Uundaji wa Mifano

Kwa nini hili ni muhimu katika uchumi wa afya

Karibu kila uamuzi muhimu wa ufadhili katika afya lazima ufanywe kwa ushahidi usiokamilika. Jaribio linafuata wagonjwa kwa miaka miwili; dawa itatumika kwa ishirini. Utafiti unaendeshwa katika hospitali za nchi moja; uamuzi ni wa zahanati za nchi nyingine. Kipimo kipya kinalinganishwa na placebo; chaguo halisi ni dhidi ya matibabu matatu yaliyopo tayari. Mfano ni njia iliyoundwa ya kuziba mapengo hayo — kuchukua kinachojulikana na kufikiri kwa uangalifu hadi kiasi ambacho mfanya uamuzi anahitaji kweli: gharama ya maisha yote na matokeo ya afya ya kuchagua chaguo A badala ya B. Bila mfano, mbadala si "uhakika usioigwa"; ni mfano usio wazi, usioandikwa kichwani mwa mtu, bila dhana yoyote kuonekana na bila yoyote kuweza kujaribiwa.

Kwa mkurugenzi, hapa ndipo fedha za umma zinapojitolea kwa kiwango. Mlipaji wa kitaifa anapoamua kulipia dawa, kufadhili programu ya uchunguzi, au kupanga upya huduma, namba inayoshikilia uamuzi — gharama ya ongezeko kwa kila mwaka wa maisha uliorekebishwa kwa ubora (QALY) — karibu daima inatoka kwa mfano, si jaribio. Dhana za tathmini ya kiuchumi ambazo namba hiyo inaeleza (QALY, uwiano wa ongezeko la ufanisi wa gharama, vizingiti, mtazamo) ni za Mada 2.1 — Tathmini ya Kiuchumi na zinadhaniwa hapa; mada hii inamiliki mitambo inayozalisha makadirio. Mitambo ikiwa mibaya, kizingiti kinatumika kwa uongo.

Hatari kwa hivyo ni za kifedha na za kimaadili. Mfano unaokadiria faida kupita kiasi unafadhili kitu kinachoondoa matumizi bora ya bajeti ileile — gharama ya fursa inaangukia wagonjwa wasiotajwa mahali pengine. Mfano usio wazi hauwezi kupingwa, na uchambuzi usioweza kupingwa ndipo kutekwa, matumaini, na matumaini ya muuzaji hujificha. Nidhamu ya uundaji wa mifano — kutangaza muundo, kujaribu kila dhana, na kupima kisichojulikana — ndiyo inayogeuza slaidi ya kushawishi kuwa ushahidi ambao chombo cha umma kinaweza kutetea.

Dhana kuu

Uchambuzi wa maamuzi ni fremu rasmi chini ya haya yote: kuweka chaguzi, matukio ya bahati yanayofuata kila moja, uwezekano wa matukio hayo, na thamani ya kila matokeo, kisha kukokotoa thamani inayotarajiwa ya kila chaguo. Mfano wa kiuchumi wa afya ni uchambuzi wa maamuzi uliotumika kwa chaguo la afya, huku gharama na matokeo ya afya yakiwa thamani zinazopimwa. Andiko la msingi la uwanja ni Decision Modelling for Health Economic Evaluation ya Briggs, Sculpher na Claxton, ambayo fremu yake mada hii inaifuata.

Muundo rahisi zaidi ni mti wa maamuzi: mchoro wa matawi kutoka nodi ya uamuzi kupitia nodi za bahati hadi matokeo ya mwisho, kila tawi likibeba uwezekano na kila mwisho gharama na malipo ya afya. Miti ni wazi na ya haraka, na inafaa maamuzi yanayotatuliwa kwa upeo mfupi, uliowekwa — tukio la papo hapo, njia ya utambuzi. Udhaifu wake ni muda: mti hauna njia ya asili ya kuwakilisha matukio yanayojirudia, hali zinazodumu, au hatari zinazobadilika mwaka hadi mwaka, kwa sababu kila uwezekano lazima uchorwe kama njia inayoongezeka matawi daima.

Kwa ugonjwa sugu, farasi wa kazi ni mnyororo wa Markov, au mfano wa kundi la Markov. Unawakilisha ugonjwa kama seti ya hali za afya zisizoingiliana — kwa mfano mzima, tatizo, amekufa — na kusogeza kundi la kidhahania kati yake katika mizunguko ya muda iliyowekwa kulingana na uwezekano wa mpito. Kukusanya gharama na ubora wa maisha kuvuka mizunguko mingi kunazalisha jumla za maisha yote. Urahisishaji wake unaobainisha ni dhana ya Markov: mipito inategemea hali ya sasa tu, si historia, kwa hivyo mfano wa kawaida hauwezi "kukumbuka" mgonjwa ameugua kwa muda gani. Wachambuzi wanazunguka hili kwa hali za handaki au mipito inayotegemea muda, lakini dhana ndiyo kitu cha kwanza ambacho mhakiki anapaswa kuhoji.

Pale historia ya mgonjwa, sifa za mtu binafsi, au mwingiliano vinajalisha mno kupotea, waundaji wa mifano hugeukia uigaji wa ngazi ya mtu binafsi. Uigaji wa mikro huendesha wagonjwa kupitia mfano mmoja mmoja, kila mmoja akibeba sifa (umri, vihatarishi, historia ya matukio) zinazounda mwelekeo wake, ili utofauti na kumbukumbu vihifadhiwe. Pale wagonjwa pia wanashindania rasilimali za pamoja zilizobanwa — vitanda, vyumba vya upasuaji, wafanyakazi, orodha ya kusubiri upandikizaji — uigaji wa matukio tofauti unaongeza foleni na muda, ukiiga mfumo badala ya mgonjwa mmoja. Mbinu hizi zinanunua uhalisia kwa bei ya njaa ya data, muda wa kuendesha, na kazi ngumu zaidi ya kueleza matokeo.

Hakuna pato la mfano ambalo ni namba moja ya uhakika, na kujifanya vinginevyo ndiyo dhambi kuu ya uwanja. Uchambuzi wa unyeti unauliza hitimisho linasogea vipi pembejeo zinapobadilika. Uchambuzi wa unyeti wa kuamua unabadilisha kigezo kimoja au vichache kuvuka wigo unaowezekana (mara nyingi unaonyeshwa kama mchoro wa kimbunga). Uchambuzi wa unyeti wa kiuwezekano unampa kila kigezo kisichojulikana mgawanyo wa uwezekano na, kwa kutumia sampuli za Monte Carlo, unaendesha mfano maelfu ya mara kuzalisha mgawanyo wa matokeo — unaofupishwa kama uwezekano kwamba chaguo lina ufanisi wa gharama kwa kizingiti kilichopewa. Kutokuwa na uhakika kinachobaki baada ya hili kunaweza kuthaminiwa: uchambuzi wa thamani ya taarifa unakadiria itastahili nini kuagiza utafiti zaidi kabla ya kuamua, ukigeuza "hatuna uhakika" kuwa namba ambayo bajeti ya utafiti inaweza kutendea kazi.

Mfano ni wa kuaminika tu kama uthibitisho wake. Uthibitisho wa uso unauliza kama muundo na matokeo yana maana ya kitabibu; uthibitisho wa ndani (uhakiki) unakagua mfano unafanya kile milinganyo yake inakusudia, bila makosa ya msimbo; uthibitisho wa msalaba unalinganisha matokeo na mifano mingine ya tatizo lilelile; na uthibitisho wa nje unajaribu utabiri dhidi ya matokeo halisi ambayo mfano haukuyatumia kama pembejeo. Hatimaye, zana ya uundaji wa mifano inakaa ndani ya mitambo mipana ya tathmini ya teknolojia ya afya (HTA) — mchakato ambao vyombo kama NICE ya Uingereza, IQWiG ya Ujerumani, CDA-AMC ya Kanada, PBAC ya Australia, na ICER ya Marekani vinapima ushahidi kwa maamuzi ya ufadhili duniani kote.

Mazoea bora

1. Amua unaotegemea jaribio dhidi ya unaotegemea mfano kabla ya kujenga chochote. Uchambuzi wa ndani-ya-jaribio pamoja na jaribio la nasibu lililodhibitiwa ni zana sahihi pale upeo wa jaribio, vigezo vya kulinganisha, na idadi ya watu vinalingana na uamuzi. Mfano unahitajika pale — kama kawaida — uamuzi unazidi jaribio: matokeo ya maisha yote, vigezo vya kulinganisha ambavyo havijawahi kujaribiwa uso kwa uso, au idadi lengwa tofauti na waliosajiliwa. Maamuzi mengi halisi yanahitaji yote mawili: jaribio linashikilia athari ya muda mfupi, mfano unaipanua. Taja unachofanya na kwa nini katika ukurasa wa kwanza.

2. Acha tatizo la uamuzi lichague aina ya mfano, kamwe si kinyume. Uamuzi mfupi, wa papo hapo, usiojirudia unafaa mti wa maamuzi; hali sugu yenye matukio yanayojirudia inafaa mfano wa Markov; utofauti mkubwa wa mgonjwa au kumbukumbu ya tukio unasukuma hadi uigaji wa mikro; rasilimali za pamoja zilizobanwa na kupanga foleni vinasukuma hadi uigaji wa matukio tofauti. Kuchagua muundo kwa sababu unajulikana, au kwa sababu muuzaji tayari anamiliki mmoja, ndivyo mifano inavyokuja kutolingana na swali inalokusudiwa kujibu.

3. Weka upeo wa muda wa kutosha kunasa tofauti zote husika. Upeo lazima uende hadi hakuna tofauti zaidi za maana za gharama au afya zinazokusanyika kati ya chaguzi — kwa hali ya maisha yote, hiyo inamaanisha maisha yote. Kukata mapema kunauvutia uingiliaji ambao gharama zake zinatua mbele na faida zinafika baadaye (kinga, tiba), na ni mojawapo ya njia za kawaida zaidi mfano unapotosha jibu lake kimya kimya. Halalisha upeo waziwazi dhidi ya historia ya asili ya ugonjwa.

4. Chagua muundo wa mfano kuakisi ugonjwa, na utaje dhana unazolazimisha. Hali za afya lazima ziwe na maana ya kitabibu, zisizoingiliana, na zinazokamilisha pamoja; urefu wa mzunguko lazima uwe mfupi vya kutosha kunasa tukio la kasi zaidi muhimu. Kila muundo unaweka urahisishaji — dhana ya Markov isiyo na kumbukumbu ni mfano wa kawaida — kwa hivyo uorodheshe mahali mhakiki anaweza kuuona na uonyeshe kwamba zile zinazojalisha zimejaribiwa au kulegezwa.

5. Tafuta chanzo cha kila kigezo kwa makusudi na upange ushahidi wake. Uwezekano wa mpito, gharama, na uzito wa ubora wa maisha kila kimoja kinapaswa kufuatiliwa hadi chanzo kilichotajwa, kikiwa na ushahidi thabiti zaidi kwa vigezo vinavyoendesha matokeo. Kuwa wazi pale mapitio ya kimfumo, utafiti mmoja, rejista, au hukumu ya mtaalamu inafanya kazi, na upendelee athari za jamaa kutoka ushahidi wa nasibu zikiunganishwa na hatari za msingi kutoka data za uchunguzi za mahali — kuchanganya vyanzo ni halali, kuficha mchanganyiko si halali.

6. Igiza vigezo vya kulinganisha ambavyo uamuzi unakabili kweli, kwa vipimo na bei halisi. Matokeo ya ufanisi wa gharama dhidi ya placebo au kiwango kilichopitwa na wakati yanakaribia kutokuwa na maana ikiwa madaktari wanachagua kati ya chaguzi tatu za sasa. Jumuisha vigezo vyote husika vya kulinganisha, tumia bei na mifumo ya ufuasi itakayotawala kivitendo, na uwe mkweli pale ulinganisho wa uso kwa uso unategemea ulinganisho wa mzunguko au mtandao badala ya ushahidi wa moja kwa moja wa jaribio.

7. Panua zaidi ya jaribio kwa dhana za kuishi zilizotangazwa, zilizojaribiwa. Pale mfano unaotabiri athari zaidi ya data zilizoonekana — karibu daima — uchaguzi wa upanuzi (mkunjo gani wa kuishi, kama athari ya matibabu inadumu, inafifia, au inakoma) unaweza kutawala jibu. Linganisha mikunjo mbadala ya vigezo, uionyeshe dhidi ya data zilizoonekana na ushahidi wa nje, na uwasilishe wigo badala ya kupitisha kimya kimya ulinganisho wenye matumaini zaidi kama makadirio ya nukta.

8. Bainisha kutokuwa na uhakika kiuwezekano, si kigezo kimoja kwa wakati tu. Uchambuzi wa njia moja wa kuamua na michoro ya kimbunga inaonyesha pembejeo zipi zinajalisha, lakini uchambuzi wa unyeti wa kiuwezekano pekee, ukieneza kutokuwa na uhakika wote pamoja kupitia uigaji wa Monte Carlo, unazalisha uwezekano kwamba uamuzi ni sahihi. Ripoti mkunjo wa kukubalika kwa ufanisi wa gharama pamoja na makadirio ya nukta; uwiano mzuri wenye uwezekano wa asilimia 55 wa ufanisi wa gharama ni uamuzi tofauti na uwiano ule ule kwa asilimia 95.

9. Tenganisha aina za kutokuwa na uhakika na ushughulikie kila moja kwa masharti yake. Kutokuwa na uhakika wa kigezo (hatujui thamani halisi) kunashughulikiwa kwa uchambuzi wa kiuwezekano; kutokuwa na uhakika wa kimuundo (hatuna uhakika mfano umejengwa sawa) kunahitaji uchambuzi wa hali kuvuka miundo mbadala; utofauti (jibu linatofautiana kweli kwa kundi dogo) unahitaji matokeo ya vikundi vidogo, si wastani usiomfaa mtu. Kuyachanganya — kwa mfano, kuficha shaka ya kimuundo ndani ya mgawanyo mpana wa kigezo — kunapotosha kile ambacho hakijulikani kweli.

10. Thibitisha katika kila ngazi, na uandike uthibitisho. Kagua uthibitisho wa uso na madaktari ambao hawakujenga mfano; hakiki msimbo kwa majaribio huru na ukaguzi wa thamani kali; thibitisha kwa msalaba dhidi ya mifano iliyochapishwa ya ugonjwa ule ule na ueleze tofauti; na, pale data zozote za nje za matokeo zipo, jaribu utabiri wa mfano dhidi yake. Mfano uliowasilishwa kwa uamuzi wa ufadhili bila maelezo ya uthibitisho haupaswi kuaminiwa, hata uonekane wa kisasa kiasi gani.

11. Fanya mfano uwe wa uwazi na unaoweza kuzalishwa upya vya kutosha ili mpinzani aweze kuujenga upya. Andika muundo, kila pembejeo na chanzo chake, na kila dhana, ili mhakiki mwenye mashaka aweze, kimsingi, kuunda upya matokeo. Uwazi si adabu; ni utaratibu ambao makosa ya matumaini yanakamatwa kabla fedha za umma hazijasogea, ndiyo sababu vyombo vya HTA vinazidi kudai mifano inayoweza kuendeshwa na majedwali kamili ya vigezo badala ya uwiano wa muhtasari.

12. Pima kama utafiti zaidi unastahili kununuliwa kabla ya kujitolea. Pale kutokuwa na uhakika ni kwa pana na jumla ni kubwa, uchambuzi wa thamani ya taarifa unakadiria thamani inayotarajiwa ya kutatua kutokuwa na uhakika huo — wakati mwingine ukihalalisha uamuzi wa "idhinisha na utafiti" au "katika utafiti pekee" badala ya ndiyo au hapana rahisi. Unaandaa upya mkwamo ("ushahidi haujakomaa") kuwa swali la kiuchumi ("je, jaribio linastahili gharama yake, kutokana na uamuzi uliopo?").

Maswali ya kujadili na timu yako

1. Je, uamuzi huu unahitaji mfano kweli, na ikiwa ndivyo, mfano unafanya nini ambacho jaribio haliwezi? Silika katika mashirika mengi ni kufikia mfano kwa mazoea, au kutoamini mifano kwa jumla kama "namba zilizobuniwa" — zote mbili si sahihi. Swali la tija ni pengo gani mahususi mfano unaziba: kupanua jaribio la miaka miwili hadi maisha yote, kulinganisha dhidi ya matibabu ambayo hayajawahi kujaribiwa uso kwa uso, au kusafirisha ushahidi kutoka mfumo mmoja wa afya hadi wako. Kutaja pengo kunaadibisha mfano, kwa sababu kunakuambia ni sehemu gani ya muundo inabeba uamuzi na kwa hivyo inastahili uchunguzi mkubwa zaidi na data thabiti zaidi. Pia kunakuambia lini mfano haukuhitajiki — pale uchambuzi mzuri wa ndani-ya-jaribio tayari unalingana na uamuzi, mfano wa kina unaongeza dhana bila kuongeza ukweli. Jibu la uaminifu linataja kitu kimoja muhimu zaidi ambacho mfano unapanua na ni sehemu gani ya matokeo inategemea upanuzi huo.

2. Ni dhana moja au mbili zipi, zikiwa si sahihi, zingepindua hitimisho letu — na tuna uhakika kiasi gani katika hizo hasa? Kila mfano una dhana chache za kubeba mzigo na mkia mrefu wa pembejeo ambazo hazijalishi kabisa; hatari ni kutumia uchunguzi sawa badala ya kwenye viungo vinavyobeba uzito. Mchoro wa kimbunga au uchambuzi wa unyeti wa njia moja unatambua viendeshi kimitambo, lakini mazungumzo ya timu ni kuhusu ubora wa ushahidi kwa viendeshi hivyo hasa: je, uwezekano wa mpito unaoamua unatoka uchambuzi-meta imara au utafiti mdogo mmoja, je, upanuzi wa kuishi umeshikiliwa na data za nje au ulinganisho wa matumaini? Mfumo usiostarehesha ni uwiano wa kichwa cha habari unaojiamini unaoegemea kigezo ambacho ushahidi wake ni mwembamba. Jibu la uaminifu halidai mfano ni imara kwa jumla; linataja dhana mahususi ambazo uamuzi unazitegemea na kupanga ushahidi nyuma ya kila moja, kisha kuamua kama hiyo inatosha kutenda au sababu ya kukusanya zaidi.

3. Nani alijenga mfano huu, unasaidia kesi ya nani, na je, ujenzi huru ungefikia jibu lilelile? Mifano mingi iliyowekwa mbele ya walipaji inajengwa na, au kufadhiliwa na, upande wenye maslahi ya moja kwa moja katika matokeo — mtengenezaji anayetafuta ulipaji, huduma inayotafuta uwekezaji. Hilo halifanyi kuwa si sahihi, lakini linafanya uchunguzi huru kuwa lazima, na linaibua maswali mahususi: vigezo vya kulinganisha vilichaguliwa kuvuta, upanuzi wenye matumaini zaidi ulichaguliwa, je, mfano ni wa uwazi vya kutosha kuhojiwa kabisa? Mvutano ni kwamba watu wenye data na uwezo wa kuunda mifano mara nyingi ndio upande wenye maslahi, kwa hivyo jibu mara chache ni kukataa mfano wao moja kwa moja bali kudai uwazi, kuendesha uchambuzi wako wa unyeti kwenye mfano wao, na kuthibitisha kwa msalaba dhidi ya kazi huru. Jibu la uaminifu ni wazi kuhusu asili na mgongano, na linachukulia mfano usioweza kufunguliwa na kuendeshwa tena kama bendera nyekundu badala ya undani wa umiliki wa kupitisha.

4. Je, ugonjwa umechagua muundo wa mfano wetu, au urahisi umetuchagulia? Muundo — mti wa maamuzi, kundi la Markov, uigaji wa mikro, uigaji wa matukio tofauti — unapaswa kutokana na tatizo la kitabibu: jinsi hali inavyojitokeza, kama matukio yanajirudia, kama historia ya mgonjwa au rasilimali za pamoja zilizobanwa zinajalisha. Mfumo wa kushindwa ni muundo uliopitishwa kwa sababu unajulikana, kwa sababu muuzaji tayari anamiliki mmoja, au kwa sababu ni wa haraka kujenga, kisha kupindwa kufaa ugonjwa usiolingana nao. Mazungumzo ya timu ni thabiti: je, hali inajirudia au inadumu kwa njia ambayo mti wa maamuzi hauwezi kunasa; je, dhana ya Markov isiyo na kumbukumbu inagandamiza hatari inayotegemea historia kweli; je, wagonjwa wanashindania vitanda au vyumba vya upasuaji kwa njia ambayo mfano wa kundi unapuuza? Kila muundo unanunua uwazi kwa bei ya urahisishaji mahususi, kwa hivyo swali lenye tija si "je, huu ndio mfano bora" bali "ni urahisishaji gani muundo huu umetulazimishia, na je yoyote inagusa sehemu ya ugonjwa ambayo uamuzi unaitegemea?" Jibu la uaminifu linataja dhana za kimuundo ambazo uchaguzi unaweka na kuonyesha zile zinazojalisha zimejaribiwa, badala ya kutetea muundo kwa sababu tayari umejengwa.

5. Ni aina gani ya kutokuwa na uhakika tunaokabili hapa kweli, na je, tunaishughulikia kila moja kwa masharti yake? Ni rahisi kuporomosha "hatuna uhakika" kuwa mstari mmoja mpana wa makosa, lakini uwanja unatofautisha mambo matatu tofauti kabisa: kutokuwa na uhakika wa kigezo (hatujui thamani halisi ya pembejeo), kutokuwa na uhakika wa kimuundo (hatuna uhakika mfano umejengwa kwa njia sahihi), na utofauti (jibu linatofautiana kweli kati ya vikundi vidogo). Kila moja linadai jibu tofauti — uchambuzi wa kiuwezekano kwa vigezo, uchambuzi wa hali kuvuka miundo mbadala kwa la pili, matokeo ya vikundi vidogo badala ya wastani kwa la tatu — na kuyachanganya kunapotosha kile kisichojulikana. Ujanja wa kawaida ni kuficha shaka ya kimuundo ndani ya mgawanyo mnene wa kigezo, ili kichwa cha habari bado kiripoti uwezekano mmoja unaotuliza wa ufanisi wa gharama. Timu inapaswa kuuliza ni ipi kati ya tatu inayoendesha shaka kwa uamuzi huu kweli, na kama uchambuzi ulio mbele yao unashughulikia aina hiyo au ile rahisi zaidi tu. Jibu la uaminifu linatenganisha tatu waziwazi na kukiri pale shaka ni ya kimuundo — aina ngumu zaidi kupima na rahisi zaidi kuzika.

6. Kutokana na kile ambacho bado hatujui, je, tuamue sasa au tulipie kujifunza zaidi kwanza? Pale kutokuwa na uhakika ni kwa pana na jumla iliyojitolewa ni kubwa, "ndiyo" na "hapana" si chaguzi pekee: uamuzi wa "idhinisha na utafiti" au "katika utafiti pekee" unaweka mlango wazi huku ushahidi ukikomaa. Uchambuzi wa thamani ya taarifa unageuza mkwamo — "ushahidi haujakomaa" — kuwa swali la kiuchumi: ingestahili nini kutatua kutokuwa na uhakika kabla ya kuamua, na je, hilo linazidi gharama inayowezekana ya utafiti ambao ungetatua? Mvutano ni wa kweli, kwa sababu kuchelewa kuna gharama yake mwenyewe katika afya iliyoachwa na wagonjwa wanaosubiri, na kwa sababu mtengenezaji au huduma ina kila kichocheo cha kubeba "ndiyo" ya mapema badala ya kujitolea kuzalisha data. Timu inapaswa kupima kutokuwa na uhakika wa masalio kumejikita wapi, kama utafiti unaowezekana unaweza kweli kuupunguza kwa muda wenye manufaa, na nini mpangilio wa masharti ungehitaji kutoka kwa upande wenye maslahi. Jibu la uaminifu linachukulia "amua sasa dhidi ya nunua ushahidi zaidi" kama chaguo linaloweza kupimwa badala ya suala la ujasiri, na liko tayari kupendekeza "ndiyo" yenye masharti pale thamani ya kujifunza inahalalisha.

Kwa vitendo: mfano wa uchumi wa afya

Mfuko wa Taifa wa Bima ya Afya wa nchi ya kubuni ya bima ya kijamii ya Solenne unaamua kama kulipia tiba mpya ya kumeza kwa kushindwa kwa moyo sugu. Wasilisho la mtengenezaji linaripoti uwiano wa ongezeko la ufanisi wa gharama unaofaa, chini kwa uhakika ya kizingiti kilichotajwa cha Mfuko. Ushahidi wa msingi ni jaribio moja la nasibu lililodhibitiwa: ufuatiliaji wa miezi 18, likionyesha dawa inapunguza kulazwa kwa kushindwa kwa moyo na kuboresha kuishi kidogo dhidi ya huduma ya kawaida. Kamati ya tathmini ya Mfuko inaiomba timu yake ya uchumi kutathmini mfano nyuma ya namba, si namba tu.

Timu kwanza inathibitisha kwamba mfano hauepukiki. Kushindwa kwa moyo ni kwa maisha yote; jaribio lilikimbia miezi 18; uamuzi unahusu gharama na faida kuvuka maisha yaliyobaki ya wagonjwa. Uchambuzi wa ndani-ya-jaribio ungejibu swali lisilo sahihi. Mtengenezaji, kwa usahihi, amejenga mfano wa kundi la Markov wenye hali za ugonjwa thabiti, kulazwa, na kifo, ukizunguka kila mwezi kunasa kulazwa mara kwa mara. Hadi hapa muundo unafaa ugonjwa. Uchunguzi wa timu kisha unageukia viungo vinavyobeba matokeo.

Dhana mbili zinatawala. Ya kwanza ni upanuzi wa kuishi: zaidi ya miezi 18 mfano unatabiri faida ya vifo inayodumu bila kupungua kwa maisha yote, ukitumia mkunjo wa vigezo wenye ulinganisho wa matumaini zaidi wa muda mrefu. Timu inapoweka upya mikunjo mbadala na kujaribu hali ambapo athari ya matibabu inafifia baada ya miaka mitano — sambamba na ushahidi wa rejista ya nje juu ya dawa zinazofanana — ongezeko la QALY ya maisha yote linapungua na uwiano unapanda juu ya kizingiti. Ya pili ni kigezo cha kulinganisha: mfano unalinganisha dhidi ya kiwango cha zamani cha huduma, lakini miongozo ya Solenne sasa inapendekeza mchanganyiko mpya ambao jaribio halikujumuisha, unaoweza kufikiwa tu kupitia ulinganisho wa mzunguko wenye kutokuwa na uhakika mpana. Timu pia inaona kwamba dhana ya Markov isiyo na kumbukumbu inagandamiza hatari ya juu ya kulazwa tena kwa wagonjwa waliolazwa hivi karibuni, ambayo inashughulikia kwa hali fupi ya handaki.

Timu inaendesha mfano upya kiuwezekano, ikieneza kutokuwa na uhakika wote wa vigezo kupitia uigaji wa Monte Carlo. Mkunjo wa kukubalika kwa ufanisi wa gharama unaonyesha takriban asilimia 50 ya uwezekano wa ufanisi wa gharama kwa kizingiti cha Mfuko — kurusha sarafu, si hoja ya kujiamini ambayo makadirio ya nukta yalidokeza. Kwa sababu uamuzi ni mkubwa na kutokuwa na uhakika kumejikita katika upanuzi wa kuishi, wanaendesha uchambuzi wa thamani ya taarifa: thamani inayotarajiwa ya kutatua kutokuwa na uhakika huo inazidi gharama inayowezekana ya utafiti wa ufuatiliaji mrefu zaidi. Pendekezo la kamati si ndiyo tupu wala hapana tupu. Linalipia tiba chini ya mpangilio wa kuingia unaosimamiwa wenye punguzo la siri linaloboresha uwiano, kwa sharti la mtengenezaji kutoa data za kuishi zilizopanuliwa ndani ya miaka mitatu — uamuzi wa "idhinisha na utafiti" ambao uundaji wa mifano, si hisia, uliufanya uweze kutetewa. Mitambo ya bei ya mpangilio huo ni ya Mada 2.4 — Uchumi wa Dawa.

Mitazamo minne ya sekta

Kampuni changa

Kampuni changa ya afya ya kidijitali au ya vifaa kwa kawaida hujenga mfano wake wa kwanza kuchangisha fedha au kuingia mchakato wa HTA ambao haujawahi kuukabili, mara nyingi kwa ushahidi mdogo — utafiti mdogo wa mkono mmoja, vigezo mbadala, imani thabiti ya mwanzilishi. Kishawishi ni mfano uliobuniwa kuvuka kizingiti, wenye upeo mfupi unaoficha gharama za baadaye na upanuzi wa matumaini unaowasilishwa kama ukweli. Njia yenye busara zaidi ni mfano wa mapema, wa tahadhari kwa makusudi unaofichua ni pengo gani la ushahidi linalotishia zaidi hoja ya thamani, ili fedha adimu za jaribio zitumike kufunga pengo hilo hasa. Mfano wa uwazi unaoonyesha kutokuwa na uhakika mpana kwa uaminifu ni wa kufadhiliwa zaidi na wa kuaminika zaidi kwa mlipaji kuliko uliong'arishwa ambao hakuna mhakiki anayeweza kuufungua.

Biashara ndogo

Mtoa huduma mdogo aliyeimarika, mazoezi, au msambazaji — zahanati ya kitaalamu, kampuni ya uchunguzi, msambazaji wa vifaa mwenye bidhaa thabiti — kwa kawaida hukutana na uundaji wa mifano si kuchangisha mtaji bali kujibu swali halisi la ununuzi au ulipaji: je, mlipaji atafadhili hili, je, mstari wa huduma unastahili kuendelea, je, uboreshaji wa vifaa unajilipa? Tofauti na kampuni changa, ina data halisi za uendeshaji — gharama halisi, mtiririko, matokeo ya mahali — lakini mara chache mwanauchumi wa afya wa ndani, kwa hivyo hatari ya kivitendo ni ama kutoa mfano kwa muuzaji ambaye bidhaa yake inatathminiwa, au kujenga lahajedwali ambayo haijaribu dhana zake. Njia ya busara ni mfano wa wastani, wa uwazi unaotegemea data zake halisi za ulimwengu kwa pembejeo inazoweza kutoa mahali na kukopa makadirio yaliyochapishwa, yaliyopangwa kwa uaminifu, kwa zingine, kwa uchambuzi rahisi wa unyeti juu ya vigezo viwili au vitatu vinavyosogeza jibu. Uaminifu wake unategemea kidogo ustadi na zaidi kuwa wazi kuhusu namba zinatoka wapi na kuweza kuendesha kesi tena bei au kizingiti cha mlipaji kinapobadilika.

Biashara kubwa

Mtengenezaji mkubwa, kikundi cha hospitali, au bima huendesha uundaji wa mifano kama uwezo wa kiviwanda: majukwaa ya mfano yanayotumika tena, maktaba za kawaida za vigezo, na timu maalum za uchumi wa afya na utafiti wa matokeo zinazoandaa mawasilisho kwa mamlaka nyingi kwa wakati mmoja. Nguvu ni ukali, uwezekano wa kuzalishwa upya, na uwezo wa kurekebisha mfano mmoja wa kimataifa kwa mwongozo wa mbinu wa kila nchi; hatari ni kwamba kiwango na maslahi binafsi vinaungana kuzalisha mifano ya kisasa iliyoboreshwa kushawishi, yenye chaguzi za kimuundo zinazompendelea mfadhili kimya kimya. Uaminifu wa biashara kubwa unategemea utawala unaotenganisha waundaji wa mifano na shinikizo la kibiashara, kuwasilisha mifano inayoweza kuendeshwa kikamilifu na ya uwazi, na kualika badala ya kupinga uigaji huru.

Serikali

Mlipaji wa kitaifa, chombo cha HTA, au wizara mara nyingi ni mtumiaji na mwamuzi wa mifano kuliko mjenzi, na nidhamu yake ni mapitio ya kina kwa kiwango: mwongozo wa mbinu uliochapishwa unaobana upeo, mtazamo, kupunguza thamani, na uripoti wa kutokuwa na uhakika, na uwezo wa kuendesha upya na kupinga mfano wa mfadhili badala ya kukubali kichwa chake cha habari. Vyombo kama NICE, IQWiG, PBAC, CDA-AMC, na ICER vipo kuweka nidhamu hiyo hasa, na vinazidi kujenga au kuagiza mifano huru kuthibitisha kwa msalaba mawasilisho ya kiwanda. Serikali pia hubeba maamuzi ambayo uundaji wa mifano unawezesha lakini hauwezi kufanya peke yake — idhinisha, kataa, au idhinisha-na-utafiti — na uwajibikaji kwa gharama ya fursa ambayo kila ndiyo inaiweka kwa wagonjwa ambao hawaoni kamati.

Njia za kawaida za kushindwa

• Kujenga mfano wakati jaribio tayari linajibu swali. Kuongeza dhana pale ushahidi mzuri wa ndani-ya-jaribio unalingana na uamuzi, ukiingiza upendeleo bila faida. Marekebisho: chagua unaotegemea jaribio dhidi ya unaotegemea mfano kwa makusudi, na uunde mfano wa pengo tu ambalo jaribio haliwezi kufunika.

• Kukata upeo wa muda. Kumaliza mfano kabla faida au gharama za baadaye hazijakusanyika, ukiuvutia uingiliaji wa gharama ya mbele kama kinga. Marekebisho: endesha upeo hadi hakuna tofauti za maana zinazobaki — maisha yote kwa hali za maisha yote — na uhalalishe dhidi ya historia ya asili.

• Upanuzi wa matumaini uliopitishwa kimya kimya kama makadirio ya nukta. Kuchagua mkunjo wa kuishi au dhana ya kudumu kwa athari inayopendelea zaidi matokeo na kuiwasilisha kama kesi ya msingi. Marekebisho: linganisha mbadala, jaribu kufifia kwa athari, onyesha wigo dhidi ya data za nje.

• Kuripoti makadirio ya nukta bila kutokuwa na uhakika. Uwiano mmoja unaodokeza usahihi wa uongo. Marekebisho: daima endesha uchambuzi wa unyeti wa kiuwezekano na uripoti mkunjo wa kukubalika pamoja na makadirio ya nukta.

• Kuchanganya aina za kutokuwa na uhakika. Kuficha shaka ya kimuundo ndani ya mgawanyo mpana wa kigezo, au kuchukua wastani wa utofauti halisi. Marekebisho: shughulikia kutokuwa na uhakika wa kigezo kiuwezekano, wa kimuundo kwa hali, na utofauti kwa kikundi kidogo.

• Vigezo dhaifu au visivyokuwepo vya kulinganisha. Kuonyesha ufanisi wa gharama dhidi ya placebo au kiwango kilichopitwa na wakati wakati madaktari wanachagua kati ya chaguzi za sasa. Marekebisho: jumuisha vigezo vyote husika vya kulinganisha kwa bei halisi na ufuasi, na uwe mkweli kuhusu ulinganisho wa mzunguko.

• Mfano wa kisanduku cheusi. Matokeo yasiyoweza kufunguliwa, kuendeshwa tena, au kuzalishwa upya, hasa kutoka upande wenye maslahi. Marekebisho: dai mifano inayoweza kuendeshwa, majedwali kamili ya vigezo, na maelezo ya maandishi ya uthibitisho kabla ya uamuzi wowote.

• Kuruka uthibitisho. Kuamini mfano unaoonekana wa kisasa usio na ukaguzi wa uso, wa ndani, wa msalaba, au wa nje. Marekebisho: thibitisha katika kila ngazi na uandike; chukulia mfano usiothibitishwa kama usiothibitika.

Kielelezo cha ukomavu

Orodha ya ukaguzi

• Taja waziwazi kama tathmini inategemea jaribio, mfano, au vyote viwili, na kwa nini.
• Halalisha aina ya mfano (mti, Markov, uigaji wa mikro, uigaji wa matukio tofauti) dhidi ya tatizo la uamuzi na ugonjwa.
• Weka upeo wa muda mrefu vya kutosha ili hakuna tofauti zaidi za maana za gharama au afya zinazokusanyika, na uhalalishe.
• Orodhesha kila dhana ya kimuundo, ikijumuisha dhana ya Markov isiyo na kumbukumbu pale inahusika, na ujaribu zile zinazojalisha.
• Fuatilia kila kigezo hadi chanzo kilichotajwa na upange ushahidi nyuma ya viendeshi vya matokeo.
• Jumuisha vigezo vyote husika vya kulinganisha vya ulimwengu halisi kwa bei na ufuasi halisi.
• Onyesha dhana mbadala za upanuzi na athari yake kwa hitimisho, si kesi ya msingi tu.
• Endesha uchambuzi wa unyeti wa kiuwezekano na uripoti mkunjo wa kukubalika kwa ufanisi wa gharama pamoja na makadirio ya nukta.
• Tenganisha kutokuwa na uhakika wa kigezo, wa kimuundo, na wa utofauti na ushughulikie kila moja ipasavyo.
• Thibitisha mfano (uso, ndani, msalaba, na pale inawezekana nje) na uandike maelezo ya uthibitisho.
• Hakikisha mfano ni wa uwazi na unaoweza kuzalishwa upya vya kutosha kwa mhakiki huru kuujenga upya.
• Pale kutokuwa na uhakika ni kwa pana na uamuzi ni mkubwa, endesha uchambuzi wa thamani ya taarifa kupima kuagiza utafiti zaidi.

Vyanzo muhimu

• Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation (Oxford University Press) — fremu ya kawaida ya uundaji wa mifano ya uchambuzi wa maamuzi katika uchumi wa afya.
• Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care (Oxford University Press) — ujenzi wa mifano uliotumika na mbinu za uchambuzi wa ufanisi wa gharama.
• Henry Glick, Jalpa Doshi, Seema Sonnad & Daniel Polsky, Economic Evaluation in Clinical Trials (Oxford University Press) — tathmini inayotegemea jaribio na uchaguzi wa ndani-ya-jaribio dhidi ya unaotegemea mfano.
• Ripoti za ISPOR–SMDM Modelling Good Research Practices Task Force — mwongozo wa mazoezi mazuri juu ya kuunda mawazo ya mifano, miti ya maamuzi, mifano ya Markov, uigaji wa mikro, uigaji wa matukio tofauti, na uwazi na uthibitisho wa mifano.
• Mwongozo wa tathmini za teknolojia ya afya wa NICE (PMG36) — mahitaji ya mbinu kwa mifano iliyowasilishwa kwa chombo cha kitaifa cha HTA — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• Economics Network, Health Economics for Teachers — moduli ya uundaji wa mifano — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Marejeo

1. Decision analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_analysis
2. Decision tree — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_tree
3. Markov chain — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Markov_chain
4. Microsimulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Microsimulation
5. Discrete-event simulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discrete-event_simulation
6. Sensitivity analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Sensitivity_analysis
7. Monte Carlo method — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Monte_Carlo_method
8. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
9. Statistical model validation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Statistical_model_validation
10. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
11. Randomized controlled trial — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Randomized_controlled_trial
12. Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation — Oxford University Press, 2006.
13. Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care — Oxford University Press, 2011.
14. NICE health technology evaluations manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers