Innovationens hälsoekonomi

Varför detta är viktigt inom hälsoekonomi

Nästan varje vinst inom hälsoekonomin som en chef firar — ett vaccin som tömmer en avdelning, en diagnostik som upptäcker sjukdom tidigt, ett läkemedel som förvandlar ett dödligt tillstånd till ett hanterbart — började som ett riskfyllt, förlustbringande vad av någon som inte visste att det skulle fungera. Ekonomin kring det vadet, inte bara ekonomin kring den färdiga produkten, avgör vilka sjukdomar som lockar forskning och vilka som lämnas orörda. Ett tillstånd som är vanligt bland människor som inte kan betala lockar litet privat investering hur stort lidandet än är; en marginell förbättring för en välbärgad marknad lockar mycket. Om ni bryr er om var hälsan förbättras och var den stannar av måste ni bry er om de incitament som styr forskning långt innan någon produkt når en läkemedelsförteckning.

Insatserna är offentliga medel i båda ändar. Regeringar finansierar mycket av den grundforskning som privata företag senare bygger på, och offentliga betalare köper sedan de resulterande produkterna till priser som delvis satts högt för att belöna den ursprungliga risken. Ett system som betalar två gånger — en gång för att skapa kunskapen och en gång till för att få tillgång till den — bör åtminstone förstå vad det köper och varför. Att få incitamentet fel är dyrt på ett sätt som aldrig syns som en rad i budgeten: läkemedlet som aldrig utvecklades, verktyget som antogs ett decennium för sent, pengarna som hälldes i en marginell ”me-too”-produkt därför att det var dit belöningen råkade peka.

Detta ämne äger ekonomin kring forskning och utveckling, de mekanismer som betalar för den — patent, priser, förhandsmarknadsåtaganden — sättet på vilket ny teknik sprids när den väl finns och den framväxande disciplinen att bedöma värde tidigt, innan evidensen är fullständig. Det omprövar medvetet inte hur ett lanserat läkemedel prissätts och subventioneras, vilket hör hemma i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi, och inte heller frågorna om global tillgång och fördrag om immateriella rättigheter som ägs av Ämne 4.2 — Global hälsa och handel. Dess ämne är stadiet före dessa: varför innovation underproducerar sig själv, och hur samhällen kan betala för att åtgärda det utan att betala mer än åtgärden är värd.

Grundläggande begrepp

Forskning och utveckling (FoU) är produktionen av ny kunskap och dess översättning till användbara produkter och processer. Den löper över ett spektrum från grundforskning — nyfikenhetsdriven vetenskap utan någon särskild tillämpning i sikte — via tillämpad forskning till utveckling, testning och uppskalning. Det ekonomiska problemet är att de två ändarna beter sig mycket olika. Grundforskning är långsam, osäker och genererar kunskap som vem som helst kan använda när den väl finns; utveckling är dyr, närmare marknaden och lättare att behålla för sig själv.

Grundsvårigheten är att kunskap ligger nära en kollektiv nyttighet i ekonomisk mening: den är icke-rivaliserande (att jag använder en idé hindrar inte dig från att använda den) och svår att utesluta andra från (när en molekyls struktur väl är känd är kopiering billig). Detta är innovationsansiktet av de marknadsmisslyckanden som katalogiseras i Ämne 1.3 — Marknadsmisslyckande. Ett företag som inte kan fånga värdet av vad det upptäcker kommer att underinvestera, eftersom mycket av nyttan — den positiva externa effekten — läcker till imitatörer, patienter och framtida forskare. Överlämnad åt en ohjälpt marknad underproduceras samhällsnyttig forskning systematiskt. Varje incitamentsmekanism i detta ämne är ett svar på just det faktumet.

Ekonomens ram för hela processen är kreativ förstörelse, Joseph Schumpeters term för det sätt på vilket innovation ständigt ersätter etablerade produkter och metoder med bättre — och undanträngar de etablerade aktörer som var beroende av det gamla sättet. Hälso- och sjukvården upplever detta ojämnt: vissa innovationer ersätter dyr vård och sparar pengar, medan många ökar kostnaden genom att göra mer, bättre, för fler människor. ”Innovativ” och ”kostnadsbesparande” är inte synonymer, och att förväxla dem är ett återkommande fel.

Incitament att innovera delas i två familjer. Push-mekanismer betalar för insatsvaror innan man vet om forskningen kommer att lyckas — bidrag, subventioner, skatteavdrag, offentligt finansierade laboratorier. De sänker kostnaden och risken för att försöka och passar tidig, osäker vetenskap, men de betalar oavsett om något användbart blir resultatet. Pull-mekanismer betalar för produktion och belönar framgång i efterhand — löftet om en marknad. Det klassiska pull-instrumentet är patentet: ett tidsbegränsat monopol som låter uppfinnaren ta ut mer än kostnaden och återvinna investeringen. Patent löser appropriabilitetsproblemet men skapar ett nytt — under patenttiden ligger priset över marginalkostnaden, så vissa människor som skulle ha nytta går utan. Detta är innovationspolitikens centrala avvägning: den dynamiska effektiviteten i att belöna uppfinning mot den statiska effektiviteten i billig tillgång till det som redan finns.

Eftersom patent köper incitament till priset av tillgång har ekonomer länge studerat alternativ. En belöningstävling (inducement prize contest) betalar en fast belöning för att nå ett definierat mål och lägger, i sin rena form, den resulterande kunskapen i det fria — och frikopplar belöningen från produktens pris. Ett förhandsmarknadsåtagande (advance market commitment) (AMC) är en pull-mekanism skräddarsydd för hälsa: ett bindande löfte från finansiärer att subventionera köpet av en produkt som ännu inte finns, till ett förhandsöverenskommet pris och en förhandsöverenskommen kvalitet, om ett företag utvecklar den. Idén utvecklades framträdande av ekonomen Michael Kremer och kollegor för att dra privat FoU mot sjukdomar i fattigare länder, där den förväntade marknaden annars är för liten och osäker för att motivera investering. Det första storskaliga testet riktades mot ett pneumokockkonjugatvaccin lämpat för stammar som är vanliga i låginkomstländer, finansierat av givare och levererat genom Gavi, the Vaccine Alliance. Närbesläktade instrument inkluderar särläkemedels-beteckningarna (orphan drug) som många jurisdiktioner använder för att belöna forskning om sällsynta sjukdomar, och prioritetsvouchrar som belönar utvecklare med snabbare regulatorisk granskning av en framtida produkt.

Att skapa en teknik är bara halva historien; den andra halvan är spridning av innovationer (diffusion of innovations) — hur, och hur snabbt, ett bevisat framsteg faktiskt når de patienter som skulle kunna ha nytta av det. Införande följer typiskt en S-formad kurva, från några få tidiga användare via en majoritet till eftersläntrare, och inom hälso- och sjukvård är kurvan ofta långsam och ojämn: god evidens sprider sig inte själv. Den ekonomiska kostnaden för långsam spridning — år av undvikbar sjukdom medan ett bevisat verktyg ligger oanvänt — kan konkurrera med kostnaden för de misslyckade innovationer som får mer uppmärksamhet.

Slutligen, eftersom hälso- och sjukvårdssystem alltmer vill forma innovation snarare än bara reagera på färdiga produkter, använder de tidig eller framåtblickande hälsoteknologibedömning (HTA): att tillämpa värderingsverktygen från Ämne 2.1 — Ekonomisk utvärdering på teknologier som fortfarande är under utveckling. Två idéer gör det mesta av jobbet. Utrymmesanalys (headroom analysis) frågar, innan mycket spenderats, vad en ny teknik skulle behöva åstadkomma och kosta för att över huvud taget vara värd att införa — ett billigt sätt att döda hopplösa projekt tidigt. Och ramverket informationsvärde (value of information) behandlar evidens i sig som något med ett pris och en avkastning: det skattar hur mycket ett beslut skulle förbättras om osäkerheten minskades, och talar om för en finansiär om det är värt att betala för ytterligare en prövning eller bättre att besluta nu. Den närbesläktade optionslogiken — att hålla ett kostsamt beslut öppet tills osäkerheten löser sig — ligger till grund för arrangemang såsom villkorad täckning med evidensutveckling, där en betalare finansierar en lovande teknik villkorligt medan evidensen mognar.

En växande andel av innovationen är inte en enskild produkt utan ett par. Precisionsmedicin — även kallad stratifierad eller personaliserad medicin — använder biologisk information, ofta genomisk, för att rikta en behandling mot den delgrupp patienter som sannolikt har nytta snarare än att behandla en genomsnittlig patient. Detta kopplar typiskt en behandling till en följediagnostik (companion diagnostic) (ett test som identifierar vem som bör få läkemedlet), och de två är samberoende teknologier: ingen av dem levererar sitt värde ensam, och läkemedlets kostnadseffektivitet beror helt på träffsäkerheten hos det test som selekterar för det. Att bedöma dem separat — att köra läkemedlet genom standardvägen för produkter i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi medan testet behandlas som en liten rad — felaktigt anger värdet av båda, eftersom hälsovinsten tillhör paret, inte någondera hälften.

Stratifiering förändrar också marknadens ekonomi i sig. Att skära upp en sjukdom i biomarkördefinierade delgrupper förvandlar en stor marknad till många små, var och en med särläkemedelsliknande dynamik som ekar det särläkemedelsproblem som diskuterats ovan (och utvecklas i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi): tunnare prövningsevidens eftersom varje delgrupp är liten och långsam att rekrytera, svagare statistisk styrka och högre priser per patient motiverade av den lilla berättigade populationen. Samma logik som gör riktad behandling attraktiv — att koncentrera nyttan på dem som vinner mest och skona resten — urholkar samtidigt evidensbasen och driver upp priserna, så precision kan köpa bättre riktad behandling till priset av skakigare bevis och särläkemedelsliknande prissättning.

Genomisk information har en ovanlig ekonomisk karaktär som verkar åt andra hållet. En sekvens som genererats en gång är en varaktig, återanvändbar tillgång: den kan omanalyseras allteftersom kunskapen växer, återanvändas över orelaterade tillstånd och informera många beslut under en livstid från en enda initial kostnad. Det gör genomik delvis till en global kollektiv nyttighet — icke-rivaliserande och värdefull långt bortom den patient och det system som betalade för att skapa den, så dess fulla värde underskattas systematiskt av varje bedömning som räknar enbart det omedelbara beslutet (de gränsöverskridande och jämlikhetsmässiga dimensionerna av delad genomisk kunskap hör hemma i Ämne 4.2 — Global hälsa och handel). Denna varaktighet förstärker den centrala värderingssvårigheten hos varje diagnostik: ett test producerar ingen hälsa direkt; dess värde är indirekt och flödar helt genom de behandlingsbeslut det ändrar. Läkemedelsliknande bedömning, som värderar en produkt efter den hälsa den levererar, hanterar det dåligt — ramningen med informationsvärde ovan, och utvärderingsmetoderna i Ämne 2.1 — Ekonomisk utvärdering, passar mer naturligt, eftersom ett test i grunden är ett köp av information vars avkastning är ett bättre nedströmsval.

Bästa praxis

1. Avgör om ni köper insatsvaror eller produktion innan ni väljer instrument. Push-finansiering (bidrag, skatteavdrag, offentliga laboratorier) sänker kostnaden för att försöka och passar tidig, högosäker vetenskap där ingen ännu kan specificera målet; pull-finansiering (patent, priser, förhandsmarknadsåtaganden) belönar resultat och passar problem där målet är definierbart men marknaden saknas eller är för riskfylld. De flesta verkliga program blandar de två, men att blanda av en slump slösar pengar — finansiera den vetenskap ni inte kan specificera och belöna det utfall ni kan.

2. Namnge det marknadsmisslyckande incitamentet är avsett att korrigera. ”Vi bör stödja innovation” är ingen motivering. Är problemet att kunskap läcker till imitatörer så att ingen investerar (ett appropriabilitetsmisslyckande som åtgärdas med patent eller exklusivitet)? Att den betalande marknaden är för liten hur stort behovet än är (ett efterfrågemisslyckande som åtgärdas med ett förhandsmarknadsåtagande eller ett pris)? Eller att en bevisad produkt inte införs (ett spridningsmisslyckande som åtgärdas med upphandling och implementering, inte mer forskning)? Rätt verktyg följer av diagnosen.

3. Behandla patentavtalet som en avvägning, inte en gåva. Ett patent köper incitamentet att uppfinna genom att tolerera priser över kostnaden och blockerad tillgång under en period. Den affären är värd att sluta när uppfinningen inte annars skulle uppstå, och en dålig affär när den belönar en marginell förändring eller blockerar en produkt människor akut behöver. Anpassa exklusivitetens styrka och längd efter innovationens storlek, och minns att tillgångsfrågor under patenttiden är verkliga kostnader, inte klagomål — mekaniken för prissättning och subvention hör hemma i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi.

4. Föredra pull-mekanismer som belönar det utfall ni faktiskt vill ha, definierat i förväg. Ett förhandsmarknadsåtagande eller ett pris fungerar bara om målet — sjukdomen, effekten, priset, kvaliteten, volymen — specificeras tillräckligt snävt för att ett företag ska kunna sikta mot det och en finansiär kunna verifiera en träff. Vaga mål belönar fel sak; mål satta för högt lockar inga aktörer; mål satta för lågt överbetalar för det som skulle ha hänt ändå. Disciplinen att skriva specifikationen är större delen av jobbet.

5. Använd förhandsmarknadsåtaganden där behovet är högt men marknadssignalen saknas. När en produkt skulle rädda liv i populationer som inte kan betala — vacciner mot sjukdomar koncentrerade till låginkomstländer är arketypen — kan ett trovärdigt, bindande löfte att subventionera köp till ett fastställt pris tillverka den saknade efterfrågan och dra privat FoU mot den. Det Kremer-inspirerade pneumokockåtagandet visade att mekanismen kan påskynda tillgången på en anpassad produkt; det visade också att designdetaljer — vem som garanterar pengarna, hur priset trappas ned, hur kvaliteten säkras — avgör om det fungerar (dimensionen global tillgång utvecklas i Ämne 4.2 — Global hälsa och handel).

6. Gör tidig, framåtblickande HTA för att döda hopplösa projekt billigt och styra lovande. Att tillämpa ekonomisk utvärdering medan en teknik fortfarande är under utveckling — utrymmesanalys för att hitta det högsta pris och den minsta nytta som någonsin kunde göra den värd det — kostar litet och förhindrar att stora summor läggs på att utveckla sådant som aldrig kunde bli kostnadseffektivt. Gjord väl talar tidig HTA också om för en utvecklare vilken evidens en betalare kommer att kräva, så att den avgörande prövningen besvarar subventionsfrågan och inte bara den regulatoriska.

7. Prissätt evidensen, inte bara produkten. Ramverket informationsvärde frågar hur mycket bättre ett beslut skulle vara om en specifik osäkerhet löstes, och jämför det med kostnaden för att lösa den. Ibland är svaret att beställa ytterligare en studie; ofta är det att ytterligare forskning skulle kosta mer än det förbättrade beslutet är värt, och att ni bör besluta nu. Hur som helst hindrar behandlingen av evidens som en köpbar tillgång både reflexmässigt ”vi behöver mer data” och hänsynslöst införande på tunna bevis.

8. Håll dyra beslut öppna när osäkerheten är hög och håller på att lösas. För en kostsam, svårreverserad teknik vars värde genuint är oklart bevarar ett villkorat arrangemang — täckning med evidensutveckling, ett tidsbegränsat avtal om hanterad tillgång, en stegvis utrullning — möjligheten att expandera eller lämna allteftersom evidensen mognar. Detta är realoptionstänkande: ni betalar litet för att undvika att fullt förbinda er till ett vad ni ännu inte kan bedöma, förutsatt att affären har verkliga utgångsvillkor och ett datum, inte en öppen subvention.

9. Budgetera för spridning lika medvetet som för upptäckt. Ett bevisat framsteg som ingen inför ger ingen hälsa, och införande är inte automatiskt: kliniker, upphandling, utbildning, vårdförlopp och betalning måste alla röra sig. Identifiera de tidiga användarna, undanröj de praktiska hinder majoriteten möter och finansiera implementering som en egen verksamhet — den långsamma spridningen av bevisade framsteg är en av de största, tystaste förlusterna i varje hälso- och sjukvårdssystem.

10. Anta inte att innovation sparar pengar. Många värdefulla innovationer höjer de totala utgifterna genom att göra mer för fler människor, även när varje enhet är kostnadseffektiv. Skilj ersättande innovationer som tränger undan dyrare vård från additiva som expanderar den, och var ärliga med er ekonomichef om vilka ni inför. Att kalla ett kostnadshöjande framsteg en ”besparing” därför att det är effektivt per patient är en vanlig och dyr sammanblandning.

11. Forma incitament för de sjukdomar marknaden försummar, och räkna hela kostnaden. Där de privata avkastningarna är låga men de samhälleliga höga — sällsynta sjukdomar, fattigdomstillstånd, antimikrobiella medel vars värde ligger i att hållas i reserv — kan riktade instrument (särläkemedelsbeteckningar, priser, prenumerationsliknande ”pull”-betalningar) omdirigera forskning. Men var och en bär sitt eget misslyckande: exklusivitet som manipuleras, priser som felbedömer målet, subventioner som fångas av företag som hade agerat ändå. Väg mekanismens kostnad och manipulationsrisk mot den forskning den faktiskt framkallar, inte den forskning den är uppkallad efter.

12. Bedöm en behandling och dess följediagnostik som ett samberoende beslut. När en behandling licensieras tillsammans med, eller i praktiken är knuten till, ett test som selekterar vem som får den, bildar läkemedlet och följediagnostiken en enda samberoende teknik vars värde inte kan delas rent mellan dem. Utvärdera det länkade paret tillsammans — testets träffsäkerhet, behandlingens effekt i den testpositiva gruppen och konsekvenserna för de patienter testet tar in eller ut — som en fråga, inte två sekventiella bedömningar. Testets eget pris är vanligen trivialt jämfört med den behandling det styr, men en diagnostik som är något mer eller mindre träffsäker kan svänga parets kostnadseffektivitet dramatiskt, så bygg bedömningen kring paret från början och minns att genomisk information som genererats för ett beslut kan ha återanvändbart värde bortom det.

Frågor att diskutera med ditt team

1. Vilka hälsoproblem som spelar roll för vår population är för närvarande svältfödda på forskning därför att den marknad som skulle betala för en lösning är för liten eller för fattig? Frågan tvingar uppmärksamheten från de innovationer som anländer till de som aldrig kommer att göra det. Leta efter tillstånd där lidandet är högt men den betalande marknaden är tunn — sällsynta sjukdomar, tillstånd koncentrerade bland människor som inte kan betala, eller produkter såsom nya antibiotika vars samhällsvärde ligger i återhållsamhet snarare än volym. Den ärliga diskussionen namnger två eller tre sådana glapp i er egen miljö och frågar om någon hävstång ni förfogar över — ett pris, ett garanterat köp, ett partnerskap med en finansiär eller ett program i ett låg- och medelinkomstland — rimligen kunde ändra kalkylen. Skilj problem som genuint är oforskade från sådana där god vetenskap finns men inget har införts, eftersom botemedlen skiljer sig helt. Ett svar som slutar i en verklig kandidat för en pull-mekanism, och ett uppriktigt erkännande av vad den skulle kosta, är värt mer än en översikt över vad som redan finns i pipelinen.

2. När en lovande men obevisad teknik anländer, hur avgör vi mellan att införa nu, vägra och betala för att lära oss mer? Detta är informationsvärdesfrågan gjord konkret, och de flesta organisationer besvarar den med instinkt snarare än analys. Spänningen är verklig: inför för tidigt och ni kan hälla pengar i något som inte fungerar eller som ruinerar budgeten; vänta på visshet och patienter förlorar år av nytta som aldrig kommer tillbaka. Mellanvägen — villkorad täckning medan evidensen mognar — är kraftfull men bara om arrangemanget har genuina utgångsvillkor och ett datum, inte en öppen subvention som blir permanent av tröghet. Ett ärligt svar redogör för vem i er organisation som får säga ”vi finansierar detta endast medan det studeras”, hur ytterligare evidens faktiskt skulle samlas in och vilket resultat som skulle få er att sluta. Det bör också konfrontera den politiska verkligheten att det är långt svårare att dra tillbaka en teknik patienter har börjat få än att aldrig börja.

3. Belönar våra innovationsincitament de hälsovinster vi vill ha, eller bara de produkter som är lättast att tjäna pengar på? Frågan förhör incitamentets riktning, inte dess storlek. Patent, exklusivitetsperioder och subventionsregler belönar vad de än råkar peka på, och oprövade tenderar de att gynna marginella förbättringar för välbärgade marknader framför större vinster för försummade, och additiva teknologier framför de oglamorösa ersättningar som sparar pengar. Fråga om det ert system belönar rikast är det som förbättrar hälsan mest, och var de två har skiljts åt. Det ärliga svaret avslöjar vanligen minst ett ställe där belöningen och hälsovinsten är feljusterade — en ”me-too”-produkt som trängs på en läkemedelsförteckning, ett långsamt spridande bevisat framsteg ingen får betalt för att sprida, ett försummat tillstånd ingen mekanism rör vid. Det som spelar roll är att namnge ett sådant glapp och en hävstång ni kunde dra i, snarare än att dra slutsatsen att incitament helt enkelt är ”marknadens jobb”.

4. Var i vårt system når ett bevisat framsteg inte de patienter som skulle ha nytta, och vem får faktiskt betalt för att åtgärda det? Detta flyttar uppmärksamheten från att uppfinna teknik till att sprida den, den halva av innovationsekonomin som lockar minst pengar och mest undvikbar skada. Spridning är inte automatisk: ett genuint effektivt verktyg kan ligga oanvänt i år medan kliniker, upphandling, utbildning, vårdförlopp och betalning alla misslyckas med att röra sig tillsammans, och kostnaden för den förseningen — undvikbar sjukdom medan ett fungerande svar finns — kan konkurrera med kostnaden för de misslyckanden som får rubrikerna. Den ärliga diskussionen identifierar ett eller två bevisade framsteg i er egen miljö som sprids långsamt och frågar om hindret är evidens, vana, pengar eller det enkla faktumet att implementering är ingens jobb. Den bör skilja ett genuint kunskapsglapp från ett upptagsglapp, eftersom att beställa mer forskning när misslyckandet är införande slösar pengar och tid. Ett bra svar namnger vem som äger spridning som en egen, finansierad verksamhet — med tidiga användare identifierade och tid till upptag mätt — snarare än att anta att god evidens sprider sig själv.

5. När en behandling kommer knuten till ett test som selekterar vem som får den, bedömer vi paret som ett beslut eller två? Precisionsmedicin kopplar alltmer en behandling till en följediagnostik, och de två är samberoende: ingen levererar sitt värde ensam, och läkemedlets kostnadseffektivitet beror helt på hur träffsäkert testet väljer ut de patienter som har nytta. Spänningen är att vårt bedömningsmaskineri vanligen är byggt för att värdera produkter en i taget — att köra läkemedlet genom standardvägen medan testet behandlas som en liten rad — vilket felaktigt anger värdet av båda, eftersom hälsovinsten tillhör paret. Det ärliga svaret konfronterar flera obekväma fakta på en gång: ett något mer eller mindre träffsäkert test kan svänga parets kostnadseffektivitet dramatiskt; att skära upp en sjukdom i biomarkördefinierade delgrupper skapar tunn, särläkemedelsliknande evidens och högre priser per patient; och ett genomiskt resultat som genererats en gång kan ha återanvändbart värde långt bortom det omedelbara beslutet. Fråga om er nuvarande process ens kunde representera en samberoende teknik, eller om den i tysthet skulle bedöma halvorna var för sig. Ett workshopklart svar pekar på ett länkat beslut om läkemedel och diagnostik ni står inför och hur ni skulle utvärdera de två tillsammans (mekaniken för prissättning hör hemma i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi).

6. Finansierar vi samma forskning två gånger — subventionerar insatsvarorna och betalar sedan ett pris för produktionen — och skulle vi ens märka det? Push-mekanismer (bidrag, skatteavdrag, offentliga laboratorier) sänker kostnaden för att försöka; pull-mekanismer (patent, exklusivitet, garanterat köp) belönar resultatet. De flesta verkliga program blandar de två, men att blanda av en slump innebär att betala för samma risk från båda ändar: att finansiera ett företags vetenskap och sedan belöna dess produkt som om företaget hade burit hela vadet. Den ärliga diskussionen frågar, för en konkret teknik er organisation stöder, vilket stadium varje pund faktiskt köper, och om det offentliga betalar för att skapa kunskap och igen för att få tillgång till den utan att någon har beslutat det med avsikt. Den bör också konfrontera den närbesläktade självbedrägeri att kalla ett kostnadshöjande framsteg en ”besparing” därför att det är effektivt per patient, när det i själva verket expanderar utgifterna genom att göra mer för fler människor. Ett bra svar skiljer avsiktlig blandning från oavsiktlig dubbelbetalning, och ger ekonomifunktionen en ärlig redogörelse för både vad som finansieras och vad det kommer att kosta.

I praktiken: ett hälsoekonomiskt exempel

Det fiktiva höginkomstkungariket Norlant, ett skattefinansierat system med en enda betalare, står inför ett välbekant gränsproblem: resistens urholkar dess sista linjens antibiotika, och ingen tillverkare vill utveckla nya. Ekonomin är skarp och ett läroboksfall av allmänningens tragedi. Ett genuint nytt antibiotikum skulle hållas i reserv, användas så lite som möjligt för att bevara dess effekt — så ju värdefullare det är för samhället, desto mindre säljer det, och desto sämre blir affärscaset. Norlants vanliga inköp, som betalar per dispenserat paket, bestraffar aktivt den produkt det mest behöver. Hälsoministeriet sammankallar ett team för innovationsekonomi för att utforma en lösning.

Teamet är tydligt med att detta är ett efterfrågemisslyckande, inte ett vetenskapsmisslyckande, så en pull-mekanism efterfrågas snarare än ännu ett forskningsbidrag. De utformar en ”prenumerations”-betalning som frikopplar vad tillverkaren tjänar från hur många paket som används: kungariket kommer att betala en fast årlig summa för garanterad tillgång till ett kvalificerande nytt antibiotikum, beräknad utifrån det skattade värde läkemedlet ger hälso- och sjukvårdssystemet — dess värde som försäkring mot ett resistent utbrott — snarare än utifrån volym. Detta speglar logiken i ett förhandsmarknadsåtagande vänt mot ett inhemskt reserv-problem, och lånar från verkliga prenumerationsliknande piloter som höginkomstbetalare har prövat. Belöningen pekar nu på tillgänglighet och ansvarsfull användning (stewardship), de två saker kungariket faktiskt vill ha.

Innan teamet förbinder sig kör det en framåtblickande HTA. Utrymmesanalysen ställer den rakt på sak enkla frågan: vad är det mesta Norlant rationellt kunde betala per år för ett reservantibiotikum innan prenumerationen kostar mer än de resistenta infektioner den skulle avvärja? De bygger skattningen på bördan av resistent infektion, sannolikheten för och kostnaden av utbrott och värdet av att hålla ett fungerande läkemedel i reserv, och den ger dem ett tak att förhandla mot snarare än ett tal en tillverkare räcker över. Ett informationsvärdessteg frågar sedan om man ska teckna nu eller finansiera mer verklighetsdata först; eftersom fördröjning innebär fortsatt exponering för obehandlingsbar infektion talar analysen för att agera, men med en inbyggd översyn.

Designen är medvetet villkorad. Prenumerationen löper en fast period med definierade skyldigheter för ansvarsfull användning — läkemedlet ska sparas, inte drivas på — och ett krav på evidensutveckling så att resistensmönster och verkligt värde följs och betalningen kan omräknas vid översyn. Teamet är uppriktigt med de kvarstående risker de inte kan designa bort: värdeskattningen är osäker, en fast betalning kan överbetala om resistensen utvecklas långsamt eller underbetala om den accelererar, och ett småmarknadssystem kanske inte ensamt räcker för att dra global FoU — det fungerar bäst som ett av flera länder som gör samma sak. Den lärdom ministeriet tar med sig är ämnets kärna: marknaden underproducerar exakt den innovation samhället behöver mest, lösningen är att medvetet tillverka den saknade efterfrågan, och lösningen måste dimensioneras av evidens och hållas öppen för revision. Den rutinmässiga prissättningen av läkemedel som redan finns på marknaden är en separat disciplin, som hanteras i Ämne 2.4 — Läkemedelsekonomi.

Fyra sektorperspektiv

Startup-företag

För ett hälsoinnovativt startup-företag är dessa mekanismer skillnaden mellan en finansierbar idé och en övergiven. Grundare lever på gränsen mellan push och pull: bidrag, skatteavdrag och offentlig forskningsfinansiering håller lamporna tända före intäkter, medan den slutliga belöningen — patent, exklusivitet eller ett definierat köpåtagande — är det investerare egentligen satsar på. Den enskilt mest värdefulla tidiga disciplinen är framåtblickande HTA: att förstå, innan den avgörande prövningen utformas, vad en betalare skulle behöva se för att köpa produkten, så att knappt kapital bevisar subventionscaset och inte bara det regulatoriska. Ett startup-företag som optimerar för godkännande och försummar den evidens en betalare behöver kan vinna en licens och ändå ha ingenting som någon vill finansiera.

Småföretag

En liten men etablerad innovatör — en specialiserad diagnostikleverantör, en enskild klinik eller en medicintekniktillverkare med en stadig produktlinje — möter innovationsekonomi främst som ett spridnings- och införandeproblem snarare än ett finansieringsproblem. Dess angelägenhet är mindre hur ett månskott ska finansieras än hur en bevisad förbättring ska tas upp: att navigera upphandling, generera den blygsamma verklighetsdata en försiktig betalare vill ha och bli införd innan en större konkurrent trängs in i utrymmet. Med begränsat kapital och ingen aptit för ett decennielångt vad föredrar ett sådant företag inkrementella, ersättande innovationer som betalar sig snabbt och passar in i befintliga vårdförlopp, och det är akut exponerat när ett patent det beror på löper ut eller en subventionsregel förskjuts. Dess mest användbara disciplin är att billigt och trovärdigt bevisa att dess produkt antingen ersätter ett dyrare alternativ eller mätbart förbättrar ett utfall en köpare redan värdesätter.

Storföretag

En stor tillverkare eller vårdgivarorganisation upplever innovationsekonomi som portföljförvaltning. Företaget fördelar FoU över projekt efter förväntad riskjusterad avkastning, vilket är precis varför tillstånd med svaga eller fattiga marknader försummas — incitamentet pekar åt annat håll, inte för att någon är hjärtlös utan för att det är vad siffrorna säger. Storföretag är också de främsta användarna och formarna av spridningskurvan: en stor vårdgivare avgör hur snabbt ett bevisat framsteg sprids genom dess vårdförlopp, och en stor tillverkares prissättnings- och evidensstrategi avgör vem som kan införa det. I denna skala är den återkommande frestelsen att försvara avkastningen på befintliga produkter — förlänga exklusivitet, gynna inkrementellt ”me-too”-arbete — snarare än att finansiera de riskablare, större framstegen, och betalare bevakar alltmer skillnaden.

Staten

Staten är den aktör som kan korrigera innovationens marknadsmisslyckande vid dess källa, och den står på båda sidor av liggaren: den finansierar mycket av grundforskningen och betalar sedan för de produkter den vetenskapen möjliggör. Dess verktygslåda är den bredaste — forskningsfinansiering, patent- och exklusivitetslagstiftning, priser, förhandsmarknadsåtaganden, särläkemedelsincitament och det HTA-maskineri som avgör vad som ska köpas — och så är dess ansvar att rikta innovation mot samhällsvärde snarare än enbart privat avkastning. En regering kan sammankalla den efterfrågan ingen enskild firma eller något enskilt land kan, vare sig genom att garantera en marknad för ett vaccin mot en försummad sjukdom eller genom att poola inköp över nationer. Dess disciplin måste matcha dess räckvidd: varje incitament den skapar kan manipuleras eller fångas, och en mekanism som betalar för forskning som skulle ha skett ändå är offentliga medel spenderade för ingenting.

Vanliga felmönster

• Att förväxla innovation med besparing. Att behandla varje kostnadseffektivt framsteg som en budgetminskning, när många värdefulla innovationer lägger till kostnad genom att göra mer för fler människor. Åtgärd: skilj ersättande innovationer från additiva och ange budgetpåverkan ärligt.

• Att finansiera mer forskning när misslyckandet är spridning. Att beställa ännu en studie medan ett bevisat framsteg ligger oinfört för att utbildning, upphandling eller betalning saknas. Åtgärd: diagnostisera om glappet är kunskap eller upptag, och finansiera implementering som en egen verksamhet.

• Vaga pull-mål. Att lansera ett pris eller ett förhandsmarknadsåtagande utan att specificera sjukdomen, effekten, priset, kvaliteten och volymen tillräckligt snävt för att sikta mot eller verifiera. Åtgärd: investera i specifikationen; en löst definierad belöning köper fel sak.

• Att införa på tunn evidens utan utgång. Att finansiera en lovande men obevisad teknik ”tillfälligt” och låta den bli permanent av tröghet. Åtgärd: bygg in genuina översynsdatum och stoppvillkor i varje villkorat arrangemang.

• Att belöna det marginella framför det meningsfulla. Incitamentsstrukturer som gynnar inkrementella ”me-too”-produkter och exklusivitetsförlängningar framför större, riskablare vinster och försummade sjukdomar. Åtgärd: granska vad era belöningar faktiskt pekar på, och använd riktade instrument där marknaden vilseleder.

• Att ignorera tillgångskostnaden av exklusivitet. Att behandla det höga priset och den blockerade tillgången under en patenttid som någon annans problem. Åtgärd: räkna statiska tillgångsförluster som en verklig kostnad av innovationsavtalet, och anpassa exklusiviteten efter framstegets storlek.

• Push och pull som motverkar varandra. Att subventionera ett företags insatsvaror och sedan också betala ett pris för dess produktion, och belöna samma forskning två gånger. Åtgärd: avgör medvetet vilket stadium ni finansierar och undvik att betala för samma risk från båda ändar.

• Att bedöma en följediagnostik isolerat från dess läkemedel. Att utvärdera ett selektionstest på dess egen kostnad och träffsäkerhet, eller behandlingen som om varje patient vore berättigad, när de två är samberoende och bara ger mening tillsammans. Åtgärd: bedöm läkemedlet och diagnostiken som en enda samberoende teknik, och värdera testet genom de behandlingsbeslut det ändrar.

Mognadsmodell

Checklista

• För det problem ni står inför, namnge det specifika misslyckandet — appropriabilitet, saknad efterfrågan eller långsam spridning — innan ett incitament väljs.
• Avgör medvetet om ni finansierar insatsvaror (push) eller belönar produktion (pull), och undvik att betala för samma forskning två gånger.
• För varje pris eller förhandsmarknadsåtagande, specificera sjukdomen, effekten, priset, kvaliteten och volymen tillräckligt snävt för att sikta mot och verifiera.
• Kör en utrymmesanalys på en kandidatteknik tidigt, för att hitta det högsta pris och den minsta nytta som någonsin kunde göra den värd det.
• Tillämpa informationsvärdesresonemang innan mer evidens beställs — är det förbättrade beslutet värt studiens kostnad?
• För varje villkorat införande, bygg in ett genuint översynsdatum och stoppvillkor, inte en öppen subvention.
• Ange om en innovation ersätter eller adderar till befintliga kostnader, och ge ekonomifunktionen en ärlig budgetpåverkan.
• Finansiera spridning och implementering av bevisade framsteg som en egen verksamhet, och mät tid till upptag.
• Identifiera minst ett marknadsförsummat behov i er population och en hävstång som kunde omdirigera forskning mot det.
• Räkna tillgångskostnaden av varje exklusivitet ni förlitar er på, och anpassa dess styrka efter framstegets storlek.

Viktiga källor

• Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — det grundläggande argumentet för förhandsmarknadsåtaganden.
• Center for Global Development, Making Markets for Vaccines (arbetsgruppsrapport om förhandsmarknadsåtaganden) — designritningen bakom pneumokock-AMC:n.
• Gavi, the Vaccine Alliance — pneumokockåtagandet (advance market commitment) — programdokumentation om det första storskaliga AMC.
• Everett Rogers, Diffusion of Innovations — standardramverket för hur teknologier sprids genom en population.
• ISPOR:s vägledning om god praxis för hälsoteknologibedömning och tidig / framåtblickande värdebedömning.
• Nationella HTA-organ som föredömen för hanterad tillgång och system för täckning med evidensutveckling — t.ex. NICE (England), CDA-AMC (Kanada), PBAC (Australien), IQWiG (Tyskland).
• Australian Government Department of Health — riktlinjer för att utarbeta bedömningsrapporter för samberoende och hybridteknologier (PBAC/MSAC) — ett ledande ramverk för att bedöma ett läkemedel och dess följediagnostik tillsammans.
• EGAPP (Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention), US Centers for Disease Control and Prevention — ett evidensramverk för bedömning av genomiska test.
• Economics Network, Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Referenser

1. Research and development — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Research_and_development
2. Public good (economics) — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Public_good_(economics)
3. Creative destruction — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Creative_destruction
4. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
5. Inducement prize contest — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Inducement_prize_contest
6. Advance market commitments — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Advance_market_commitments
7. Michael Kremer — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Michael_Kremer
8. Pneumococcal conjugate vaccine — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pneumococcal_conjugate_vaccine
9. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
10. Diffusion of innovations — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Diffusion_of_innovations
11. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
12. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
13. Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — Princeton University Press, 2004.
14. Everett M. Rogers, Diffusion of Innovations — Free Press.
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
16. Guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies — Australian Government Department of Health (PBAC/MSAC).
17. Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention (EGAPP) — US Centers for Disease Control and Prevention.