Đánh giá kinh tế

Vì sao điều này quan trọng trong kinh tế học sức khỏe

Mọi ngân sách y tế đều hữu hạn, và mỗi đồng bảng, euro, rupee hay baht chi cho một dịch vụ là không còn cho dịch vụ khác. Đó không phải là một phiền toái kế toán; đó là trung tâm đạo đức của lĩnh vực này. Khi một bên chi trả tài trợ cho một loại thuốc ung thư mới, tiền phải đến từ đâu đó — một phòng khám đái tháo đường không được mở, một vị trí sức khỏe tâm thần không được tuyển, một khoa sản không được cải tạo. Đánh giá kinh tế tồn tại để làm cho sự đánh đổi ẩn giấu đó trở nên tường minh, để các quyết định về nguồn lực khan hiếm được đưa ra một cách có chủ ý, chứ không phải theo mặc định, trôi dạt, hay theo người vận động ồn ào nhất.

Rủi ro vừa mang tính tài chính vừa mang tính lâm sàng. Một quyết định tài trợ cho một can thiệp giá trị thấp không chỉ lãng phí tiền; nó đẩy ra chăm sóc lẽ ra tạo ra nhiều sức khỏe hơn với cùng khoản chi, nên chi phí thực được đo bằng sức khỏe mà các bệnh nhân khác bị mất. Đó là lý do đánh giá kinh tế là một môn học về an toàn và công bằng, chứ không chỉ về hiệu quả. Làm sai nghĩa là những con người thật ở nơi khác trong hệ thống phải chịu thiếu thốn, thường một cách vô hình và thường là những người ít quyền lực nhất trong số họ.

Với một giám đốc, môn học này xứng đáng với giá trị của nó đúng vào những khoảnh khắc mang tính chính trị nhất: giới thiệu một công nghệ mới, bảo vệ một dịch vụ trước các đợt cắt giảm, quyết định một chương trình tầm soát, hay biện minh một ngân sách dự phòng có thời hạn hoàn vốn nhiều năm. Đánh giá kinh tế sẽ không làm những quyết định đó trở nên không đau đớn, và nó không nên giả vờ như vậy. Lời hứa của nó hẹp hơn và có giá trị hơn — cấu trúc cuộc tranh luận một cách trung thực, cho thấy điều gì đang bị từ bỏ, và làm cho lập luận có thể bảo vệ được trước cơ quan quản lý, kho bạc, thầy thuốc và công chúng. Chủ đề này là con ngựa thồ của Phần 2; việc mô hình hóa tạo ra các ước lượng được phát triển ở Chủ đề 2.2 — Mô hình hóa, và các câu hỏi định giá riêng cho thuốc là chủ đề của Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược.

Các khái niệm cốt lõi

Đánh giá kinh tế so sánh hai hay nhiều hướng hành động theo cả chi phí lẫn hệ quả của chúng. Một nghiên cứu chỉ báo cáo chi phí là một bài tập tính chi phí; một nghiên cứu chỉ báo cáo kết quả là một nghiên cứu lâm sàng; chỉ khi hai thứ được đặt đối chiếu nhau, cho ít nhất hai phương án, phân tích mới trở thành một đánh giá kinh tế đầy đủ. Ý tưởng thống nhất nằm dưới mọi phương pháp là chi phí cơ hội — giá trị của phương án thay thế tốt nhất bị từ bỏ — vì trong một ngân sách cố định, chi phí thực của bất cứ thứ gì là sức khỏe mà nó đẩy ra.

Các phương pháp khác nhau chủ yếu ở cách chúng định giá hệ quả. Phân tích hiệu quả về chi phí (CEA) đo kết quả bằng các đơn vị lâm sàng tự nhiên — số ca được phát hiện, số ca tử vong được ngăn ngừa, milimét thủy ngân huyết áp được hạ — và biểu thị kết quả dưới dạng chi phí trên mỗi đơn vị hiệu quả. Nó trực quan và dễ đọc về mặt lâm sàng, nhưng không thể so sánh giữa các bệnh không giống nhau: chi phí trên mỗi ca đột quỵ được ngăn ngừa không cho bạn biết gì về việc nó có tốt hơn chi phí trên mỗi ca mù lòa được tránh hay không.

Phân tích hiệu quả về mức dụng (CUA) giải quyết điều đó bằng cách đo kết quả bằng một đồng tiền chung của sức khỏe kết hợp độ dài và chất lượng cuộc sống. Đơn vị chủ đạo của nó là năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY), trong đó một năm trong sức khỏe hoàn hảo được 1,0 điểm, cái chết được 0, và các trạng thái ở giữa được gán trọng số theo một giá trị mức dụng. Một phương pháp điều trị cho mười người thêm một năm với trọng số chất lượng 0,5 tạo ra năm QALY. Vì QALY mang tính tổng quát, CUA cho phép một bên chi trả so sánh một ca thay khớp háng với một liệu pháp ung thư trên cùng một thang đo — đó chính xác là lý do các cơ quan như Viện Quốc gia về Chất lượng Y tế và Chăm sóc của Anh (NICE) áp dụng nó làm trường hợp tham chiếu. Người anh em gần gũi của nó, năm sống điều chỉnh theo mức độ tàn tật (DALY), đo tổn thất sức khỏe thay vì lợi ích sức khỏe, kết hợp số năm sống bị mất với số năm sống chung với tàn tật; nó làm nền cho công trình Gánh nặng Bệnh tật Toàn cầu và phần lớn việc xác định ưu tiên của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và Ngân hàng Thế giới, đặc biệt ở các bối cảnh thu nhập thấp và trung bình.

Phân tích chi phí–lợi ích (CBA) đi xa hơn và định giá hệ quả bằng tiền, để lợi ích sức khỏe và chi phí được biểu thị bằng cùng đơn vị và lợi ích ròng có thể, về nguyên tắc, được so sánh với chi tiêu hoàn toàn ngoài y tế — đường sá, trường học, quốc phòng. Sức mạnh của nó cũng là sự khó chịu của nó: để chạy nó bạn phải gán một giá trị tiền tệ cho sức khỏe và cho chính sinh mạng, điều mà nhiều người thấy nặng nề về đạo đức ngay cả khi không thể tránh. Hai cách đặt khung lân cận mượn từ tài chính và khu vực xã hội là lợi tức đầu tư (ROI), tỷ số giữa lợi ích được quy ra tiền và chi phí thường dùng trong các luận chứng kinh doanh y tế công cộng, và lợi tức đầu tư xã hội (SROI), mở rộng thấu kính để bao gồm giá trị xã hội và phúc lợi cho các gia đình và cộng đồng.

So sánh các phương án tạo ra tỷ số hiệu quả về chi phí gia tăng (ICER): chênh lệch chi phí giữa hai phương án chia cho chênh lệch hiệu quả. Một ICER được đánh giá so với một ngưỡng hiệu quả về chi phí — mức tối đa một người ra quyết định sẵn lòng trả cho một đơn vị sức khỏe. Các ngưỡng khác nhau rất lớn giữa các nước và bị tranh cãi ở mọi nơi: một số khu vực pháp lý công bố một dải chi phí trên mỗi QALY tường minh, những nơi khác như Viện Chất lượng và Hiệu quả Chăm sóc Sức khỏe của Đức (IQWiG) bác bỏ một ngưỡng duy nhất để ủng hộ một đường biên hiệu quả trong từng lĩnh vực điều trị, và thực hành trước đây của WHO về so chuẩn theo bội số của tổng sản phẩm quốc nội (GDP) bình quân đầu người từ đó đã bị điều chỉnh là quá thô. Đừng bao giờ trích dẫn ngưỡng của một nước như thể phổ quát.

Ba khái niệm nữa lặp lại xuyên suốt. Thứ nhất, chiết khấu: chi phí và sức khỏe rơi vào tương lai có giá trị thấp hơn cùng lượng đó hôm nay, nên cả hai dòng được chiết khấu về giá trị hiện tại theo một tỷ lệ do hướng dẫn quốc gia ấn định — một lựa chọn tác động nặng đến dự phòng, nơi chi phí đến trước và lợi ích đến muộn hơn nhiều. Thứ hai, góc nhìn phân tích: liệu đánh giá chỉ đếm chi phí hệ thống y tế, chi phí bên chi trả, hay toàn bộ chi phí xã hội gồm năng suất và chăm sóc không lương sẽ quyết định cái gì nằm trong phạm vi và có thể đảo ngược một kết luận. Thứ ba, định giá các trạng thái sức khỏe: các trọng số mức dụng cho QALY được thu thập từ dân cư bằng các công cụ như hệ thống mô tả EQ-5D, và các phương pháp thu thập sở thích như đánh đổi thời gian và thang đo tương tự thị giác, trong khi quy lợi ích ra tiền cho CBA dựa vào mức sẵn lòng chi trả được tuyên bố. Những khối xây dựng này cấp dữ liệu cho các mô hình chính thức của Chủ đề 2.2 — Mô hình hóa.

Các trọng số mức dụng biến một năm sống thành QALY không từ trên trời rơi xuống; chúng được thu thập từ con người bằng các phương pháp sở thích chính thức, và phương pháp làm thay đổi con số. Thang đo tương tự thị giác là đơn giản nhất: người trả lời đánh dấu một trạng thái sức khỏe trên một đường từ trạng thái tồi tệ nhất đến tốt nhất có thể hình dung. Nó nhanh, nhưng là một bài tập xếp hạng chứ không phải một sự đánh đổi thực sự, nên giá trị của nó không nằm tự nhiên trên thang từ chết đến sức khỏe hoàn hảo của QALY. Đánh đổi thời gian, đã nêu ở trên, hỏi một người sẵn lòng từ bỏ bao nhiêu năm trong trạng thái kém hơn để sống ít năm hơn trong sức khỏe hoàn hảo, chuyển đổi thời lượng thành trọng số chất lượng. Cược chuẩn đi xa hơn và đặt lựa chọn thành rủi ro: người trả lời cân nhắc một trạng thái suy giảm chắc chắn so với một phương pháp điều trị mang lại hoặc sức khỏe hoàn hảo hoặc cái chết ngay lập tức với một xác suất nào đó, và xác suất mà họ thờ ơ trở thành mức dụng. Cược chuẩn dựa trên lý thuyết mức dụng kỳ vọng và thường được gọi là phương pháp cổ điển, nhưng nó đòi hỏi nhiều về nhận thức và thái độ rủi ro của người ta có thể làm méo câu trả lời, đó là lý do đánh đổi thời gian dễ xử lý hơn hiện phổ biến hơn trong thực tế. Bài học cho một giám đốc là một QALY chỉ vững chắc bằng phương pháp thu thập bên dưới nó, và các giá trị do các phương pháp khác nhau tạo ra không nên được gộp một cách thiếu phê phán.

Hai họ công cụ cấp dữ liệu cho các phương pháp này. Các công cụ mức dụng tổng quát, đa thuộc tính mô tả sức khỏe trong một tập chiều cố định và gắn một bộ giá trị đã chấm điểm sẵn cho mọi tổ hợp câu trả lời: EQ-5D được dùng rộng rãi nhất, nhưng không phải duy nhất — SF-6D (dẫn xuất từ khảo sát sức khỏe SF-36) và Chỉ số Mức dụng Sức khỏe là những lựa chọn thay thế đã được xác lập, và mỗi công cụ có thể trả về một mức dụng khác nhau cho cùng một bệnh nhân, nên việc chọn công cụ không trung lập. Các thước đo tổng quát mua được tính so sánh được giữa các bệnh — toàn bộ mục đích của QALY — nhưng có thể không nhạy với những thay đổi quan trọng mãnh liệt trong một bệnh đơn lẻ. Ngược lại, các thước đo đặc thù cho bệnh được chỉnh cho một lĩnh vực — thị lực, thính lực, sức khỏe tâm thần, triệu chứng ung thư — và phát hiện những thay đổi mà công cụ tổng quát bỏ sót, nhưng không thể so sánh giữa các bệnh và thường không cho giá trị mức dụng trực tiếp. Khi một nghiên cứu chỉ thu thập thước đo đặc thù cho bệnh, các nhà phân tích dùng "ánh xạ" (còn gọi là bắc cầu): một hàm thống kê dự đoán giá trị mức dụng tổng quát từ các câu trả lời đặc thù cho bệnh, để QALY có thể được khôi phục. Ánh xạ là một cây cầu hữu ích, nhưng nó thêm một lớp bất định, và một mức dụng được ánh xạ là bằng chứng yếu hơn mức dụng được đo trực tiếp.

Một câu hỏi ít kỹ thuật hơn nằm bên dưới tất cả những điều này: bộ giá trị nên đại diện cho sở thích của ai? Các bộ giá trị có thể được thu thập từ công chúng — quy ước chủ đạo, với lý lẽ rằng một hệ thống được tài trợ công chi tiền của công dân và nên phản ánh giá trị của công dân — hoặc từ những bệnh nhân thực sự sống trong trạng thái sức khỏe đó, những người thường đánh giá nó nhẹ hơn công chúng hình dung. Lựa chọn đó là một phán đoán giá trị, không phải chi tiết kỹ thuật, và nó nhúng cả một lý thuyết về quan điểm của ai được tính (lập luận sâu hơn về điều kinh tế học sức khỏe chọn đo lường và định giá được phát triển ở Chủ đề 3.5 — Năng lực thực hiện). Vì công cụ, bộ giá trị, phương pháp thu thập, góc nhìn và tỷ lệ chiết khấu đều có thể được quyết định khác đi và mỗi thứ sẽ làm dịch chuyển đáp án, các cơ quan đánh giá công nghệ y tế (HTA) cố định một "trường hợp tham chiếu": một tập các lựa chọn phương pháp luận được quy định mà mọi hồ sơ phải tuân theo, để các đánh giá so sánh được với nhau ngay cả khi phải đánh đổi một phần việc điều chỉnh theo từng trường hợp. Nằm dưới dữ liệu thô là các thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo (PROM) — các bảng câu hỏi chuẩn hóa mà chính bệnh nhân điền về triệu chứng, chức năng và chất lượng cuộc sống của họ. Ngày càng được thu thập trong chăm sóc thường quy cũng như trong thử nghiệm, PROM đang trở thành nguyên liệu chính để từ đó các giá trị kết quả, và cuối cùng là QALY, được xây dựng.

Các thực hành tốt nhất

1. Đặt khung bài toán quyết định trước khi chọn phương pháp. Hãy nêu chính xác điều gì đang được so sánh, cho dân cư nào, với đối chứng nào, trong chân trời thời gian nào, và từ góc nhìn của ai. Đối chứng quan trọng nhất và thường bị làm mờ nhất: so sánh một can thiệp mới với "không làm gì" làm nó trông đẹp khi phương án thay thế thật là chăm sóc tiêu chuẩn hiện hành. Một câu hỏi được xác định tốt — thường được tóm tắt là dân cư, can thiệp, đối chứng, kết quả và bối cảnh — đáng giá hơn một mô hình tinh vi xây trên một câu hỏi mơ hồ.

2. Cố định góc nhìn trước khi đếm bất kỳ chi phí nào. Dù bạn lấy góc nhìn hệ thống y tế, bên chi trả hay xã hội, điều đó quyết định chi phí và lợi ích nào nằm trong phạm vi, và có thể đảo ngược một kết luận. Một chương trình sức khỏe tâm thần nơi làm việc có thể trông kém từ góc nhìn bên chi trả y tế hẹp và xuất sắc khi năng suất bị mất được tính. Hãy thống nhất góc nhìn với những người ra quyết định ngay từ đầu, nêu nó nổi bật, và nếu bạn báo cáo góc nhìn xã hội, hãy báo cáo cả góc nhìn hệ thống y tế bên cạnh để mỗi đối tượng thấy ngân sách của mình.

3. Chọn loại đánh giá phù hợp với quyết định, không theo mốt. Dùng CEA khi so sánh trong một lĩnh vực lâm sàng và một đơn vị kết quả tự nhiên là đủ; dùng CUA khi bạn phải so sánh giữa các bệnh hoặc khi chất lượng cuộc sống là trung tâm; dùng CBA hoặc ROI khi quyết định cạnh tranh với chi tiêu ngoài y tế hoặc phải được lập luận với kho bạc bằng thuật ngữ tiền tệ. Khớp phương pháp với câu hỏi ngăn cả độ chính xác giả lẫn tính so sánh được giả.

4. Đo kết quả bằng một công cụ đã được thẩm định, và nói rõ bạn định giá chúng thế nào. Một QALY chỉ đáng tin bằng các trọng số mức dụng đằng sau nó, và các trọng số đó phụ thuộc vào công cụ bạn dùng, bạn thu thập sở thích của ai, và bằng phương pháp nào — đánh đổi thời gian, cược chuẩn, hay một hệ thống mô tả được ánh xạ như EQ-5D. Các công cụ và bộ giá trị khác nhau có thể làm dịch chuyển một ICER đáng kể. Hãy nêu rõ nguồn của các giá trị thay vì chôn nó, vì người thẩm định không thể đánh giá một kết quả có cơ sở định giá bị giấu.

5. Đếm chi phí đầy đủ và nhất quán với góc nhìn. Xác định, đo lường và định giá mọi nguồn lực liên quan — thời gian nhân viên, thuốc, thiết bị, cơ sở, và, dưới góc nhìn xã hội, thời gian và năng suất của bệnh nhân và người chăm sóc. Lỗi phổ biến nhất là bỏ sót thầm lặng: bỏ qua các chi phí hạ nguồn mà can thiệp tránh được hay tạo ra. Dùng đơn giá nhất quán và một năm giá rõ ràng, và đừng bao giờ trộn các góc nhìn trong một phép so sánh duy nhất.

6. Chiết khấu chi phí và sức khỏe tương lai, và kiểm nghiệm tỷ lệ. Vì một năm sức khỏe hay một đồng bảng đến sau một thập kỷ có giá trị thấp hơn một thứ hôm nay, hãy chiết khấu cả hai dòng về giá trị hiện tại bằng tỷ lệ mà hướng dẫn quốc gia của bạn quy định. Tỷ lệ này không trung lập: tỷ lệ cao hơn phạt dự phòng và các chương trình chân trời dài nơi lợi ích ở xa, nên hãy luôn cho thấy kết luận dịch chuyển thế nào nếu tỷ lệ thay đổi. Cũng báo cáo kết quả không chiết khấu, để hình dạng thô của chi phí và lợi ích luôn hiện ra.

7. Báo cáo ICER, nhưng diễn giải nó so với ngưỡng đúng và độ bất định của chính nó. Một ICER là một ước lượng điểm bao quanh bởi độ bất định, và ý nghĩa của nó hoàn toàn phụ thuộc vào ngưỡng của người ra quyết định. Hãy trình bày nó cùng phân tích bất định mà Chủ đề 2.2 — Mô hình hóa phát triển — vùng tin cậy, đường cong chấp nhận hiệu quả về chi phí — và nêu tên ngưỡng bạn đang đánh giá nó, nguồn của nó và tính bị tranh cãi của nó. Một kết quả báo cáo như một con số trần trụi không có ngưỡng và độ trải chưa phải là một đáp án.

8. Coi ngưỡng là một lựa chọn chính sách bị tranh cãi, không bao giờ là quy luật tự nhiên. Các ngưỡng hiệu quả về chi phí khác nhau giữa các nước một bậc độ lớn và bị tranh luận trong mỗi nước. Một số được đặt theo quy ước, một số được ước lượng thực nghiệm từ sức khỏe bị đẩy ra ở biên, và một số — như ở IQWiG — bị bác bỏ hoàn toàn để ủng hộ các đường biên theo lĩnh vực điều trị. Hãy nêu ngưỡng của bạn theo logic nào, và đừng bao giờ nhập số liệu của một khu vực pháp lý này vào khu vực khác như thể sức khỏe được định giá như nhau ở mọi nơi.

9. Làm cho chi phí cơ hội cụ thể, không phải khẩu hiệu. Mục đích của toàn bộ bài tập là cho thấy cái gì bị đẩy ra. Nơi có thể, hãy nói khoản chi cận biên lẽ ra đã mua được gì — các dịch vụ ở rìa ngân sách bị một cam kết mới đẩy ra. Một ngưỡng có cơ sở thực nghiệm là một nỗ lực biểu diễn sức khỏe bị đẩy ra đó; gọi tên nó biến "chúng ta không thể chi trả mọi thứ" từ khẩu hiệu thành một đánh đổi cụ thể, bảo vệ được (phiên bản cấp hệ thống của điều này là chủ đề của Chủ đề 3.3 — Phân bổ hạn chế).

10. Chạy và báo cáo phân tích độ nhạy và bất định như lẽ thường. Mọi đánh giá dựa trên các giả định — kích thước hiệu quả, chi phí, mức dụng, tỷ lệ chiết khấu, chân trời thời gian. Hãy thay đổi những giả định có ảnh hưởng và cho thấy kết luận có giữ vững không; một kết quả đảo ngược khi giả định thay đổi hợp lý là cơ sở mong manh cho một quyết định. Phân biệt bất định tham số (xử lý theo xác suất) với các lựa chọn cấu trúc và phương pháp luận (xử lý bằng phân tích kịch bản), và trung thực về cái nào dẫn dắt kết quả của bạn.

11. Phơi bày các hệ quả phân phối và công bằng bên cạnh mức trung bình. Một ICER trung bình thuận lợi có thể che giấu rằng lợi ích rơi vào người vốn đã khỏe trong khi chi phí rơi vào người thiệt thòi. Hãy báo cáo ai được lợi và ai gánh chi phí, không chỉ tổng hợp, và cân nhắc trọng số công bằng hoặc phân tích phân phối khi rủi ro đủ lớn. Hiệu quả và công bằng có thể kéo về hai hướng ngược nhau, và giấu sự căng thẳng không giải quyết được nó (được phát triển ở Chủ đề 3.4 — Công bằng).

12. Nêu các giới hạn của QALY thay vì bảo vệ nó như hoàn chỉnh. QALY là con ngựa thồ, không phải kinh thánh: nó có thể đánh giá thấp điều quan trọng ở cuối đời, trong trải nghiệm của người chăm sóc, và trong các chiều phúc lợi vượt ngoài sức khỏe. Thừa nhận điều này công khai củng cố một đánh giá, và nơi năng lực hay phúc lợi rộng hơn là trung tâm, có thể cần các thước đo bổ sung (xem Chủ đề 3.5 — Năng lực thực hiện). Hãy trình bày kết quả QALY như một đầu vào quan trọng cho phán đoán, không phải một bản án chấm dứt nó.

Các câu hỏi để thảo luận với nhóm của bạn

1. Chúng ta thực sự đang ra quyết định này từ góc nhìn của ai, và ai đang trả tiền cho sức khỏe mà chúng ta sắp đẩy ra? Góc nhìn là lựa chọn có hệ quả nhất trong một đánh giá và là lựa chọn mà các nhóm thường để ngầm nhất. Một góc nhìn bên chi trả y tế hẹp giữ phân tích dễ xử lý và khớp với hầu hết quy tắc chi trả, nhưng nó viết bỏ các chi phí rơi vào bệnh nhân, người chăm sóc, nhà tuyển dụng và các ngân sách công khác — và một chương trình thất bại trên góc nhìn hẹp có thể thành công rực rỡ trên góc nhìn xã hội. Mâu thuẫn trung thực là góc nhìn làm luận cứ của bạn mạnh nhất hiếm khi là góc nhìn mà người giữ ngân sách của bạn phải chịu trách nhiệm. Một cuộc thảo luận tốt gọi tên tường minh góc nhìn chính, thống nhất có báo cáo thêm góc nhìn xã hội hay không, và thẳng thắn về việc bất cứ thứ gì bạn tài trợ đều đẩy ra chăm sóc ở nơi khác trong hệ thống — nên câu hỏi không chỉ là "đây có phải giá trị tốt không?" mà là "giá trị tốt so với cái gì, cho ai?"

2. Chúng ta đang đánh giá giá trị so với ngưỡng nào, nó đến từ đâu, và chúng ta có sẵn sàng bảo vệ nó trước công chúng không? Các nhóm với tay tới con số chi phí trên mỗi QALY như thể nó là một tỷ giá cố định, trong khi thực tế các ngưỡng là quy ước, ước lượng, hoặc bị bác bỏ hoàn toàn tùy khu vực pháp lý. Câu hỏi này buộc nhóm nói ngưỡng của họ được đặt bởi hướng dẫn quốc gia, ước lượng từ sức khỏe bị đẩy ra ở biên, mượn từ nước khác, hay chỉ đơn giản được giả định — và mỗi cái có thẩm quyền rất khác nhau. Mâu thuẫn sâu hơn là một ngưỡng là một tuyên bố về một năm sức khỏe của ai đó đáng giá bao nhiêu, điều mang nặng tính chính trị và đạo đức dù trông kỹ thuật đến đâu. Câu trả lời trung thực nêu nguồn và logic của ngưỡng, thừa nhận tính bị tranh cãi của nó, phân biệt nó với thực hành của các hệ thống khác, và sẵn sàng giải thích cho một thầy thuốc hay một công dân vì sao đường ranh nằm ở đó thay vì giả vờ con số từ trên trời rơi xuống.

3. Trong phân tích này, các giả định đang làm việc thật ở đâu, và quyết định có sống sót nếu chúng ta sai về chúng không? Mọi đánh giá nén bất định vào những ước lượng điểm gọn gàng, và nguy cơ là nhầm một ICER trông chính xác với một ICER vững chắc. Câu hỏi này đưa nhóm đến các tham số và lựa chọn cấu trúc mà kết quả nhạy cảm nhất — kích thước hiệu quả ngoại suy vượt ngoài thử nghiệm, tỷ lệ chiết khấu áp dụng cho lợi ích dự phòng ở xa, các giá trị mức dụng được chọn, chân trời thời gian. Mâu thuẫn là giữa mong muốn của người ra quyết định về một đáp án rõ ràng duy nhất và nghĩa vụ của nhà phân tích phải cho thấy sự mong manh của đáp án. Một phản hồi trung thực xác định hai hay ba giả định có thể đảo ngược kết luận, báo cáo kết quả dịch chuyển thế nào qua dải hợp lý của chúng, và nói rõ liệu khuyến nghị giữ vững toàn bộ hay chỉ dưới các giả định thuận lợi — vì một quyết định phụ thuộc vào đầu lạc quan của mọi dải là một quyết định dựa trên hy vọng.

4. Chúng ta thực sự đang so sánh với cái gì — và đó có phải là thứ bệnh nhân sẽ nhận nếu không có can thiệp? Đối chứng là lựa chọn lặng lẽ mang tính quyết định nhất trong mọi đánh giá, vì giá trị của một can thiệp được xác định hoàn toàn bởi cái nó đẩy ra, vậy mà các nhóm thường xuyên so sánh với "không điều trị" hay giả dược trong khi phương án thay thế trong đời thực là một chuẩn chăm sóc đã được xác lập. Câu hỏi này buộc nhóm gọi tên phản thực một cách tường minh và kiểm tra nó với thực tế lâm sàng thay vì sự thuận tiện của thử nghiệm. Mâu thuẫn là một đối chứng yếu làm đẹp phương án mới và làm con số dễ hơn, trong khi đối chứng trung thực — thực hành tốt nhất hiện hành, có thể đã rẻ và hiệu quả — là một chuẩn khó vượt hơn nhiều. Câu trả lời trung thực nêu can thiệp thực sự sẽ thay thế cái gì trong bối cảnh này, biện minh lựa chọn đó, và cưỡng lại cám dỗ nới rộng khoảng cách bằng cách chọn một đối chứng mà không thầy thuốc nào bảo vệ. Nó cũng hỏi liệu đối chứng có khác nhau giữa các nhóm dân cư không, vì điều một huyện đang làm có thể hoàn toàn khác điều huyện khác làm.

5. Ai được lợi và ai gánh chi phí khi chúng ta nhìn vượt qua mức trung bình, và một quyết định "hiệu quả về chi phí" có thể vẫn làm rộng bất bình đẳng không? Một ICER thuận lợi đơn lẻ có thể che giấu rằng lợi ích sức khỏe chảy về người vốn có lợi thế trong khi chi phí, hay các dịch vụ bị đẩy ra, rơi vào người thiệt thòi nhất — và việc lấy trung bình trên một dân cư giấu đúng sự phân phối mà một bên chi trả có nghĩa vụ công bằng phải theo dõi. Câu hỏi này chuyển nhóm từ giá trị trung bình sang độ trải: nhóm nào tham gia can thiệp, nhóm nào bị bỏ sót, và chi phí cơ hội rơi vào đâu. Mâu thuẫn thực sự là hiệu quả và công bằng có thể kéo về hai hướng ngược nhau, nên phương án hiệu quả về chi phí nhất tính trung bình có thể là phương án củng cố một gradient hiện hữu. Câu trả lời trung thực báo cáo ai được lợi và ai trả tiền thay vì chỉ tổng hợp, cân nhắc liệu trọng số công bằng hay phân tích phân phối có chính đáng không, và thẳng thắn rằng giải quyết mâu thuẫn là một phán đoán giá trị của người ra quyết định, không phải thứ số học định đoạt (được phát triển ở Chủ đề 3.4 — Công bằng).

6. QALY không nắm bắt điều gì ở đây, và chúng ta đang coi nó là một đầu vào cho phán đoán hay là bản án? Năm sống điều chỉnh theo chất lượng là một con ngựa thồ, nhưng nó có thể đánh giá thấp điều quan trọng ở cuối đời, trong trải nghiệm của người chăm sóc, và trong các chiều phúc lợi nằm ngoài sức khỏe, và công cụ được chọn có thể đơn giản là mù trước thay đổi mà can thiệp này tạo ra. Câu hỏi này yêu cầu nhóm gọi tên, trước khi bảo vệ con số, thước đo bỏ sót điều gì và sự bỏ sót đó có trọng yếu với quyết định này không. Mâu thuẫn là điểm mạnh lớn của QALY — một đồng tiền chung so sánh được giữa các bệnh — cũng chính là điều buộc trải nghiệm con người đa dạng đi qua một cổng hẹp. Câu trả lời trung thực nêu giới hạn của QALY một cách công khai thay vì bảo vệ nó như hoàn chỉnh, đưa vào một thước đo đặc thù cho bệnh hoặc năng lực thực hiện nơi chỉ sức khỏe không nắm được điều đang bị đe dọa (xem Chủ đề 3.5 — Năng lực thực hiện), và trình bày kết quả hiệu quả về mức dụng như một đầu vào quan trọng cho một phán đoán mà con người, không phải công thức, phải đưa ra.

Trong thực tế: một ví dụ về kinh tế học sức khỏe

Quỹ Y tế Quốc gia của quốc gia thu nhập trung bình–cao hư cấu Costa Verde đang quyết định có nên đưa ra chương trình tầm soát ung thư đại trực tràng toàn quốc hay không. Luận cứ lâm sàng đầy hứa hẹn: một xét nghiệm miễn dịch hóa học phân gửi qua bưu điện cho mọi người từ 55 đến 74 tuổi hai năm một lần, với nội soi đại tràng cho kết quả dương tính, có thể phát hiện ung thư sớm hơn và ngăn ngừa một số ca nhờ cắt bỏ các polyp tiền ung thư. Chương trình không rẻ — bưu phí và xét nghiệm phòng thí nghiệm ở quy mô dân số, việc mở rộng lớn năng lực nội soi, và xử lý biến chứng — và ngân sách của Quỹ là cố định. Các nhà phân tích của Quỹ được yêu cầu cho biết chương trình có đáng tài trợ không, và so với cái gì.

Họ bắt đầu bằng việc đặt khung quyết định chứ không phải số học. Dân cư là nhóm tuổi đủ điều kiện; đối chứng là thực hành hiện hành, trong đó hầu hết ung thư biểu hiện bằng triệu chứng ở giai đoạn muộn hơn; kết quả được đo tốt nhất bằng QALY, vì chương trình đánh đổi chi phí ngắn hạn và một rủi ro nhỏ gây hại do nội soi với số năm sống tương lai thu được và chất lượng cuộc sống được bảo vệ. Góc nhìn được đặt là hệ thống y tế trước, với phân tích xã hội được báo cáo kèm theo, vì tầm soát tránh được tổn thất năng suất và chăm sóc gia đình mà góc nhìn chỉ có bên chi trả sẽ bỏ qua. Chân trời thời gian là trọn đời, vì lợi ích của một ca ung thư được ngăn ngừa tích lũy hàng chục năm — điều ngay lập tức làm chiết khấu mang tính quyết định.

Các nhà phân tích xây dựng đánh giá như một phân tích hiệu quả về mức dụng cấp dữ liệu cho việc mô hình hóa của Chủ đề 2.2 — Mô hình hóa, dự phóng chi phí và QALY cho các nhóm thuần tập được tầm soát và không được tầm soát trong suốt phần đời còn lại của họ. Kết quả tiêu đề là một tỷ số hiệu quả về chi phí gia tăng: chi phí thêm của tầm soát chia cho QALY thêm mà nó tạo ra. Trên góc nhìn hệ thống y tế, ICER rơi vào một dải mà Quỹ coi là chấp nhận được theo hướng dẫn chi phí trên mỗi QALY đã công bố của chính mình — nhưng các nhà phân tích từ chối dừng ở ước lượng điểm. Phân tích độ nhạy xác suất cho thấy kết quả vững trước bất định về độ chính xác xét nghiệm và tỷ lệ mắc ung thư, nhưng rất nhạy với hai điều: tỷ lệ chiết khấu áp dụng cho các năm sống ở xa, và mức tham gia giả định của các thư mời tầm soát. Ở tỷ lệ chiết khấu cao hơn, lợi ích tương lai co lại và ICER xấu đi mạnh; ở mức tham gia thấp, chi phí chương trình cố định bị dàn trải trên quá ít ca ung thư được phát hiện và giá trị sụp đổ.

Điều này biến phân tích từ một bài tập số học thành một bản tóm tắt quyết định. Các nhà phân tích làm cho chi phí cơ hội cụ thể: tại ngưỡng của Quỹ, số tiền cần thiết sẽ nếu không thì tài trợ cho khoản mở rộng cận biên tương đương của các dịch vụ đái tháo đường và tim mạch hiện có, và họ nói như vậy, để hội đồng đang lựa chọn giữa các phương án có tên chứ không phải phê duyệt một ý tưởng hay một cách trừu tượng. Họ đánh dấu một chiều công bằng mà mức trung bình che giấu — mức tham gia tầm soát qua bưu điện có xu hướng thấp nhất ở các huyện nghèo nhất, nên một chương trình hiệu quả về chi phí tính trung bình có thể làm rộng đúng những bất bình đẳng mà Quỹ có nhiệm vụ thu hẹp trừ khi hoạt động tiếp cận cộng đồng được tài trợ (mâu thuẫn được phát triển ở Chủ đề 3.4 — Công bằng). Khuyến nghị của họ vì vậy có điều kiện: tài trợ chương trình, nhưng khoanh vùng một ngân sách tham gia có mục tiêu cho các huyện chưa được phục vụ đầy đủ và cam kết xem xét mức tham gia thực tế trước khi triển khai toàn quốc. Đánh giá không đưa ra quyết định, và không giả vờ làm vậy; nó làm cho các đánh đổi, những điểm mong manh và những người thua cuộc hiện ra đủ rõ để hội đồng quyết định với đôi mắt mở.

Bốn góc nhìn theo khu vực

Công ty khởi nghiệp

Một công ty khởi nghiệp y tế số thường gặp đánh giá kinh tế như một rào cản bằng chứng phải vượt qua để được chi trả — một bên chi trả hay cơ quan HTA hỏi không phải "nó có hiệu quả không?" mà là "nó có mang lại đủ sức khỏe trên mỗi đồng bảng để đẩy ra thứ khác không?" Các dự án mới hiếm khi có dữ liệu kết quả trọn đời, nên họ dựa vào đánh giá mô hình hóa và điểm cuối thay thế, điều nâng mức đòi hỏi về minh bạch giả định. Bước đi thực dụng là thiết kế đánh giá vào ngay từ thử nghiệm đầu tiên: thu thập mức sử dụng nguồn lực và một thước đo kết quả đã thẩm định như EQ-5D cùng với dữ liệu lâm sàng, chọn góc nhìn mà bên chi trả mục tiêu dùng, và tránh cái bẫy kinh điển là so sánh với không gì cả thay vì chăm sóc tiêu chuẩn thật. Một ICER sớm đáng tin, được giới hạn trung thực, mở ra nhiều cánh cửa hơn một ICER thổi phồng.

Doanh nghiệp nhỏ

Một nhà cung cấp nhỏ nhưng đã thành lập — một phòng khám nhóm, một phòng khám đơn lẻ, một viện dưỡng lão, hay một nhà cung cấp thiết bị ngách — gặp đánh giá kinh tế ít như một hồ sơ nó tự soạn mà nhiều hơn như một luận cứ nó phải đọc và trả lời. Khác với công ty khởi nghiệp, nó có dữ liệu vận hành thật: đơn giá đã biết, mức sử dụng thực tế, và thành tích mà nó có thể chỉ ra thay vì mô hình hóa. Ràng buộc của nó là năng lực, không phải uy tín — nó hiếm khi có một nhà kinh tế y tế trong biên chế — nên nhiệm vụ thực tế là dùng góc nhìn và chuẩn bằng chứng mà bên đặt hàng của nó đã áp dụng, và huy động dữ liệu chi phí và kết quả của chính mình để cho thấy giá trị theo những điều kiện đó. Khi đấu thầu một hợp đồng hay bảo vệ một dịch vụ trước đợt rà soát rút vốn của bên mua, một lập luận chi phí trên mỗi kết quả khiêm tốn, có bằng chứng tốt, dựa trên khối lượng ca thực tế thắng một mô hình tinh vi mà nó không thể cấp nguồn lực hay duy trì.

Doanh nghiệp lớn

Một nhà cung cấp, công ty bảo hiểm hay tập đoàn bệnh viện lớn vận hành đánh giá kinh tế như một chức năng nội bộ lặp lại được, không phải một nghiên cứu một lần. Các câu hỏi ở quy mô danh mục — mở rộng dịch vụ nào, rút vốn khỏi dịch vụ nào, một công nghệ mới đáng có chỗ đứng ở đâu — và kỷ luật là sự nhất quán: một trường hợp tham chiếu chung, góc nhìn đã thống nhất, đơn giá chung, và một ngưỡng thường trực để quyết định năm nay so sánh được với năm ngoái. Ở quy mô doanh nghiệp lớn, vấn đề khó hơn thường là rút vốn, vì giải phóng nguồn lực khỏi hoạt động giá trị thấp khó về chính trị hơn tài trợ một thứ mới, vậy mà đó là nơi logic chi phí cơ hội cắn mạnh nhất. Những tổ chức làm tốt điều này coi đánh giá là quản trị, không phải vận động, và tách các nhà phân tích khỏi những người bảo trợ cho các dịch vụ được thẩm định.

Chính phủ

Một bộ hay cơ quan chi trả quốc gia dùng đánh giá kinh tế làm xương sống của phân bổ hạn chế có trách nhiệm giải trình trên cả một dân cư, thường qua một quy trình HTA. Các đánh giá của nó phải chịu được thách thức pháp lý, sự soi xét của công chúng và vận động hành lang của ngành, nên phương pháp, góc nhìn và ngưỡng được công bố và bảo vệ chứ không được giả định. Chính phủ cũng mang những trách nhiệm mà doanh nghiệp không có: công bằng phân phối, nghĩa vụ công bằng theo luật định, và uy tín của lời hứa của toàn hệ thống rằng quyết định dựa trên bằng chứng chứ không phải ảnh hưởng. Bức tranh so sánh cho thấy không có đáp án đúng duy nhất — NICE, IQWiG, WHO-CHOICE và Viện Đánh giá Lâm sàng và Kinh tế của Hoa Kỳ mỗi nơi thể hiện một sự cân bằng khác nhau, bảo vệ được giữa phương pháp và giá trị — và nhiệm vụ của một chính phủ là chọn một lập trường mạch lạc và áp dụng nó nhất quán.

Các kiểu thất bại thường gặp

• Đối chứng sai. Đánh giá một can thiệp so với "không điều trị" hay giả dược khi phương án thay thế trong đời thực là chăm sóc tiêu chuẩn hiện hành, làm đẹp phương án mới. Cách khắc phục: luôn so sánh với cái can thiệp thực sự sẽ thay thế, và biện minh đối chứng một cách tường minh.

• Góc nhìn ẩn hoặc thay đổi. Đếm chi phí từ một lập trường và lợi ích từ lập trường khác, hoặc để góc nhìn không được nêu để phạm vi được chọn một cách thuận tiện. Cách khắc phục: khai báo góc nhìn ngay từ đầu, giữ chi phí và lợi ích nhất quán với nó, và báo cáo góc nhìn hệ thống y tế ngay cả khi dẫn đầu bằng góc nhìn xã hội.

• Coi ngưỡng là phổ quát. Nhập số liệu chi phí trên mỗi QALY của một nước vào nước khác, hoặc trình bày một ngưỡng như sự thật khách quan thay vì một lựa chọn chính sách bị tranh cãi. Cách khắc phục: nêu nguồn và logic của ngưỡng, và đừng bao giờ cấy ghép nó qua các hệ thống.

• Ước lượng điểm không có bất định. Báo cáo một ICER đơn lẻ như thể nó chính xác, không có phân tích độ nhạy hay xác suất. Cách khắc phục: luôn kèm ICER với phân tích bất định và nêu tên các giả định có thể đảo ngược kết luận.

• Bỏ qua chiết khấu hoặc xử lý sai nó cho dự phòng. Không chiết khấu, hoặc áp một tỷ lệ lặng lẽ phá hủy luận cứ cho dự phòng chân trời dài mà không nói. Cách khắc phục: chiết khấu cả hai dòng theo hướng dẫn quốc gia, kiểm nghiệm tỷ lệ, và báo cáo kết quả không chiết khấu bên cạnh.

• Trung bình chôn vùi công bằng. Báo cáo một giá trị trung bình thuận lợi trong khi lợi ích chảy về người có lợi thế và chi phí về người thiệt thòi. Cách khắc phục: báo cáo ai được lợi và ai trả, và cân nhắc phân tích phân phối hoặc có trọng số công bằng khi rủi ro đủ lớn.

• Một thước đo kết quả mù trước bệnh. Chọn một công cụ mức dụng tổng quát không thể phát hiện những thay đổi mà can thiệp thực sự tạo ra, khiến một lợi ích thật chỉ ghi nhận rất ít hoặc không có QALY. Cách khắc phục: kiểm tra công cụ nhạy trong bệnh liên quan, và nơi nó được biết là không nhạy, thêm một thước đo đặc thù cho bệnh — được ánh xạ sang mức dụng nếu cần QALY — thay vì kết luận can thiệp không làm gì.

• Bảo vệ QALY như hoàn chỉnh. Trình bày một kết quả hiệu quả về mức dụng như bản án cuối cùng và bác bỏ điều QALY bỏ sót ở cuối đời, ở người chăm sóc, hay trong phúc lợi. Cách khắc phục: nêu giới hạn của QALY và đưa vào các thước đo bổ sung nơi chúng quan trọng.

Mô hình trưởng thành

Danh mục kiểm tra

• Nêu bài toán quyết định: dân cư, can thiệp, đối chứng trong đời thực, kết quả, bối cảnh và chân trời thời gian.
• Khai báo góc nhìn phân tích (hệ thống y tế, bên chi trả hay xã hội) trước khi đếm bất kỳ chi phí nào, và báo cáo góc nhìn hệ thống y tế ngay cả khi dẫn đầu bằng góc nhìn xã hội.
• Chọn loại đánh giá (CEA, CUA, CBA, ROI/SROI) phù hợp với quyết định, và biện minh lựa chọn.
• Định giá kết quả bằng một công cụ đã thẩm định và nêu bộ giá trị cùng phương pháp thu thập đã dùng.
• Xác định, đo lường và định giá mọi chi phí liên quan nhất quán với góc nhìn, kèm một năm giá được nêu.
• Chiết khấu chi phí và sức khỏe tương lai về giá trị hiện tại theo hướng dẫn quốc gia, kiểm nghiệm tỷ lệ, và cũng báo cáo kết quả không chiết khấu.
• Báo cáo ICER cùng bất định của nó, và nêu tên ngưỡng, nguồn của nó và tình trạng bị tranh cãi.
• Đừng bao giờ cấy ngưỡng của một nước vào nước khác như thể phổ quát.
• Chạy phân tích độ nhạy xác suất và kịch bản và nêu tên các giả định có thể đảo ngược kết luận.
• Làm cho chi phí cơ hội cụ thể: nói khoản chi lẽ ra đã tài trợ cho cái gì.
• Báo cáo ai được lợi và ai gánh chi phí, không chỉ mức trung bình, và đánh dấu các hệ quả công bằng.
• Nêu các giới hạn của QALY và đưa vào các thước đo bổ sung nơi chỉ sức khỏe không nắm được điều quan trọng.

Nguồn chính

• Michael Drummond, Mark Sculpher, Karl Claxton, Greg Stoddart & George Torrance, Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — giáo trình tham khảo chuẩn về các phương pháp đánh giá.
• Marthe Gold, Joanna Siegel, Louise Russell & Milton Weinstein (chủ biên), Cost-Effectiveness in Health and Medicine — tài liệu tham khảo phương pháp luận của Hội đồng Hoa Kỳ về Hiệu quả về Chi phí trong Y tế và Y học.
• John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — tài liệu tham khảo chuẩn về định giá trạng thái sức khỏe, công cụ mức dụng và phương pháp thu thập.
• Nhóm EuroQol — công cụ EQ-5D, các hệ thống mô tả và bộ giá trị theo quốc gia — https://euroqol.org
• Hướng dẫn phương pháp của NICE (sổ tay đánh giá công nghệ y tế) — một ví dụ điển hình về trường hợp tham chiếu, góc nhìn và ngưỡng quốc gia — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• Phương pháp chung của IQWiG — cách tiếp cận đường biên hiệu quả của Đức như một lập trường thể chế tương phản — https://www.iqwig.de
• WHO-CHOICE (CHOosing Interventions that are Cost-Effective) — hướng dẫn của WHO về phân tích hiệu quả về chi phí tổng quát hóa và DALY.
• Khung đánh giá giá trị của Viện Đánh giá Lâm sàng và Kinh tế (ICER) — một ví dụ điển hình của Hoa Kỳ.
• GOV.UK, Health economics: a guide for public health teams — các công cụ ROI và hiệu quả về chi phí cho người thực hành — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
• Economics Network, Health Economics for Teachers — học phần đánh giá kinh tế — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Tài liệu tham khảo

1. Cost-effectiveness analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-effectiveness_analysis
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-utility_analysis
3. Cost–benefit analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-benefit_analysis
4. Quality-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year
5. Disability-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Disability-adjusted_life_year
6. Incremental cost-effectiveness ratio — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Incremental_cost-effectiveness_ratio
7. Opportunity cost — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Opportunity_cost
8. Discounting — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discounting
9. EQ-5D — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/EQ-5D
10. Time trade-off — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Time_trade-off
11. Willingness to pay — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Willingness_to_pay
12. Patient-reported outcome — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome
13. Michael Drummond et al., Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — Oxford University Press.
14. John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — Oxford University Press.
15. EuroQol Group — the EQ-5D instrument and value sets — https://euroqol.org
16. NICE — Health technology evaluations: the manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. GOV.UK — Health economics: a guide for public health teams — UK Government — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
18. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers