医薬品経済学

なぜ健康経済学において重要か

医薬品は、健康経済学の抽象概念が月々の請求書に出会う場所である。新しいがん治療薬、遺伝子治療、あるいは生物学的製剤の一回分は、看護師の年収を上回ることがあり、製造業者は通常、支払者が交渉する相手となる競合する供給業者を残さない特許を保有している。医薬品への支出は、ほぼあらゆる医療予算の中で最も急速に伸びている費目の一つであり、病院や人員とは異なり、単一の高額製品が発売されると突然上昇しうる。指導者にとって、医薬品の請求書は、価格を最大化することが商業的利益である、資源の豊富な相手方に最もさらされている予算の部分である。

その利害は財務的なものだけではない。医薬品の真の価値を超えて支出された通貨の一単位は、より多くの健康を生み出したであろう別のものに支出されなかった一単位である——機会費用は他の患者、通常は目に見えない患者である(この押しのけの論理はトピック2.1——経済評価で展開される)。同時に、効果的な医薬品を拒否あるいは遅延させることは、非常に目に見える人的費用を伴う。名指しされた患者、擁護キャンペーン、見出しである。医薬品経済学は、医療制度がこの緊張を正直に保持するために構築する機構であり、それによって「この薬にこの価格を支払うべきか」という問いへの答えが、最も声高に叫ぶ者ではなくエビデンスに基づくようにする。

その機構を正しく機能させることは、資金と信頼の両方の問題である。体系的に過払いする支払者は、次のイノベーションに資金を投じる能力を失う。擁護可能なプロセスなしに過少払いあるいは遅延させる支払者は、公的な正当性を失い、望んでいる研究を抑止しかねない。このトピックは、医薬品がどう価格設定され、評価され、査定され、使用に導入されるか——価値に基づく価格設定、医薬品のための医療技術評価(HTA)、管理された参入契約、ジェネリック医薬品とバイオシミラー、研究開発(R&D)の経済学、そして国際的な価格差——を扱う。それはトピック2.1——経済評価の一般的な評価の道具立てを前提とし、低所得の状況における医薬品へのアクセスと貿易の問いをトピック4.2——グローバルヘルスと貿易に相互参照する。

中核概念

医薬品経済学は、医薬品の費用と帰結、そしてそれに支払う制度を研究する健康経済学の一分野である。標準的な評価手法——費用効果分析と費用効用分析——を医薬品に適用するが、医薬品市場がどう機能するかに特有の一連の問題を加える。それが、一般的な評価に折り込まれるのではなく独自のトピックを得ている理由である。

この市場を定義する特徴は特許である。特許は、イノベーターが競合他社がその分子を模倣する前に発見の費用を回収できるよう、法的独占の期間を付与する。その期間中、価格は製造の限界費用——ほとんどの低分子薬についてはそれは低い——とほとんど関係がなく、代わりに支払者が耐えられるものによってのみ制約される。これはこの制度の意図的な取引である。社会は、イノベーションに報い資金を提供するために特許期間中の高価格を許容し、特許が失効し競争が価格を費用へと押し下げるときに余剰を取り戻す。

独占者は各買い手に異なる価格を請求できるため、医薬品市場は価格差別の教科書的な事例である。同じ医薬品が、それぞれが支払うことができるものに応じて、異なる国で、そしてしばしば一国内の異なる支払者に対して、非常に異なる金額で販売される。経済学者は、そのような差別的な価格設定は、原理的には効率的でさえ公正でありうると指摘する——より豊かな市場でより高い価格、より貧しい市場でより低い価格——しかしそれは、市場が分離され続けられ、その差別が単なる交渉力の弱さではなく支払能力を追跡している場合に限られる。

価値に基づく価格設定とは、医薬品の価格は、その生産費用や製造業者の言い値ではなく、それがもたらす健康上の便益に結びつけられるべきだという考えである。医療制度において、これは通常、明示的な閾値を意味する。ある価格は、その医薬品の質調整生存年(QALY)あたりの増分費用が明示された値を下回る場合に許容可能である(QALYと閾値の機構はトピック2.1——経済評価に属する)。医療技術評価とは、イングランドの国立医療技術評価機構(NICE)、ドイツのIQWiG、カナダのカナダ薬剤庁(CDA、旧CADTH)、オーストラリアの医薬品給付諮問委員会(PBAC)、そしてアメリカ合衆国の非政府組織である臨床経済評価機構(ICER)といった機関によって運営される制度的プロセスであり、このエビデンスを評価し、医薬品が償還されるべきかどうか、どの価格でかを助言する。

発売時のエビデンスがあまりに薄い、あるいは価格があまりに高い場合、支払者はますます管理された参入契約(リスク分担あるいは患者アクセス制度とも呼ばれる)を用いる。これは、条件付きでアクセスを認める契約である——非公開の割引、総支出の上限、薬が期待どおりの効果を示さなかった場合の返金、あるいはさらなるデータが収集される間のみの給付である。これらは製造業者の発売価格と支払者のエビデンスの間の隔たりを橋渡しするが、行政的・監視的な費用を加え、しばしば真の価格を隠す。

特許後の競争の二つの形態が価格を規律づける。ジェネリック医薬品は、低分子医薬品の化学的に同一なコピーであり、特許とあらゆるデータ独占期間が失効すれば販売可能になる。ジェネリックの参入は通常、価格を製造費用に向かって崩壊させる。バイオシミラーは、生物学的医薬品についてのその類似物である。生きた細胞の中で育てられる大きく複雑な分子であり、正確にはコピーできず、臨床的に同等であると判断されるほど近いものにしかできない。バイオシミラーの競争も価格を下げるが、製造と承認がより費用がかかるため、ジェネリックよりも少なく、より遅くである。各国はまた、外部参照価格を通じて国境を越えて価格を比較し、他国の価格のバスケットを参照することによって国内価格を設定あるいは上限を定める——一般的な手段であるが、製造業者に低価格市場で高値で発売するか、まったく発売しないかの理由を与えることで裏目に出ることがある。

最後に、イノベーションの経済学が議論全体を枠づける。医薬品を市場に出すには発見と高額な臨床試験が必要であり、ほとんどの候補は途中で失敗する。承認された薬一つあたりの資本化されたR&D費用の最も引用される推定値——タフツ大学のセンターのディマシと同僚たちに関連づけられる——は数十億米ドルに達する(2016年の研究は2013年の価値でおよそ26億米ドルとした)が、これらの数字は強く議論の対象となっている。それらは非公開の業界提供データに依存し、資本の機会費用を含み、批判者はそれらが真の公的に関連する費用を大幅に誇張していると主張する。いかなる単一のR&D費用の数字も、事実としてではなく、帰属させ疑問視されるべき主張として扱え。患者数が少ないためこれらの費用を分散できない希少疾患のための希少疾病用医薬品は、価格設定問題の最も鋭い形態である。

ベストプラクティス

1. 価格を費用加算方式や言い値ではなく価値に固定せよ。 ほとんどの医薬品の製造費用は、それが何の価値を持つかについてほとんど何も教えてくれず、発売価格は最初の提示額である。その医薬品が現在の最善の代替案に対して実際にもたらす健康を評価し、それを——あなたの制度の閾値に照らして測定して——あなたが支払う意思のある価格を決定させよ。価値の錨は、あなたの交渉担当者に擁護可能な数字と、立ち去る理由を与える。

2. 正しい比較対象と真の増分便益を主張せよ。 医薬品の価値は常に、患者が代わりに受け取るであろうものに対して相対的であるため、エビデンス資料に選ばれた比較対象が結果を決定する。製造業者は弱い、あるいは時代遅れの標準ケアと比較するインセンティブを持つ。あなたが実際に使用している治療との比較を要求せよ。試験が生存や生活の質ではなく代替エンドポイント——バイオマーカー——しか示していない場合は、主張されている便益を割り引き、支払いを実際のアウトカムに条件づけることを検討せよ。

3. 管理された参入契約を時間を買うために用いよ。悪い取引を隠すためではなく。 医薬品が有望であるがエビデンスが未成熟である場合、継続的な支払いを新たに現れるデータに結びつける契約——エビデンス開発を伴う給付、あるいはアウトカムに基づく返金——は、証明されていない価格にコミットすることなくアクセスを解放できる。しかしこれらの契約は管理に費用がかかり、うまく設計するのが難しい。あなたが効果についての真の不確実性を管理しているのか、単に完全に勝ち取るには弱すぎた割引を偽装しているだけなのかを明確にせよ。

4. 秘匿性の利益を、それに囚われることなく守れ。 非公開の割引は、製造業者にあらゆる場所で表示価格を下げることなく一つの支払者に安く売ることを許し、公開交渉よりも低い純価格を確保しうる。その費用は透明性の喪失である。公衆も他の支払者も何が支払われたかを見ることができず、外部参照価格が損なわれ、評価者は取引を比較するのに苦労する。秘匿性が買う追加の割引を、それが費やす説明責任と比較検討し、決定を下す人々に真の純価格を見えるようにしておけ。

5. ライフサイクル全体を計画し、特許失効時に節約を収穫せよ。 特許期間の高価格は取引の半分に過ぎない。もう半分は、ジェネリックやバイオシミラーが参入したときの急激な下落である。その移行を予算と処方システムに組み込め。患者を迅速にジェネリックへ切り替え、バイオシミラーの採用に報いる調達を運営し、競争を遅らせる戦術に抵抗せよ。イノベーションの価格を支払いながらジェネリックの節約を獲得できない制度は、取引の費用を保持しながらその収益を諦めている。

6. バイオシミラーを、ジェネリックとは異なる、より遅い市場として扱え。 生物学的製剤は正確にコピーできないため、バイオシミラーの競争はより弱い。参入者は少なく、割引は小さく、臨床医や患者は切り替えに躊躇する。処方単位に節約を還元する利益分配、臨床医教育、量を保証する入札といった積極的な措置は、受動的な代替ルールよりもはるかに多くのバイオシミラーの価値を実現する。生物学的製剤が高費用の薬剤支出を支配しているため、その賞金は大きい。

7. エバーグリーニングとライフサイクルのゲーミングを警戒し抵抗せよ。 製造業者は、エバーグリーニング——臨床的価値をほとんど加えない軽微な再処方、用量変更、あるいは配合に対する新しい特許——と、ジェネリックの参入を遅らせる戦術を通じて、実質的な独占を延長できる。支払者と規制当局は、「新しい」製品が、まもなくジェネリック化される原型に対して真の増分便益をもたらすかどうかを評価し、患者ではなく特許の時計に仕える変更に対してプレミアムを支払うことを拒否すべきである。

8. 外部参照価格の二次的効果を、それに頼る前に理解せよ。 他国の価格を参照することは行政的に安価で政治的に擁護しやすいが、製造業者がむしろ分離しておきたい市場を結びつける。予測可能な反応は、あらゆる場所で高値で発売すること、参照バスケットを守るために低価格国での発売を遅らせること、あるいは小さな市場から完全に撤退することである。参照価格を用いる場合は、あなたのバスケットの選択が製造業者のインセンティブをどう変えるかをモデル化し、それを一方が他方を置き換えるのではなく価値評価と組み合わせよ。

9. 希少疾病用医薬品と一回限りの療法を、目的に合わせて構築された規則で扱え。 非常に稀な疾患と単回投与の遺伝子治療は標準的な道具を破る。患者数はR&D費用を分散させるにはあまりに少なく、試験は小さく対照群がなく、一度だけ提供される治癒は数十年にわたって分散する便益に対して支払われなければならない。これらを通常の閾値に無理に押し込みすべてを拒否するのではなく、多くの制度は明示的な修正係数、別個の基金、あるいは時間をかけて分散された年金型の支払いを採用している——しかしそれらは透明に行うべきであり、希少性に対して支払うことを選んでいる追加の金額を名指すべきである。

10. 医薬品の決定を機会費用の枠組みの中に保て。 閾値を超えて財源化されるすべての医薬品は、その医療が名指されないものであっても、制度の他の場所でケアを押しのける。ある薬を望む特定可能な患者が、それに支払うために治療を失う目に見えない患者たちを上回るという非対称性に抵抗せよ。擁護可能なプロセスは閾値を述べ、それを一貫して適用し、ある医薬品に是と言うことが別の何かに否と言うことであると正直である(配給の論理はトピック3.3——配給である)。

11. イノベーション報酬の議論を、いかなる単一の薬の価格からも分離せよ。 製造業者は将来のR&Dに資金を提供する必要性によって高価格を正当化するが、支払者はエビデンスが弱い一つの製品に過払いすることによってではなく、特許と価格の制度全体を通じてイノベーションに報いる。それぞれの医薬品をその独自の価値で評価し、必要な場合には、水増しされた個別の価格を通じてではなく、意図的な政策手段を通じてイノベーションのインセンティブを追求せよ(イノベーションの仕組みはトピック5.1——イノベーションと健康経済学である)。

12. 試験が約束したことを確認するために、現実世界のエビデンスを要求せよ。 発売の決定は、理想的な条件下の選ばれた患者における試験に基づいているが、実際の人口はより高齢で、より病状が重く、服薬遵守が低いため、現実世界の有効性はしばしば試験の効力に届かない。データ収集を償還に組み込み、エビデンスが蓄積するにつれて価格と継続的な給付を見直せるようにし、医薬品が期待を下回ったときには下方に再交渉する意思を持て。

チームと議論すべき問い

1. 新しい医薬品についての私たちの立ち去る立場は何か、そしてそれを使う度胸とプロセスを私たちは持っているか。 支払者の弱さの単一最大の原因は、信頼できる形で「いいえ」と言えないことである。代替のない特許製品を交渉する製造業者は、支払者が真に拒否できない限り、ほとんどの交渉力を保持し、両者ともその脅しが本物かどうかを知っている。あなたの閾値がどこにあるか、誰が拒否する権限を持つか、そして拒否が擁護キャンペーンに出会ったときに政治的に何が起こるかを議論せよ——なぜなら最初の見出しで崩壊する立ち去る立場は、まったく立場ではないからである。最近の決定を検証せよ。エビデンスが価格を決めたのか、それとも圧力だったのか。誠実な答えは、真に立ち去るであろう医薬品と、常に支払うつもりだった医薬品とを区別し、あなたの「いいえ」が信じられるために何が変わらなければならないか——プロセス、ガバナンス、公的なコミュニケーション——に向き合う。

2. 秘匿性が私たちの薬剤取引に忍び込んだ場所で、私たちは何を得ており何を諦めているか。 非公開の割引は今や多くの制度で標準となっており、しばしば公開交渉よりも低い純価格を確保する。しかし秘匿性は静かに蓄積する費用を持つ。公衆は決定が公正かどうかを判断できず、他の支払者や評価者は偽りの表示価格で作業しており、あらゆる場所の外部参照価格が劣化する。あなたの薬剤支出のどれだけが今や非公開の純価格を通じて動いているかを地図化し、財源決定が下されるとき実際に誰が真の数字を見られるかを問え。緊張関係は現実である——完全な透明性はあなたが支払う価格を上げるかもしれず、一方で完全な秘匿性は正当性と比較可能性を蝕む。誠実な答えは、秘匿性を無料であるかのように扱うのではなく、特定の割引と引き換えに取引している特定の説明責任を名指す。

3. 医薬品が特許を失ったとき、私たちは完全な節約を獲得しているか、それともイノベーションの費用だけを支払っているか。 医薬品の経済的な取引は、特許期間中の高価格と引き換えに、その後の安価なジェネリックとバイオシミラーである——しかしその取引の後半は、制度がそれを積極的に収穫する場合にのみ実現する。あなたの処方がどれほど速くジェネリックへ切り替わるか、利用可能なバイオシミラーの節約のどれだけを実際に実現しているか、そしてゲーミングの戦術があなたが異議を唱えられたはずの競争を遅らせていないかを議論せよ。最近の特許失効を見よ。価格が下がるまでどれほどかかり、その間にどれだけの価値が漏れたか。不快な可能性は、あなたがイノベーションの価格を確実に支払う一方で、特許後の節約をゆっくりと不完全にしか集めておらず、取引の費用を保持しながらその収益を諦めているということである。誠実な答えはその漏れを定量化し、それを閉じる責任者を割り当てる。

4. 私たちはすべてのエビデンス資料の比較対象を精査しているか、それとも製造業者が選んだものを受け入れているか。 医薬品の価値は完全に、患者が代わりに受け取るであろうものに対して相対的であるため、試験に組み込まれた比較対象は、あなたの委員会が単一の数字を議論する前に、静かに結果を決定する。製造業者は、時代遅れの、あるいは弱い標準ケア、そしてまもなくジェネリック化されその価格が崩壊しようとしている競合相手と比較する常設のインセンティブを持つ。あなたの評価プロセスが、資料の基準ではなく、あなたの臨床医が今日実際に使用している治療——そして来年到着するより安価な選択肢——に対する増分便益を日常的に再構築しているかどうかを議論せよ。最近の肯定的な決定を検証せよ。比較対象は本物だったか、それとも好都合なものだったか。あなたのチームの誰が、比較対象に信頼できる形で異議を唱えるための薬理学的・臨床的知識を持っているかについて話し合え。なぜなら基準に異議を唱えられない委員会は、医薬品ではなく製造業者の枠づけを評価しているからである。誠実な答えは、誤った比較対象が決定を変えたであろう事例を名指す。

5. 私たちは希少疾病用医薬品と一回限りの遺伝子治療をどう扱っているか——明示的な規則を持っているか、それとも圧力の下で即興で対応しているか。 非常に稀な疾患と単回投与の療法は標準的な道具立てを破る。患者数は開発費用を分散させるにはあまりに少なく、試験は小さくしばしば対照群がなく、一回限りの治癒は数十年にわたって分散する便益に対して支払われなければならない。誘惑は、これらの製品を通常の閾値に無理に通しほぼすべてを拒否するか、あるいは擁護可能な枠組みなしに感情的・擁護的な圧力の下でそれらを通すかのいずれかである。あなたの制度が、明示的な修正係数、別個の基金、あるいは時間をかけて分散された年金型の支払いといった、名指しされ透明な規則を持っているか、それとも各事例が危機の中で新たに決定されているかを議論せよ。希少性に対して支払うことを選んでいるプレミアムについて、そしてそれを公に述べ擁護できるかについて正直であれ。次の遺伝子治療への対応を、反応的ではなく予測可能にするには何が必要か。誠実な答えは、希少性のためにより多く支払う原則に基づいた意思と、単に「いいえ」と言えないこととを区別する。

6. 管理された参入契約に署名するとき、私たちは真に不確実性を管理しているか——そして実際にそれを監視できるか。 アウトカムに基づく契約とエビデンス開発を伴う給付は、医薬品が期待を下回った場合に支払者を保護しながら早期アクセスを解放することを約束するが、管理に費用がかかり、決して効力を発しないように設計するのが容易である。あなたの最近の契約が真のデータのトリガーと自動的な価格の段階的引き下げを持っているか、それとも静かにリスク分担を装った恒久的な割引になっているかを議論せよ。誰がレジストリを所有しているか、データがあなた自身のより高齢で合併症のある人口で実際に収集されているか、そして現実世界の便益が試験を下回った場合に具体的に何が起こるかを問え。現在稼働している契約を見よ。誰かがそれを測定したか、そしてその薬が期待を下回っていればあなたはわかるか。重要な区別は、あなたが効果についての真の不確実性を管理しているのか、それとも完全に勝ち取るには弱すぎた割引を単に偽装しているだけなのかである。誠実な答えは、実際には執行できなかった契約を少なくとも一つ名指す。

実践例:健康経済学の一例

社会保険制度であり900万人の住民をカバーする、架空の上位中所得国であるソルヴェニアの国民健康保険基金は、中等度から重度の関節リウマチのための新しく発売された生物学的製剤についての決定に直面している。製造業者の資料は現在の治療に対する優越性を主張し、3年以内に基金の10大薬剤支出の一つになるであろう表示価格を求めている。基金は、いかなる償還にも合意する前に、その製品をHTA委員会に照会する。

委員会の最初の動きは比較対象の精査である。決定的な試験は、新しい生物学的製剤を、ソルヴェニアのリウマチ専門医がほぼ放棄した古い従来薬と比較したのであり、現在標準である生物学的製剤——その特許は来年失効し、バイオシミラーが期待されている——とではない。患者が実際に代わりに受け取るであろう治療、そして間近に迫ったより安価なバイオシミラーに対して再評価すると、増分便益は縮小し、QALYあたりの増分費用は基金の定める閾値をはるかに上回る。見出しの優越性の主張は本物であったが、誤った基準に対して測定されていた。

製造業者は、数十億ドルに及ぶ業界のR&D費用の数字を引用して、その価格がイノベーションの費用を反映していると応答する。委員会はこれを敬意を持って、しかし断固として扱う。基金は特許と価格の制度全体を通じてイノベーションに報いており、議論の対象となっている集計R&Dの数字が、この特定の製品のその真の比較対象に対する価値を上回ることを許すことはできない。委員会は、来るべきバイオシミラーの標準に対するその医薬品の増分便益と一致する価格——求められた数字をはるかに下回る——を提示する。

隔たりを橋渡しするため、両者は管理された参入契約を交渉する。既存の生物学的製剤が効かなかった患者には非公開の割引で即座にアクセスが認められ、最初の2年間は支出の上限があり、反応率についての現実世界のデータを収集する約束が伴う。レジストリが、試験の便益がソルヴェニアのより高齢で合併症のある人口では持ちこたえないことを示せば、価格は自動的に段階的に引き下げられる。基金はこのトレードオフについて社内で率直である。非公開の純価格は公開交渉よりも良い取引を確保するが、それは委員会自身が公表する費用対効果の数字が真に支払われているものをもはや反映していないことを意味し、ガバナンスのために真の純価格は制限された付録に記録される。翌年競合するバイオシミラーが発売されると、基金はほとんどの対象患者を切り替え、節約の一部をリウマチ科に還元する利益分配型の入札を実施する——より早く遅い切り替えが漏らしてしまっていた、取引の特許後の半分を獲得するのである。基金が引き出す教訓は、医薬品の価格は比較対象、閾値、そしてエビデンスを待つ意思によって決まるのであり——製造業者の最初の提示額によってではない、ということである。

4つのセクターレンズ

スタートアップ

小規模なバイオテクノロジーあるいはデジタル治療のベンチャーは、通常、そもそも支払われるために乗り越えなければならないエビデンスの基準として医薬品経済学に出会う。その乏しい資本は試験設計についての困難な選択を強いており、誘惑は、弱い比較対象や代替エンドポイントに対する安価な研究を実施することである——それはまさに支払者が今や割り引くものである。HTA機関が何を評価するかを中心にエビデンスを計画し、許容可能な比較対象とアウトカムについて早期に支払者と関わり、擁護可能な価値の物語のために設計するベンチャーは、規制当局の承認だけのために最適化するベンチャーよりも、実行可能な価格を確保する可能性がはるかに高い。スタートアップにとって、医薬品経済学的な思考は遅いコンプライアンスの段階ではなく、早期の戦略的なものである。

中小企業

ジェネリックあるいはバイオシミラーの製造業者、特別調剤薬局、地域の薬局チェーン、あるいは高額薬剤を調剤する単独の専門クリニックといった確立された小規模な事業者は、医薬品経済学を、成否を分ける関門としてではなく定常的な運営の定着した一部として出会う。その関心は利幅と、より大きな支払者が設定した規則の中での信頼できる償還である。入札に勝つこと、利幅の薄い低価格ジェネリックの供給を維持すること、そして利益分配がそれに報いる場所でバイオシミラーへ患者を切り替えることである。スタートアップとは異なり、単一の価値の物語に自らの存続を賭けているのではない。調達条件と迅速な支払いが見出しの価格交渉よりも重要な、控えめで反復可能な取引のポートフォリオを管理している。いかなる一つの医薬品の価格への影響も限られているため、その規律は運用上のものである。正確な調剤データ、効率的な在庫と入札、そして参照価格や払い戻しが自らが依存する利幅を静かに蝕んでいる時への警戒である。

大企業

大規模な製薬会社あるいは主要な保険者は、これらの力学の内側を中核事業として生きている。製造業者はグローバルな価格戦略を運営する——参照バスケットを守るために発売を順序づけ、非公開の割引を構成し、ライフサイクルと特許戦略を管理する——一方で、大規模な支払者はHTA能力を構築し、管理された参入契約を交渉し、規模でバイオシミラー採用プログラムを運営する。企業規模では、この争いは洗練され反復的である。両者は互いのインセンティブをモデル化し、次の製品をめぐって再び会うことになるため評判が重要である。企業の問いは、組織が非対称性から価値を引き出しているのか、それとも擁護可能な形でそれを統治しているのかである。なぜなら規制当局、公衆、相手方はますますその違いを見分けているからである。

政府

省庁や国の支払者は、他者が従うルールを設定する。償還の閾値、HTAプロセス、特許とデータ独占の条件、ジェネリックとバイオシミラーの代替政策、そして外部参照価格を使用するかどうか、どう使用するかである。その説明責任は最も広い——拒否された患者とサービスされた患者、納税者、そしておそらく誘致し成長させたい産業に対してである。政府は、価値評価と産業政策が反対方向に引っ張りうるという緊張を担う。国内のイノベーションに最もよく報いる価格が、常に最も多くの健康を買う価格であるとは限らない。その規律は、それらの目標を明示的かつ別個に保ち、優先順位付けを手続き的に公正にすることでなければならない(公正性の機構はトピック3.3——配給である。低所得の状況におけるアクセスと貿易の規則はトピック4.2——グローバルヘルスと貿易である)。

よくある失敗パターン

• 製造業者の比較対象を受け入れること。 エビデンス資料に新しい薬を時代遅れのケアと比較させることは、その見かけの価値を誇張する。対策: 患者が実際に受け取る比較対象を指定し、それに対して増分便益を再評価する。

• 費用加算方式で支払う、あるいは言い値を支払うこと。 製造費用あるいは最初の提示額に固定することは、価値を完全に無視する。対策: 閾値に対してもたらされる健康を評価し、真の立ち去る選択肢を伴う価値に基づく数字へと交渉する。

• 監視できない管理された参入契約に署名すること。 決して測定されないアウトカムに基づく取引は、リスク分担を装った恒久的な割引になる。対策: データ収集と価格の段階的引き下げを契約に組み込み、署名前に監視のための資源を確保する。

• 特許後の節約を諦めること。 ジェネリックやバイオシミラーが到着した後もオリジナル製品を処方し続けることは、イノベーションの費用をその収益なしに保持する。対策: 迅速に切り替え、利益分配型の入札を実施し、エバーグリーニングに異議を唱える。

• 外部参照価格だけに頼ること。 参照バスケットを価値評価の代替として扱うことは、高値発売と発売遅延の行動を招く。対策: 参照価格を真のHTAと組み合わせ、あなたのバスケットへの製造業者の反応をモデル化する。

• 希少性に対してデフォルトで過払いする、あるいはデフォルトでそれを拒否すること。 希少疾病用医薬品を標準的な閾値に無理に通すことも、すべてを通すことも擁護可能ではない。対策: 希少疾患と一回限りの療法のための明示的で透明な規則を採用し、支払うことを選んだプレミアムを名指す。

• 目に見える患者に目に見えない患者を上回らせること。 擁護圧力の下で高額な薬に資金を投じることは、他所で名もなき患者を押しのける。対策: あらゆる決定を機会費用の枠組みの中に保ち、閾値を一貫して適用する。

成熟度モデル

チェックリスト

• エビデンス資料が、時代遅れの治療ではなく、あなたの患者が実際に受け取る治療とその医薬品を比較していることを確認する。
• いかなる価格に合意する前にも、あなたの定める閾値に対してQALYあたりの増分費用を評価する。
• あなたの立ち去る立場を定義し、誰が拒否する権限を持ち、拒否がどう公に擁護されるかを確認する。
• 代替エンドポイントを割り引き、試験エビデンスが未成熟な場合は現実世界のエビデンス収集を要求する。
• 管理された参入契約が用いられる場合は、監視、データのトリガー、自動的な価格の段階的引き下げを組み込む。
• 非公開の割引が適用される場合はどこでも、ガバナンスのために真の純価格を記録する。
• 各医薬品の特許失効の移行を計画し、ジェネリックとバイオシミラーへの切り替えの目標を設定する。
• バイオシミラーの節約を実現するために利益分配や入札を実施し、再処方にプレミアムを支払う前にエバーグリーニングを確認する。
• 外部参照価格を用いる場合は、あなたのバスケットが製造業者の発売と価格設定のインセンティブをどう変えるかをモデル化する。
• 希少疾病用医薬品と一回限りの療法に明示的で透明な規則を適用し、希少性のために支払われるいかなるプレミアムも名指す。

Key sources

• ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) good-practice reports — methods for economic evaluation of pharmaceuticals and real-world evidence.
• NICE health technology evaluation methods and process guides (e.g. PMG36) — a national exemplar of HTA for medicines.
• Patricia Danzon's work on pharmaceutical pricing, price discrimination, and international price differences.
• DiMasi, Hansen & Grabowski, "The Price of Innovation" (Journal of Health Economics, 2003) and the 2016 Tufts update — the most-cited, and most-contested, R&D cost estimates; read alongside their critics (e.g. Light & Warburton).
• Office of Health Economics (OHE) publications on drug pricing, value assessment, and managed entry agreements.
• WHO guidance on medicines pricing policy and the Model List of Essential Medicines.
• OECD, Health at a Glance and Pharmaceutical Pricing Policies in a Global Market — comparative pricing and expenditure data.

References

1. Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost%E2%80%93utility_analysis
3. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
4. Price discrimination — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Price_discrimination
5. Value-based pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value-based_pricing
6. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
7. National Institute for Health and Care Excellence — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence
8. Generic drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Generic_drug
9. Biosimilar — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Biosimilar
10. External reference pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/External_reference_pricing
11. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
12. Evergreening — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Evergreening
13. DiMasi, J.A., Hansen, R.W. & Grabowski, H.G., "The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs" — Journal of Health Economics, 22(2), 2003.
14. Danzon, P.M. & Chao, L.-W., "Does Regulation Drive out Competition in Pharmaceutical Markets?" — Journal of Law & Economics, 43(2), 2000.
15. ISPOR — Good Practices for Outcomes Research reports — https://www.ispor.org
16. NICE health technology evaluations: methods and processes (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. OECD, Health at a Glance — Organisation for Economic Co-operation and Development — https://www.oecd.org/health/health-at-a-glance