrýniskírteini sem umbuna þróunaraðilum með hraðari eftirlitsrýni framtíðarvöru.

Að skapa tækni er aðeins hálf sagan; hinn helmingurinn er útbreiðsla nýjunga (diffusion of innovations) – hvernig, og hversu hratt, sannað framþróun nær í raun til sjúklinganna sem gætu notið góðs af. Upptaka fylgir yfirleitt S-laga ferli, frá fáum frumtileinkendum gegnum meirihluta til eftirlegukinda, og í heilbrigðisþjónustu er ferillinn oft hægur og ójafn: góð sönnunargögn dreifa sér ekki sjálf. Hagfræðilegur kostnaður hægrar útbreiðslu – ár af afstýranlegum veikindum meðan sannað tæki situr ónotað – getur keppt við kostnað misheppnaðra nýjunga sem fá meiri athygli.

Loks, þar sem heilbrigðiskerfi vilja í vaxandi mæli móta nýsköpun frekar en aðeins bregðast við fullunnum vörum, nota þau snemmbúið eða framsýnt heilbrigðistæknimat (HTA): að beita verðmatstækjum Viðfangsefnis 2.1 — Hagfræðilegt mat á tækni sem er enn í þróun. Tvær hugmyndir vinna mest af verkinu. Höfuðrýmisgreining (headroom analysis) spyr, áður en miklu er eytt, hverju ný tækni þyrfti að ná og hvað hún mætti kosta til að vera þess virði að taka upp yfirleitt – ódýr leið til að drepa vonlaus verkefni snemma. Og upplýsingavirðis rammi meðhöndlar sönnunargögn sjálf sem eitthvað með verð og ávöxtun: hann metur hversu mikið ákvörðun myndi batna ef óvissa væri minnkuð, og segir fjármagnara hvort er þess virði að greiða fyrir aðra tilraun eða betra að ákveða núna. Skyld valréttarrökfræði – að halda kostnaðarsamri ákvörðun opinni þar til óvissa leysist – liggur til grundvallar fyrirkomulagi eins og greiðsluþátttöku með sönnunargagnaþróun, þar sem greiðandi fjármagnar efnilega tækni skilyrt meðan sönnunargögn þroskast.

Vaxandi hluti nýsköpunar er ekki ein vara heldur par. Nákvæmnislækningar (precision medicine) – einnig kallaðar lagskiptar eða persónugerðar lækningar – nota líffræðilegar upplýsingar, oft erfðafræðilegar, til að beina meðferð að undirhópi sjúklinga sem líklegir eru til að njóta ávinnings frekar en að meðhöndla meðalsjúkling. Þetta tengir yfirleitt meðferð við fylgigreiningu (companion diagnostic; próf sem greinir hver ætti að fá lyfið), og þetta tvennt eru samháðar tækni: hvorugt skilar virði sínu eitt og sér, og kostnaðarhagkvæmni lyfsins veltur algjörlega á nákvæmni prófsins sem velur fyrir það. Að meta þau sérstaklega – keyra lyfið gegnum staðlaða vöruleið Viðfangsefnis 2.4 — Lyfjahagfræði meðan prófið er meðhöndlað sem smávægilegur línuliður – misrekur virði beggja, því heilsuávinningurinn tilheyrir parinu, ekki öðrum hvorum helmingnum.

Lagskipting breytir líka hagfræði markaðarins sjálfs. Að sneiða sjúkdóm í lífmerkjaskilgreinda undirhópa breytir einum stórum markaði í marga litla, hvern með munaðarlausra-lík gangverk sem endurómar munaðarlausra-lyfja vandann sem rætt er hér að ofan (og þróað í Viðfangsefni 2.4 — Lyfjahagfræði): þynnri tilraunagögn því hver undirhópur er lítill og hægur í ráðningu, veikara tölfræðiafl og hærra verð á sjúkling réttlætt af örlitlu hæfa þýðinu. Sama rökfræði sem gerir markvissa meðferð aðlaðandi – að þétta ávinning á þá sem njóta mest og hlífa hinum – rýrir samtímis sönnunargrunninn og ýtir verðum upp, svo nákvæmni getur keypt betur miðaða meðferð á kostnað veikari sönnunar og munaðarlausra-líks verðs.

Erfðaupplýsingar hafa óvenjulegt hagfræðilegt eðli sem sker hina leiðina. Röð sem er mynduð einu sinni er varanleg, endurnýtanleg eign: hún má endurgreina eftir því sem þekking vex, endurnýta yfir óskyld ástönd og upplýsa margar ákvarðanir yfir ævina af einum fyrirframkostnaði. Það gerir erfðafræði að hluta hnattrænt almannagæði – ókeppnislegt og verðmætt langt umfram sjúklinginn og kerfið sem greiddu fyrir að skapa það, svo full virði þess er kerfisbundið vanmetið af hverju mati sem telur aðeins ákvörðunina í augnablikinu (þverlandamæra- og jafnræðisvíddir sameiginlegrar erfðaþekkingar tilheyra Viðfangsefni 4.2 — Alþjóðleg heilsa og viðskipti). Þessi varanleiki bætist við kjarnamatsvanda hverrar greiningar: próf framleiðir enga heilsu beint; virði þess er óbeint, rennur algjörlega gegnum meðferðarákvarðanir sem það breytir. Lyfjastílsmat, sem verðmetur vöru eftir heilsunni sem hún skilar, meðhöndlar það illa – upplýsingavirðisrammann hér að ofan og matsaðferðir Viðfangsefnis 2.1 — Hagfræðilegt mat eiga betur við, því próf eru í eðli sínu kaup á upplýsingum þar sem ávöxtunin er betri ákvörðun neðar í ferlinu.

Bestu starfsvenjur

1. Ákveddu hvort þú ert að kaupa inntök eða afurðir áður en þú velur tæki. Ýtandi fjármögnun (styrkir, skattaívilnanir, opinberar rannsóknastofur) lækkar kostnað við að reyna og hentar snemmstigs, mjög óvissum vísindum þar sem enginn getur enn tilgreint markmiðið; togandi fjármögnun (einkaleyfi, verðlaun, fyrirframkaupaskuldbindingar) umbunar árangri og hentar vandamálum þar sem markmiðið er skilgreinanlegt en markaðinn vantar eða hann er of áhættusamur. Flest raunveruleg áætlanir blanda hvoru tveggja, en að blanda fyrir slysni sóar fé – fjármagnaðu vísindin sem þú getur ekki tilgreint, og umbunaðu niðurstöðuna sem þú getur.

2. Nefndu markaðsbrestinn sem hvatinn á að leiðrétta. „Við ættum að styðja nýsköpun“ er ekki rökstuðningur. Er vandinn að þekking seytlar til eftirlíkjenda svo enginn fjárfestir (eignunarbrestur lagaður með einkaleyfum eða einkarétti)? Að greiðandi markaðurinn er of lítill hversu mikil sem þörfin er (eftirspurnarbrestur lagaður með fyrirframkaupaskuldbindingu eða verðlaunum)? Eða að sönnuð vara er ekki tekin upp (útbreiðslubrestur lagaður með innkaupum og innleiðingu, ekki fleiri rannsóknum)? Rétta tækið fylgir greiningunni.

3. Meðhöndlaðu einkaleyfissamninginn sem málamiðlun, ekki gjöf. Einkaleyfi kaupir hvata til að finna upp með því að umbera verð yfir kostnaði og lokaðan aðgang um tíma. Sá samningur er þess virði að gera þegar uppfinningin myndi annars ekki birtast, og slæmur samningur þegar hann umbunar jaðar-breytingu eða lokar vöru sem fólk þarfnast brýnt. Samræmdu styrk og lengd einkaréttar við stærð nýjungarinnar, og mundu að aðgangsspurningar á einkaleyfistímanum eru raunverulegur kostnaður, ekki kvartanir – verðlagning og endurgreiðsluvélfræði tilheyra Viðfangsefni 2.4 — Lyfjahagfræði.

4. Veldu togvélbúnað sem umbunar niðurstöðunni sem þú vilt í raun, skilgreindri fyrirfram. Fyrirframkaupaskuldbinding eða verðlaun virka aðeins ef markmiðið – sjúkdómurinn, virknin, verðið, gæðin, magnið – er tilgreint nógu þröngt til að fyrirtæki geti miðað á það og fjármagnari staðfest högg. Óljós markmið umbuna röngu; markmið sett of hátt laða að enga þátttakendur; markmið sett of lágt ofgreiða fyrir það sem hefði gerst hvort sem er. Aginn við að skrifa forskriftina er mest af verkinu.

5. Notaðu fyrirframkaupaskuldbindingar þar sem þörf er mikil en markaðsmerkið vantar. Þegar vara myndi bjarga lífum í þýðum sem geta ekki greitt – bóluefni við sjúkdómum þéttum í lágtekjuríkjum eru frumgerðin – getur trúverðugt, bindandi loforð um að niðurgreiða kaup á föstu verði framleitt eftirspurnina sem vantar og dregið einkarannsóknir og -þróun að henni. Kremer-innblásna pneumókokkaskuldbindingin sýndi að vélbúnaðurinn getur flýtt framboði aðlagaðrar vöru; hún sýndi líka að hönnunaratriði – hver tryggir féð, hvernig verðið stígur niður, hvernig gæðum er tryggt – ráða hvort hún virkar (hnattræna aðgangsvíddin er þróuð í Viðfangsefni 4.2 — Alþjóðleg heilsa og viðskipti).

6. Gerðu snemmbúið, framsýnt HTA til að drepa vonlaus verkefni ódýrt og stýra efnilegum. Að beita hagfræðilegu mati meðan tækni er enn í þróun – höfuðrýmisgreining til að finna hámarksverð og lágmarksávinning sem gætu nokkru sinni gert hana þess virði – kostar lítið og kemur í veg fyrir að stórar upphæðir séu notaðar í að þróa hluti sem gætu aldrei orðið kostnaðarhagkvæmir. Vel gert segir snemmbúið HTA líka þróunaraðila hvaða sönnunargögn greiðandi mun krefjast, svo úrslitatilraunin svari endurgreiðsluspurningunni en ekki aðeins eftirlitsspurningunni.

7. Verðleggðu sönnunargögnin, ekki bara vöruna. Upplýsingavirðisramminn spyr hversu mikið betri ákvörðun yrði ef tiltekin óvissa væri leyst, og ber það saman við kostnað við að leysa hana. Stundum er svarið að panta aðra rannsókn; oft er það að frekari rannsóknir myndu kosta meira en bætta ákvörðunin er virði, og þú ættir að ákveða núna. Hvort sem er, að meðhöndla sönnunargögn sem kaupanlega eign stöðvar bæði viðbragðs „við þurfum fleiri gögn“ og óðagot í upptöku á þunnri sönnun.

8. Haltu dýrum ákvörðunum opnum þegar óvissa er mikil og að leysast. Fyrir kostnaðarsama, torafturkræfa tækni sem virði er raunverulega óljóst skilar skilyrt fyrirkomulag – greiðsluþátttaka með sönnunargagnaþróun, tímabundinn stýrður aðgangssamningur, þrepaskipt útfærsla – valréttinum til að stækka eða hætta eftir því sem sönnunargögn þroskast. Þetta er raunvalréttarhugsun: þú greiðir lítið til að forðast að skuldbinda þig að fullu við veðmál sem þú getur ekki enn metið, að því gefnu að samningurinn hafi raunveruleg útgönguskilyrði og dagsetningu, ekki opna niðurgreiðslu.

9. Fjárlagaðu fyrir útbreiðslu eins vísvitandi og fyrir uppgötvun. Sönnuð nýjung sem enginn tekur upp skilar engri heilsu, og upptaka er ekki sjálfvirk: klínískt starfsfólk, innkaup, þjálfun, leiðir og greiðslur verða öll að hreyfast. Greindu frumtileinkendur, fjarlægðu hagnýtu hindranirnar sem meirihlutinn stendur frammi fyrir og fjármagnaðu innleiðingu sem sérstaka starfsemi – hæg útbreiðsla sannaðra framfara er eitt stærsta, hljóðlátasta tap í hverju heilbrigðiskerfi.

10. Gerðu ekki ráð fyrir að nýsköpun spari fé. Margar verðmætar nýjungar hækka heildarútgjöld með því að gera meira fyrir fleira fólk, jafnvel þótt hver eining sé kostnaðarhagkvæm. Aðgreindu staðgönguleiðandi nýjungar sem koma í stað dýrari umönnunar frá viðbótarnýjungum sem víkka hana, og vertu heiðarlegur við fjármálastjórann þinn um hvora þú ert að taka upp. Að kalla kostnaðaraukandi framþróun „sparnað“ því hún er skilvirk á sjúkling er algengt og dýrt rugl.

11. Mótaðu hvata fyrir sjúkdómana sem markaðurinn vanrækir, og teldu allan kostnaðinn. Þar sem einkaávöxtun er lág en félagsleg ávöxtun há – sjaldgæfir sjúkdómar, fátæktarástönd, sýklalyf sem virði liggur í að vera geymd til vara – geta markviss tæki (munaðarlausra-tilnefningar, verðlaun, áskriftarstíls „togandi“ greiðslur) beint rannsóknum annað. En hvert ber sinn eigin bresti: einkaréttur sem er leikinn, verðlaun sem misskilja markmiðið, niðurgreiðslur sem fyrirtæki fanga sem hefðu hvort sem er brugðist við. Vegðu kostnað vélbúnaðarins og leikjaáhættu gegn rannsóknunum sem hann raunverulega framkallar, ekki rannsóknunum sem hann er nefndur eftir.

12. Metðu meðferð og fylgigreiningu hennar sem eina samháða ákvörðun. Þegar meðferð er leyfð með, eða í reynd bundin, prófi sem velur hver fær hana mynda lyfið og fylgigreiningin eina samháða tækni sem virði verður ekki skipt hreint milli þeirra. Metðu tengda parið saman – nákvæmni prófsins, áhrif meðferðarinnar í prófjákvæða hópnum og afleiðingar fyrir sjúklingana sem prófið útilokar eða tekur inn – sem eina spurningu, ekki tvö raðbundin möt. Verð prófsins sjálfs er yfirleitt smávægilegt miðað við meðferðina sem það stýrir, en greining sem er örlítið nákvæmari eða ónákvæmari getur sveiflað kostnaðarhagkvæmni parsins stórkostlega, svo byggðu matið utan um parið frá upphafi og mundu að erfðaupplýsingar mynduðar fyrir eina ákvörðun geta haft endurnýtanlegt virði handan hennar.

Spurningar til að ræða með teyminu

1. Hvaða heilbrigðisvandamál sem skipta þýði okkar máli eru nú svelt af rannsóknum því markaðurinn sem myndi greiða fyrir lausn er of lítill eða of fátækur? Þessi spurning knýr athyglina frá nýjungunum sem berast að þeim sem munu aldrei berast. Leitaðu að ástöndum þar sem þjáning er mikil en greiðandi markaðurinn þunnur – sjaldgæfir sjúkdómar, ástönd þétt meðal fólks sem getur ekki greitt, eða vörur eins og ný sýklalyf þar sem félagslegt virði liggur í hófsemi frekar en magni. Heiðarlega umræðan nefnir tvö eða þrjú slík bil í ykkar eigin umhverfi og spyr hvort nokkurt tæki sem ykkur er tiltækt – verðlaun, tryggð kaup, samstarf við fjármagnara eða lág- og meðaltekjuríkja áætlun – gæti trúlega breytt útreikningnum. Aðgreindu vandamál sem eru raunverulega órannsökuð frá þeim þar sem góð vísindi eru til en ekkert hefur verið tekið upp, því úrræðin eru gjörólík. Svar sem endar á raunverulegum frambjóðanda fyrir togvélbúnað, og hreinskilinni viðurkenningu á hvað hann myndi kosta, er meira virði en yfirlit yfir hvað er þegar í leiðslunni.

2. Þegar efnileg en óséð tækni berst, hvernig ákveðum við milli þess að taka upp núna, hafna og greiða fyrir að læra meira? Þetta er upplýsingavirðisspurningin gerð áþreifanleg, og flestar skipulagsheildir svara henni með eðlisávísun frekar en greiningu. Spennan er raunveruleg: taktu upp of snemma og þú gætir hellt fé í eitthvað sem virkar ekki eða gerir fjárlögin gjaldþrota; bíddu eftir vissu og sjúklingar tapa árum af ávinningi sem kemur aldrei aftur. Miðleiðin – skilyrt greiðsluþátttaka meðan sönnunargögn þroskast – er öflug en aðeins ef fyrirkomulagið hefur raunveruleg útgönguskilyrði og dagsetningu, ekki opna niðurgreiðslu sem verður varanleg af tregðu. Heiðarlegt svar setur fram hverjum í skipulagsheild ykkar er leyfilegt að segja „við fjármögnum þetta aðeins meðan það er rannsakað“, hvernig viðbótarsönnunargögn yrðu í raun safnað og hvaða niðurstaða myndi láta ykkur hætta. Það ætti líka að mæta pólitíska veruleikanum að að draga tækni til baka sem sjúklingar hafa byrjað að fá er langtum erfiðara en að byrja aldrei.

3. Umbuna nýsköpunarhvatar okkar heilsuávinningnum sem við viljum, eða einfaldlega vörunum sem er auðveldast að græða á? Þessi spurning yfirheyrir stefnu hvatans, ekki stærð hans. Einkaleyfi, einkaréttartímabil og endurgreiðslureglur umbuna hverju sem þau hafa tilhneigingu til að benda á, og óskoðuð ívilna þau jaðar-bótum fyrir efnaða markaði fram yfir stærri ávinning fyrir vanræktu, og viðbótartækni fram yfir óglamúrlegu staðgönguna sem sparar fé. Spyrðu hvort það sem kerfið ykkar umbunar ríkulegast er það sem bætir heilsu mest, og hvar þetta tvennt hefur skilið. Heiðarlega svarið leiðir yfirleitt í ljós að minnsta kosti einn stað þar sem umbun og heilsuávinningur eru misræmd – „mér-líka“ vara sem treður sér inn í lyfjaskrá, sönnuð framþróun sem dreifist hægt sem enginn fær greitt fyrir að breiða út, vanrækt ástand sem enginn vélbúnaður snertir. Það sem skiptir máli er að nefna eitt slíkt bil og eitt tæki sem þið gætuð togað í, frekar en að álykta að hvatar séu einfaldlega „verk markaðarins“.

4. Hvar í kerfi okkar nær sönnuð framþróun ekki til sjúklinganna sem myndu njóta ávinnings, og hver fær í raun greitt fyrir að laga það? Þetta færir athyglina frá því að finna upp tækni að því að dreifa henni, helmingi nýsköpunarhagfræði sem laðar að minnst fé og mestan afstýranlegan skaða. Útbreiðsla er ekki sjálfvirk: raunverulega árangursríkt tæki getur setið ónotað árum saman meðan klínískt starfsfólk, innkaup, þjálfun, leiðir og greiðslur bregðast öll við að hreyfast saman, og kostnaður þeirrar tafar – afstýranleg veikindi meðan virkt svar er til – getur keppt við kostnað mistakanna sem fá fyrirsagnirnar. Heiðarlega umræðan greinir eina eða tvær sannaðar framþróanir í ykkar eigin umhverfi sem dreifast hægt, og spyr hvort hindrunin er sönnunargögn, vani, fé eða sú einfalda staðreynd að innleiðing er verk engra. Hún ætti að aðgreina raunverulegt þekkingarbil frá upptökubili, því að panta meiri rannsóknir þegar bresturinn er upptaka sóar fé og tíma. Gott svar nefnir hver á útbreiðslu sem sérstaka, fjármagnaða starfsemi – með frumtileinkendur greinda og tíma-til-upptöku mældan – frekar en að gera ráð fyrir að góð sönnunargögn dreifi sér sjálf.

5. Þegar meðferð kemur bundin prófi sem velur hver fær hana, metum við parið sem eina ákvörðun eða tvær? Nákvæmnislækningar tengja í vaxandi mæli meðferð við fylgigreiningu, og þetta tvennt er samháð: hvorugt skilar virði sínu eitt og sér, og kostnaðarhagkvæmni lyfsins veltur algjörlega á hversu nákvæmlega prófið velur sjúklingana sem njóta ávinnings. Spennan er að matsvélbúnaður okkar er yfirleitt byggður til að verðmeta vörur eina í einu – keyra lyfið gegnum staðlaða leið meðan prófið er meðhöndlað sem smávægilegur línuliður – sem misrekur virði beggja, því heilsuávinningurinn tilheyrir parinu. Heiðarlega svarið mætir nokkrum óþægilegum staðreyndum í einu: örlítið nákvæmara eða ónákvæmara próf getur sveiflað kostnaðarhagkvæmni parsins stórkostlega; að sneiða sjúkdóm í lífmerkjaskilgreinda undirhópa skapar þunn, munaðarlausra-lík sönnunargögn og hærra verð á sjúkling; og erfðaniðurstaða mynduð einu sinni getur haft endurnýtanlegt virði langt umfram ákvörðunina í augnablikinu. Spyrðu hvort núverandi ferli ykkar gæti yfirleitt táknað samháða tækni, eða hvort það myndi hljóðlega meta helmingana í einangrun. Svar tilbúið fyrir vinnustofu bendir á eina tengda lyfja-og-greiningar ákvörðun sem þið standið frammi fyrir og hvernig þið mynduð meta þau saman (verðlagsvélfræðin tilheyrir Viðfangsefni 2.4 — Lyfjahagfræði).

6. Erum við að fjármagna sama rannsóknarverkið tvisvar – niðurgreiða inntökin og greiða svo álag fyrir afurðina – og myndum við yfirleitt taka eftir því? Ýtandi vélbúnaður (styrkir, skattaívilnanir, opinberar rannsóknastofur) lækkar kostnað við að reyna; togandi vélbúnaður (einkaleyfi, einkaréttur, tryggð kaup) umbunar árangri. Flest raunveruleg áætlanir blanda hvoru tveggja, en að blanda fyrir slysni þýðir að greiða fyrir sömu áhættu frá báðum endum: fjármagna vísindi fyrirtækis og umbuna síðan vöru þess eins og fyrirtækið hefði borið allt veðmálið. Heiðarlega umræðan spyr, fyrir áþreifanlega tækni sem skipulagsheild ykkar styður, hvaða stig hvert pund er í raun að kaupa, og hvort opinbera budduna er að greiða fyrir að skapa þekkingu og aftur fyrir að nálgast hana án þess að nokkur hafi ákveðið það viljandi. Hún ætti líka að mæta tengdu sjálfsblekkingunni að kalla kostnaðaraukandi framþróun „sparnað“ því hún er skilvirk á sjúkling, þegar hún í raun víkkar útgjöld með því að gera meira fyrir fleira fólk. Gott svar aðgreinir vísvitandi blöndun frá óviljandi tvígreiðslu, og gefur fjármálafallinu heiðarlega frásögn af bæði því sem er fjármagnað og hvað það mun kosta.

Í reynd: dæmi úr heilsuhagfræði

Skáldað hátekjukonungsríkið Norlant, með eins-greiðanda skattfjármagnað kerfi, stendur frammi fyrir kunnuglegu landamæravandamáli: ónæmi er að rýra síðustu-línu sýklalyf þess, og enginn framleiðandi mun þróa ný. Hagfræðin er skýr og kennslubókardæmi um sameignarbrest. Raunverulega nýtt sýklalyf yrði geymt til vara, notað eins lítið og unnt er til að varðveita virkni sína – svo því verðmætara sem það er samfélaginu, því minna selst það, og því verri eru viðskiptarökin. Venjuleg innkaup Norlants, sem greiða á hvern afgreiddan pakka, refsa virkt vörunni sem það þarfnast mest. Heilbrigðisráðuneytið kallar saman nýsköpunarhagfræðiteymi til að hanna lagfæringu.

Teymið er skýrt um að þetta er eftirspurnarbrestur, ekki vísindabrestur, svo togvélbúnaður er það sem kallað er á frekar en annar rannsóknarstyrkur. Það hannar „áskriftar“ greiðslu sem aftengir það sem framleiðandinn aflar frá því hversu margir pakkar eru notaðir: konungsríkið mun greiða fasta árlega upphæð fyrir tryggðan aðgang að hæfu nýju sýklalyfi, reiknaða út frá metnu virði sem lyfið veitir heilbrigðiskerfinu – gildi þess sem trygging gegn ónæmu faraldri – frekar en út frá magni. Þetta endurómar rökfræði fyrirframkaupaskuldbindingar snúið að innlendu varabirgða vandamáli, og sækir í raunverulegar áskriftarstíls tilraunir sem hátekjugreiðendur hafa prófað. Umbunin bendir nú á aðgengi og ráðsmennsku, tvennt sem konungsríkið vill í raun.

Áður en skuldbundið er keyrir teymið framsýnt HTA. Höfuðrýmisgreining spyr hreinskilnu spurningarinnar: hvað er mest sem Norlant gæti skynsamlega greitt á ári fyrir varabirgða sýklalyf áður en áskriftin kostar meira en ónæmu sýkingarnar sem hún myndi afstýra? Þau byggja matið á byrði ónæmra sýkinga, líkindum og kostnaði faraldra og virði þess að halda virku lyfi til vara, og það gefur þeim þak til að semja gegn frekar en tölu sem framleiðandi réttir þeim. Upplýsingavirðisskref spyr síðan hvort skrifa eigi undir núna eða fjármagna meiri raunheimsgögn fyrst; þar sem töf þýðir áframhaldandi berskjöldun fyrir ómeðhöndlanlegri sýkingu hallast greiningin að aðgerð, en með endurskoðun innbyggða.

Hönnunin er vísvitandi skilyrt. Áskriftin gildir í fastan tíma með skilgreindum ráðsmennskuskyldum – lyfið verður að vera varðveitt, ekki ýtt – og sönnunargagnaþróunarkröfu svo ónæmismynstur og raunverulegt virði séu rakin og greiðslan megi endurgrunna við endurskoðun. Teymið er hreinskilið um eftirstandandi áhættur sem það getur ekki hannað burt: virðismatið er óvíst, föst greiðsla gæti ofgreitt ef ónæmi þróast hægt eða vangreitt ef það hraðar sér, og lítil-markaðs kerfi nægir kannski ekki eitt og sér til að draga hnattrænar rannsóknir og þróun – það virkar best sem eitt af nokkrum löndum sem gera það sama. Lærdómurinn sem ráðuneytið tekur er kjarni viðfangsefnisins: markaðurinn vanveitir nákvæmlega nýsköpunina sem samfélagið þarfnast mest, lagfæringin er að framleiða eftirspurnina sem vantar vísvitandi og lagfæringin verður að vera stærðuð eftir sönnunargögnum og haldið opinni fyrir endurskoðun. Venjuleg verðlagning lyfja sem þegar eru á markaði er sérstök fræðigrein, meðhöndluð í Viðfangsefni 2.4 — Lyfjahagfræði.

Fjögur geirasjónarhorn

Sprotafyrirtæki

Fyrir heilbrigðisnýsköpunarsprotafyrirtæki eru þessir vélbúnaðir munurinn milli fjármagnanlegrar hugmyndar og yfirgefinnar. Stofnendur lifa á mörkum ýtandi og togandi: styrkir, skattaívilnanir og opinber rannsóknafjármögnun halda ljósunum kveiktum fyrir tekjur, á meðan endanleg umbun – einkaleyfi, einkaréttur eða skilgreind kaupskuldbinding – er það sem fjárfestar eru í raun að veðja á. Verðmætasti snemmbúni aginn er framsýnt HTA: að skilja, áður en úrslitatilraunin er hönnuð, hvað greiðandi þyrfti að sjá til að kaupa vöruna, svo af skornum skammti fé sanni endurgreiðslurökin en ekki aðeins eftirlitsrökin. Sprotafyrirtæki sem fínstillir fyrir samþykki og vanrækir sönnunargögnin sem greiðandi þarfnast getur unnið leyfi og samt ekki átt neitt sem nokkur vill fjármagna.

Lítil fyrirtæki

Lítill en rótgróinn nýsköpunaraðili – sérhæfður greiningarbirgi, ein stofa eða lækningatækjaframleiðandi með stöðuga vörulínu – mætir nýsköpunarhagfræði aðallega sem útbreiðslu- og upptökuvanda frekar en fjáröflunarvanda. Áhyggjuefni hans er minna hvernig á að fjármagna tunglskot en hvernig á að fá sannaða bót tekna upp: að rata í innkaupum, afla hóflegra raunheimssönnunargagna sem varkár greiðandi vill og vera tekinn upp áður en stærri keppinautur treður sér inn á sviðið. Með takmarkað fjármagn og enga lyst á áratugalöngu veðmáli velur slíkt fyrirtæki stigvaxandi, staðgönguleiðandi nýjungar sem borga sig fljótt og falla inn í fyrirliggjandi leiðir, og það er mjög berskjaldað þegar einkaleyfi sem það byggir á rennur út eða endurgreiðslureglu er breytt. Gagnlegasti agi þess er að sanna, ódýrt og trúverðuglega, að varan annaðhvort komi í stað dýrari valkosts eða bæti mælanlega niðurstöðu sem kaupandi metur þegar.

Stórfyrirtæki

Stór framleiðandi eða veitendaskipulagsheild upplifir nýsköpunarhagfræði sem safnstjórnun. Fyrirtækið úthlutar R&D yfir verkefni eftir áhættuleiðréttri væntri ávöxtun, sem er nákvæmlega hvers vegna ástönd með veika eða fátæka markaði eru vanrækt – hvatinn bendir annað, ekki því nokkur sé tillitslaus heldur því það er það sem tölurnar segja. Stórfyrirtæki eru líka helstu notendur og mótarar útbreiðsluferilsins: stór veitandi ákveður hversu hratt sönnuð framþróun breiðist um leiðir hans, og verðlagning og sönnunarstefna stórs framleiðanda ræður hver getur tekið hana upp. Á þessum kvarða er endurtekna freistingin að verja ávöxtun á núverandi vörum – framlengja einkarétt, ívilna stigvaxandi „mér-líka“ vinnu – frekar en að fjármagna áhættusamari, stærri framþróun, og greiðendur fylgjast í vaxandi mæli með muninum.

Hið opinbera

Ríkisvald er aðilinn sem getur leiðrétt markaðsbrest nýsköpunar við upptök hans, og það situr báðum megin höfuðbókarinnar: það fjármagnar mikið af grunnvísindunum og greiðir síðan fyrir afurðirnar sem þau vísindi gera mögulegar. Verkfærakista þess er sú víðasta – rannsóknafjármögnun, einkaleyfa- og einkaréttarlög, verðlaun, fyrirframkaupaskuldbindingar, munaðarlausra-sjúkdóma hvatar og HTA-vélbúnaðurinn sem ákveður hvað er keypt – og svo er ábyrgð þess að beina nýsköpun að félagslegu virði frekar en einungis einkaávöxtun. Ríkisvald getur kallað saman eftirspurnina sem ekkert eitt fyrirtæki eða land getur, hvort sem er með því að tryggja markað fyrir vanræktan-sjúkdóms bóluefni eða með því að sameina innkaup yfir þjóðir. Agi þess verður að samsvara umfangi: sérhver hvati sem það skapar má leika eða fanga, og vélbúnaður sem greiðir fyrir rannsóknir sem hefðu gerst hvort sem er er opinbert fé eytt fyrir ekkert.

Algeng mistök

• Að rugla nýsköpun saman við sparnað. Að meðhöndla sérhverja kostnaðarhagkvæma framþróun sem fjárlagaskerðingu, þegar margar verðmætar nýjungar bæta við kostnað með því að gera meira fyrir fleira fólk. Lagfæring: aðgreindu staðgönguleiðandi nýjungar frá viðbótarnýjungum og segðu fjárlagaáhrifin heiðarlega.

• Að fjármagna fleiri rannsóknir þegar bresturinn er útbreiðsla. Að panta enn eina rannsókn meðan sönnuð framþróun situr ótekin upp vegna skorts á þjálfun, innkaupum eða greiðslu. Lagfæring: greindu hvort bilið er þekking eða upptaka, og fjármagnaðu innleiðingu sem sérstaka starfsemi.

• Óljós togmarkmið. Að ræsa verðlaun eða fyrirframkaupaskuldbindingu án þess að tilgreina sjúkdóminn, virknina, verðið, gæðin og magnið nógu þröngt til að miða á eða staðfesta. Lagfæring: fjárfestu í forskriftinni; lauslega skilgreind umbun kaupir rangt.

• Upptaka á þunnum sönnunargögnum án útgöngu. Að fjármagna efnilega en óséða tækni „tímabundið“ og láta hana verða varanlega af tregðu. Lagfæring: byggðu raunverulegar endurskoðunardagsetningar og stöðvunarskilyrði inn í hvert skilyrt fyrirkomulag.

• Að umbuna jaðar-fram yfir marktækt. Hvatabyggingar sem ívilna stigvaxandi „mér-líka“ vörum og einkaréttarframlengingum fram yfir stærri, áhættusamari ávinning og vanrækta sjúkdóma. Lagfæring: skoðaðu hverju umbun ykkar bendir í raun á, og notaðu markviss tæki þar sem markaðurinn villir.

• Að hunsa aðgangskostnað einkaréttar. Að meðhöndla hátt verð og lokaðan aðgang á einkaleyfistíma sem vanda einhvers annars. Lagfæring: teldu stöðugt aðgangstap sem raunverulegan kostnað nýsköpunarsamningsins, og samræmdu einkarétt við stærð framþróunarinnar.

• Ýtandi og togandi vinna hvort gegn öðru. Að niðurgreiða inntök fyrirtækis og greiða svo líka álag fyrir afurð þess, umbuna sömu rannsóknum tvisvar. Lagfæring: ákveddu vísvitandi hvaða stig þú ert að fjármagna og forðastu að greiða fyrir sömu áhættu frá báðum endum.

• Að meta fylgigreiningu í einangrun frá lyfi hennar. Að meta valpróf á eigin kostnaði og nákvæmni, eða meðferðina eins og hver sjúklingur væri hæfur, þegar þetta tvennt er samháð og skiptir aðeins máli saman. Lagfæring: metið lyfið og greininguna sem eina samháða tækni, og verðmetið prófið gegnum meðferðarákvarðanirnar sem það breytir.

Þroskalíkan

Gátlisti

• Fyrir vandamálið fyrir framan þig, nefndu tiltekna bresti – eignun, eftirspurn sem vantar eða hæga útbreiðslu – áður en þú velur hvata.
• Ákveddu vísvitandi hvort þú ert að fjármagna inntök (ýtandi) eða umbuna afurðum (togandi), og forðastu að greiða fyrir sömu rannsóknir tvisvar.
• Fyrir hver verðlaun eða fyrirframkaupaskuldbindingu, tilgreindu sjúkdóminn, virknina, verðið, gæðin og magnið nógu þröngt til að miða á og staðfesta.
• Keyrðu höfuðrýmisgreiningu á frambjóðandi tækni snemma, til að finna hámarksverð og lágmarksávinning sem gætu nokkru sinni gert hana þess virði.
• Beittu upplýsingavirðisrökum áður en þú pantar fleiri sönnunargögn – er bætta ákvörðunin þess virði kostnaðar rannsóknarinnar?
• Fyrir hverja skilyrta upptöku, byggðu inn raunverulega endurskoðunardagsetningu og stöðvunarskilyrði, ekki opna niðurgreiðslu.
• Segðu hvort nýjung kemur í stað eða bætir við fyrirliggjandi kostnað, og gefðu fjármálafallinu heiðarleg fjárlagaáhrif.
• Fjármagnaðu útbreiðslu og innleiðingu sannaðra framþróana sem sérstaka starfsemi, og mældu tíma-til-upptöku.
• Greindu að minnsta kosti eina markaðsvanrækta þörf í þýði þínu og eitt tæki sem gæti beint rannsóknum að henni.
• Teldu aðgangskostnað hvers einkaréttar sem þú reiðir þig á, og samræmdu styrk hans við stærð framþróunarinnar.

Helstu heimildir

• Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — grundvallarrökin fyrir fyrirframkaupaskuldbindingum.
• Center for Global Development, Making Markets for Vaccines (skýrsla vinnuhóps um fyrirframkaupaskuldbindingar) — hönnunaruppdrátturinn að baki pneumókokka-AMC.
• Gavi, bóluefnabandalagið — pneumókokka fyrirframkaupaskuldbinding — áætlunargögn um fyrsta stóra AMC.
• Everett Rogers, Diffusion of Innovations — hefðbundni ramminn um hvernig tækni breiðist um þýði.
• ISPOR góðrar-starfsvenju leiðbeiningar um heilbrigðistæknimat og snemmbúið / framsýnt virðismat.
• Landsbundnar HTA-stofnanir sem fyrirmyndir stýrðs aðgangs og greiðsluþátttöku-með-sönnunargagnaþróun kerfa — t.d. NICE (England), CDA-AMC (Kanada), PBAC (Ástralía), IQWiG (Þýskaland).
• Heilbrigðisráðuneyti ástralska ríkisins — leiðbeiningar um gerð matsskýrslna fyrir samháða og blendingstækni (PBAC/MSAC) — leiðandi rammi til að meta lyf og fylgigreiningu hennar saman.
• EGAPP (Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention), US Centers for Disease Control and Prevention — sönnunargagnarammi til að meta erfðapróf.
• Economics Network, Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Tilvísanir

1. Research and development — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Research_and_development
2. Public good (economics) — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Public_good_(economics)
3. Creative destruction — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Creative_destruction
4. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
5. Inducement prize contest — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Inducement_prize_contest
6. Advance market commitments — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Advance_market_commitments
7. Michael Kremer — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Michael_Kremer
8. Pneumococcal conjugate vaccine — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pneumococcal_conjugate_vaccine
9. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
10. Diffusion of innovations — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Diffusion_of_innovations
11. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
12. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
13. Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — Princeton University Press, 2004.
14. Everett M. Rogers, Diffusion of Innovations — Free Press.
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
16. Guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies — Australian Government Department of Health (PBAC/MSAC).
17. Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention (EGAPP) — US Centers for Disease Control and Prevention.