イノベーションと健康経済学

なぜ健康経済学において重要か

指導者が祝う健康経済学におけるほぼあらゆる利益——病棟を空にするワクチン、病気を早期に捉える診断薬、致命的な病状を管理可能なものに変える薬——は、それが機能するとは知らなかった誰かによるリスクの高い損失を出す賭けとして始まった。その賭けの経済学は、完成した製品の経済学だけでなく、どの疾患が研究を引きつけどれが手つかずのままになるかを決定する。支払えない人々の間で一般的な病状は、苦しみがどれほど大きくても民間投資をほとんど引きつけない。裕福な市場のための限界的な改善は多くを引きつける。あなたが健康がどこで改善しどこで停滞するかを気にかけるなら、いかなる製品が処方集に届くよりずっと前に研究を舵取りするインセンティブを気にかけなければならない。

その利害は両端で公的資金である。政府は民間企業が後に構築する基礎科学の多くに資金を提供し、その後公的な支払者は、部分的に元のリスクに報いるために高く設定された価格で結果として生じる製品を買う。二度支払う制度——一度は知識を創造するために、もう一度はそれにアクセスするために——は、少なくとも自らが何を買っているのか、そしてなぜかを理解すべきである。インセンティブを誤ることは、決して費目として現れない形で高くつく。決して開発されなかった薬、10年遅れで採用された道具、報酬がたまたま向いていた場所であるという理由だけで限界的な「ミートゥー」製品に注がれた資金である。

このトピックは研究開発の経済学、それに支払う仕組み——特許、賞金、事前市場コミットメント——新しい技術がひとたび存在すればどう広がるか、そしてエビデンスが完全になる前に早期に価値を評価する新興の規律を扱う。それは意図的に、発売された医薬品がどう価格設定され償還されるかを再び議論しない。それはトピック2.4——医薬品経済学に属する。またトピック4.2——グローバルヘルスと貿易が扱う世界的なアクセスと知的財産条約の問いも扱わない。その主題はそれらの前の段階である。なぜイノベーションは自らを過少に供給するのか、そして社会はその修正に、その修正が価値のある以上を支払うことなく、どう支払えるか。

中核概念

研究開発(R&D)は、新しい知識の生産とそれを利用可能な製品とプロセスへと翻訳することである。それは、特定の応用を視野に入れない好奇心に駆動された科学である基礎研究から、応用研究、開発、試験、規模拡大までの連続体にわたって運営される。経済的な問題は、両端が非常に異なって振る舞うことである。基礎科学は遅く不確実であり、いったん存在すれば誰でも使える知識を生み出す。開発は高くつき、市場に近く、自らのものとして保持しやすい。

根底にある困難は、知識が経済学的な意味で公共財に近いということである。それは非競合的であり(私があるアイデアを使うことはあなたがそれを使うのを止めない)、他者を排除するのが難しい(ある分子の構造がひとたび知られれば、コピーは安価である)。これはトピック1.3——市場の失敗が目録化する市場の失敗のイノベーション面である。自らが発見したものの価値を獲得できない企業は過少投資するだろう。なぜなら便益の多く——正の外部性——が模倣者、患者、将来の研究者に漏れ出るからである。支援されない市場に任せれば、社会的に価値のある研究は体系的に過少に生産される。このトピックのあらゆるインセンティブの仕組みは、その単一の事実への対応である。

このプロセス全体についての経済学者の枠組みは創造的破壊であり、ヨーゼフ・シュンペーターが、イノベーションが確立された製品と方法を絶え間なくより良いものに置き換える方法——そして古い方法に依存していた既存業者を押しのける方法——に与えた用語である。医療はこれを不均等に経験する。一部のイノベーションは高価なケアを代替し資金を節約するが、多くはより多くの人々のためにより多くをよりよく行うことで費用を加える。「革新的」と「費用節約的」は同義語ではなく、それらを混同することは繰り返される誤りである。

イノベーションへのインセンティブは二つの系統に分かれる。プッシュの仕組みは、その研究が成功するかどうかを知る前に投入に支払う——助成金、補助金、税額控除、公的資金による研究所である。それらは試みの費用とリスクを下げ、早期の不確実な科学に適しているが、有用な何かが結果として生じようがなかろうが支払う。プルの仕組みは産出に支払い、事後に成功に報いる——市場の約束である。古典的なプルの道具は特許である。発明者に費用を超えて請求し投資を回収させる時間限定の独占である。特許は専有可能性の問題を解決するが、新しい問題を生み出す——特許期間中、価格は限界費用を上回って座り、したがって利益を得るであろう一部の人々は得られないままになる。これがイノベーション政策の中心的なトレードオフである。発明に報いる動的な効率性対、すでに存在するものへの安価なアクセスの静的な効率性である。

特許がアクセスの犠牲でインセンティブを購入するため、経済学者は長い間代替案を研究してきた。誘因懸賞金コンテストは定義された目標を達成することに固定された報酬を支払い、その純粋な形態では結果として生じる知識をパブリックドメインに置く——報酬を製品の価格から切り離す。事前市場コミットメント(AMC)は医療に合わせたプルの仕組みである。資金提供者による、企業がそれを開発した場合に、事前に合意された価格と質で、まだ存在しない製品の購入を補助するという拘束力のある約束である。この考えは、経済学者マイケル・クレーマーと同僚たちによって著しく発展させられ、期待される市場がそうでなければ投資を正当化するにはあまりに小さく不確実である、より貧しい国々の疾病へと民間R&Dを引きつけた。最初の大規模な検証は、低所得国で蔓延する株に適した肺炎球菌結合型ワクチンを標的とし、資金提供者によって財源化されGAVIアライアンスを通じて届けられた。関連する道具には、多くの管轄区域が稀な疾患の研究に報いるために用いる希少疾病用医薬品の指定、そして開発者に将来の製品のより速い規制審査で報いる優先審査バウチャーが含まれる。

技術を創造することは話の半分にすぎない。もう半分はイノベーションの普及——証明された進歩が実際にどう、そしてどれだけ速く、恩恵を受けるであろう患者に届くかである。採用は通常S字曲線をたどり、少数の早期採用者から多数派を経て遅滞者に至る。医療においては、その曲線はしばしば遅く不均等である。良いエビデンスは自ら広がらない。遅い普及の経済的費用——証明された道具が未使用のまま座っている間の何年もの回避可能な病気——は、より多くの注意を集める失敗したイノベーションの費用に匹敵しうる。

最後に、医療制度は完成した製品に単に反応するのではなくイノベーションを形づくりたいとますます望むため、早期あるいは将来志向の医療技術評価(HTA)を用いる。トピック2.1——経済評価の評価の道具を、まだ開発中の技術に適用することである。二つの考えが仕事の大部分を行う。余地分析は、多くが費やされる前に、新しい技術がそもそも採用する価値があるために何を達成し何を費やさなければならないかを問う——見込みのないプロジェクトを早期に安価に打ち切る方法である。そして情報の価値の枠組みは、エビデンスそのものを、価格と見返りを持つものとして扱う。それは、不確実性が減らされれば決定がどれだけ改善するかを推定し、別の試験に支払う価値があるのか、それとも今決定する方が良いのかを資金提供者に告げる。関連するオプションの論理——不確実性が解決するまで高くつく決定を開いたままにすること——は、支払者がエビデンスが成熟する間有望な技術に条件付きで資金を提供する、エビデンス開発を伴う給付のような取り決めを支える。

イノベーションの増加する割合は単一の製品ではなく一対である。精密医療——層別化あるいは個別化医療とも呼ばれる——は、生物学的情報、しばしばゲノム情報を用いて、平均的な患者を治療するのではなく、利益を受ける可能性の高い患者のサブグループに治療を標的化する。これは通常、治療をコンパニオン診断薬(誰が薬を受け取るべきかを特定する検査)と結びつけ、その二つは相互依存技術である。どちらも単独ではその価値を届けず、薬の費用対効果は完全にそれを選択する検査の正確さに依存する。それらを別々に評価すること——トピック2.4——医薬品経済学の標準的な製品経路を通じて薬を実行しながら検査を小さな費目として扱うこと——は両方の価値を誤って述べる。なぜなら健康の利益はどちらか半分にではなく対に属するからである。

層別化はまた市場そのものの経済学も変える。疾患をバイオマーカーで定義されたサブグループに切り分けることは、一つの大きな市場を多くの小さな市場に変え、それぞれが上で論じた(そしてトピック2.4——医薬品経済学で展開される)希少疾病用医薬品の問題を反響させる孤児様の力学を持つ。各サブグループが小さく登録が遅いため薄い試験エビデンス、より弱い統計的検出力、そして小さな適格人口によって正当化されるより高い患者あたりの価格である。標的化された治療を魅力的にする同じ論理——最も利益を得る人々に利益を集中させ残りを免れさせる——は同時にエビデンス基盤を蝕み価格を押し上げる。したがって精密さは、より不安定な証明と孤児様の価格設定という代価で、より良く狙われた治療を買うことができる。

ゲノム情報は反対方向に切れる異例の経済的性格を持つ。一度生成された配列は耐久性のある再利用可能な資産である。それは知識が成長するにつれて再分析でき、無関係な病状にわたって再利用でき、単一の前払い費用から生涯にわたって多くの決定に情報を与えることができる。これはゲノミクスを部分的に世界的な公共財にする——非競合的であり、それを創造するために支払った患者と制度をはるかに超えて価値がある。したがってその完全な価値は、即座の決定だけを数えるいかなる評価によっても体系的に過小に述べられる(共有されたゲノム知識の国境を越えた・公平性の次元はトピック4.2——グローバルヘルスと貿易に属する)。この耐久性は、いかなる診断薬の中核的な評価の困難を複合化する。検査は直接には健康を生み出さない。その価値は間接的であり、それが変える治療の決定を通じてのみ完全に流れる。製品が届ける健康によってそれを評価する薬型の評価はそれをうまく扱えない——上の情報の価値の枠づけとトピック2.1——経済評価の評価手法の方がより自然に適合する。なぜなら検査は本質的に、その見返りがより良い下流の選択である情報の購入だからである。

ベストプラクティス

1. 道具を選ぶ前に、あなたが投入を買っているのか産出を買っているのかを決定せよ。 プッシュ資金(助成金、税額控除、公的研究所)は試みの費用を下げ、誰もまだ目標を規定できない早期の高不確実性の科学に適している。プル資金(特許、賞金、事前市場コミットメント)は結果に報い、目標は定義可能だが市場が欠けているか危険すぎる問題に適している。ほとんどの実際のプログラムはこの二つを混合するが、偶然の混合は資金を無駄にする——あなたが規定できない科学に資金を提供し、あなたが規定できるアウトカムに報いよ。

2. インセンティブが是正しようとしている市場の失敗を名指せ。 「私たちはイノベーションを支援すべきだ」は根拠ではない。問題は、知識が模倣者に漏れ出るため誰も投資しないということか(特許あるいは排他性によって修正される専有可能性の失敗)。必要がどれほど大きくても支払う市場があまりに小さいということか(事前市場コミットメントあるいは賞金によって修正される需要の失敗)。それとも、証明された製品が採用されていないということか(より多くの研究ではなく調達と実装によって修正される普及の失敗)。正しい道具は診断から導かれる。

3. 特許の取引をトレードオフとして扱え。贈り物としてではなく。 特許は、一定期間、費用を超えた価格と遮断されたアクセスを許容することによって発明へのインセンティブを買う。その取引は、その発明がそうでなければ現れないときに行う価値があり、それが限界的な変化に報いる、あるいは人々が緊急に必要とする製品を遮断するとき、悪い取引である。排他性の強さと期間を、イノベーションの規模に一致させ、特許期間中のアクセスの問いが単なる苦情ではなく実際の費用であることを覚えておけ——価格設定と償還の仕組みはトピック2.4——医薬品経済学に属する。

4. あなたが実際に望む、事前に定義されたアウトカムに報いるプルの仕組みを優先せよ。 事前市場コミットメントあるいは賞金は、目標——疾患、有効性、価格、質、量——が、企業がそれを狙え資金提供者が命中を検証できるほど厳密に規定されている場合にのみ機能する。曖昧な目標は誤ったものに報い、あまりに高く設定された目標は参入者を引きつけず、あまりに低く設定された目標はとにかく起こっていたであろうことに過払いする。仕様を書く規律が仕事の大部分である。

5. 必要が高いが市場シグナルが不在の場所で事前市場コミットメントを用いよ。 ある製品が支払えない人口で命を救うであろう場合——低所得国に集中する疾患のためのワクチンが典型である——固定された価格で購入を補助するという信頼できる拘束力のある約束は、欠けている需要を作り出し、そこへ民間R&Dを引き寄せることができる。クレーマーに触発された肺炎球菌のコミットメントは、その仕組みが適応した製品の供給を加速できることを示した。それはまた、設計の詳細——誰が資金を保証するか、価格がどう段階的に下がるか、質がどう保証されるか——がそれが機能するかどうかを決定することも示した(世界的なアクセスの次元はトピック4.2——グローバルヘルスと貿易で展開される)。

6. 早期の将来志向のHTAを行い、見込みのないプロジェクトを安価に打ち切り、有望なものを舵取りせよ。 技術がまだ開発中である間に経済評価を適用すること——それを価値あるものにするために可能な最大価格と最小便益を見つける余地分析——は、ほとんど費用がかからず、決して費用対効果が高くなりえないものを開発するために大金が費やされることを防ぐ。うまく行われれば、早期のHTAはまた開発者に、支払者がどのエビデンスを要求するかを教える。それによって決定的な試験は規制上の問いだけでなく償還の問いにも答える。

7. 製品だけでなくエビデンスに価格をつけよ。 情報の価値の枠組みは、特定の不確実性が解決されれば決定がどれだけ改善するかを問い、それをそれを解決する費用と比較する。時に答えは別の研究を委託することである。しばしば、さらなる研究は改善された決定の価値よりも多くの費用がかかるだろうため、あなたは今決定すべきである。どちらにせよ、エビデンスを購入可能な資産として扱うことは、反射的な「もっとデータが必要だ」と薄い証明に基づく無謀な採用の両方を止める。

8. 不確実性が高く解決しつつあるとき、高価な決定を開いたままにしておけ。 その価値が真に不明瞭な、費用がかかり覆すのが難しい技術について、条件付きの取り決め——エビデンス開発を伴う給付、期限付きの管理されたアクセス契約、段階的な展開——は、エビデンスが成熟するにつれて拡大あるいは撤退する選択肢を保持する。これは実物オプションの思考である。あなたはまだ判断できない賭けに完全にコミットすることを避けるために少し支払う。ただし、その取引が無制限の補助金ではなく真の出口条件と日付を持つ場合に限る。

9. 発見と同じくらい意図的に普及のために予算を組め。 誰も採用しない証明されたイノベーションは健康を届けず、採用は自動的ではない。臨床医、調達、養成、経路、支払いすべてが動かなければならない。早期採用者を特定し、多数派が直面する実務的な障壁を取り除き、実装を別個の活動として財源化せよ——証明された進歩の遅い広がりは、あらゆる医療制度における最大で最も静かな損失の一つである。

10. イノベーションが資金を節約すると想定するな。 多くの価値あるイノベーションは、各単位が費用対効果が高くても、より多くの人々のためにより多くを行うことで総支出を上げる。より高価なケアを押しのける代替イノベーションと、それを拡大する追加的なイノベーションを区別し、あなたが採用しているのがどちらであるかについて財務担当者に正直であれ。患者あたり効率的であるという理由で費用増加をもたらす進歩を「節約」と呼ぶことは一般的で高くつく混乱である。

11. 市場が無視する疾患のためにインセンティブを形づくり、全費用を数えよ。 私的な収益が低いが社会的な収益が高い場所——稀な疾患、貧困の病状、備蓄されていることに価値がある抗菌薬——標的化された道具(希少疾病用医薬品の指定、賞金、サブスクリプション型の「プル」支払い)は研究を方向転換できる。しかしそれぞれがそれ自身の失敗を伴う。ゲーミングされる排他性、目標を見誤る賞金、とにかく行動したであろう企業に獲得される補助金である。その仕組みが名指されている研究ではなく、それが実際に誘発する研究に対して、仕組みの費用とゲーミングのリスクを比較検討せよ。

12. 治療とそのコンパニオン診断薬を一つの相互依存する決定として評価せよ。 治療が、誰がそれを受け取るかを選択する検査とともに、あるいは実際に結びつけて認可されるとき、薬とコンパニオン診断薬は、それらの間できれいに分割できない価値を持つ単一の相互依存技術を形成する。連結された対を——検査の正確さ、検査陽性群における治療の効果、そして検査が含める、あるいは除外する患者への帰結を——二つの連続した評価としてではなく一つの問いとして共に評価せよ。検査自体の価格は通常、それが統治する治療の隣ではささいなものであるが、わずかに正確さが高いあるいは低い診断薬がその対の費用対効果を劇的に揺るがしうる。したがって最初からその対を中心に評価を構築し、ある決定のために生成されたゲノム情報がそれを超えて再利用可能な価値を保持しうることを覚えておけ。

チームと議論すべき問い

1. 私たちの人口にとって重要な健康問題のうち、解決策に支払うであろう市場があまりに小さいかあまりに貧しいために、現在研究が飢えているものはどれか。 この問いは、到着しつつあるイノベーションから決して到着しないものへと注意を強いる。苦しみが大きいが支払う市場が薄い病状——稀な疾患、支払えない人々の間に集中する病状、あるいは新しい抗生物質のように社会的価値が量ではなく抑制にある製品——を探せ。誠実な議論は、あなた自身の状況でそうした隔たりを二つか三つ名指し、あなたに利用可能ないかなるレバー——賞金、保証された購入、資金提供者あるいは低中所得国プログラムとの提携——がもっともらしくその計算を変えうるかを問う。真に研究されていない問題と、良い科学が存在するが何も採用されていない問題を区別せよ。なぜなら治療法は完全に異なるからである。プルの仕組みの真の候補と、それが何を費やすかについての率直な認めで終わる答えは、すでにパイプラインにあるものの調査よりも価値がある。

2. 有望だが証明されていない技術が到着するとき、私たちは今採用すること、拒否すること、より多くを学ぶために支払うことの間でどう決定するか。 これは具体化された情報の価値の問いであり、ほとんどの組織は分析ではなく直感でそれに答える。緊張関係は現実である。早すぎて採用すれば機能しない何かに資金を注ぎ込む、あるいは予算を破産させるかもしれない。確実性を待てば、患者は決して戻らない何年もの利益を失う。中間の道——エビデンスが成熟する間の条件付き給付——は強力であるが、その取り決めが、惰性によって恒久的になる無制限の補助金ではなく、真の出口条件と日付を持つ場合に限る。誠実な答えは、あなたの組織の誰が「私たちはこれが研究されている間だけそれに資金を提供する」と言うことを許されているか、追加のエビデンスが実際にどう収集されるか、そしてどの結果があなたを止めさせるかを述べる。それはまた、患者が受け取り始めた技術を撤回することが決して始めないことよりもはるかに困難であるという政治的な現実にも立ち向かうべきである。

3. 私たちのイノベーションのインセンティブは私たちが望む健康の利益に報いているのか、それとも単に利益を得るのが最も容易な製品に報いているのか。 この問いはインセンティブの大きさではなく方向を検証する。特許、排他期間、償還の規則はそれらがたまたま向いているものに報い、検証されないままでは、無視された疾患のためのより大きな利益よりも裕福な市場のための限界的な改善を、資金を節約する見栄えのしない代替よりも追加的な技術を優遇する傾向がある。あなたの制度が最も豊かに報いるものが健康を最も改善するものであるか、そしてその二つがどこで乖離しているかを問え。誠実な答えは通常、報酬と健康の利益が不整合である少なくとも一つの場所を明らかにする——処方集を混雑させる「ミートゥー」製品、誰も広めるために支払われない遅く普及する証明された進歩、いかなる仕組みも触れない無視された病状である。重要なのは、インセンティブが単に「市場の仕事」だと結論づけるのではなく、そうした隔たりを一つと、あなたが引けるレバーを一つ名指すことである。

4. 私たちの制度のどこで証明された進歩が利益を受けるであろう患者に届いていないのか、そして誰が実際にそれを修正するために支払われているのか。 これは注意を技術の発明からその普及へと移す。イノベーション経済学の半分であり、最も少ない資金と最も多くの回避可能な害を引きつける。普及は自動的ではない。真に効果的な道具は、臨床医、調達、養成、経路、支払いがすべて共に動くことに失敗する間、何年も未使用のまま座ることができ、その遅延の費用——機能する答えが存在する間の回避可能な病気——は見出しになる失敗の費用に匹敵しうる。誠実な議論は、あなた自身の状況でゆっくりと普及している一つか二つの証明された進歩を特定し、障害がエビデンス、習慣、資金、それとも実装が誰の仕事でもないという単純な事実であるかを問う。それは真の知識の隔たりを採用の隔たりから分離すべきである。なぜなら失敗が採用であるときにより多くの研究を委託することは資金と時間を無駄にするからである。良い答えは、良いエビデンスが自ら広がると想定するのではなく、早期採用者が特定され採用までの時間が測定される、別個の資金提供された活動として誰が普及を所有しているかを名指す。

5. 治療が誰がそれを受け取るかを選択する検査と結びついて来るとき、私たちはその対を一つの決定として評価しているのか、それとも二つとして評価しているのか。 精密医療はますます治療をコンパニオン診断薬と結びつけ、その二つは相互依存する。どちらも単独ではその価値を届けず、薬の費用対効果は検査が利益を受ける患者をどれだけ正確に選ぶかに完全に依存する。緊張関係は、私たちの評価の機構が通常一度に一つずつ製品を評価するよう構築されている——検査を小さな費目として扱いながら薬を標準的な経路を通して実行する——ということであり、それは両方の価値を誤って述べる。なぜなら健康の利益はその対に属するからである。誠実な答えはいくつかの厄介な事実に同時に立ち向かう。わずかに正確さが高いあるいは低い検査がその対の費用対効果を劇的に揺るがしうる。疾患をバイオマーカーで定義されたサブグループに切り分けることは薄い孤児様のエビデンスとより高い患者あたりの価格を生み出す。そして一度生成されたゲノムの結果は即座の決定をはるかに超えて再利用可能な価値を保持しうる。あなたの現在のプロセスが相互依存技術をそもそも表現できるか、それとも静かに半分を孤立して評価するかを問え。ワークショップ準備済みの答えは、あなたが直面する一つの連結された薬と診断薬の決定と、あなたが両者をどう共に評価するかを指し示す(価格設定の仕組みはトピック2.4——医薬品経済学に属する)。

6. 私たちは同じ研究に二度資金を提供しているのか——投入に補助金を出しその後産出にプレミアムを支払っているのか——そして私たちはそれに気づくだろうか。 プッシュの仕組み(助成金、税額控除、公的研究所)は試みの費用を下げる。プルの仕組み(特許、排他性、保証された購入)は結果に報いる。ほとんどの実際のプログラムはこの二つを混合するが、偶然の混合は両端から同じリスクに支払うことを意味する。企業の科学に資金を提供し、その後企業が賭け全体を負ったかのようにその製品に報いることである。誠実な議論は、あなたの組織が支持する具体的な技術について、各一円が実際にどの段階を買っているか、そして公的な財布が知識を創造するために支払い、誰も意図的にそう決定していないのにそれにアクセスするために再び支払っているかを問う。それはまた、患者あたり効率的であるという理由で費用増加をもたらす進歩を「節約」と呼ぶ関連する自己欺瞞にも立ち向かうべきである。それは実際にはより多くの人々のためにより多くを行うことで支出を拡大している。良い答えは意図的な混合と偶発的な二重支払いを区別し、財務機能に何に資金が提供されているのか、そしてそれが何を費やすのかについての正直な説明を与える。

実践例:健康経済学の一例

架空の高所得国であるノーランド王国は、単一支払者の税財源制度であり、馴染みのあるフロンティアの問題に直面している。耐性がその最後の手段の抗生物質を蝕んでおり、いかなる製造業者も新しいものを開発しないだろう。その経済学は厳しく、教科書的なコモンズの失敗である。真に新規の抗生物質は備蓄され、その有効性を保つためにできるだけ使われないだろう——したがって、それが社会にとって価値があればあるほど、それは売れず、事業計画は悪化する。パックごとに支払うノーランドの通常の購買は、それが最も必要とする製品を積極的に罰する。保健省は修正を設計するイノベーション経済学チームを招集する。

チームは、これが科学の失敗ではなく需要の失敗であることを明確にしており、したがって別の研究助成金ではなくプルの仕組みが求められる。彼らは、製造業者が稼ぐものが何パックが使われるかから切り離される「サブスクリプション」支払いを設計する。王国は、資格のある新規の抗生物質への保証されたアクセスのために固定された年間額を支払う。それは、量からではなく、その薬が医療制度にもたらす推定される価値——耐性のあるアウトブレイクに対する保険としての価値——から計算される。これは、国内の備蓄問題に向けられた事前市場コミットメントの論理を反映しており、高所得の支払者が試験的に導入してきた実際のサブスクリプション型パイロットから借用している。報酬は今や、王国が実際に望む二つのもの——可用性とスチュワードシップ——を指している。

コミットする前に、チームは将来志向のHTAを実行する。余地分析は率直な問いを問う。サブスクリプションがそれが回避するであろう耐性感染よりも多くの費用をかける前に、ノーランドが備蓄抗生物質に合理的に年間支払える最大額は何か。彼らは耐性感染の負担、アウトブレイクの確率と費用、そして機能する薬を備蓄しておくことの価値から推定値を構築し、それは彼らに、製造業者が手渡す数字ではなく交渉すべき上限を与える。情報の価値のステップは次に、今署名すべきか、それとも先に現実世界のより多くのデータに資金を提供すべきかを問う。遅延は治療不可能な感染への継続的な露出を意味するため、分析は行動を支持するが、見直しを組み込んでである。

その設計は意図的に条件付きである。サブスクリプションは、定義されたスチュワードシップの義務——その薬は保存されるべきであり、押し出されるべきではない——とエビデンス開発の要件を伴う固定期間で実行され、それによって耐性のパターンと真の価値が追跡され、支払いは見直しで再基準化できる。チームは彼らが設計で取り除けない残存リスクについて率直である。価値の推定値は不確実であり、固定された支払いは耐性がゆっくり進化すれば過払いになり、加速すれば過少払いになりうる。そして小さな市場の制度は、単独では世界のR&Dを引きつけるのに十分でないかもしれない——それは、同じことを行っているいくつかの国のうちの一つとして最もよく機能する。省庁が得る教訓はこのトピックの中核的なものである。市場はまさに社会が最も必要とするイノベーションを過少に供給し、修正はその欠けている需要を意図的に作り出すことであり、修正はエビデンスによって規模決めされ見直しに開かれたままでなければならない。すでに市場にある医薬品の日常的な価格設定は別個の規律であり、トピック2.4——医薬品経済学で扱われる。

4つのセクターレンズ

スタートアップ

医療イノベーションのスタートアップにとって、これらの仕組みは資金調達可能なアイデアと放棄されたアイデアの違いである。創業者はプッシュとプルの境界に生きる。助成金、税額控除、公的研究資金は収益の前に灯りをともし続け、一方最終的な報酬——特許、排他性、あるいは定義された購入コミットメント——こそが投資家が実際に賭けているものである。単一最も価値のある早期の規律は将来志向のHTAである。決定的な試験が設計される前に、支払者がその製品を買うために何を見なければならないかを理解することであり、それによって希少な資本が規制上の事例だけでなく償還の事例も証明する。承認のために最適化し支払者が必要とするエビデンスを無視するスタートアップは、ライセンスを獲得しても、それでも誰も資金を提供しないものを持つことになりうる。

中小企業

専門の診断薬供給業者、単独のクリニック、あるいは安定した製品ラインを持つ医療機器メーカーといった小規模だが確立されたイノベーターは、資金調達の問題としてよりも主に普及と採用の問題としてイノベーション経済学に出会う。その関心は、ムーンショットにどう資金を提供するかよりも、証明された改善をどう採用させるかである。調達を乗り越え、慎重な支払者が望む控えめな現実世界のエビデンスを生成し、より大きな競合他社がその空間を混雑させる前に採用されることである。限られた資本と10年の賭けへの食欲なしに、そうした企業は速く元が取れ既存の経路に組み込まれる漸進的で代替的なイノベーションを優先し、それが依存する特許が失効する、あるいは償還の規則が変わるとき鋭く露出する。その最も有用な規律は、安価に信頼できる形で、その製品がより高価な代替を押しのけるか、あるいは購入者がすでに評価しているアウトカムを測定可能に改善することを証明することである。

大企業

大規模な製造業者や提供者組織は、イノベーション経済学をポートフォリオ管理として経験する。企業は予想されるリスク調整後収益によってプロジェクトにR&Dを配分し、これがまさに弱い市場あるいは乏しい市場を持つ病状が無視される理由である——誰かが無情だからではなく、それが数字が示すことだからインセンティブは他所を指す。企業はまた普及曲線の主要な利用者であり形成者でもある。大規模な提供者は証明された進歩がその経路をどれだけ速く広がるかを決定し、大規模な製造業者の価格設定とエビデンス戦略は誰がそれを採用できるかを決定する。この規模では、繰り返される誘惑は、より危険でより大きな進歩に資金を提供するのではなく、既存製品の収益を守ること——排他性を延長し、漸進的な「ミートゥー」の仕事を優遇すること——であり、支払者はますますその違いを見守っている。

政府

政府はイノベーションの市場の失敗をその源で是正できる主体であり、帳簿の両側に座る。それは基礎科学の多くに資金を提供し、その後その科学が可能にする製品に支払う。その道具立ては最も広い——研究資金、特許と排他性の法律、賞金、事前市場コミットメント、希少疾病用医薬品のインセンティブ、そして何を買うかを決定するHTAの機構である——したがって単に私的な収益ではなく社会的な価値に向けてイノベーションを導くその責任もそうである。政府は、稀な疾患のワクチンのための市場を保証することによって、あるいは国々にわたって購買をプールすることによって、いかなる単一の企業や国もできない需要を招集できる。その規律はその到達範囲に見合わなければならない。それが作り出すあらゆるインセンティブはゲーミングあるいは虜にされうるし、とにかく起こっていたであろう研究に支払う仕組みは、何のためにもならない公的資金である。

よくある失敗パターン

• イノベーションを節約と混同すること。 あらゆる費用対効果の高い進歩を予算削減として扱うこと。多くの価値あるイノベーションはより多くの人々のためにより多くを行うことで費用を加える。対策: 代替的なイノベーションを追加的なものから分離し、予算への影響を正直に述べる。

• 失敗が普及であるときにより多くの研究に資金を提供すること。 証明された進歩が養成、調達、あるいは支払いを欠いて採用されないまま座っている間にさらなる別の研究を委託すること。対策: 隔たりが知識なのか採用なのかを診断し、実装を別個の活動として財源化する。

• 曖昧なプルの目標。 疾患、有効性、価格、質、量を、狙うか検証するのに十分厳密に規定することなく、賞金や事前市場コミットメントを立ち上げること。対策: 仕様に投資する。緩く定義された報酬は誤ったものを買う。

• 出口なしで薄いエビデンスに基づいて採用すること。 有望だが証明されていない技術に「一時的に」資金を提供し、惰性によってそれを恒久的にさせること。対策: あらゆる条件付きの取り決めに真の見直しの日付と停止条件を組み込む。

• 意味のあるものより限界的なものに報いること。 漸進的な「ミートゥー」製品と排他性の延長を、より大きくより危険な利益と無視された疾患よりも優遇するインセンティブ構造。対策: あなたの報酬が実際に何を指しているかを検証し、市場が誤って導く場所では標的化された道具を用いる。

• 排他性のアクセス費用を無視すること。 特許期間中の高価格と遮断されたアクセスを他の誰かの問題として扱うこと。対策: 静的なアクセスの損失をイノベーションの取引の真の費用として数え、排他性を進歩の規模に一致させる。

• プッシュとプルが互いに対立して働くこと。 企業の投入に補助金を出し、その後もその産出にプレミアムを支払い、同じ研究に二度報いること。対策: あなたがどの段階に資金を提供しているかを意図的に決定し、両端から同じリスクに支払うことを避ける。

• コンパニオン診断薬をその薬から孤立して評価すること。 選択検査をそれ自体の費用と正確さで、あるいは治療をすべての患者が適格であるかのように評価すること。二つが相互依存しており共にのみ意味をなすときにである。対策: 薬と診断薬を単一の相互依存技術として評価し、それが変える治療の決定を通じて検査を評価する。

成熟度モデル

チェックリスト

• 目の前の問題について、インセンティブを選ぶ前に具体的な失敗——専有可能性、欠けている需要、あるいは遅い普及——を名指す。
• あなたが投入に資金を提供している(プッシュ)のか産出に報いている(プル)のかを意図的に決定し、同じ研究に二度支払うことを避ける。
• いかなる賞金あるいは事前市場コミットメントについても、疾患、有効性、価格、質、量を、狙い検証するのに十分厳密に規定する。
• 候補技術について早期に余地分析を実行し、それを価値あるものにする可能な最大価格と最小便益を見つける。
• より多くのエビデンスを委託する前に情報の価値の推論を適用せよ——改善された決定はその研究の費用に見合うか。
• いかなる条件付きの採用についても、無制限の補助金ではなく真の見直しの日付と停止条件を組み込む。
• イノベーションが既存の費用を代替するのか追加するのかを述べ、財務機能に正直な予算影響を与える。
• 証明された進歩の普及と実装を別個の活動として財源化し、採用までの時間を測定する。
• あなたの人口における少なくとも一つの市場に無視された必要と、それに向けて研究を方向転換できる一つのレバーを特定する。
• あなたが頼るいかなる排他性のアクセス費用も数え、その強さを進歩の規模に一致させる。

Key sources

• Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — the foundational case for advance market commitments.
• Center for Global Development, Making Markets for Vaccines (advance market commitment working group report) — the design blueprint behind the pneumococcal AMC.
• Gavi, the Vaccine Alliance — pneumococcal advance market commitment — programme documentation on the first large-scale AMC.
• Everett Rogers, Diffusion of Innovations — the standard framework for how technologies spread through a population.
• ISPOR good-practice guidance on health technology assessment and early / forward-looking value assessment.
• National HTA bodies as exemplars of managed access and coverage-with-evidence-development schemes — e.g. NICE (England), CDA-AMC (Canada), PBAC (Australia), IQWiG (Germany).
• Australian Government Department of Health — guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies (PBAC/MSAC) — a leading framework for appraising a drug and its companion diagnostic together.
• EGAPP (Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention), US Centers for Disease Control and Prevention — an evidence framework for assessing genomic tests.
• Economics Network, Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

References

1. Research and development — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Research_and_development
2. Public good (economics) — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Public_good_(economics)
3. Creative destruction — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Creative_destruction
4. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
5. Inducement prize contest — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Inducement_prize_contest
6. Advance market commitments — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Advance_market_commitments
7. Michael Kremer — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Michael_Kremer
8. Pneumococcal conjugate vaccine — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pneumococcal_conjugate_vaccine
9. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
10. Diffusion of innovations — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Diffusion_of_innovations
11. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
12. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
13. Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — Princeton University Press, 2004.
14. Everett M. Rogers, Diffusion of Innovations — Free Press.
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
16. Guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies — Australian Government Department of Health (PBAC/MSAC).
17. Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention (EGAPP) — US Centers for Disease Control and Prevention.