医療計量経済学

なぜ健康経済学において重要か

医療の指導者が下すほぼあらゆる決定は、因果関係の主張に基づいている。この薬は死亡率を下げる、あのクリニックは入院を減らした、この支払い改革は待機時間を短縮した。その主張を述べるのは容易だが、それを獲得するのは難しい。二つの患者集団はあるアウトカムにおいて異なるが、それらは誰かが介入する前からすでに異なっていた——より病状の重い人々はより多くのケアを求め、より豊かな地域は新しいプログラムを最初に採用し、意欲的なクリニックはパイロットに自ら志願する。中核的な問題は、治療を受けた集団が治療を受けなかった場合に何が起こったかを、私たちは決して観察できないということである。このトピックのすべては、その欠けている比較対象を正直に近似することについてである。

その利害は公的資金と人命である。自信に満ちているが誤った因果関係の主張は、何もしない介入に予算を向けたり、静かに人命を救っていた介入を撤退させたりする。どちらの誤りも、単なる通貨だけでなくアウトカムにおいて代償を払わされる。国の支払者が地域的な評価の強さに基づいてプログラムを全国展開することを決定するとき、その評価の因果推論の質こそが、成功を拡大することと幻想を拡大することの違いとなる。指導者が自ら分析を実行することはめったにないが、それを委託し、資金を提供し、それに基づいて行動する——つまり評価の技能は彼らが所有すべきものである。

このトピックは意図的に統計学の教科書ではない(本書の範囲の境界を参照)。推定量を導出したり、ソフトウェアを推奨したりはしない。その役割は、各手法が何のためにあるのか、因果関係の主張がいつあなたの信頼に値するのか、そして洗練されたモデルに騙されることもなく良いエビデンスを軽視することもないように、計量経済学的な作業をどう委託し評価するかを伝えることである。分析がデータを超えて外挿する決定分析モデルに供給される場合、その機構はトピック2.2——モデリングに属する。ここでは推定値そのものと、それが因果的であるかどうかにとどまる。

中核概念

医療計量経済学は、関係を測定し、とりわけ因果推論——あるものの変化が単にそれと共に動くのではなく、別のものの変化を引き起こすことを確立しようとする試み——を支えるために、統計的手法を健康と医療データに適用することである。この分野が存在するのは、医療データにおける相関が豊富であり誤解を招きやすいこと、そしてその問いを決着させるであろう清潔な実験がしばしば不可能であり、非倫理的であり、あるいは手が届かないからである。

中心的な障害は交絡である。誰が介入を受け、どのアウトカムを経験するかの両方に影響を与える第三の要因であり、因果的ではない関連を生み出す。新しい抗凝固薬を服用している患者は、古い薬を服用している患者よりも出血が少ないかもしれないが、それはその薬がより安全だからではなく、慎重な処方者がそれをより低リスクの患者に与えたからかもしれない。年齢、貧困、疾患の重症度、臨床医の判断は、医療データにおける容赦ない交絡因子であり、あなたが測定できるものは、最も重要なものであることはめったにない。

密接に関連するのは選択バイアスである。あなたの治療群と比較群の人々は、それ自体がアウトカムに関連するプロセス——自己選択、臨床的トリアージ、地理、行政上の適格性——によってそれらに振り分けられた。デジタルに自信のある人々が使う遠隔医療サービスは、その利用者がそもそもより健康でより組織化されていたという理由もあって、良い結果を示すだろう。選択はデータから払い落とすべき迷惑なものではない。それはしばしば話の全体であり、手法の役割はそれを中和することである。

そうするための黄金基準は、無作為化比較試験(RCT)であり、参加者は偶然によって治療群または対照群に割り当てられる。無作為化が機能するのは、平均して、あなたが考えた交絡因子と考えなかった交絡因子の両方を均衡させるため、アウトカムのいかなる違いも介入に帰することができるからである。試験を守る規律——参加者を無作為に割り当てられた群で分析すること(治療企図(intention-to-treat)解析として知られる)、そしてアウトカムを事前登録すること——は、選択の問題が裏口から忍び込むのを防ぐために存在する。

試験が常に実現可能であるとは限らないため、医療計量経済学の多くは観察データを扱い、自然実験から信頼性を借用する。これは、参加者の制御の外にある何か(政策の展開、適格性の規則、抽選、突然の価格変化)が無作為割り当てを模倣する状況である。四つの準実験デザインが繰り返し現れる。

• 差の差分法は、介入にさらされた群のアウトカムの変化を、同じ期間の曝露されていない比較群の変化と比較する。その信頼性は「並行トレンド」の仮定に基づく。すなわち、介入がなければ、二つの群のアウトカムは歩調を合わせて動いていたであろうということである。
• 操作変数法による推定は、誰が治療を受けるかに影響するが、治療を通してでなければアウトカムに直接の影響を持たない変数——クリニックまでの距離、抽選番号、無作為に割り当てられた審査員——を用いて、交絡のない治療における変動を分離する。有効な操作変数を見つけることは真に困難であり、完全に検証することは不可能である。
• 回帰不連続デザインは、適格性を決定する鋭い閾値——リスクスコア、年齢、所得の区切り——を利用する。境界のすぐ上とすぐ下の人々は、介入へのアクセスを除いて実質的に同一であるため、それらを比較することは局所的な実験を近似する。
• パネルデータ法は、同じ単位(患者、病院、地域)を時間を通して追跡し、分析者が、ある単位について決して変化しない安定したすべてのものを制御できるようにし、単一の横断面では除去できない広範な交絡因子を取り除く。

最後に、欠測データは、これらすべての根底に横たわる。患者は脱落し、記録は不完全であり——決定的に——データが欠けている理由はしばしばアウトカムに関連しているため、不完全な記録を破棄することは選択バイアスを静かに再導入する。欠測がどう扱われたかは、いかなる研究についても最初に問うべき問いの一つである。

ベストプラクティス

1. 手法からではなく反実仮想から始めよ。 誰かが推定量を選ぶ前に、問いを強制せよ。比較対象は何か、そしてそれが介入なしに何が起こったであろうかを教えてくれると信じるべき理由は何か。あらゆる結果の信頼性はその比較対象から流れ出るのであり、その上に積まれた統計の洗練さからではない。答えが曖昧であれば、いかなる技法もそれを救えない。

2. データが収集される前にデザインを委託せよ。後ではない。 最も強力な因果関係の主張は、事前に計画されたデザイン——無作為化された展開、事前登録された分析、合意された比較群——から生じる。既存のデータに後から手法を合わせることは、分析者に、好都合な結果が現れるまで探し続けることを誘うからである。評価に資金を提供するときは、デザイン段階に資金を提供し、結果が存在する前に書面による分析計画を主張せよ。

3. 倫理的かつ実行可能な場合は無作為化を優先せよ。段階的な展開を含めて。 プログラムが全員に同時に届かない場合は、抽選によってアクセスの順序を割り当てるか、どの拠点が最初になるかを無作為化せよ。これは、運用上の制約をわずかな追加費用で信頼できる実験に変え、誰かに治療を拒むよりも擁護しやすいことが多い。最も信頼される政策評価の多くは、単に選ばれたのではなく無作為化された展開である。

4. あらゆる準実験デザインを仮定の束として扱い、それらにその仮定を述べさせよ。 差の差分法は並行トレンドによって成否が決まる。操作変数法は、関連性があり外生的な操作変数によって決まる。回帰不連続デザインは、人々が閾値のどちら側に着地するかを操作していないことによって決まる。良い分析者は、自らの結果が依存している仮定を名指し、それについてのエビデンスを示す。弱い分析者はそれを隠す。明示的に問え。「これが因果的であるためには何が真でなければならないか、そしてそれが真であるとどうわかるのか」。

5. 見出しの推定値だけでなく、反証検定を要求せよ。 信頼できる因果関係の作業は、自らの主張を壊そうとする。介入前のトレンドをプロットして並行であったかを確認する、何もないはずの偽の閾値でジャンプがないかを検定する、操作変数が触れるべきでないアウトカムを予測しないことを示す。これらの確認の存在は正直な作業を示す。その不在は、効果がどれほど大きく歓迎されるものであっても警告である。

6. 欠測データと脱落がどう扱われたかを知ることを主張せよ。 対象者のどれだけの割合が失われたか、欠測が観察されたものと異なるか、そして分析がそれらについてどのような仮定をしたかを問え。「完全ケース分析」——欠落のある人を静かに除外すること——は、清潔に見える研究に選択バイアスが再侵入する最も一般的な方法である。欠測データが結果をどの方向に押すかは、値そのものが回復できない場合でもしばしば知ることができる。

7. モデルを医療データの形に合わせよ。 費用は少数の非常に高額な患者によって歪んでおり、利用は負になりえない件数であり、生存データは追跡調査が終了すると打ち切られる。標準的な線形手法はこれらに適合せず誤解を招きうる。それぞれに特化したモデルが存在する。数学を知る必要はないが、「この手法は費用データに適切か」と問い、本物の答えを期待するのに十分な知識は持つべきである。

8. 治療を受けた人々への効果と、あなたが拡大できる効果を分離せよ。 多くの準実験手法は局所的な効果——閾値付近の人々への影響、あるいは操作変数がたまたま動かした人々への影響——を推定し、それは介入を全員に展開することの効果と等しくないかもしれない。65歳前後の回帰不連続デザインは、65歳の人々について教えてくれるのであり、40歳の人々についてではない。数字を一般化する前に、それが実際に誰の効果であるかを問え。

9. 統計的有意性と決定への関連性を区別せよ。 精密に推定された微小な効果は統計的に有意でありながら経済的に些細でありうる。大きな効果は不確実でありながら、危険にさらされているものを踏まえればなお行動する価値がありうる。p値が閾値をクリアしたかどうかだけでなく、効果量、その信頼区間、そしてあなたの予算と人口の規模でそれが何を意味するかを問え。決定は大きさと不確実性が合わさったものにかかっている。

10. 外的妥当性を内的妥当性と同じくらい注意深く判断せよ。 ある研究は、その独自の状況における因果関係については非の打ちどころがなくても、集団、医療制度、あるいはベースラインリスクが異なれば、あなたにとって無関係でありうる。アメリカの保険市場で機能した操作変数や、スカンジナビアのレジストリで検証されたデザインは、異なるデータとインセンティブを持つ低所得の状況には移転しないかもしれない。「この効果は私の制度で持ちこたえるか」を、「この効果は本物か」とは別の問いとして問え。

11. 単一の研究を信頼するのではなく、三角測量せよ。 異なる仮定を持ついくつかの手法——試験、差の差分法、操作変数法による推定——が同じ方向を指すとき、確信は獲得される。それらが乖離するとき、その不一致はどの仮定が失敗しているかについての情報である。重要であるのに十分に大きいいかなる決定についても、一本以上のエビデンスの系列を委託あるいは探求し、単独の際立った結果を結論ではなく仮説として扱え。

12. 評価を書き留め、決定とともに保管せよ。 あなたが頼った因果関係の主張、それを生み出したデザイン、それが基づいていた仮定、そして何があなたの考えを変えるかを記録せよ。これは、結果が後に異議を唱えられたときに組織を守り、アウトカムが判明する後ではなく前に不確実性を述べるという規律を強いる。その推論が文書化されていない評価は、図表を伴った意見にすぎない。

チームと議論すべき問い

1. 私たちがエビデンスで正当化した最後の大きな決定について、比較群は何だったのか——そしてそれは介入なしでも本当に同じことをしていたであろうか。 この問いはまっすぐに反実仮想に向かう。そこが最も弱いエビデンスが隠れる場所である。見出しの数字を通り過ぎて構造へと踏み込め。誰が誰と比較されたか、彼らはどうやってそれらの群に振り分けられたか、そして治療群に何も変わらなければ何が起こっていたか。誠実な緊張関係は、最も都合の良い比較——同じ群の前後比較、あるいは志願者対非志願者——が通常最も交絡しているということ、そしてある介入を選んだ、あるいはそれに選ばれた人々は、そうでなかった人々とほぼ常に異なるということである。良い議論は、関与している具体的な交絡因子(重症度、貧困、意欲、臨床医による選択)を名指し、デザインがそれらを中和したのか、単に無視したのかを問う。あなたが求めている答えは「その研究は査読された」ではなく、なぜその比較が信頼できるのかについての明確な説明——あるいはそうではなく、その決定がエビデンスを装った判断に基づいていたという認め——である。

2. 評価を委託するとき、私たちはデザインを買っているのか、それとも単に報告書を買っているのか。 ほとんどの組織は、プログラムが稼働し始めた後に届く成果物として評価を調達しており、それはまさに、最も強力な因果的デザインがすでに不可能になっている時点である。緊張関係は、運用上の緊急性——今すぐ立ち上げ、後で測定する——と、最初の患者が登録される前に下される決定に依存するエビデンスの質——無作為化された展開の順序、合意された比較地域、事前登録されたアウトカムと分析計画——の間にある。あなたの委託プロセスが、分析者をデザインを形づくるのに十分早く招き入れているのか、それとも結果を合理化するのに十分なだけ遅く招き入れているのかを議論せよ。誠実な答えは、安価な回顧的評価が、偽りの確信を与えるならば評価なしよりも悪いという事実に向き合い、契約とスケジュールがあなたの組織において良いデザインを構造的に可能にしているのか、それとも構造的に不可能にしているのかを見る。

3. 私たちはどのような主張に基づいて行動することを拒否するか、そして何が私たちの考えを変えるエビデンスなのか。 この問いは、チームがエビデンスを真の入力として扱っているのか、それともすでに下された決定の装飾として扱っているのかを検証する。ある主張が満たさなければならない証明の基準と、あなたに方向転換させるであろう発見を事前に名指すことは、確証バイアスと、私たちが好む結果を迎える選択的な熱狂に対する最も強い防御である。真の緊張関係は、関係者が好ましいプログラムと好ましくないプログラムを同じエビデンスの基準に照らすことはめったにないということである。愛されている取り組みは疑わしきは罰せずの恩恵を受け、脅威となるものは切り刻まれる。誠実な議論は、あなたの組織のどこにそうした二重基準が存在するかを明るみに出し、異なる規模の決定にとって「行動するのに十分良い」が何を意味するかを合意し、何があなたの考えを変えるかを事前にコミットすることが、まさにそれが変えるかもしれないという理由で居心地が悪いことを受け入れる。

4. 他の制度から際立った結果を借用するとき、私たちはそれとともに何が移転すると想定しているのか。 ある研究は、その独自の状況における因果関係については完璧でありながら、それでもあなたを誤らせうる。なぜなら、その効果を生み出した集団、医療制度、ベースラインリスク、インセンティブは、あなたのものとはまったく異なるかもしれないからである。緊張関係は、最も印象的なエビデンスが通常どこか他の場所——アメリカの保険市場、スカンジナビアのレジストリ、資源の豊富な試験拠点——から来るということであり、そのまさに厳密さが、その適合性を検証するのではなくその数字を輸入するよう誘惑するということである。その効果が再現されるために、あなたの集団と制度について何が真でなければならないかを議論せよ。ベースラインリスクは比較可能か、あなたの人員はその介入が前提とした能力を持っているか、あなたの患者は同じ制約に直面しているか。誠実な答えは、外的妥当性を内的妥当性とは別個の問いとして扱い、単に遠いという理由で遠い研究を割り引く反射に抵抗し、元の状況のどの特徴がその効果を生み出す仕事をしているかを名指す。最悪の結果は、そこでは本物であったがここでは存在しない効果を拡大し、その移転ではなく介入そのものを非難することである。

5. 私たちのデータのどれだけが欠けているのか、そしてその隔たりが無害であると私たちは確信しているか。 あらゆる現実の医療データセットには穴がある——患者は脱落し、記録は不完全であり、追跡調査は終了する——そして危険な場合は、データが欠けている理由それ自体がアウトカムに関連しており、不完全な記録を除外することが、清潔に見える研究に選択バイアスを静かに持ち込んでしまうときである。緊張関係は、ほとんどのツールでデフォルトであり結果への最速の道である「完全ケース」分析の便利さと、消えた人々が残った人々と体系的に異なるかどうかを問う正直さとの間にある。対象者のどれだけの割合が失われたか、欠けている人々は観察された人々よりも病状が重い、貧しい、あるいは関与が薄いように見えるか、そして分析はそれらについて何を仮定したかを議論せよ。良い答えは、値そのものが回復不能であっても、欠測データが推定値をどちらの方向に押すかをしばしば述べることができ、高いあるいは説明のつかない脱落率を、脚注ではなく主張全体への脅威として扱う。名指すべき失敗は、生存者をあたかも全人口であるかのように報告するチームである。

6. 私たちは単一の研究に基づいて行動することがあるか、そして何が私たちに第二のエビデンスの系列を待たせるか。 因果関係の主張への確信は、異なる方法で失敗する手法間の一致——試験、差の差分法、同じ方向を指す操作変数法による推定——から来るべきであり、どれほどうまく実行されていても単一の際立った結果からではない。緊張関係は、三角測量が組織がめったに費やしたがらない時間と費用を要するということ、そして単独の印象的な発見が、第二の系列を委託できる前に行動する圧力を生み出すということである。どの決定が一本以上のエビデンスの系列を要求するほど大きいか、そして手法が一致しないときに何をするかを議論せよ——なぜなら乖離は平均化して消し去るべきノイズではなく、どの仮定が失敗しているかについての情報だからである。誠実な答えは、検証する価値のある仮説と、行動する価値のある結論を区別し、単一の評価が単に最初に到着し人々が望んだことを述べたという理由だけで決着した事実に変わる勢いに抵抗する。

実践例:健康経済学の一例

社会保険制度を持つ、中央ヨーロッパの架空の上位中所得国であるソルヴェニアの保健省は、新しい地域心不全プログラム——退院後の患者を監視する看護師主導のクリニック——が費用のかかる緊急再入院を減らすかどうかを知りたいと考えている。12の地域がすでにそれを採用しており、8の地域はしていない。初期の内部報告書は、採用地域と非採用地域の再入院率を比較し、採用地域で18%低いことを発見し、全国展開を勧告した。何億コルナものコミットの前に、保健省の医療経済学者はその主張を検証するよう求められる。

彼女の最初の問いは反実仮想である。採用地域は無作為に選ばれたのではない。それらはより豊かであり、よりよく組織化されたプライマリケアを持ち、プログラムが始まる前から再入院率が低かった。したがって素朴な比較は、プログラムの効果を、それを採用できた地域の既存の優位性と交絡させてしまう——教科書的な選択の問題である。単純な採用対非採用の差分は両者を分離できず、18%という数字は因果効果として解釈不能である。

彼女は代わりに差の差分法のデザインを提案する。各地域の採用日の前後にわたる複数年の地域再入院データを用いる。これは採用地域における再入院の変化を、非採用地域の変化と比較し、固定された地域の優位性を差し引く。決定的に、彼女はまず採用前のトレンドをプロットする。もし採用地域がプログラム以前からすでに非採用地域より速く改善していたなら、並行トレンドの仮定は失敗し、デザインは無効である。トレンドは近いが同一ではないため、彼女はその留保を埋もれさせるのではなく可視化した上で推定値を報告する。

採用日が地域間で分散していたため、彼女はパネル構造も活用し、各地域について安定したすべてのものと、すべての地域を一度に襲ったひどいインフルエンザの冬のような全国的なショックを制御する。差の差分法の推定値は再入院の7%の減少となる——本物であり、得る価値があるが、見出しの数字の半分をはるかに下回る。なぜなら元の18%の大部分は、プログラムではなく地域の既存の優位性だったからである。次に彼女は欠測データを確認する。二つの地域は移行年に不完全なコーディングを持っており、彼女はその地域年を含めても除外しても結果が持ちこたえることを示す。

彼女はその推定値が何であり何でないかについて率直である。それは、看護師主導のクリニックを運営するプライマリケアの能力を持つ地域における平均効果である。8つの非採用地域はより貧しく人員が薄いため、そこでの効果はより小さいか、モデルが価格づけしていない投資を必要とするかもしれない。それは外的妥当性の問題であり、彼女は7%が移転すると想定するのではなく、それを明示的に指摘する。保健省への彼女の勧告は「全国展開せよ」でも「放棄せよ」でもなく、「プライマリケアの能力が存在する場所に資金を投じ、残りの地域では展開の順序を無作為化し、次の評価が今回できなかった移転の問いを解決できるようにせよ」である。7%の減少の費用対効果は、その後、因果関係の推定値を支払者が行動できる成果あたりの費用に変える決定モデル(トピック2.2——モデリング)に引き渡される。

4つのセクターレンズ

スタートアップ

デジタルヘルスのスタートアップは、通常、買い手や規制当局からのエビデンスの要求として医療計量経済学に出会う。あなたのアプリが実際にアウトカムを変えることを証明せよ、熱心な利用者がうまくいっているというだけでなく。誘惑は、熱心な初期採用者の前後比較のグラフであり、それはほぼ純粋な選択バイアスである——それらの利用者はとにかく改善していただろう。信頼でき手頃な動きは、立ち上げ前に設計された小さな無作為化パイロット、あるいは拠点にわたる段階的な展開であり、それは製品の効果を、それを選んだ人々の意欲から分離する。最初の展開に清潔な比較を組み込む創業者は、後から好都合な分析を後付けする創業者よりも、支払者に対してはるかに重みを持つ。

中小企業

グループ診療、単独のクリニック、地域の薬局、小規模な医療機器供給業者といった確立された小規模な提供者は、実際の運営データを持っているが、自らの準実験的研究を実行するための量も分析チームも持たず、その周りで無作為化する立ち上げの瞬間もない。その計量経済学的な課題は主に評価である。製造業者、委託者、あるいは専門職団体が提示するエビデンスを読み、主張された効果が自らのような症例構成で持ちこたえるかを判断することである。最も着実な動きは、資源化できない因果分析を試みるのではなく、外的妥当性の問いを厳しく問うことである——これは私に似た集団、人員配置、制度で示されたのか。エビデンスを生み出す場合、自らの拠点や臨床医にわたる段階的な変化、あるいは比較可能な近隣の診療所に対して正直に読まれた単純な前後比較は、好都合な内部のグラフよりも信頼できる。支払者のエビデンスの基準を追いかけるスタートアップとは異なり、そのインセンティブは、研究と決して一致しなかった症例構成で希少な時間と資金を静かに無駄にする何かを採用することを避けることである。

大企業

大規模な提供者や保険者は、豊富な縦断データ——請求、記録、レジストリ——の上に座っており、その強みは規模でパネル分析と準実験分析を実行する能力である。リスクは、データの量を因果関係の明確さと誤認することである。交絡した百万件の記録でも、ケアマネジメントプログラムが機能したかどうかを教えてはくれず、資源の豊富な分析チームは、選択バイアスを見かけの効果に洗浄する洗練されたモデルを生み出しうる。成熟した企業は、内部の業績報告を因果評価から分離し、両者を異なる基準に照らし、日常的な変化がダッシュボードだけでなく信頼できるエビデンスを生み出すように、自らの運用上の展開に無作為化された、あるいは段階的なデザインを組み込む。

政府

省庁や国の支払者は、最も利害の大きい因果的決定——プログラムを全国的に拡大すること、給付に資金を投じるか撤退すること——を下し、しばしば自然実験を生み出す政策手段——適格性の閾値、段階的な展開、地域のパイロット——を持つ。その規律は、それらの展開を最初から評価として設計することであるべきであり、それによって避けられない段階化が、解釈不能な比較ではなく差の差分法や回帰不連続デザインをもたらす。政府はまた、他の部門が負わない義務を担う。好ましいプログラムが精査を逃れ、脅威となる発見が異議を唱えられるという政治的な非対称性を、評価基準への事前のコミットメントと、政策を実際以上に良く見せるかどうかにかかわらず結果を公表することによって防ぐことである。

よくある失敗パターン

• 相関を因果と混同すること。 治療された患者がより良い結果を示したと報告し、なぜ彼らが治療されたのかに取り組まないこと。対策: 反実仮想から始め、いかなる違いを解釈する前にも交絡因子を名指す。

• アウトカムによって選択すること。 志願者と非志願者、完遂者と脱落者、あるいは採用者と非採用者を、あたかも群が交換可能であるかのように比較すること。対策: 人々がどのように群に振り分けられたかに対処するデザイン(無作為化、差の差分法、操作変数法、回帰不連続デザイン)を用いる。

• 静かな完全ケース分析。 欠測データのある全員を除外し、残りをあたかも全体であるかのように報告すること。対策: 欠測の程度とパターンを報告し、それについての異なる仮定の下で結論が持ちこたえるかを検証する。

• 検証せずに想定すること。 並行トレンドを確認せずに差の差分法を提示すること、あるいはその外生性を論じずに操作変数を提示すること。対策: 反証検定を要求し、その不在を欠陥として扱う。

• 局所的な効果を一般化すること。 閾値に基づく、あるいは操作変数に基づく推定値を、それが決して記述しなかった集団に適用すること。対策: その数字が誰の効果であるかを述べ、外的妥当性を内的妥当性とは別個に評価する。

• 統計的有意性の演出。 p値を決定として扱い、効果量と不確実性を無視すること。対策: 実際の予算と人口に照らして枠づけられた大きさと信頼区間を要求する。

• 分析を後付けすること。 好ましい結果が現れるまで既存のデータセットを探索し、それをあたかも事前に計画されていたかのように提示すること。対策: データを見る前にデザインと分析計画を事前登録する。

成熟度モデル

チェックリスト

• 反実仮想を述べる:比較群は何か、そしてなぜそれは治療群が介入なしに何をしていたかを示すのか。
• 起こりうる交絡因子と選択の仕組みを特定し、それらに対処するデザインを名指す。
• デザインがデータ収集前に計画されたこと、書面による分析計画とともに計画されたことを確認する。
• 選んだ手法について、重要な仮定(並行トレンド、操作変数の外生性、閾値の操作がないこと)を名指し、それについてのエビデンスを検証する。
• 見出しの推定値だけでなく反証検定を要求する。
• どれだけのデータが欠けていたか、欠測が観察されたものと異なるか、そして欠測がどう扱われたかを問う。
• モデルがデータの形(歪んだ費用、件数、打ち切られた生存)に適合していることを確認する。
• 推定値が誰の効果であるか(局所的か一般的か)を一般化する前に確立する。
• p値だけでなく、あなたの予算と人口に照らして効果量と信頼区間を読む。
• 外的妥当性を——これは私の制度で持ちこたえるか——内的妥当性とは別個に評価する。
• 重要であるのに十分に大きいいかなる決定についても、第二のエビデンスの系列を求める。
• 因果関係の主張、デザイン、その重要な仮定、そして何があなたの考えを変えるかを記録する。

Key sources

• Andrew Jones, "Health Econometrics" — in Culyer & Newhouse (eds.), Handbook of Health Economics — the standard survey of methods for health data and their pitfalls.
• Jeffrey Wooldridge, Econometric Analysis of Cross Section and Panel Data — the reference text for panel and quasi-experimental methods.
• Joshua Angrist & Jörn-Steffen Pischke, Mostly Harmless Econometrics — an accessible treatment of causal inference, natural experiments, and the four quasi-experimental designs.
• CONSORT Statement — reporting standards for randomised controlled trials, useful as an appraisal checklist.
• Economics Network, Health Economics for Teachers — econometrics module — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
• OECD, Health at a Glance, and WHO health-systems publications — sources of the routine health data on which much health econometrics is practised.

References

1. Econometrics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Econometrics
2. Causal inference — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Causal_inference
3. Confounding — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Confounding
4. Selection bias — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Selection_bias
5. Randomized controlled trial — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Randomized_controlled_trial
6. Intention-to-treat analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Intention-to-treat_analysis
7. Natural experiment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Natural_experiment
8. Difference in differences — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Difference_in_differences
9. Instrumental variables estimation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Instrumental_variables_estimation
10. Regression discontinuity design — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Regression_discontinuity_design
11. Panel data — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Panel_data
12. Missing data — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Missing_data
13. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
14. Health economics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_economics