Hagfræðilegt mat

Hvers vegna þetta skiptir máli í heilsuhagfræði

Sérhver heilbrigðisfjárlög eru takmörkuð, og hvert pund, evra, rúpía eða baht sem er varið í eina þjónustu er ekki tiltækt fyrir aðra. Það er ekki bókhaldsleg óþægindi; það er siðferðileg miðja fagsins. Þegar greiðandi fjármagnar nýtt krabbameinslyf kemur féð frá einhvers staðar – sykursýkisstofu sem var ekki opnuð, geðheilbrigðisstöðu sem var ekki mönnuð, fæðingardeild sem var ekki endurbætt. Hagfræðilegt mat er til til að gera þá földu málamiðlun skýra, svo ákvarðanir um takmarkaðar auðlindir séu teknar af ásetningi frekar en sjálfgefið, af rekspöl eða af hverjum sem hefur hæst í hagsmunagæslu.

Hagsmunirnir eru samtímis fjárhagslegir og klínískir. Ákvörðun um að fjármagna lágvirðisinngrip sóar ekki aðeins fé; hún víkur umönnun sem hefði skilað meiri heilsu fyrir sömu útgjöld, svo raunverulegur kostnaður mælist í heilsunni sem aðrir sjúklingar fóru á mis við. Þess vegna er hagfræðilegt mat öryggis- og jafnræðisagi, ekki aðeins skilvirkniagi. Að fara rangt með það þýðir að raunverulegt fólk annars staðar í kerfinu verður án, yfirleitt ósýnilega og yfirleitt hinir valdaminnstu meðal þeirra.

Fyrir stjórnanda vinnur fræðigreinin fyrir sér á nákvæmlega þeim augnablikum sem finnast pólitískustu: þegar ný tækni er tekin upp, þjónusta er varin gegn niðurskurði, skimunaráætlun er ákveðin eða forvarnarfjárlög eru réttlætt þar sem endurgreiðslan liggur árum fram í tímann. Hagfræðilegt mat mun ekki gera þessar ákvarðanir sársaukalausar og það ætti ekki að þykjast. Loforð þess er þrengra og verðmætara – að skipuleggja rökin heiðarlega, sýna hverju er fórnað og gera rökstuðninginn verjanlegan gagnvart eftirlitsaðila, ríkissjóði, lækni og almenningi. Þetta viðfangsefni er vinnuhestur 2. hluta; líkanagerðin sem framleiðir matið er þróuð í Viðfangsefni 2.2 — Líkanagerð, og lyfjasértæku verðlagningarspurningarnar eru viðfangsefni Viðfangsefnis 2.4 — Lyfjahagfræði.

Lykilhugtök

Hagfræðilegt mat ber saman tvær eða fleiri aðgerðaleiðir eftir bæði kostnaði og afleiðingum. Rannsókn sem greinir aðeins frá kostnaði er kostnaðargreining; rannsókn sem greinir aðeins frá árangri er klínísk; aðeins þegar hvort tveggja er sett hvort gegn öðru, fyrir að minnsta kosti tvo valkosti, verður greiningin fullt hagfræðilegt mat. Sameinandi hugmyndin að baki hverri aðferð er fórnarkostnaður – virði besta valkostsins sem er gefinn eftir – því í föstum fjárlögum er raunverulegur kostnaður alls heilsan sem það víkur.

Aðferðirnar eru ólíkar fyrst og fremst í því hvernig þær verðmeta afleiðingar. Kostnaðarhagkvæmnigreining (CEA) mælir árangur í náttúrulegum klínískum einingum – tilfelli fundin, dauðsföllum afstýrt, millimetrum kvikasilfurs sem blóðþrýstingur lækkaði – og setur niðurstöður fram sem kostnað á hverja einingu árangurs. Hún er innsæ og klínískt læsileg, en hún getur ekki borið saman ólík ástönd: kostnaður á hvert heilablóðfall sem afstýrt er segir þér ekkert um hvort það slær kostnað á hvert blindutilfelli sem afstýrt er.

Kostnaðarnytjagreining (CUA) leysir það með því að mæla árangur í sameiginlegum gjaldmiðli heilsu sem sameinar lengd og gæði lífs. Ríkjandi eining hennar er gæðaleiðrétt lífár (QALY), þar sem eitt ár í fullri heilsu fær einkunnina 1,0, dauði fær 0 og ástönd þar á milli eru vegin með nytjagildi. Meðferð sem gefur tíu manns aukaár með gæðavigt 0,5 framleiðir fimm QALY. Þar sem QALY er almennt gerir CUA greiðanda kleift að bera saman mjaðmaliðaskipti og krabbameinsmeðferð á sama kvarða – sem er einmitt ástæða þess að stofnanir eins og National Institute for Health and Care Excellence (NICE) í Englandi taka hana upp sem viðmiðunartilfelli sitt. Náinn frændi hennar, fötlunarleiðrétt lífár (DALY), mælir heilsutap frekar en heilsuávinning, og sameinar glötuð lífár og ár lifð með fötlun; það liggur til grundvallar Global Burden of Disease-vinnunni og mikilli forgangsröðun Alþjóðaheilbrigðismálastofnunarinnar (WHO) og Alþjóðabankans, einkum í lág- og meðaltekjuríkjum.

Kostnaðar- og ábatagreining (CBA) gengur lengra og verðmetur afleiðingar í peningum, svo heilsuávinningur og kostnaður eru settir fram í sömu einingum og nettóábata má, í grundvallaratriðum, bera saman við útgjöld utan heilbrigðisgeirans alfarið – vegi, skóla, varnir. Styrkur hennar er líka óþægindi hennar: til að keyra hana verður þú að setja peningalegt verð á heilsu og á lífið sjálft, sem mörgum finnst siðferðilega erfitt jafnvel þegar það er óumflýjanlegt. Tveir aðliggjandi rammar fengnir frá fjármálum og félagageiranum eru ávöxtun fjárfestingar (ROI), hlutfall peningaverðmetins ávinnings og kostnaðar sem oft er notað í lýðheilsuviðskiptarökum, og samfélagsleg ávöxtun fjárfestingar (SROI), sem víkkar sjónarhornið til að ná til félagslegs virðis og velferðar fyrir fjölskyldur og samfélög.

Að bera saman valkosti framleiðir stigvaxandi kostnaðarhagkvæmnihlutfall (ICER): mismunur í kostnaði milli tveggja valkosta deilt með mismun í árangri. ICER er dæmt gegn kostnaðarhagkvæmniviðmiðunarmörkum – mesta sem ákvarðanatakandi er fús að greiða fyrir einingu heilsu. Viðmiðunarmörk eru gífurlega ólík eftir löndum og umdeild alls staðar: sum lögsagnarumdæmi birta skýrt bil kostnaðar á hvert QALY, önnur eins og Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG) í Þýskalandi hafna einum viðmiðunarmörkum í þágu skilvirknimarka innan meðferðarsviðs, og fyrri venja WHO að bera saman við margfeldi vergrar landsframleiðslu (VLF) á mann hefur síðan verið takmörkuð sem of gróf. Vitnaðu aldrei í viðmiðunarmörk eins lands eins og þau væru altæk.

Þrjú hugtök í viðbót koma ítrekað fyrir. Í fyrsta lagi afvöxtun (discounting): kostnaður og heilsa sem falla í framtíðinni eru minna virði en sama upphæð í dag, svo báðir straumar eru afvaxtaðir í núvirði á vöxtum sem landsleiðbeiningar ákvarða – val sem hefur mikil áhrif á forvarnir, þar sem kostnaður kemur fyrst og ávinningur miklu síðar. Í öðru lagi greiningarsjónarhorn: hvort matið telur aðeins kostnað heilbrigðiskerfis, kostnað greiðanda eða fullan samfélagskostnað, þar með talin framleiðni og ólaunuð umönnun, ákvarðar hvað er innan umfangs og getur snúið niðurstöðu. Í þriðja lagi verðmat heilsuástanda: nytjagildi fyrir QALY eru fengin frá þýðum með tækjum eins og EQ-5D lýsingarkerfinu, og óskaaðferðum eins og tímaskipti (time trade-off) og sjónrænum kvarða (visual analogue scale), á meðan peningaverðmæting ávinnings fyrir CBA reiðir sig á gefna óskir um greiðsluvilja. Þessar byggingareiningar nærast í formleg líkön Viðfangsefnis 2.2 — Líkanagerð.

Nytjagildin sem breyta ári lífs í QALY falla ekki af himnum; þau eru fengin frá fólki með formlegum óskaaðferðum, og aðferðin breytir tölunni. Sjónræni kvarðinn er einfaldastur: svarendur merkja heilsuástand á línu frá versta til besta hugsanlega ástandi. Hann er fljótlegur, en hann er mat frekar en raunveruleg málamiðlun, svo gildi hans sitja ekki eðlilega á kvarða QALY frá dauða til fullrar heilsu. Tímaskiptin, nefnd hér að ofan, spyrja hversu mörg ár í lakara ástandi einstaklingur myndi gefa eftir til að eyða færri árum í fullri heilsu, og breyta lengd í gæðavigt. Staðlaða fjárhættan (standard gamble) gengur lengra og rammar valið sem áhættu: svarandi vegur tiltekið skert ástand gegn meðferð sem býður annaðhvort fulla heilsu eða tafarlausan dauða á einhverjum líkindum, og líkindin sem hann er áhugalaus um valið við verða nytjagildið. Stöðluð fjárhætta byggir á væntanlegra-nytja-kenningu og er oft kölluð klassíska aðferðin, en hún er vitsmunalega krefjandi og afstaða fólks til áhættu getur brenglað svarið, sem er ástæða þess að viðráðanlegri tímaskiptin eru nú algengari í reynd. Lærdómurinn fyrir stjórnanda er að QALY er aðeins jafn traust og óskaaðferðin undir því, og gildi framleidd með ólíkum aðferðum ætti ekki að sameina gagnrýnislaust.

Tvær fjölskyldur tækja fæða þessar aðferðir. Almenn fjölþátta nytjatæki lýsa heilsu í föstu mengi vídda og tengja fyrirfram stiguð gildismengi við sérhverja samsetningu svara: EQ-5D er mest notað, en ekki það eina – SF-6D (leitt af SF-36 heilsukönnuninni) og Health Utilities Index eru rótgrónir valkostir, og hvert getur skilað ólíku nytjagildi fyrir sama sjúkling, svo val tækis er ekki hlutlaust. Almennir mælikvarðar kaupa samanburðarhæfni milli ástanda – allan tilgang QALY – en geta verið ónæmir fyrir breytingum sem skipta ákaft máli innan einstaks sjúkdóms. Ástandssértækir mælikvarðar, aftur á móti, eru stilltir á eitt svið – sjón, heyrn, geðheilsu, krabbameinseinkenni – og greina breytingu sem almennu tækin missa af, en þá er ekki hægt að bera saman milli ástanda og skila yfirleitt engu nytjagildi beint. Þar sem rannsókn hefur aðeins safnað ástandssértækum mælikvarða nota greinendur „kortlagningu“ (mapping, einnig kölluð krosstenging): tölfræðilegt fall sem spáir almennum nytjagildum úr ástandssértækum svörum, svo hægt sé að endurheimta QALY. Kortlagning er gagnleg brú, en hún bætir við lagi af óvissu, og kortlagt nytjagildi er veikari sönnunargögn en mælt beint.

Minna tæknileg spurning liggur undir öllu þessu: hvers óskir ætti gildismengið að tákna? Gildismengi má fá frá almenningi – ríkjandi venja, á þeirri rökfræði að opinberlega fjármagnað kerfi eyði fé borgara og ætti að endurspegla gildi þeirra – eða frá sjúklingum sem raunverulega lifa í heilsuástandinu, sem meta það oft sem minna alvarlegt en almenningur ímyndar sér. Það val er gildisdómur, ekki tæknilegt atriði, og það geymir heila kenningu um hvers skoðanir telja (dýpri röksemdin um hvað heilsuhagfræði velur að mæla og verðmeta er þróuð í Viðfangsefni 3.5 — Getuaðferðin). Þar sem tæki, gildismengi, óskaaðferð, sjónarhorn og afvöxtunarvextir gætu hver verið ákveðin öðruvísi og myndu hver hreyfa svarið, setja heilbrigðistæknimatsaðilar (HTA) „viðmiðunartilfelli“: tilgreint mengi aðferðaákvarðana sem sérhver umsókn verður að fylgja, svo mat séu sambærileg hvert við annað jafnvel á kostnað einhverrar sérsniðningar í hverju tilfelli. Undir hráu gögnunum eru sjúklingaskýrðir árangursmælikvarðar (PROMs) – staðlaðir spurningalistar sem sjúklingar fylla sjálfir út um einkenni sín, virkni og lífsgæði. Þeir eru í auknum mæli safnaðir í venjubundinni umönnun jafnt og í rannsóknum, og eru að verða aðalhráefnið sem árangursgildi, og að lokum QALY, eru byggð úr.

Bestu starfsvenjur

1. Rammaðu ákvörðunarvandamálið áður en þú velur aðferð. Segðu nákvæmlega hvað er verið að bera saman, fyrir hvaða þýði, gegn hvaða samanburði, yfir hvaða tímahorf og frá hvers sjónarhorni. Samanburðurinn skiptir mestu og er oftast sniðgenginn: að bera nýtt inngrip saman við „að gera ekkert“ smjaðrar fyrir því þegar raunverulegi valkosturinn er núverandi staðalumönnun. Vel afmörkuð spurning – oft dregin saman sem þýði, inngrip, samanburður, árangur og umhverfi – er meira virði en fágað líkan byggt á óljósri.

2. Festu sjónarhornið áður en þú telur einn einasta kostnað. Hvort þú tekur sjónarhorn heilbrigðiskerfis, greiðanda eða samfélags ákvarðar hvaða kostnaður og ávinningur er innan umfangs, og það getur snúið niðurstöðu. Geðheilbrigðisáætlun á vinnustað kann að líta illa út frá þröngu sjónarhorni heilbrigðisgreiðanda og framúrskarandi þegar glötuð framleiðni er talin. Samþykktu sjónarhornið við ákvarðanataka fyrirfram, segðu það áberandi, og ef þú greinir frá samfélagssjónarhorni skaltu greina frá sjónarhorni heilbrigðiskerfis samhliða því svo hver áheyrendahópur sjái eigin fjárlög.

3. Veldu matstegundina eftir ákvörðuninni, ekki tísku. Notaðu CEA þegar samanburðurinn er innan eins klínísks sviðs og náttúruleg árangurseining nægir; notaðu CUA þegar þú verður að bera saman milli ástanda eða þegar lífsgæði eru miðlæg; notaðu CBA eða ROI þegar ákvörðunin keppir við útgjöld utan heilbrigðisgeirans eða verður að vera rökstudd gagnvart ríkissjóði í peningum. Að samræma aðferð við spurningu kemur í veg fyrir bæði falska nákvæmni og falska samanburðarhæfni.

4. Mældu árangur með gildu tæki, og segðu hvernig þú verðmettir hann. QALY er aðeins jafn trúverðugt og nytjavigtirnar að baki, og þær velta á hvaða tæki þú notaðir, hvers óskir þú fékkst og með hvaða aðferð – tímaskipti, stöðluð fjárhætta eða kortlagt lýsingarkerfi eins og EQ-5D. Ólík tæki og gildismengi geta hreyft ICER verulega. Segðu uppsprettu gilda þinna skýrt frekar en að grafa hana, því rýnir getur ekki dæmt niðurstöðu þar sem verðmatsgrunnurinn er falinn.

5. Teldu kostnað fullkomlega og í samræmi við sjónarhornið. Greindu, mældu og verðmettu sérhverja viðeigandi auðlind – starfsmannatíma, lyf, tæki, aðstöðu og, undir samfélagssjónarhorni, tíma og framleiðni sjúklinga og umönnunaraðila. Algengasta villan er þögul vanræksla: að sleppa kostnaði síðar í ferlinu sem inngrip afstýrir eða skapar. Notaðu samræmdan einingakostnað og skýrt verðár, og blandaðu aldrei sjónarhornum innan eins samanburðar.

6. Afvaxtaðu framtíðarkostnað og heilsu, og prófaðu vextina. Þar sem heilsuár eða pund sem kemur eftir áratug er minna virði en eitt í dag skaltu afvaxta báða strauma í núvirði með vöxtunum sem landsleiðbeiningar þínar tilgreina. Vextirnir eru ekki hlutlausir: hærri vextir refsa forvörnum og langtímaáætlunum þar sem ávinningurinn er fjarlægur, svo sýndu alltaf hvernig niðurstaðan hreyfist ef vextirnir breytast. Greindu líka frá óafvöxtuðum niðurstöðum, svo hrá lögun kostnaðar og ávinnings haldist sýnileg.

7. Greindu frá ICER, en túlkaðu það gegn réttum viðmiðunarmörkum og eigin óvissu. ICER er punktmat umlukið óvissu, og merking þess veltur alfarið á viðmiðunarmörkum ákvarðanatakans. Settu það fram með óvissugreiningunni sem Viðfangsefni 2.2 — Líkanagerð þróar – öryggisbil, kostnaðarhagkvæmnimóttökuferla – og nefndu viðmiðunarmörkin sem þú dæmir það gegn, uppruna þeirra og umdeildni. Niðurstaða sem er sett fram sem ber tala án viðmiðunarmarka og dreifingar er ekki enn svar.

8. Líttu á viðmiðunarmörk sem umdeilt stefnuval, aldrei náttúrulögmál. Kostnaðarhagkvæmniviðmiðunarmörk eru ólík milli landa um stærðargráðu og eru deilt um innan hvers. Sum eru sett af venju, sum metin reynslubundið út frá heilsunni sem er vikið á jaðrinum, og sum – eins og hjá IQWiG – hafnað alfarið í þágu meðferðarsviðsmarka. Segðu hvaða rökfræði viðmiðunarmörk þín fylgja, og fluttu aldrei tölu eins lögsagnarumdæmis yfir í annað eins og heilsa sé verðlögð eins alls staðar.

9. Gerðu fórnarkostnað áþreifanlegan, ekki orðræðu. Tilgangur allrar æfingarinnar er að sýna hvað er vikið. Þar sem þú getur, segðu hvað jaðarútgjöldin hefðu annars keypt – þjónusturnar á jaðri fjárlaga sem ný skuldbinding ýtir út. Reynslugrunduð viðmiðunarmörk eru ein tilraun til að tákna þá heilsu sem er vikið; að nefna hana breytir „við höfum ekki efni á öllu“ úr slagorði í sértæka, verjanlega málamiðlun (kerfisstigsútgáfa þess er viðfangsefni Viðfangsefnis 3.3 — Forgangsröðun og skömmtun).

10. Keyrðu og greindu frá næmi og óvissugreiningu sem sjálfsagðan hlut. Sérhvert mat hvílir á forsendum – áhrifastærðum, kostnaði, nytjagildum, afvöxtunarvöxtum, tímahorfi. Breyttu þeim áhrifamiklu og sýndu hvort niðurstaðan heldur; niðurstaða sem snýst við undir trúverðugri breytingu forsendna er brothættur grunnur ákvörðunar. Aðgreindu færibreytuóvissu (stýrt líkindafræðilega) frá byggingar- og aðferðaákvörðunum (stýrt með sviðsmyndagreiningu), og vertu heiðarlegur um hvort knýr niðurstöðu þína.

11. Leiddu fram dreifingar- og jafnræðisafleiðingar samhliða meðaltalinu. Hagstætt meðal-ICER getur falið að ávinningur fellur til þeirra sem eru þegar heilbrigðir á meðan kostnaður fellur á hina illa settu. Segðu hver græðir og hver ber kostnaðinn, ekki aðeins heildina, og íhugaðu jafnræðisvægi eða dreifingargreiningu þar sem hagsmunir verðskulda. Skilvirkni og jafnræði geta togað í gagnstæðar áttir, og að fela spennuna leysir hana ekki (þróað í Viðfangsefni 3.4 — Jafnræði).

12. Segðu takmörk QALY frekar en að verja það sem fullkomið. QALY er vinnuhestur, ekki ritning: það getur vanvegið það sem skiptir máli við lífslok, í reynslu umönnunaraðila og í víddum velferðar umfram heilsu. Að viðurkenna þetta opinskátt styrkir mat, og þar sem geta eða víðari velferð er miðlæg getur þurft viðbótarmælikvarða (sjá Viðfangsefni 3.5 — Getuaðferðin). Settu QALY-niðurstöðu fram sem eitt mikilvægt framlag til dómgreindar, ekki dóm sem bindur enda á hana.

Spurningar til að ræða með teyminu

1. Frá hvers sjónarhorni erum við í raun að taka þessa ákvörðun, og hver greiðir fyrir heilsuna sem við erum um það bil að víkja? Sjónarhornið er afdrifaríkasta valið í mati og það sem teymi skilja oftast eftir óbeint. Þröngt sjónarhorn heilbrigðisgreiðanda heldur greiningunni viðráðanlegri og samræmist flestum greiðslureglum, en það skrifar út kostnað sem fellur á sjúklinga, umönnunaraðila, vinnuveitendur og önnur opinber fjárlög – og áætlun sem fellur á þrönga sjónarhorninu getur náð glæsilegum árangri á samfélagslegu. Heiðarlega spennan er sú að sjónarhornið sem gerir mál ykkar sterkast er sjaldan það sem fjárlagahafi ykkar ber ábyrgð á. Góð umræða nefnir aðalsjónarhornið skýrt, samþykkir hvort greina eigi frá samfélagslegu sjónarhorni samhliða, og er hreinskilin um að hvað sem þið fjármagnið víkur umönnun annars staðar í kerfinu – svo spurningin er ekki aðeins „er þetta góð nýting?“ heldur „góð nýting mæld gegn hverju, fyrir hvern?“

2. Gegn hvaða viðmiðunarmörkum erum við að dæma virði, hvaðan komu þau og erum við fús til að verja þau opinberlega? Teymi grípa til kostnaðartölu á hvert QALY eins og hún væri fast gengi, þegar viðmiðunarmörk eru í raun venjur, mat eða hafnað alfarið eftir lögsagnarumdæmi. Þessi spurning knýr hópinn til að segja hvort viðmiðunarmörk þeirra eru sett af landsleiðbeiningum, metin út frá heilsunni sem er vikið á jaðrinum, fengin að láni frá öðru landi eða einfaldlega gert ráð fyrir – og hvert hefur ákaflega ólíkt vald. Dýpri spennan er að viðmiðunarmörk eru yfirlýsing um hversu mikils virði ár af heilsu einhvers er, sem er pólitískt og siðferðilega hlaðið hversu tæknilegt sem það lítur út. Heiðarlegt svar segir uppruna og rökfræði viðmiðunarmarkanna, viðurkennir umdeilni þeirra, aðgreinir þau frá starfsvenju annarra kerfa og er reiðubúið að útskýra fyrir lækni eða borgara hvers vegna línan liggur þar sem hún gerir, frekar en að þykjast að talan hafi fallið af himnum.

3. Hvar í þessari greiningu vinna forsendurnar raunverulega verkið, og myndi ákvörðunin lifa af ef við höfum rangt fyrir okkur um þær? Sérhvert mat þjappar óvissu í snyrtileg punktmöt, og hættan er að taka ICER sem lítur nákvæmt út fyrir að vera traust. Þessi spurning sendir teymið að færibreytunum og byggingarvölunum sem niðurstaðan er næmust fyrir – áhrifastærðinni sem er framreiknuð umfram rannsóknina, afvöxtunarvöxtunum sem beitt er á fjarlægan forvarnarávinning, nytjagildunum sem voru valin, tímahorfinu. Spennan er milli óskar ákvarðanatakans um eitt skýrt svar og skyldu greinandans til að sýna brothættleika svarsins. Heiðarlegt svar greinir tvær eða þrjár forsendurnar sem gætu snúið niðurstöðunni, greinir frá hvernig niðurstaðan hreyfist yfir trúverðugt bil þeirra og segir skýrt hvort tillagan heldur alls staðar eða aðeins undir hagstæðum forsendum – því ákvörðun sem veltur á bjartsýna enda sérhvers bils er ákvörðun sem hvílir á von.

4. Við hvað erum við í raun að bera þetta saman – og er það hlutur sem sjúklingar fengju annars? Samanburðurinn er hljóðlátast afgerandi valið í hverju mati, því virði inngrips er alfarið skilgreint af því sem það víkur, en samt bera teymi reglulega saman við „enga meðferð“ eða lyfleysu þegar raunverulegi valkosturinn er rótgróin staðalumönnun. Þessi spurning knýr hópinn til að nefna mótstaðreyndina skýrt og athuga hana gegn klínískum veruleika frekar en þægindum rannsóknar. Spennan er að veikur samanburður smjaðrar fyrir nýja valkostinum og gerir tölurnar auðveldari, á meðan heiðarlegi samanburðurinn – núverandi besta starfsvenja, ef til vill þegar ódýr og árangursrík – er langtum erfiðara viðmið að slá. Heiðarlegt svar segir hvað inngripið myndi í raun koma í stað í þessu umhverfi, réttlætir það val og stenst freistinguna að víkka bilið með því að velja samanburð sem enginn læknir myndi verja. Það spyr líka hvort samanburðurinn sé ólíkur yfir þýðið, því það sem eitt hérað gerir nú þegar er kannski ekki það sem annað gerir yfirleitt.

5. Hver græðir og hver ber kostnaðinn þegar við lítum handan meðaltalsins, og gæti „kostnaðarhagkvæm“ ákvörðun samt víkkað ójöfnuð? Eitt hagstætt ICER getur falið að heilsuávinningur rennur til hinna þegar forréttindahópa á meðan kostnaðurinn, eða þjónustan sem er vikið, fellur á þá verst settu – og meðaltal yfir þýði felur einmitt dreifinguna sem greiðandi með jafnræðisskyldur á að fylgjast með. Þessi spurning færir teymið frá meðaltalinu að dreifingunni: hvaða hópar taka upp inngripið, hverja er misst af og hvar lendir fórnarkostnaðurinn. Raunverulega spennan er að skilvirkni og jafnræði geta togað í gagnstæðar áttir, svo kostnaðarhagkvæmasti valkosturinn að meðaltali getur verið sá sem festir núverandi stiga í sessi. Heiðarlegt svar segir hver nýtur og hver greiðir frekar en heildina eina, íhugar hvort jafnræðisvægi eða dreifingargreining sé réttlætanleg og er hreinskilið um að leysa spennuna er gildisdómur fyrir ákvarðanataka, ekki eitthvað sem reikningurinn útkljáir (þróað í Viðfangsefni 3.4 — Jafnræði).

6. Hvað nær QALY ekki yfir hér, og meðhöndlum við það sem eitt framlag til dómgreindar eða sem dóminn? Gæðaleiðrétta lífárið er vinnuhestur, en það getur vanvegið það sem skiptir máli við lífslok, í reynslu umönnunaraðila og í víddum velferðar utan heilsu, og valda tækið kann einfaldlega að vera blint á breytinguna sem þetta inngrip framleiðir. Þessi spurning biður teymið að nefna, áður en það ver töluna, hvað mælikvarðinn skilur eftir og hvort sú sleppa skiptir máli fyrir þessa ákvörðun. Spennan er að mikill styrkur QALY – einn sambærilegur gjaldmiðill milli ástanda – er líka það sem knýr ólíka mannlega reynslu í gegnum eitt þröngt hlið. Heiðarlegt svar segir takmörk QALY opinskátt frekar en að verja það sem fullkomið, kallar til ástandssértækan eða getumælikvarða þar sem heilsa ein nær ekki yfir það sem er í húfi (sjá Viðfangsefni 3.5 — Getuaðferðin) og setur kostnaðarnytjaniðurstöðuna fram sem eitt mikilvægt framlag til dómgreindar sem fólk, ekki formúlur, verður að fella.

Í reynd: dæmi úr heilsuhagfræði

Landsheilbrigðissjóður hins skáldaða efri-meðaltekjuríkis Costa Verde er að ákveða hvort taka eigi upp landsskimunaráætlun fyrir ristilkrabbameini. Klíníska málið lofar góðu: saurónæmispróf (faecal immunochemical test) sent í pósti til allra á aldrinum 55 til 74 ára á tveggja ára fresti, með ristilspeglun fyrir jákvæð próf, gæti greint krabbamein fyrr og komið í veg fyrir sum með því að fjarlægja forstigssepar. Áætlunin er ekki ódýr – póstburðargjöld og rannsóknastofupróf í þýðismælikvarða, mikil útvíkkun ristilspeglunarafkastagetu og stýring fylgikvilla – og fjárlög sjóðsins eru föst. Greinendur hans eru beðnir að svara hvort áætlunin sé þess virði að fjármagna, og gegn hverju.

Þeir byrja á að ramma ákvörðunina frekar en reikninginn. Þýðið er viðkomandi aldursbil; samanburðurinn er núverandi starfsvenja, þar sem flest krabbamein greinast með einkennum á seinna stigi; árangurinn er best mældur í QALY, því áætlunin skiptir kostnaði til skamms tíma og lítilli hættu á skaða af ristilspeglun fyrir framtíðarlífár unnin og lífsgæði varin. Sjónarhornið er sett sem heilbrigðiskerfis fyrst, með samfélagsgreiningu greindri samhliða, því skimun hlífir við framleiðnitapi og fjölskylduumönnun sem sjónarhorn greiðanda eingöngu myndi hunsa. Tímahorfið er ævilangt, þar sem ávinningur krabbameins sem afstýrt er safnast í áratugi – sem gerir afvöxtun strax afgerandi.

Greinendur byggja matið sem kostnaðarnytjagreiningu sem nærist í líkanagerð Viðfangsefnis 2.2 — Líkanagerð, og varpa kostnaði og QALY fyrir skimaða og óskimaða hópa yfir ólifin ár þeirra. Fyrirsagnarniðurstaðan er stigvaxandi kostnaðarhagkvæmnihlutfall: aukakostnaður skimunar deilt með aukaQALY sem hún framleiðir. Frá sjónarhorni heilbrigðiskerfis lendir ICER á bili sem sjóðurinn telur ásættanlegt samkvæmt eigin útgefnum leiðbeiningum um kostnað á hvert QALY – en greinendur neita að stoppa við punktmatið. Líkindafræðileg næmnigreining sýnir að niðurstaðan er traust gagnvart óvissu í nákvæmni prófsins og tíðni krabbameins, en mjög næm fyrir tveimur hlutum: afvöxtunarvöxtunum sem beitt er á fjarlæg lífár og ætlaðri þátttöku í skimunarboðum. Á hærri afvöxtunarvöxtum minnkar framtíðarávinningur og ICER versnar mikið; við litla þátttöku dreifist fastur kostnaður áætlunarinnar á of fá greind krabbamein og virðið hrynur.

Þetta breytir greiningunni úr reikningsæfingu í ákvörðunarskýrslu. Greinendur gera fórnarkostnaðinn áþreifanlegan: við viðmiðunarmörk sjóðsins myndi féð sem þarf annars fjármagna nokkurn veginn jafngilda jaðarútvíkkun fyrirliggjandi sykursýkis- og hjarta- og æðaþjónustu, og þeir segja það, svo stjórnin velji milli nefndra valkosta frekar en að samþykkja góða hugmynd í óhlutbundnu. Þeir benda á jafnræðisvídd sem meðaltalið felur – þátttaka í skimun í pósti er yfirleitt lægst í fátækustu héruðunum, svo áætlun sem er kostnaðarhagkvæm að meðaltali gæti víkkað einmitt ójöfnuðinn sem sjóðnum ber að þrengja nema útbreiðsla sé fjármögnuð (spennan þróuð í Viðfangsefni 3.4 — Jafnræði). Tillaga þeirra er því skilyrt: fjármagnið áætlunina, en eyrnamerkið markvisst þátttökufjárlög fyrir vanþjónuð héruð og skuldbindið ykkur til að yfirfara raunverulega þátttöku fyrir landsútbreiðslu. Matið tók ekki ákvörðunina, og það þóttist ekki; það gerði málamiðlanirnar, brothættleikana og taparana sýnilega nóg til að stjórnin gæti ákveðið með opin augu.

Fjögur geirasjónarhorn

Sprotafyrirtæki

Stafrænt heilbrigðissprotafyrirtæki mætir yfirleitt hagfræðilegu mati sem sönnunarhindrun sem það verður að yfirstíga til að fá greiðslu – greiðandi eða HTA-aðili sem spyr ekki „virkar það?“ heldur „skilar það nægri heilsu á hvert pund til að víkja einhverju öðru?“ Ung fyrirtæki hafa sjaldan ævilöng árangursgögn, svo þau reiða sig á líkanað mat og staðgengilsendapunkta, sem hækkar kröfuna um gagnsæi um forsendur. Hagnýta hreyfingin er að hanna mat inn frá fyrstu tilraun: safna auðlindanotkun og gildum árangursmælikvarða eins og EQ-5D samhliða klínískum gögnum, velja sjónarhornið sem markgreiðandinn notar og forðast klassísku gildruna að bera saman við ekkert frekar en raunverulega staðalumönnun. Trúverðugt snemmbúið ICER, heiðarlega afmarkað, opnar fleiri dyr en uppblásið.

Lítil fyrirtæki

Lítill en rótgróinn veitandi – hópstofa, ein heilsugæslustöð, hjúkrunarheimili eða sérhæfður tækjabirgi – mætir hagfræðilegu mati minna sem umsókn sem hann skrifar og meira sem máli sem hann verður að lesa og svara. Ólíkt sprotafyrirtæki hefur hann raunveruleg rekstrargögn: þekktan einingakostnað, raunverulega nýtingu og afrekaskrá sem hann getur bent á frekar en líkanað. Skorða hans er afkastageta, ekki trúverðugleiki – hann hefur sjaldan heilsuhagfræðing í starfsliði – svo hagnýta verkið er að nota sjónarhornið og sönnunarstaðlana sem þjónustukaupandi hans beitir nú þegar, og safna eigin kostnaðar- og árangursgögnum til að sýna virði á þeim forsendum. Þegar hann býður í samning eða ver þjónustu gegn niðurskurðaryfirferð kaupanda slær hófleg, vel studd rök um kostnað á hvern árangur byggð á raunverulegum sjúklingahópi fágað líkan sem hann getur ekki fjármagnað eða viðhaldið.

Stórfyrirtæki

Stór veitandi, tryggingafélag eða sjúkrahúsasamsteypa rekur hagfræðilegt mat sem endurtekna innri starfsemi, ekki einskiptisrannsókn. Spurningarnar eru á safnmælikvarða – hvaða þjónustur á að útvíkka, hverjum á að hætta, hvar ný tækni vinnur sér sess – og agi er samkvæmni: sameiginlegt viðmiðunartilfelli, samþykkt sjónarhorn, sameiginlegur einingakostnaður og fast viðmiðunarmark svo ákvarðanir þessa árs séu sambærilegar við ákvarðanir síðasta árs. Á stórfyrirtækjamælikvarða er erfiðara vandamálið oft niðurskurður, því að losa auðlindir frá lágvirðisstarfsemi er pólitískt erfiðara en að fjármagna eitthvað nýtt, en það er þar sem fórnarkostnaðarrökin bíta mest. Skipulagsheildirnar sem gera þetta vel meðhöndla mat sem stjórnarhætti, ekki hagsmunagæslu, og aðgreina greinendurna frá styrktaraðilum þjónustunnar sem er metin.

Hið opinbera

Ráðuneyti eða landsbundinn greiðandi notar hagfræðilegt mat sem burðarás ábyrgrar forgangsröðunar yfir heilt þýði, yfirleitt gegnum HTA-ferli. Mat þess verða að þola lagalegar áskoranir, opinbera rýni og hagsmunagæslu iðnaðarins, svo aðferð, sjónarhorn og viðmiðunarmörk eru birt og varin frekar en gert ráð fyrir. Ríkisvald ber líka skyldur sem fyrirtæki ber ekki: dreifingarsanngirni, lögbundnar jafnræðisskyldur og trúverðugleika loforðs alls kerfisins um að ákvarðanir hvíli á sönnunargögnum en ekki áhrifum. Samanburðarlandslagið sýnir að ekkert eitt rétt svar er til – NICE, IQWiG, WHO-CHOICE og Institute for Clinical and Economic Review í Bandaríkjunum tákna hvert ólíkt, verjanlegt jafnvægi aðferðar og gilda – og verk ríkisvalds er að velja samhangandi afstöðu og beita henni samræmt.

Algeng mistök

• Rangur samanburður. Að meta inngrip gegn „engri meðferð“ eða lyfleysu þegar raunverulegi valkosturinn er núverandi staðalumönnun, sem smjaðrar fyrir nýja valkostinum. Lagfæring: berðu alltaf saman við það sem inngripið myndi í raun koma í stað, og réttlættu samanburðinn skýrt.

• Falið eða breytilegt sjónarhorn. Að telja kostnað frá einu sjónarhorni og ávinning frá öðru, eða skilja sjónarhornið ósagt svo umfang sé valið þægilega. Lagfæring: lýstu sjónarhorninu fyrirfram, haltu kostnaði og ávinningi samræmdum við það og greindu frá sjónarhorni heilbrigðiskerfis jafnvel þegar leiðt er með samfélagslegu.

• Að meðhöndla viðmiðunarmörk sem altæk. Að flytja tölu eins lands á hvert QALY inn í annað, eða setja viðmiðunarmörk fram sem hlutlæga staðreynd frekar en umdeilt stefnuval. Lagfæring: nefndu uppruna og rökfræði viðmiðunarmarkanna, og fluttu þau aldrei milli kerfa.

• Punktmat án óvissu. Að greina frá einu ICER eins og það væri nákvæmt, án næmni- eða líkindagreiningar. Lagfæring: fylgdu ICER alltaf með greiningu á óvissu og nefndu forsendurnar sem gætu snúið niðurstöðunni.

• Að hunsa afvöxtun eða fara illa með hana fyrir forvarnir. Að afvaxta ekki, eða beita vöxtum sem hljóðlega eyðileggja rök fyrir langtímaforvörnum án þess að segja það. Lagfæring: afvaxtaðu báða strauma samkvæmt landsleiðbeiningum, prófaðu vextina og greindu frá óafvöxtuðum niðurstöðum samhliða.

• Meðaltöl sem jarða jafnræði. Að greina frá hagstæðu meðaltali á meðan ávinningur rennur til hinna forréttindahópa og kostnaður til hinna illa settu. Lagfæring: segðu hver græðir og hver greiðir, og íhugaðu dreifingar- eða jafnræðisvegna greiningu þar sem hagsmunir verðskulda.

• Árangursmælikvarði blindur á ástandið. Að velja almennt nytjatæki sem getur ekki greint breytingarnar sem inngripið raunverulega framleiðir, svo raunverulegur ávinningur skráist sem lítill eða enginn QALY-ávinningur. Lagfæring: athugaðu að tækið sé næmt í viðkomandi ástandi, og þar sem vitað er að það er ónæmt, bættu við ástandssértækum mælikvarða – kortlögðum á nytjagildi ef QALY er þörf – frekar en að álykta að inngripið geri ekkert.

• Að verja QALY sem fullkomið. Að setja kostnaðarnytjaniðurstöðu fram sem endanlegan dóm og afskrifa það sem QALY missir af við lífslok, hjá umönnunaraðilum eða í velferð. Lagfæring: segðu takmörk QALY og kalla til viðbótarmælikvarða þar sem þeir skipta máli.

Þroskalíkan

Gátlisti

• Segðu ákvörðunarvandamálið: þýði, inngrip, raunverulegan samanburð, árangur, umhverfi og tímahorf.
• Lýstu greiningarsjónarhorninu (heilbrigðiskerfi, greiðandi eða samfélag) áður en nokkur kostnaður er talinn, og greindu frá sjónarhorni heilbrigðiskerfis jafnvel þótt leiðt sé með samfélagslegu.
• Veldu matstegundina (CEA, CUA, CBA, ROI/SROI) eftir ákvörðuninni, og réttlættu valið.
• Verðmettu árangur með gildu tæki og segðu gildismengið og óskaaðferðina sem notuð var.
• Greindu, mældu og verðmettu allan viðeigandi kostnað í samræmi við sjónarhornið, með tilgreindu verðári.
• Afvaxtaðu framtíðarkostnað og heilsu í núvirði samkvæmt landsleiðbeiningum, prófaðu vextina og greindu líka frá óafvöxtuðum niðurstöðum.
• Greindu frá ICER með óvissu þess, og nefndu viðmiðunarmörkin, uppruna þeirra og umdeilda stöðu.
• Fluttu aldrei viðmiðunarmörk eins lands yfir í annað eins og þau væru altæk.
• Keyrðu líkindafræðilega og sviðsmyndanæmnigreiningu og nefndu forsendurnar sem gætu snúið niðurstöðunni.
• Gerðu fórnarkostnað áþreifanlegan: segðu hverju útgjöldin hefðu annars fjármagnað.
• Segðu hver græðir og hver ber kostnaðinn, ekki aðeins meðaltalið, og merktu jafnræðisafleiðingar.
• Segðu takmörk QALY og kalla til viðbótarmælikvarða þar sem heilsa ein nær ekki yfir það sem skiptir máli.

Helstu heimildir

• Michael Drummond, Mark Sculpher, Karl Claxton, Greg Stoddart & George Torrance, Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — hefðbundna handbókin um matsaðferðir.
• Marthe Gold, Joanna Siegel, Louise Russell & Milton Weinstein (ritstj.), Cost-Effectiveness in Health and Medicine — aðferðafræðileg handbók bandarísku nefndarinnar um kostnaðarhagkvæmni í heilbrigðis- og læknisfræði.
• John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — hefðbundna handbókin um verðmat heilsuástanda, nytjatæki og óskaaðferðir.
• EuroQol Group — EQ-5D tækið, lýsingarkerfi þess og landagildismengi — https://euroqol.org
• Aðferðaleiðbeiningar NICE (handbókin um heilbrigðistæknimat) — fyrirmynd landsbundins viðmiðunartilfellis, sjónarhorns og viðmiðunarmarka — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• Almennar aðferðir IQWiG — skilvirknimarkaaðferð Þýskalands sem andstæð stofnanaafstaða — https://www.iqwig.de
• WHO-CHOICE (CHOosing Interventions that are Cost-Effective) — leiðbeiningar WHO um almenna kostnaðarhagkvæmnigreiningu og DALY.
• Value assessment framework hjá Institute for Clinical and Economic Review (ICER) — bandarísk fyrirmynd.
• GOV.UK, Health economics: a guide for public health teams — ROI- og kostnaðarhagkvæmnitæki fyrir iðkendur — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
• Economics Network, Health Economics for Teachers — eining um hagfræðilegt mat — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Tilvísanir

1. Cost-effectiveness analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-effectiveness_analysis
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-utility_analysis
3. Cost–benefit analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-benefit_analysis
4. Quality-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year
5. Disability-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Disability-adjusted_life_year
6. Incremental cost-effectiveness ratio — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Incremental_cost-effectiveness_ratio
7. Opportunity cost — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Opportunity_cost
8. Discounting — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discounting
9. EQ-5D — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/EQ-5D
10. Time trade-off — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Time_trade-off
11. Willingness to pay — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Willingness_to_pay
12. Patient-reported outcome — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome
13. Michael Drummond et al., Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — Oxford University Press.
14. John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — Oxford University Press.
15. EuroQol Group — the EQ-5D instrument and value sets — https://euroqol.org
16. NICE — Health technology evaluations: the manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. GOV.UK — Health economics: a guide for public health teams — UK Government — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
18. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers