약물경제학

보건경제학에서 이것이 중요한 이유

의약품은 보건경제학의 추상 개념이 월별 청구서와 만나는 곳입니다. 새로운 항암 치료, 유전자 치료, 또는 생물학적 제제의 한 과정은 간호사의 연봉보다 많은 비용이 들 수 있으며, 제조사는 대개 지불자가 협상할 경쟁 공급자가 없게 만드는 특허를 쥐고 있습니다. 의약품 지출은 거의 모든 보건 예산에서 가장 빠르게 늘어나는 항목 중 하나이며, 병원이나 인력과 달리 고가 제품 하나가 출시되면 갑자기 오를 수 있습니다. 책임자에게 의약품 청구서는 가격을 극대화하는 것이 상업적 이익인, 자원이 풍부한 협상 상대에게 가장 크게 노출된 예산 부분입니다.

걸려 있는 것은 재정만이 아닙니다. 의약품의 진짜 가치를 넘어 쓰인 화폐 단위 하나하나는 더 많은 건강을 만들어 냈을 다른 무언가에 쓰이지 않은 단위이며, 기회비용은 다른 환자들, 대개 눈에 보이지 않는 환자들입니다(이 밀어내기 논리는 주제 2.1 — 경제성 평가에서 전개됩니다). 동시에 효과적인 의약품을 거부하거나 지연시키는 데에는 매우 눈에 띄는 인간적 대가, 곧 이름 붙은 환자, 옹호 캠페인, 언론 헤드라인이 따릅니다. 약물경제학은 보건의료체계가 이 긴장을 정직하게 붙들기 위해 구축하는 장치이며, 그래서 "이 약에 이 가격을 지불해야 하는가?"에 대한 답이 가장 크게 소리치는 쪽이 아니라 근거에 기대게 합니다.

장치를 제대로 만드는 것은 돈과 신뢰 모두의 문제입니다. 체계적으로 과다 지불하는 지불자는 다음 혁신에 재원을 댈 역량을 잃고, 방어 가능한 절차 없이 과소 지불하거나 지연하는 지불자는 공적 정당성을 잃으며 자신이 원하는 연구를 단념시킬 수 있습니다. 이 주제는 의약품이 어떻게 가격이 매겨지고, 가치가 평가되고, 심사되며, 사용에 들어가는지, 곧 가치 기반 가격 책정, 의약품에 대한 보건의료기술평가(HTA), 관리형 진입 약정, 제네릭과 바이오시밀러, 연구개발(R&D)의 경제학, 국제 가격 차이를 맡습니다. 주제 2.1 — 경제성 평가의 일반적인 평가 도구를 전제하며, 저소득 환경의 의약품 접근성과 무역 문제는 주제 4.2 — 세계 보건과 무역에 상호 참조합니다.

핵심 개념

약물경제학은 의약품의 비용과 결과, 그리고 이를 지불하는 체계를 연구하는 보건경제학의 한 분야입니다. 비용효과분석과 비용효용분석 같은 표준 평가 방법을 의약품에 적용하되, 의약품 시장이 작동하는 방식에 고유한 일련의 문제를 더하며, 그래서 일반 평가에 흡수되지 않고 독자적인 주제를 갖습니다.

이 시장의 결정적인 특징은 특허입니다. 특허는 경쟁자가 분자를 복제하기 전에 혁신자가 발견 비용을 회수할 수 있도록 일정 기간의 법적 독점을 부여합니다. 그 기간 동안 가격은 제조의 한계비용(대부분의 저분자 의약품에서는 낮습니다)과 거의 무관하며, 지불자가 감당할 수 있는 수준에 의해서만 제약됩니다. 이것이 이 제도의 의도된 거래입니다. 사회는 혁신에 보상하고 재원을 대기 위해 특허 기간 동안 높은 가격을 용인하고, 특허가 만료되어 경쟁이 가격을 비용 쪽으로 끌어내리면 잉여를 되찾습니다.

독점자는 구매자마다 다른 가격을 부과할 수 있으므로, 의약품 시장은 가격 차별의 교과서적 사례입니다. 같은 의약품이 나라마다, 그리고 한 나라 안에서도 흔히 지불자마다 각자 지불하려는 수준에 따라 매우 다른 금액에 팔립니다. 경제학자들은 이러한 차등 가격이 원칙적으로 효율적이고 심지어 형평적일 수도 있다고 지적합니다. 더 부유한 시장에서는 더 높게, 더 가난한 시장에서는 더 낮게 책정하는 것인데, 단 시장을 분리된 상태로 유지할 수 있고 차별이 단지 협상력의 약함이 아니라 지불 능력을 따를 때에 한합니다.

가치 기반 가격 책정은 의약품의 가격을 생산 비용이나 제조사의 요구 가격이 아니라 그것이 가져다주는 건강 편익에 연동해야 한다는 생각입니다. 보건의료체계에서 이는 대개 명시적인 임계값을 뜻합니다. 의약품의 질보정생존연수(QALY)당 점증적 비용이 명시된 값 아래로 떨어지면 가격은 수용 가능합니다(QALY와 임계값 장치는 주제 2.1 — 경제성 평가에 속합니다). 보건의료기술평가는 이 근거를 평가하여 의약품을 상환할지, 얼마의 가격에 상환할지 조언하는 제도적 절차이며, 영국의 국립보건임상최적화연구원(NICE), 독일의 IQWiG, 캐나다의 캐나다 의약품기구(CDA, 구 CADTH), 호주의 의약품급여자문위원회(PBAC), 미국의 비정부 기관인 임상·경제 검토 연구소(ICER) 같은 기관이 운영합니다.

출시 시점의 근거가 너무 빈약하거나 가격이 너무 높은 경우, 지불자는 점점 더 관리형 진입 약정(위험 분담 또는 환자 접근 제도라고도 함)을 사용합니다. 비공개 할인, 총지출 상한, 의약품이 기대에 못 미칠 때의 환불, 추가 자료를 수집하는 동안에만 급여를 적용하는 것 같은 조건으로 접근을 허용하는 계약입니다. 이는 제조사의 출시 가격과 지불자의 근거 사이의 간극을 메우지만, 행정 및 모니터링 비용을 더하고 흔히 진짜 가격을 숨깁니다.

특허 만료 후의 두 가지 경쟁이 가격을 규율합니다. 제네릭 의약품은 저분자 의약품의 화학적으로 동일한 복제품으로, 특허와 자료 독점 기간이 끝나면 시판할 수 있으며, 제네릭의 진입은 보통 가격을 제조 비용 쪽으로 붕괴시킵니다. 바이오시밀러는 생물학적 의약품, 곧 살아 있는 세포에서 키워 정확히 복제할 수 없고 임상적으로 동등하다고 판단될 만큼만 가깝게 복제할 수 있는 크고 복잡한 분자에 대한 유사물입니다. 바이오시밀러 경쟁도 가격을 낮추지만, 제조와 승인에 비용이 더 들기 때문에 제네릭보다 폭이 작고 더 느립니다. 나라들은 또한 외부 참조 가격제를 통해 국경을 넘어 가격을 비교하며, 다른 나라들의 가격 바구니를 참조하여 국내 가격을 정하거나 상한을 둡니다. 흔한 수단이지만 제조사가 저가격 시장에 높은 가격으로 출시하거나 아예 출시하지 않을 이유를 주어 역효과를 낼 수 있습니다.

마지막으로 혁신의 경제학이 논쟁 전체의 틀을 이룹니다. 의약품을 시장에 내놓으려면 발견과 값비싼 임상시험이 필요하며, 대부분의 후보는 도중에 실패합니다. 승인된 의약품당 자본화된 R&D 비용에 대해 가장 많이 인용되는 추정치, 곧 터프츠 센터의 디마시(DiMasi) 등과 연관된 추정치는 수십억 달러에 이르지만(2016년 연구는 2013년 가치 기준 대략 26억 달러로 추산했습니다), 이 수치는 강하게 논쟁됩니다. 업계가 제공한 비공개 자료에 의존하고, 자본의 기회비용을 포함하며, 비판자들은 공적으로 관련된 진짜 비용을 크게 과대평가한다고 주장합니다. 어떤 단일 R&D 비용 수치도 사실이 아니라 출처를 밝히고 의문을 제기해야 할 주장으로 다루십시오. 환자 수가 적어 이러한 비용을 분산할 수 없는 희귀질환용 희귀의약품은 가격 문제의 가장 날카로운 형태입니다.

모범 사례

1. 가격을 원가 가산이나 요구 가격이 아니라 가치에 고정하십시오. 대부분의 의약품에서 제조 비용은 그 가치에 대해 거의 아무것도 알려 주지 않으며, 출시 가격은 첫 호가입니다. 의약품이 최선의 현행 대안에 비해 실제로 제공하는 건강이 얼마인지 평가하고, 그것을 여러분 체계의 임계값에 견주어 지불하려는 가격을 정하게 하십시오. 가치 닻은 협상 담당자에게 방어 가능한 숫자와 자리를 뜰 이유를 줍니다.

2. 올바른 비교 대상과 실질적인 점증적 편익을 고집하십시오. 의약품의 가치는 환자가 달리 받을 것에 대해 언제나 상대적이므로, 근거 자료에서 선택한 비교 대상이 결과를 결정합니다. 제조사는 약하거나 낡은 표준 진료와 비교할 유인이 있으므로, 실제로 쓰는 치료와의 비교를 요구하십시오. 시험이 생존이나 삶의 질이 아니라 바이오마커 같은 대리 종결점만 보여 주는 경우, 주장된 편익을 할인하고 지불을 실제 성과에 조건부로 만드는 것을 고려하십시오.

3. 관리형 진입 약정은 시간을 벌기 위해 쓰고, 나쁜 거래를 숨기는 데 쓰지 마십시오. 의약품이 유망하지만 근거가 미성숙할 때, 계속적인 지불을 새로 나오는 자료와 연계하는 약정, 곧 근거 개발과 연계한 급여나 성과 기반 환불은 입증되지 않은 가격을 약속하지 않고도 접근을 열 수 있습니다. 그러나 이러한 계약은 운영하는 데 비용이 들고 설계를 잘못하기 쉽습니다. 효과에 대한 진정한 불확실성을 관리하고 있는지, 아니면 직접 얻어 내기에는 협상력이 부족했던 할인을 단지 위장하고 있는지 분명히 하십시오.

4. 비공개의 이점은 지키되 그것에 사로잡히지 마십시오. 비공개 할인은 제조사가 모든 곳에서 정가를 내리지 않고도 한 지불자에게 싸게 팔게 해 주며, 이는 공개 협상보다 더 낮은 순 가격을 확보할 수 있습니다. 대가는 투명성의 상실입니다. 대중도 다른 지불자도 무엇이 지불되었는지 볼 수 없고, 외부 참조 가격이 오염되며, 평가자는 거래를 비교하기 어려워집니다. 비공개가 사 주는 추가 할인을 그것이 소모하는 책무성에 견주어 따져 보고, 진짜 순 가격은 결정하는 사람들에게 보이게 유지하십시오.

5. 전체 수명 주기를 계획하고, 특허 만료 시 절감분을 거두십시오. 특허 기간의 높은 가격은 거래의 절반일 뿐이며, 나머지 절반은 제네릭이나 바이오시밀러가 진입할 때의 급격한 하락입니다. 그 전환을 예산과 처방 체계에 내장하십시오. 환자를 신속하게 제네릭으로 전환하고, 바이오시밀러 이용에 보상하는 조달을 운영하며, 경쟁을 지연시키는 전술에 저항하십시오. 혁신 가격은 지불하면서 제네릭 절감을 거두지 못하는 체계는 거래의 비용은 떠안고 수익은 포기한 것입니다.

6. 바이오시밀러를 제네릭과 구별되는 더 느린 시장으로 다루십시오. 생물학적 제제는 정확히 복제할 수 없으므로 바이오시밀러 경쟁은 더 약합니다. 진입자가 적고, 할인 폭이 작으며, 임상의나 환자가 전환을 망설입니다. 처방 단위에 절감분을 돌려주는 이익 공유, 임상의 교육, 물량을 보장하는 입찰 같은 적극적 조치가 수동적인 대체 규칙보다 바이오시밀러의 가치를 실현하는 데 훨씬 더 효과적입니다. 생물학적 제제가 고가 의약품 지출을 지배하므로 걸린 보상이 큽니다.

7. 에버그리닝과 수명 주기 편법을 경계하고 이에 저항하십시오. 제조사는 임상적 가치를 거의 더하지 않는 사소한 제형 변경, 용법 변경, 병용에 대한 새 특허를 통한 에버그리닝과 제네릭 진입을 지연시키는 전술로 실효적 독점을 연장할 수 있습니다. 지불자와 규제 당국은 "새" 제품이 곧 제네릭이 될 원조 제품에 비해 실질적인 점증적 편익을 제공하는지 평가하고, 환자가 아니라 특허 시계에 봉사하는 변경에 프리미엄을 지불하기를 거부해야 합니다.

8. 외부 참조 가격제에 의존하기 전에 그 2차 효과를 이해하십시오. 다른 나라의 가격을 참조하는 것은 행정적으로 싸고 정치적으로 방어하기 쉽지만, 제조사가 분리해 두고 싶어 하는 시장들을 연결합니다. 예측 가능한 대응은 모든 곳에서 높게 출시하거나, 참조 바구니를 보호하기 위해 저가격 국가에서의 출시를 늦추거나, 작은 시장에서 아예 철수하는 것입니다. 참조 가격제를 사용한다면, 바구니의 선택이 제조사의 유인을 어떻게 바꾸는지 모형화하고, 가치 평가를 대체하지 말고 이를 결합하십시오.

9. 희귀 및 일회성 치료는 목적에 맞게 만든 규칙으로 다루십시오. 매우 희귀한 질환과 단회 투여 유전자 치료는 표준 도구를 깨뜨립니다. 환자 수가 너무 적어 R&D 비용을 분산할 수 없고, 시험은 작고 대조군이 없으며, 한 번 투여하는 치료의 대가는 수십 년에 걸쳐 퍼진 편익에 견주어 지불해야 합니다. 이를 보통의 임계값에 억지로 맞추어 모든 것을 거부하는 대신, 많은 체계가 명시적인 보정 계수, 별도 기금, 또는 시간에 걸쳐 분산하는 연금식 지불을 채택합니다. 그러나 투명하게 해야 하며, 희소성에 대해 지불하기로 선택한 추가 금액의 이름을 밝혀야 합니다.

10. 의약품 결정을 기회비용의 틀 안에 두십시오. 임계값을 넘어 재원이 투입된 모든 의약품은 이름이 없더라도 체계의 다른 곳에서 의료를 밀어냅니다. 약을 원하는 신원이 확인된 환자가, 그 비용을 대기 위해 치료를 잃는 보이지 않는 환자들보다 더 무겁게 취급되는 비대칭에 저항하십시오. 방어 가능한 절차는 임계값을 밝히고, 일관되게 적용하며, 한 의약품에 대한 "예"가 다른 무언가에 대한 "아니요"임을 정직하게 인정합니다(배급의 논리는 주제 3.3 — 의료 배급입니다).

11. 혁신에 대한 보상 논거를 개별 의약품의 가격과 분리하십시오. 제조사는 미래의 R&D에 재원을 댈 필요를 들어 높은 가격을 정당화하지만, 지불자는 근거가 약한 제품 하나에 과다 지불함으로써가 아니라 특허와 가격의 체계 전체를 통해 혁신에 보상합니다. 각 의약품을 그 자체의 가치로 평가하고, 혁신 유인이 필요한 곳에서는 부풀린 개별 가격이 아니라 의도적인 정책 수단으로 추구하십시오(혁신 메커니즘은 주제 5.1 — 혁신 보건경제학입니다).

12. 시험이 약속한 것을 확인하는 실제 세계 근거를 요구하십시오. 출시 결정은 선별된 환자를 대상으로 이상적인 조건에서 이루어진 시험에 기초하며, 실제 인구 집단은 더 나이가 많고, 더 아프고, 순응도가 낮아서 실제 세계의 효과가 시험의 효능에 못 미치는 경우가 많습니다. 근거가 쌓이면서 가격과 지속적 급여를 재검토할 수 있도록 상환에 자료 수집을 내장하고, 의약품이 기대에 못 미칠 때는 가격 인하를 재협상할 용의를 갖추십시오.

팀과 논의할 질문

1. 새로운 의약품에 대한 우리의 협상 결렬 입장은 무엇이며, 그것을 쓸 배짱과 절차가 있습니까? 지불자가 약해지는 가장 큰 원인은 신뢰할 만하게 거절하지 못하는 것입니다. 대체재가 없는 특허 제품을 협상하는 제조사는, 지불자가 진정으로 거절할 수 있지 않다면 협상력의 대부분을 쥐게 되며, 양쪽 모두 그 위협이 진짜인지 압니다. 우리의 임계값이 어디에 있는지, 누가 거절할 권한이 있는지, 거절이 옹호 캠페인과 맞닥뜨릴 때 정치적으로 어떤 일이 벌어지는지 논의하십시오. 첫 번째 헤드라인에 무너지는 협상 결렬 입장은 입장이 아니기 때문입니다. 최근 결정을 살펴보십시오. 가격을 정한 것은 근거였습니까, 압력이었습니까? 정직한 답은 정말로 자리를 뜰 의약품과 어차피 지불하려던 의약품을 구분하고, 우리의 "아니오"가 믿어지려면 무엇, 곧 절차, 거버넌스, 대중 소통이 바뀌어야 하는지 마주합니다.

2. 우리의 의약품 거래에 비공개가 스며든 곳에서, 우리는 무엇을 얻고 무엇을 내주고 있습니까? 비공개 할인은 이제 많은 체계에서 표준이 되었으며, 흔히 공개 협상이 줄 수 있는 것보다 더 낮은 순 가격을 확보합니다. 그러나 비공개에는 조용히 누적되는 비용이 있습니다. 대중은 결정이 공정한지 판단할 수 없고, 다른 지불자와 평가자는 가짜 정가로 일하며, 모든 곳의 외부 참조 가격이 훼손됩니다. 우리의 의약품 지출 가운데 얼마가 이제 비공개 순 가격을 거치는지 파악하고, 재원 결정이 내려질 때 실제로 누가 진짜 숫자를 볼 수 있는지 물으십시오. 긴장은 실재합니다. 완전한 투명성은 우리가 지불하는 가격을 올릴 수 있고, 완전한 비밀은 정당성과 비교 가능성을 침식합니다. 정직한 답은 비공개를 공짜로 취급하지 않고, 구체적인 할인을 위해 구체적으로 어떤 책무성을 맞바꾸고 있는지 밝힙니다.

3. 의약품의 특허가 만료될 때 우리는 절감분 전체를 거두고 있습니까, 아니면 혁신의 비용만 지불하고 있습니까? 의약품의 경제적 거래는 특허 기간의 높은 가격을 대가로 이후의 값싼 제네릭과 바이오시밀러를 얻는 것이지만, 그 거래의 후반부는 체계가 적극적으로 이를 거둘 때만 실현됩니다. 우리의 처방이 제네릭으로 얼마나 빨리 전환되는지, 가능한 바이오시밀러 절감분을 실제로 얼마나 실현하는지, 우리가 다툴 수 있는 경쟁을 편법이 지연시키고 있지는 않은지 논의하십시오. 최근의 특허 만료를 살펴보십시오. 가격이 떨어지기까지 얼마나 걸렸고, 그동안 얼마의 가치가 새어 나갔습니까? 불편한 가능성은 혁신 가격은 어김없이 지불하면서 특허 후의 절감은 느리고 불완전하게 거두어, 거래의 비용은 지니고 수익은 포기하는 것입니다. 정직한 답은 누수를 수량화하고 이를 막을 담당자를 지정합니다.

4. 우리는 모든 근거 자료에서 비교 대상을 면밀히 검토합니까, 아니면 제조사가 고른 것을 받아들입니까? 의약품의 가치는 환자가 달리 받을 것에 전적으로 상대적이므로, 시험에 내장된 비교 대상이 우리 위원회가 숫자 하나를 논의하기도 전에 조용히 결과를 결정합니다. 제조사는 낡았거나 약한 표준 진료와, 가격이 곧 붕괴할 제네릭 직전의 경쟁 약과 비교할 상시적인 유인이 있습니다. 우리의 평가 절차가 자료에 있는 기준선이 아니라 우리 임상의가 오늘 실제로 쓰는 치료와, 내년에 올 더 저렴한 선택지에 견주어 점증적 편익을 일상적으로 재구성하는지 논의하십시오. 최근의 긍정적 결정을 살펴보십시오. 비교 대상은 진짜였습니까, 돋보이게 하는 것이었습니까? 비교 대상에 대해 신뢰할 만하게 이의를 제기할 약리학적·임상적 지식이 우리 팀의 누구에게 있는지 이야기하십시오. 기준선에 이의를 제기할 수 없는 위원회는 의약품이 아니라 제조사의 틀을 평가하고 있기 때문입니다. 정직한 답은 잘못된 비교 대상이 결정을 바꿨을 사례들의 이름을 밝힙니다.

5. 희귀의약품과 일회성 유전자 치료를 우리는 어떻게 다룹니까? 명시적인 규칙이 있습니까, 아니면 압박 속에서 즉흥적으로 처리합니까? 매우 희귀한 질환과 단회 투여 치료는 표준 도구를 깨뜨립니다. 환자 수가 너무 적어 개발 비용을 분산할 수 없고, 시험은 작고 대조군이 없는 경우가 많으며, 일회성 치료의 대가는 수십 년에 걸친 편익에 견주어 지불해야 합니다. 유혹은 이러한 제품을 보통의 임계값에 통과시켜 거의 모두 거부하거나, 방어 가능한 틀 없이 감정과 옹호의 압력에 밀려 통과시키는 것입니다. 우리 체계에 명시적 보정 계수, 별도 기금, 시간에 걸쳐 분산하는 연금식 지불 같은 이름 붙은 투명한 규칙이 있는지, 아니면 사안마다 위기 속에서 새로 결정하는지 논의하십시오. 희소성에 대해 지불하기로 선택한 프리미엄이 얼마인지, 그것을 공개적으로 밝히고 변호할 수 있는지 정직하게 따져 보십시오. 다음 유전자 치료에 대한 우리의 취급을 반응적이 아니라 예측 가능하게 만들려면 무엇이 필요합니까? 정직한 답은 희소성에 더 많이 지불하려는 원칙적인 용의와 단지 거절하지 못하는 무능을 구별합니다.

6. 관리형 진입 약정에 서명할 때, 우리는 정말로 불확실성을 관리하고 있으며, 실제로 모니터링할 수 있습니까? 성과 기반 및 근거 연계 급여 약정은 의약품이 기대에 못 미칠 때 지불자를 보호하면서 이른 접근을 열어 주겠다고 약속하지만, 운영에 비용이 들고 결코 효력을 발휘하지 않도록 설계하기 쉽습니다. 우리의 최근 약정에 실제 자료 기준과 자동 가격 인하가 있는지, 아니면 위험 분담으로 위장한 영구 할인이 조용히 되어 버렸는지 논의하십시오. 누가 등록부를 소유하는지, 자료가 실제로 우리의 더 고령이고 동반 질환이 있는 인구 집단에서 수집되는지, 실제 세계의 편익이 시험에 못 미치면 구체적으로 무슨 일이 벌어지는지 물으십시오. 지금 진행 중인 약정을 살펴보십시오. 누군가 측정한 적이 있으며, 약이 기대에 못 미치고 있다면 알 수 있겠습니까? 중요한 구분은 효과에 대한 진정한 불확실성을 관리하고 있는지, 아니면 직접 얻어 내기에는 협상력이 부족했던 할인을 단지 위장하고 있는지입니다. 정직한 답은 실제로는 집행할 수 없었을 약정을 적어도 하나 짚어 냅니다.

실무 사례: 보건경제학의 한 예

가상의 상위 중소득 국가인 솔베니아의 국민건강보험기금은 900만 주민을 보장하는 사회보험 체계로, 중등도에서 중증의 류마티스 관절염을 위해 새로 출시된 생물학적 제제에 대한 결정에 직면해 있습니다. 제조사의 자료는 현행 치료에 대한 우월성을 주장하고, 3년 안에 이 의약품을 기금의 10대 의약품 지출 중 하나로 만들 정가를 요구합니다. 기금은 어떤 상환도 합의하기 전에 이 제품을 자체 HTA 위원회에 회부합니다.

위원회의 첫 번째 조치는 비교 대상을 면밀히 검토하는 것입니다. 결정적인 시험은 새로운 생물학적 제제를 솔베니아의 류마티스 전문의들이 대체로 버린 더 오래된 전통적 의약품과 비교했으며, 이제 표준이 된, 그리고 자체 특허가 내년에 만료되어 바이오시밀러가 예상되는 생물학적 제제와는 비교하지 않았습니다. 환자가 달리 받게 될 치료와 임박한 더 저렴한 바이오시밀러에 견주어 다시 평가하면, 점증적 편익은 줄어들고 QALY당 점증적 비용은 기금이 명시한 임계값을 훨씬 웃돌게 올라갑니다. 핵심 우월성 주장은 사실이었지만 잘못된 기준선에 견주어 측정된 것이었습니다.

제조사는 자사 가격이 혁신의 비용을 반영한다고 응수하며 수십억 달러에 달하는 업계의 R&D 비용 수치를 인용합니다. 위원회는 이를 정중하지만 단호하게 다룹니다. 기금은 특허와 가격의 체계 전체를 통해 혁신에 보상하며, 논쟁이 되는 총계 R&D 수치가 이 구체적인 제품이 실제 비교 대상에 견주어 갖는 가치를 압도하도록 둘 수 없습니다. 위원회는 다가오는 바이오시밀러 표준에 대한 의약품의 점증적 편익과 일치하는 가격, 곧 요구 가격보다 훨씬 낮은 가격을 제시합니다.

간극을 메우기 위해 양측은 관리형 진입 약정을 협상합니다. 기존 생물학적 제제에 실패한 환자들에게는 즉시 접근이 허용되며, 비공개 할인, 처음 2년 동안의 지출 상한, 반응률에 대한 실제 세계 자료를 수집하겠다는 약속이 따릅니다. 등록부가 시험의 편익이 솔베니아의 더 고령이고 동반 질환이 있는 인구 집단에서 유지되지 않음을 보여 주면 가격은 자동으로 내려갑니다. 기금은 내부적으로 상충 관계에 대해 솔직합니다. 비공개 순 가격은 공개 협상이 줄 수 있는 것보다 더 나은 거래를 확보하지만, 위원회 자신이 공표하는 비용효과 수치가 더는 실제 지불되는 금액을 반영하지 않는다는 뜻이므로, 거버넌스를 위해 실제 순 가격을 제한된 부록에 기록합니다. 이듬해 경쟁 바이오시밀러가 출시되면, 기금은 대부분의 적격 환자를 전환하고 절감분의 일부를 류마티스 진료 단위에 돌려주는 이익 공유 입찰을 운영하여, 이전의 더 느린 전환이 새어 나가게 했던 거래의 특허 후 절반을 되찾습니다. 기금이 얻는 교훈은 의약품의 가격이 제조사의 첫 숫자가 아니라 비교 대상, 임계값, 근거를 기다리려는 의지에서 이기고 진다는 것입니다.

네 가지 부문별 관점

스타트업

소규모 바이오테크나 디지털 치료제 벤처는 대개 약물경제학을 지불받기 위해 넘어야 하는 근거의 기준으로 만납니다. 부족한 자본이 시험 설계에 대해 어려운 선택을 강요하며, 유혹은 약한 비교 대상이나 대리 종결점에 맞서 값싼 연구를 수행하는 것인데, 이는 바로 지불자가 이제 할인하는 것입니다. HTA 기관이 가치 있게 볼 것을 중심으로 근거를 계획하고, 수용 가능한 비교 대상과 성과에 대해 지불자와 일찍 소통하며, 방어 가능한 가치 서사를 설계하는 벤처는 규제 승인만을 위해 최적화하는 벤처보다 실행 가능한 가격을 확보할 가능성이 훨씬 높습니다. 스타트업에게 약물경제학적 사고는 늦은 규정 준수 단계가 아니라 이른 전략적 단계입니다.

소규모 사업체

제네릭이나 바이오시밀러 제조사, 특수 조제업체, 지역 약국 체인, 또는 고가 의약품을 조제하는 단일 전문 의원처럼 자리 잡은 소규모 사업자는 약물경제학을 흥망을 가르는 관문이 아니라 안정 상태 운영의 정착된 일부로 만납니다. 이들의 관심사는 더 큰 지불자가 정한 규칙 안에서의 마진과 안정적인 상환입니다. 입찰에서 이기고, 경제성이 얇은 저가 제네릭의 공급을 유지하며, 이익 공유가 보상하는 곳에서 환자를 바이오시밀러로 전환하는 것입니다. 스타트업과 달리 단일한 가치 서사에 존립을 거는 것이 아니라, 조달 조건과 신속한 지불이 핵심 가격 협상보다 더 중요한, 소박하고 반복 가능한 거래의 포트폴리오를 관리합니다. 어떤 개별 의약품의 가격에 대한 영향력은 제한적이므로 이들의 규율은 운영적입니다. 정확한 조제 자료, 효율적인 재고와 입찰, 참조 가격이나 환수가 자신이 의존하는 마진을 조용히 깎는 때에 대한 경계입니다.

대기업

대형 제약 제조사나 주요 보험자는 이러한 역학 안에서 핵심 사업으로 살아갑니다. 제조사는 참조 바구니를 보호하기 위한 출시 순서 결정, 비공개 할인의 구조화, 수명 주기와 특허 전략 관리 등 글로벌 가격 전략을 운영하고, 대형 지불자는 HTA 역량을 구축하고, 관리형 진입 약정을 협상하며, 바이오시밀러 도입 프로그램을 대규모로 운영합니다. 대기업 규모에서 이 다툼은 정교하고 반복됩니다. 양측이 서로의 유인을 모형화하며, 다음 제품에서 다시 만날 것이므로 평판이 중요합니다. 대기업의 질문은 조직이 비대칭에서 가치를 뽑아내고 있는지 방어 가능하게 다스리고 있는지입니다. 규제 당국, 대중, 거래 상대방이 점점 그 차이를 구별하기 때문입니다.

정부

부처나 국가 지불자는 다른 이들이 따르는 규칙을 정합니다. 상환 임계값, HTA 절차, 특허와 자료 독점 조건, 제네릭 및 바이오시밀러 대체 정책, 그리고 외부 참조 가격제를 쓸지와 어떻게 쓸지입니다. 정부의 책무성은 가장 넓습니다. 거절당한 환자와 서비스를 받은 환자, 납세자, 그리고 유치하고 키우고 싶을 수도 있는 산업에 대한 책임입니다. 정부는 가치 평가와 산업 정책이 반대 방향으로 끌어당길 수 있다는 긴장을 떠안습니다. 국내 혁신에 가장 잘 보상하는 가격이 반드시 가장 많은 건강을 사 주는 가격은 아닙니다. 정부의 규율은 그러한 목표를 명시적이고 분리된 것으로 유지하고, 우선순위 설정을 절차적으로 공정하게 만드는 것이어야 합니다(공정성 장치는 주제 3.3 — 의료 배급이며, 저소득 환경에서의 접근성과 무역 규칙은 주제 4.2 — 세계 보건과 무역입니다).

흔한 실패 유형

• 제조사의 비교 대상을 받아들이기. 근거 자료가 새 약을 낡은 진료와 비교하도록 허용하면 그 겉보기 가치가 부풀려집니다. 해결책: 환자가 실제로 받는 비교 대상을 지정하고, 그에 견주어 점증적 편익을 다시 평가하십시오.
• 원가 가산이나 요구 가격을 그대로 지불하기. 제조 원가나 첫 호가에 닻을 내리면 가치를 완전히 무시하게 됩니다. 해결책: 임계값에 견주어 제공된 건강을 평가하고, 진짜 협상 결렬 입장을 갖고 가치 기반 숫자로 협상하십시오.
• 모니터링할 수 없는 관리형 진입 약정에 서명하기. 결코 측정되지 않는 성과 기반 거래는 위험 분담으로 위장한 영구 할인이 됩니다. 해결책: 계약에 자료 수집과 가격 인하를 내장하고, 서명하기 전에 모니터링에 자원을 배정하십시오.
• 특허 후 절감을 포기하기. 제네릭이나 바이오시밀러가 나온 뒤에도 원조 제품을 계속 처방하면 수익 없이 혁신의 비용만 떠안게 됩니다. 해결책: 신속하게 전환하고, 이익 공유 입찰을 운영하며, 에버그리닝에 맞서십시오.
• 외부 참조 가격제에만 의존하기. 참조 바구니를 가치 평가의 대체물로 취급하면 높게 출시하고 출시를 지연하는 행태를 부릅니다. 해결책: 참조 가격제를 진정한 HTA와 결합하고, 우리 바구니에 대한 제조사의 대응을 모형화하십시오.
• 희소성에 대해 기본적으로 과다 지불하거나 기본적으로 거부하기. 희귀의약품을 표준 임계값에 통과시키는 것도, 모두 통과시키는 것도 방어할 수 없습니다. 해결책: 희귀질환과 일회성 치료에 대해 명시적이고 투명한 규칙을 채택하고, 우리가 지불하기로 한 프리미엄의 이름을 밝히십시오.
• 눈에 보이는 환자가 보이지 않는 환자보다 무겁게 취급되게 두기. 옹호의 압력 아래 고가 의약품에 재원을 대면 다른 곳의 이름 없는 환자들이 밀려납니다. 해결책: 모든 결정을 기회비용의 틀 안에 두고 임계값을 일관되게 적용하십시오.

성숙도 모델

체크리스트

• 근거 자료가 의약품을 낡은 치료가 아니라 우리 환자가 실제로 받는 치료와 비교하는지 확인한다.
• 어떤 가격이든 합의하기 전에 QALY당 점증적 비용을 명시한 임계값에 견주어 평가한다.
• 협상 결렬 입장을 정의하고, 누가 거절할 권한이 있으며 거절을 공개적으로 어떻게 변호할지 확인한다.
• 대리 종결점을 할인하고, 시험 근거가 미성숙한 곳에서는 실제 세계 근거 수집을 요구한다.
• 관리형 진입 약정을 사용하는 곳에서는 모니터링, 자료 기준, 자동 가격 인하를 내장한다.
• 비공개 할인이 적용되는 곳마다 거버넌스를 위해 진짜 순 가격을 기록한다.
• 각 의약품의 특허 만료 전환을 계획하고 제네릭 및 바이오시밀러 전환 목표를 정한다.
• 바이오시밀러 절감분을 실현하기 위해 이익 공유나 입찰을 운영하고, 제형 변경에 프리미엄을 지불하기 전에 에버그리닝을 점검한다.
• 외부 참조 가격제를 사용한다면 우리의 바구니가 제조사의 출시 및 가격 유인을 어떻게 바꾸는지 모형화한다.
• 희귀 및 일회성 치료에 명시적이고 투명한 규칙을 적용하고, 희소성에 대해 지불한 프리미엄이 있다면 그 이름을 밝힌다.

Key sources

• ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) good-practice reports — methods for economic evaluation of pharmaceuticals and real-world evidence.
• NICE health technology evaluation methods and process guides (e.g. PMG36) — a national exemplar of HTA for medicines.
• Patricia Danzon's work on pharmaceutical pricing, price discrimination, and international price differences.
• DiMasi, Hansen & Grabowski, "The Price of Innovation" (Journal of Health Economics, 2003) and the 2016 Tufts update — the most-cited, and most-contested, R&D cost estimates; read alongside their critics (e.g. Light & Warburton).
• Office of Health Economics (OHE) publications on drug pricing, value assessment, and managed entry agreements.
• WHO guidance on medicines pricing policy and the Model List of Essential Medicines.
• OECD, Health at a Glance and Pharmaceutical Pricing Policies in a Global Market — comparative pricing and expenditure data.

References

1. Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost%E2%80%93utility_analysis
3. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
4. Price discrimination — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Price_discrimination
5. Value-based pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value-based_pricing
6. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
7. National Institute for Health and Care Excellence — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence
8. Generic drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Generic_drug
9. Biosimilar — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Biosimilar
10. External reference pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/External_reference_pricing
11. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
12. Evergreening — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Evergreening
13. DiMasi, J.A., Hansen, R.W. & Grabowski, H.G., "The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs" — Journal of Health Economics, 22(2), 2003.
14. Danzon, P.M. & Chao, L.-W., "Does Regulation Drive out Competition in Pharmaceutical Markets?" — Journal of Law & Economics, 43(2), 2000.
15. ISPOR — Good Practices for Outcomes Research reports — https://www.ispor.org
16. NICE health technology evaluations: methods and processes (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. OECD, Health at a Glance — Organisation for Economic Co-operation and Development — https://www.oecd.org/health/health-at-a-glance