トピック 2.1 — 経済評価 — 健康経済学ガイド

なぜ健康経済学において重要か

あらゆる医療予算は有限であり、あるサービスに費やされる一円、一ユーロ、一ルピー、一バーツは、別のサービスには使えない。これは会計上の不便ではなく、この分野の道徳的中心である。支払者が新しい抗がん剤に資金を投じるとき、その資金はどこかから来ている——開設されなかった糖尿病クリニック、埋められなかったメンタルヘルスの職、改修されなかった産科病棟である。経済評価は、この隠れたトレードオフを明示的にするために存在し、希少な資源についての決定が、既定路線や漂流、あるいは最も声高にロビー活動をする者によってではなく、意図的に下されるようにする。

その利害は財務的であると同時に臨床的でもある。低価値の介入に資金を投じる決定は単に資金を無駄にするだけでなく、同じ支出でより多くの健康を生み出したであろうケアを押しのける。したがって真の費用は、他の患者が失う健康によって測られる。これが、経済評価が効率性の規律であるだけでなく、安全と公平性の規律でもある理由である。それを誤ることは、制度の他の場所にいる実在の人々が、通常は目に見えない形で、そして通常は最も力の弱い人々が、ケアを受けられなくなることを意味する。

指導者にとって、この規律が最も政治的に感じられる瞬間——新しい技術を導入するとき、削減からサービスを守るとき、検診プログラムを決定するとき、収益が何年も先にある予防予算を正当化するとき——にこそその価値を発揮する。経済評価はそうした決定を苦痛のないものにはしないし、そうであるふりをすべきでもない。その約束はより狭く、より価値のあるものである。議論を正直に組み立て、何が犠牲にされているかを示し、規制当局、財務当局、臨床医、そして公衆に対してその理由づけを擁護可能なものにすることである。このトピックは第2部の主力である。推定値を生み出すモデリングはトピック2.2——モデリングで展開され、薬剤固有の価格設定の問いはトピック2.4——医薬品経済学の主題である。

中核概念

経済評価は、二つ以上の行動方針を、その費用と結果の両方によって比較する。費用だけを報告する研究は費用計算の作業であり、結果だけを報告する研究は臨床的な作業である。少なくとも二つの選択肢について、両者が互いに突き合わされたときにのみ、その分析は完全な経済評価となる。あらゆる手法の根底にある統一的な考えは機会費用である——放棄された最善の代替案の価値である。なぜなら、固定された予算の下では、あらゆるものの真の費用は、それが押しのける健康だからである。

これらの手法は主に、結果をどう評価するかにおいて異なる。費用効果分析(CEA)は、検出された症例数、回避された死亡数、低下した血圧のミリメートル水銀柱といった、自然な臨床単位でアウトカムを測定し、結果を効果の単位あたりの費用として表す。それは直感的で臨床的に読みやすいが、異なる病状を横断して比較することはできない。脳卒中一件を予防する費用は、それが失明一件を回避する費用を上回るかどうかについて何も教えてくれない。

費用効用分析(CUA)は、生存期間と生活の質を組み合わせた健康の共通通貨でアウトカムを測定することでこれを解決する。その支配的な単位は質調整生存年(QALY)であり、完全な健康の1年が1.0点、死が0点、その中間の状態は効用値によって重みづけられる。10人に、効用重み0.5で追加の1年を与える治療は、5QALYを生み出す。QALYは汎用的であるため、CUAは支払者に、人工股関節置換術とがん治療を同じ尺度で比較させる——これはまさに、イングランドの国立医療技術評価機構(NICE)のような機関が、それを参照基準として採用する理由である。その近縁にある障害調整生命年(DALY)は、健康の獲得ではなく健康の喪失を測定し、失われた生存年数と障害とともに生きた年数を組み合わせる。それは世界疾病負担研究の基盤であり、特に低中所得国における世界保健機関(WHO)と世界銀行の優先順位付けの多くを支えている。

費用便益分析(CBA)はさらに進んで、結果を金銭で評価し、健康上の便益と費用が同じ単位で表現され、純便益が原理的には医療以外の支出——道路、学校、防衛——とまったく比較できるようにする。その力はまた、その居心地の悪さでもある。それを実行するには、健康それ自体、そして命そのものに金銭的価値を付けなければならず、それは避けられないとしても、多くの人が倫理的に困難だと感じる。金融と社会部門から借用された二つの隣接する枠組みは、投資収益率(ROI)——公衆衛生の事業計画書でよく用いられる、金銭化された便益と費用の比率——と、社会的投資収益率(SROI)——家族と地域社会への社会的・厚生的価値を含むようにレンズを広げたもの——である。

選択肢を比較すると増分費用効果比(ICER)が生まれる。これは、二つの選択肢の間の費用の差を効果の差で割ったものである。ICERは費用効果閾値——意思決定者が健康の一単位に支払う最大額——に照らして判断される。閾値は国によって大きく異なり、どこでも議論の対象となる。一部の管轄区域は明示的なQALYあたりの費用の範囲を公表しており、ドイツの医療の質と効率性研究所(IQWiG)のような他の機関は単一の閾値を拒否し、治療分野内での効率フロンティアを採用している。そしてWHOの以前の慣行であった一人当たり国内総生産(GDP)の倍数によるベンチマークは、その後、あまりに粗雑であるとして修正された。一国の閾値をあたかも普遍的であるかのように引用してはならない。

さらに三つの概念が繰り返し現れる。第一に、割引である。将来に生じる費用と健康は、今日の同じ金額よりも価値が低い。したがって両方の流列は、国の指針によって設定された率で現在価値に割り引かれる。これは、費用が先に来て便益がはるかに後に来る予防に重くのしかかる選択である。第二に、分析的視点である。評価が医療制度の費用のみ、支払者の費用のみ、あるいは生産性と無償のケアを含む社会全体の費用を数えるかどうかが、何が範囲内にあるかを決定し、結論を覆しうる。第三に、健康状態の評価である。QALYの効用重みは、EQ-5D記述システムのような手段や、タイムトレードオフ法や視覚的アナログ尺度といった選好抽出法を用いて、人口集団から引き出される。一方、CBAのための便益の金銭化は、表明選好支払意思額に依拠する。これらの構成要素はトピック2.2——モデリングの正式なモデルへの入力となる。

一年の生存をQALYに変える効用重みは、空から降ってくるわけではない。それは正式な選好法を用いて人々から引き出され、その方法によって数値は変わる。視覚的アナログ尺度は最も単純である。回答者は、想像しうる最悪の状態から最良の状態までの線上に健康状態を印す。それは迅速であるが、真のトレードオフというよりは評定作業であるため、その値はQALYの「死から完全な健康まで」の尺度に自然には乗らない。上で名前を挙げたタイムトレードオフは、より悪い状態で何年過ごすことを、完全な健康でより少ない年数過ごすために放棄するかを問い、期間を質の重みに変換する。標準ギャンブルはさらに進み、選択をリスクとして枠づける。回答者は、確実な障害のある状態と、ある確率で完全な健康か即座の死のいずれかを提供する治療とを比較検討し、彼らが無差別になる確率が効用となる。標準ギャンブルは期待効用理論に根ざし、しばしば古典的方法と呼ばれるが、認知的に負荷が高く、人々のリスクへの態度が答えを歪めうる。だからこそ、より扱いやすいタイムトレードオフが今では実務においてより一般的である。指導者にとっての教訓は、QALYはその根底にある抽出方法と同じ強さしか持たないということであり、異なる方法によって生み出された値を無批判にまとめてはならないということである。

これらの方法には二つの手段の系統が入力される。汎用の多属性効用手段は、固定された一連の次元で健康を記述し、回答のあらゆる組み合わせに事前に評点された価値セットを付与する。EQ-5Dは最も広く用いられているが、それだけではない。SF-6D(SF-36健康調査から派生)とヘルス・ユーティリティーズ・インデックスは確立された代替手段であり、それぞれが同じ患者に対して異なる効用を返しうる。したがって手段の選択は中立ではない。汎用尺度は病状を横断した比較可能性を買う——これこそがQALYの全趣旨である——が、単一の疾患内で強く重要な変化には鈍感でありうる。対照的に、病状特異的な尺度は、視覚、聴覚、メンタルヘルス、がんの症状といった一つの領域に調整されており、汎用手段が見逃す変化を検出するが、病状を横断した比較はできず、通常は直接的に効用値を生まない。ある研究が病状特異的な尺度しか収集していない場合、分析者は「マッピング」(クロスウォーキングとも呼ばれる)を用いる。これは、病状特異的な回答から汎用の効用値を予測する統計的関数であり、それによってQALYを復元できる。マッピングは有用な橋渡しであるが、不確実性の層を加え、マッピングされた効用は直接測定されたものより弱いエビデンスである。

これらすべての根底には、より技術的でない問いが横たわっている。価値セットは誰の選好を代表すべきか。価値セットは一般公衆から——公的に財源化された制度は市民の資金を使うため市民の価値観を反映すべきだという理由による支配的な慣行である——あるいは実際にその健康状態を生きている患者から抽出されうる。患者はしばしば、公衆が想像するよりもそれを軽症だと評価する。その選択は技術的な事項ではなく価値判断であり、誰の見解が重要かについての一つの理論全体を内包する(健康経済学が何を測定し価値を置くかを選ぶかについてのより深い議論はトピック3.5——ケイパビリティで展開される)。手段、価値セット、抽出方法、視点、割引率は、それぞれ異なって決定されえ、それぞれが答えを動かすため、医療技術評価(HTA)機関は「参照基準」を定める。これは、すべての申請が従わなければならない方法論上の選択肢の規定された集合であり、それによってケースバイケースの調整を犠牲にしてでも、評価が互いに比較可能になる。生データの基盤には患者報告アウトカム尺度(PROM)がある。これは、患者自身が自らの症状、機能、生活の質について記入する標準化された質問票である。試験だけでなく日常のケアでもますます収集されるようになっており、PROMはアウトカム値、そして最終的にはQALYが構築される主要な生の材料になりつつある。

ベストプラクティス

手法を選ぶ前に意思決定問題を組み立てよ。 何がどの集団について、どの比較対象に対して、どの時間軸で、誰の視点から比較されているのかを正確に述べよ。比較対象が最も重要であり、最も頻繁にごまかされる。新しい介入を「何もしないこと」と比較することは、真の代替案が現在の標準ケアである場合にそれを実際以上に良く見せる。集団、介入、比較対象、アウトカム、設定としてまとめられることが多い、明確に定式化された問いは、曖昧な問いに基づいて構築された洗練されたモデルよりも価値がある。
一つの費用を数える前に視点を固定せよ。 医療制度、支払者、あるいは社会全体の視点のいずれを取るかが、どの費用と便益が範囲内にあるかを決定し、結論を逆転させうる。職場のメンタルヘルスプログラムは、狭い医療支払者の視点からは乏しく見えるかもしれないが、失われた生産性が数えられれば優れたものになる。意思決定者と視点を事前に合意し、それを目立つように述べ、社会全体の視点を報告する場合は、それぞれの対象者が自らの予算を見られるよう、医療制度の視点も併せて報告せよ。
流行ではなく決定に合わせて評価の種類を選べ。 比較が一つの臨床領域内であり、自然なアウトカム単位で十分な場合はCEAを用いよ。病状を横断した比較が必要な場合、あるいは生活の質が中心である場合はCUAを用いよ。決定が医療以外の支出と競合する場合、あるいは財務当局に金銭的な言葉で論じなければならない場合はCBAまたはROIを用いよ。手法を問いに合わせることは、偽りの精密さと偽りの比較可能性の両方を防ぐ。
検証された手段でアウトカムを測定し、どう評価したかを述べよ。 QALYは、その背後にある効用重みと同じ強さしか持たず、その重みは、どの手段を用いたか、誰の選好を抽出したか、どの方法——タイムトレードオフ、標準ギャンブル、あるいはEQ-5Dのようなマッピングされた記述システム——によるかに依存する。異なる手段と価値セットはICERを大きく動かしうる。あなたの値の出典を埋もれさせるのではなく明示的に述べよ。評価の根拠が隠されている結果を、査読者は判断できないからである。
視点と完全かつ一貫して費用を数えよ。 人員の時間、薬剤、医療機器、施設、そして社会全体の視点の下では患者と介護者の時間と生産性といった、あらゆる関連する資源を特定し、測定し、評価せよ。最も一般的な誤りは、介入が回避または生み出す下流の費用を除外するという静かな省略である。一貫した単位費用と明確な価格年を用い、単一の比較の中で視点を混在させてはならない。
将来の費用と健康を割り引き、率を検証せよ。 10年後に到達する健康の一年や一円は、今日のそれよりも価値が低いため、両方の流列を、あなたの国の指針が指定する率を用いて現在価値に割り引け。その率は中立ではない。より高い率は、収益が遠い予防と長期的な視野のプログラムに不利に働くため、結論が率の変化によってどう動くかを常に示せ。生の費用と便益の形が見えるよう、割り引かれていない結果も報告せよ。
ICERを報告せよ。ただし正しい閾値とその不確実性に照らして解釈せよ。 ICERは不確実性に取り囲まれた点推定であり、その意味は意思決定者の閾値に完全に依存する。トピック2.2——モデリングが展開する不確実性分析——信頼領域、費用効果受容曲線——とともにそれを提示し、それを判断している閾値、その出典、そしてその議論の余地を名指せ。閾値と幅のない裸の数字として報告された結果は、まだ答えではない。
閾値を自然の法則ではなく、議論の対象となる政策選択として扱え。 費用効果閾値は国によって桁違いに異なり、それぞれの国の中でも議論されている。一部は慣行によって設定され、一部は限界で押しのけられる健康から実証的に推定され、IQWiGのように一部は治療分野のフロンティアを支持して完全に拒否される。あなたの閾値がどの論理に従っているかを述べ、健康がどこでも同じ価格であるかのように一つの管轄区域の数字を別の管轄区域に輸入してはならない。
機会費用を修辞的にではなく具体的にせよ。 この作業全体の要点は、何が押しのけられるかを示すことである。可能であれば、限界的な支出が他に何を買えたはずかを述べよ——新しい約束が押し出す予算の端にあるサービスである。実証的に根拠づけられた閾値は、その押しのけられた健康を表す一つの試みである。それを名指すことは、「すべてを賄うことはできない」をスローガンから具体的で擁護可能なトレードオフに変える(これの制度レベルの版はトピック3.3——配給の主題である)。
感度・不確実性分析を当然のこととして実施し報告せよ。 あらゆる評価は、効果量、費用、効用、割引率、時間軸といった仮定に基づいている。影響力のあるものを変化させ、結論が持ちこたえるかを示せ。もっともらしい仮定の変化の下で逆転する結果は、決定のための脆弱な根拠である。パラメータの不確実性(確率的に扱われる)を、構造的・方法論的な選択(シナリオ分析によって扱われる)から区別し、どちらがあなたの結果を駆動しているかについて正直であれ。
分配上・公平性上の帰結を平均とともに明るみに出せ。 好ましい平均ICERは、利益がすでに健康な人々に発生し、費用が恵まれない人々にかかることを隠しうる。集計だけでなく、誰が利益を得て誰が費用を負うかを報告し、利害が正当化する場合には公平性の重みづけや分配分析を検討せよ。効率性と公平性は反対方向に引っ張りうるのであり、その緊張を隠すことはそれを解決しない(トピック3.4——公平性で展開される)。
QALYを完全なものとして擁護するのではなく、その限界を述べよ。 QALYは主力であり聖典ではない。それは終末期において、介護者の経験において、そして健康を超えた厚生の次元において重要なものを過小評価しうる。これを率直に認めることは評価を強化し、ケイパビリティやより広い厚生が中心である場合には、補完的な尺度が必要かもしれない(トピック3.5——ケイパビリティを参照)。QALYの結果を、判断を終わらせる評決としてではなく、判断への一つの重要な入力として提示せよ。

チームと議論すべき問い

私たちは実際に誰の視点からこの決定を下しているのか、そして私たちがまさに押しのけようとしている健康の代価を誰が払っているのか。 視点は評価において最も帰結の大きい選択であり、チームが最も頻繁に暗黙のままにしておくものである。狭い医療支払者の視点は分析を扱いやすく保ち、ほとんどの償還規則に一致するが、患者、介護者、雇用主、その他の公的予算にかかる費用を書き出さない——そして狭い視点では失敗するプログラムが、社会全体の視点では見事に成功することがある。誠実な緊張関係は、あなたの論拠を最も強くする視点が、あなたの予算保有者が説明責任を負う視点であることはめったにないという点にある。良い議論は、主たる視点を明示的に名指し、それとともに社会全体の視点を報告するかどうかを合意し、あなたが資金を投じるものは何であれ制度の他の場所でケアを押しのけるという事実について率直である——したがって問いは「これは良い価値か」だけでなく「誰にとって、何と比較して良い価値か」である。
私たちは価値をどの閾値に照らして判断しているのか、それはどこから来たのか、そして私たちはそれを公に擁護する意思があるか。 チームはQALYあたりの費用の数字を、あたかも固定された為替レートであるかのように手に取るが、実際には閾値は管轄区域によって慣行であったり、推定値であったり、あるいは完全に拒否されたりする。この問いは、グループに、自分たちの閾値が国の指針によって設定されているのか、限界で押しのけられる健康から推定されたのか、他国から借用されたのか、あるいは単に想定されているのかを述べるよう強いる——そしてそれぞれがまったく異なる権威を持つ。より深い緊張関係は、閾値が誰かの健康の一年がどれだけの価値を持つかについての声明であるということであり、それがどれほど技術的に見えようとも政治的・倫理的に重いということである。誠実な答えは、閾値の出典と論理を述べ、その議論の余地を認め、他制度の慣行から区別し、その線がなぜそこにあるのかを、数字が空から降ってきたかのように装うのではなく、臨床医や市民に説明する準備ができている。
この分析のどこで仮定が実質的な仕事をしているのか、そしてそれについて私たちが間違っていた場合、その決定は持ちこたえるか。 あらゆる評価は不確実性を整然とした点推定に圧縮しており、危険なのは、精密に見えるICERを堅牢なものと誤認することである。この問いは、チームを、結果が最も敏感なパラメータと構造的選択——試験を超えて外挿された効果量、遠い予防便益に適用される割引率、選ばれた効用値、時間軸——へと向かわせる。緊張関係は、単一の明快な答えを望む意思決定者の願いと、答えの脆弱さを示す分析者の義務との間にある。誠実な回答は、結論を逆転させうる二つか三つの仮定を特定し、結果がそのもっともらしい範囲でどう動くかを報告し、その勧告が全体を通して持ちこたえるのか、それとも好都合な仮定の下でのみ持ちこたえるのかを率直に述べる——なぜなら、あらゆる範囲の楽観的な端に依存する決定は、希望に基づく決定だからである。
私たちは実際にこれを何と比較しているのか——そしてそれは患者が代わりに受け取るであろうものか。 比較対象は、あらゆる評価において最も静かに決定的な選択である。なぜなら、介入の価値はそれが押しのけるものによって完全に定義されるにもかかわらず、チームは日常的に「治療なし」やプラセボと比較する一方で、現実世界の代替案は確立された標準ケアだからである。この問いは、グループに、反実仮想を明示的に名指し、それを試験の便宜ではなく臨床的な現実に照らして検証するよう強いる。緊張関係は、弱い比較対象が新しい選択肢を実際以上に良く見せ、数字を容易にする一方で、誠実な比較対象——おそらくすでに安価で効果的である現在の最善の実践——は打ち破るにははるかに困難なベンチマークであるという点にある。誠実な答えは、介入がこの状況で実際に何を置き換えるかを述べ、その選択を正当化し、いかなる臨床医も擁護しないような比較対象を選んで差を広げる誘惑に抵抗する。それはまた、比較対象が集団全体で異なるかどうかも問う。ある地区がすでに行っていることが、別の地区ではまったく行われていないかもしれないからである。
平均を超えて見たとき、誰が利益を得て誰が費用を負うのか、そして「費用対効果が高い」決定が不平等を拡大させることはありうるか。 単一の好ましいICERは、健康上の利益がすでに恵まれた人々に流れ、費用、あるいは押しのけられたサービスが最も恵まれない人々にかかることを隠しうる——そして人口全体にわたる平均化は、公平性の義務を持つ支払者が注視すべき、まさにその分布を隠す。この問いは、チームを平均から幅へと移動させる。どの集団がその介入を利用し、どの集団が見逃され、機会費用はどこに落ちるのか。真の緊張関係は、効率性と公平性が反対方向に引っ張りうるため、平均的に最も費用対効果の高い選択肢が、既存の勾配を固定化する選択肢であるかもしれないという点にある。誠実な答えは、集計だけでなく誰が利益を得て誰が支払うかを報告し、公平性の重みづけや分配分析が正当化されるかを検討し、その緊張を解決することは算術が決着させるものではなく、意思決定者にとっての価値判断であることを率直に認める(トピック3.4——公平性で展開される)。
QALYはここで何を捉えていないのか、そして私たちはそれを判断への一つの入力として扱っているのか、それとも評決として扱っているのか。 質調整生存年は主力であるが、それは終末期において、介護者の経験において、そして健康の外にある厚生の次元において重要なものを過小評価しうるし、選ばれた手段は、この介入が生み出す変化に単純に鈍感かもしれない。この問いは、チームに、その数字を擁護する前に、その尺度が何を除外しているか、そしてその省略がこの決定にとって実質的であるかを名指すよう求める。緊張関係は、QALYの大きな強み——病状を横断した単一の比較可能な通貨——が、異質な人間の経験を一つの狭い門を通すことを強いるものでもあるという点にある。誠実な答えは、QALYの限界を完全なものとして擁護するのではなく率直に述べ、健康だけでは何が問題になっているかを捉えられない場合には病状特異的あるいはケイパビリティの尺度を持ち込み(トピック3.5——ケイパビリティを参照)、費用効用の結果を、数式ではなく人々が下さなければならない判断への一つの重要な入力として提示する。

実践例:健康経済学の一例

架空の上位中所得国であるコスタ・ヴェルデの国民保健基金は、国家的な大腸がん検診プログラムを導入すべきかどうかを決定しようとしている。臨床的な論拠は有望である。55歳から74歳のすべての人に2年ごとに郵送される便免疫化学検査は、陽性の場合には大腸内視鏡検査を伴い、がんをより早期に検出し、前がん性ポリープの除去によって一部を予防できる可能性がある。このプログラムは安価ではない。人口規模での郵送と検査、大腸内視鏡検査の設備能力の大幅な拡大、合併症の管理を要する。そして基金の予算は固定されている。その分析担当者は、このプログラムが資金を投じる価値があるかどうか、そして何に対してかを問われる。

彼らは算術ではなく、決定を組み立てることから始める。対象集団は該当する年齢層である。比較対象は現在の実践であり、そこではほとんどのがんはより後期に症状として現れる。アウトカムはQALYで測定するのが最良である。なぜなら、このプログラムは近い将来の費用と大腸内視鏡検査の害のわずかなリスクを、将来獲得される生存年数と保護される生活の質と引き換えにするからである。視点は医療制度を第一に設定し、社会全体の分析を併せて報告する。なぜなら検診は、支払者だけの視点が無視するであろう生産性の損失と家族によるケアを節約するからである。時間軸は生涯にわたる。予防されたがんの便益は数十年にわたって発生するからであり、これは割引を即座に決定的なものにする。

分析担当者は、トピック2.2——モデリングのモデリングに供給される費用効用分析として評価を構築し、検診を受けた集団と受けていない集団の残りの生涯にわたる費用とQALYを予測する。見出しの結果は増分費用効果比である。検診の追加費用を、それが生み出す追加のQALYで割ったものである。医療制度の視点では、ICERは基金自身が公表するQALYあたりの費用の指針によって受容可能と見なされる範囲に収まる——しかし分析担当者は点推定で止まることを拒否する。確率的感度分析は、結果が検査精度とがん罹患率の不確実性に対して堅牢であることを示すが、二つのことに対して極めて敏感であることも示す。遠い将来の生存年数に適用される割引率と、検診招待の想定される受診率である。より高い割引率では将来の便益が縮小し、ICERは急激に悪化する。低い受診率では、固定されたプログラム費用が検出されたあまりに少ないがんに分散され、価値は崩壊する。

これが分析を算術の作業から意思決定の概要書へと変える。分析担当者は機会費用を具体的にする。基金の閾値において、必要な資金は代わりに既存の糖尿病・心血管サービスのほぼ同等の限界的拡大を賄うだろう。彼らはそう述べ、理事会が抽象的な良いアイデアを承認するのではなく、名指しされた代替案の間で選択するようにする。彼らは平均が隠す公平性の次元を指摘する。郵送検診の受診率は最も貧しい地区で最も低くなる傾向があるため、平均的には費用対効果が高いプログラムも、アウトリーチに資金が投じられなければ、基金が縮小することを義務づけられているまさにその不平等を拡大させかねない(この緊張はトピック3.4——公平性で展開される)。したがって彼らの勧告は条件付きである。プログラムに資金を投じよ。しかし十分にサービスを受けていない地区のための対象を絞った受診率予算を確保し、全国展開前に現実世界の受診率を見直すことを約束せよ。評価は決定を下さなかったし、そうであるふりもしなかった。それはトレードオフ、脆弱性、そして敗者を、理事会が目を開いて決定できるほどに可視化した。

4つのセクターレンズ

スタートアップ

デジタルヘルスのスタートアップは、通常、償還されるために乗り越えなければならないエビデンスの障壁として経済評価に出会う——支払者やHTA機関は「それは機能するか」ではなく、「それは何か他のものを押しのけるのに十分な健康を一円あたりでもたらすか」を問う。初期のベンチャーは生涯にわたるアウトカムデータをめったに持たないため、モデル化された評価と代替エンドポイントに頼ることになり、これは仮定についての透明性の基準を引き上げる。実用的な動きは、最初の試験的事業から評価を組み込むことである。資源利用と、EQ-5Dのような検証された成果尺度を臨床データとともに収集し、対象とする支払者が用いる視点を選び、何もないものと比較するのではなく現実の標準ケアと比較するという古典的な罠を避ける。正直に限定された信頼できる初期のICERは、誇張されたものよりも多くの扉を開く。

中小企業

グループ診療、単独のクリニック、介護施設、あるいはニッチな医療機器供給業者といった小規模だが確立された提供者は、経済評価を、自らが執筆する申請書としてよりも、読んで答えなければならない事例として出会うことが多い。スタートアップとは異なり、それは実際の運営データを持っている。既知の単位費用、実際の利用率、モデル化するのではなく指し示せる実績である。その制約は信頼性ではなく能力である。医療経済学者を職員として抱えていることはめったにない。したがって実務的な課題は、委託者がすでに適用している視点とエビデンスの基準を用い、自らの費用とアウトカムのデータを動員してその条件で価値を示すことである。契約に入札するとき、あるいは購入者の撤退見直しからサービスを守るとき、実際の症例数に基づいた、控えめでよくエビデンスに裏づけられた費用対アウトカムの主張は、資源化も維持もできない洗練されたモデルに勝る。

大企業

大規模な提供者、保険者、あるいは病院グループは、経済評価を一回限りの研究ではなく、繰り返し可能な内部機能として運営する。その問いはポートフォリオの規模にある——どのサービスを拡大するか、どれから撤退するか、新しい技術がどこでその地位を獲得するか——そして規律は一貫性である。共有された参照基準、合意された視点、共通の単位費用、そして常設の閾値によって、今年の決定が昨年の決定と比較可能になる。企業規模では、より困難な問題はしばしば撤退である。なぜなら低価値の活動から資源を解放することは、何か新しいものに資金を投じることよりも政治的に困難であるが、機会費用の論理が最も効く場所だからである。これをうまく行う組織は、評価を主張活動ではなくガバナンスとして扱い、分析担当者を評価対象のサービスのスポンサーから分離する。

政府

省庁や国の支払者は、通常HTAプロセスを通じて、人口全体にわたる説明責任のある配給の背骨として経済評価を用いる。その評価は法的な異議申し立て、公的な精査、産業界のロビー活動に耐えなければならないため、手法、視点、閾値は想定されるのではなく公表され擁護される。政府はまた、企業が負わない責任を担う。分配上の公正性、法定の公平性義務、そして制度全体の、決定が影響力ではなくエビデンスに基づいているという約束の信頼性である。比較上の状況は、単一の正しい答えが存在しないことを示している。NICE、IQWiG、WHO-CHOICE、そしてアメリカ合衆国の臨床経済評価機構は、それぞれ手法と価値観の異なる、擁護可能なバランスを体現している——そして政府の課題は、一貫した立場を選び、それを一貫して適用することである。

よくある失敗パターン

誤った比較対象。 現実世界の代替案が現在の標準ケアであるにもかかわらず、介入を「治療なし」やプラセボと比較すること。これは新しい選択肢を実際以上に良く見せる。対策: 常に介入が実際に置き換えるものと比較し、比較対象を明示的に正当化する。
隠された、あるいは移り変わる視点。 ある立場から費用を数え、別の立場から便益を数えること、あるいは視点を明示しないことで範囲が都合よく選ばれること。対策: 視点を事前に宣言し、費用と便益をそれと一貫させ、社会全体の視点を主とする場合でも医療制度の視点を報告する。
閾値を普遍的なものとして扱うこと。 ある国のQALYあたりの費用の数字を別の国に輸入すること、あるいは閾値を議論の対象となる政策選択ではなく客観的な事実として提示すること。対策: 閾値の出典と論理を名指し、それを決して制度間で移植しない。
不確実性のない点推定。 感度分析や確率的分析なしに、単一のICERをあたかも精密であるかのように報告すること。対策: 常にICERを不確実性の分析とともに提示し、結論を逆転させうる仮定を名指す。
割引を無視すること、あるいは予防のためにそれを誤って扱うこと。 割引を行わないこと、あるいはそう述べることなく、長期的な視野の予防の論拠を静かに破壊する率を適用すること。対策: 両方の流列を国の指針に従って割り引き、率を検証し、割り引かれていない結果も併せて報告する。
公平性を埋もれさせる平均。 利益が恵まれた人々に流れ、費用が恵まれない人々にかかる一方で、好ましい平均を報告すること。対策: 誰が利益を得て誰が支払うかを報告し、利害が正当化する場合には分配分析や公平性加重分析を検討する。
病状に対して盲目なアウトカム尺度。 介入が実際に生み出す変化を検出できない汎用の効用手段を選ぶこと。そのため真の便益がほとんど、あるいはまったくQALYの利益として登録されない。対策: その手段が関連する病状において敏感であることを確認し、それが鈍感であることが知られている場合は、介入が何もしないと結論づけるのではなく、病状特異的な尺度(QALYが必要な場合は効用にマッピングされた)を追加する。
QALYを完全なものとして擁護すること。 費用効用の結果を最終的な評決として提示し、終末期、介護者、あるいは厚生においてQALYが見逃すものを退けること。対策: QALYの限界を述べ、それが重要な場合には補完的な尺度を持ち込む。

成熟度モデル

次元	初期	発展	標準化	管理	統合
組み立てと視点	決定が費用あるいは臨床データのみに基づいて下される。視点は明示されない	費用とアウトカムがその場限りに比較される。視点は研究ごとに名指される	合意された視点と現実世界の比較対象を持つ標準参照基準	組み立ての選択が決定間で一貫性について監視され、それが漂流すれば修正される	視点と比較対象が政策によって固定される。社会全体の視点と支払者の視点が日常的に併せて報告され、制度全体のパートナーと整合される
アウトカムの評価	アウトカムが定性的に、あるいは混在した単位で記述される	自然な単位が用いられる。QALYは借用された重みで試みられる	検証された手段(例:EQ-5D)と述べられた価値セットが一貫して適用される	評価の質が追跡される。手段の感度と価値セットの選択が結果に照らして見直される	決定ごとに評価の根拠が意図的に選ばれる。QALYの限界が認められ、必要な場合には病状特異的あるいはケイパビリティの尺度で補完される
閾値とICER	閾値なし。決定は予算あるいは主張による	閾値は用いられるが、その出典と論理は検討されない	閾値の出典が明らかにされ、述べられ、不確実性分析とともに適用される	閾値の論理が実現された決定と押しのけられた活動に照らして見直される	閾値が押しのけられた健康として理解される。機会費用が具体的に名指され、見直され、制度全体で一貫して交渉される
不確実性と感度	点推定が事実として提示される	少数のパラメータについての一方向感度分析	確率的分析とシナリオ分析が標準である。影響力のある仮定が特定される	不確実性が積極的に管理される。決定を逆転させうる仮定が時間とともに追跡される	不確実性が条件付き決定、エビデンス生成計画、調整された管理アクセスの取り決めを駆動する
公平性と分配	平均のみが報告される	分配効果が物語的に言及される	誰が利益を得るか・誰が支払うかが平均とともに報告される	分配上の影響が、事例ごとに記述されるだけでなく決定間で監視される	分配分析と公平性加重分析が勧告に統合され、制度全体の政策として統治される

チェックリスト

意思決定問題を述べる:集団、介入、現実世界の比較対象、アウトカム、設定、時間軸。
いかなる費用を数える前にも分析的視点(医療制度、支払者、あるいは社会全体)を宣言し、社会全体の視点を主とする場合でも医療制度の視点を報告する。
評価の種類(CEA、CUA、CBA、ROI/SROI)を決定に合わせて選び、その選択を正当化する。
検証された手段でアウトカムを評価し、用いた価値セットと抽出方法を述べる。
視点と一貫して、すべての関連する費用を特定、測定、評価し、価格年を述べる。
将来の費用と健康を国の指針に従って現在価値に割り引き、率を検証し、割り引かれていない結果も報告する。
ICERをその不確実性とともに報告し、閾値、その出典、その議論の対象となっている状況を名指す。
ある国の閾値を、あたかも普遍的であるかのように別の国に決して移植しない。
確率的分析とシナリオ感度分析を実施し、結論を逆転させうる仮定を名指す。
機会費用を具体的にする:その支出が代わりに何に資金を提供したはずかを述べる。
平均だけでなく、誰が利益を得て誰が費用を負うかを報告し、公平性の帰結を指摘する。
QALYの限界を述べ、健康だけでは重要なものを捉えられない場合には補完的な尺度を持ち込む。

Key sources

Michael Drummond, Mark Sculpher, Karl Claxton, Greg Stoddart & George Torrance, Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — the standard reference text on evaluation methods.
Marthe Gold, Joanna Siegel, Louise Russell & Milton Weinstein (eds.), Cost-Effectiveness in Health and Medicine — the US Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine's methodological reference.
John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — the standard reference on health-state valuation, utility instruments, and elicitation methods.
EuroQol Group — the EQ-5D instrument, its descriptive systems, and country value sets — https://euroqol.org
NICE methods guidance (the manual for health technology evaluations) — an exemplar of a national reference case, perspective, and threshold — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
IQWiG general methods — Germany's efficiency-frontier approach as a contrasting institutional stance — https://www.iqwig.de
WHO-CHOICE (CHOosing Interventions that are Cost-Effective) — WHO guidance on generalised cost-effectiveness analysis and DALYs.
Institute for Clinical and Economic Review (ICER) value assessment framework — a United States exemplar.
GOV.UK, Health economics: a guide for public health teams — practitioner ROI and cost-effectiveness tools — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
Economics Network, Health Economics for Teachers — economic evaluation module — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

References

Cost-effectiveness analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-effectiveness_analysis
Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-utility_analysis
Cost–benefit analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-benefit_analysis
Quality-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year
Disability-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Disability-adjusted_life_year
Incremental cost-effectiveness ratio — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Incremental_cost-effectiveness_ratio
Opportunity cost — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Opportunity_cost
Discounting — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discounting
EQ-5D — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/EQ-5D
Time trade-off — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Time_trade-off
Willingness to pay — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Willingness_to_pay
Patient-reported outcome — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome
Michael Drummond et al., Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — Oxford University Press.
John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — Oxford University Press.
EuroQol Group — the EQ-5D instrument and value sets — https://euroqol.org
NICE — Health technology evaluations: the manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
GOV.UK — Health economics: a guide for public health teams — UK Government — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers