Kinh tế dược

Vì sao điều này quan trọng trong kinh tế học sức khỏe

Thuốc là nơi những trừu tượng của kinh tế học sức khỏe gặp hóa đơn hằng tháng. Một liệu trình duy nhất của một liệu pháp ung thư mới, một điều trị gen hay một sinh phẩm có thể tốn hơn lương cả năm của một y tá, và nhà sản xuất thường nắm một bằng sáng chế khiến bên chi trả không có nhà cung cấp đối thủ nào để thương lượng. Chi tiêu cho dược phẩm là một trong những khoản tăng nhanh nhất trong hầu như mọi ngân sách y tế, và khác với một bệnh viện hay một lực lượng nhân sự, nó có thể tăng đột ngột khi một sản phẩm giá cao ra mắt. Với một giám đốc, hóa đơn dược phẩm là phần của ngân sách phơi bày nhất trước một đối tác giàu nguồn lực có lợi ích thương mại là tối đa hóa giá.

Rủi ro không chỉ về tài chính. Mỗi đơn vị tiền tệ chi vượt quá giá trị thực của một loại thuốc là một đơn vị không được chi cho thứ khác lẽ ra tạo ra nhiều sức khỏe hơn — chi phí cơ hội là các bệnh nhân khác, thường là những người vô hình (logic đẩy ra này được phát triển ở Chủ đề 2.1 — Đánh giá kinh tế). Đồng thời, từ chối hoặc trì hoãn một loại thuốc hiệu quả có chi phí con người rất hiển hiện: những bệnh nhân có tên, các chiến dịch vận động và tít báo. Kinh tế dược là bộ máy mà một hệ thống y tế xây dựng để giữ sự căng thẳng đó một cách trung thực, để câu trả lời cho "chúng ta có nên trả mức giá này cho loại thuốc này không?" dựa trên bằng chứng chứ không phải trên người la to nhất.

Làm đúng bộ máy là chuyện của cả tiền bạc lẫn niềm tin. Một bên chi trả trả quá mức một cách có hệ thống sẽ mất năng lực tài trợ cho đổi mới tiếp theo; một bên chi trả trả thấp hay trì hoãn mà không có quy trình bảo vệ được sẽ mất tính chính đáng trước công chúng và có thể làm nản nghiên cứu mà mình mong muốn. Chủ đề này phụ trách cách thuốc được định giá, đánh giá, thẩm định và đưa vào sử dụng — định giá dựa trên giá trị, đánh giá công nghệ y tế (HTA) cho thuốc, thỏa thuận tiếp cận có quản lý, thuốc generic và sinh phẩm tương tự, kinh tế của nghiên cứu và phát triển (R&D), và chênh lệch giá quốc tế. Nó giả định bộ công cụ đánh giá chung của Chủ đề 2.1 — Đánh giá kinh tế và tham chiếu chéo các câu hỏi về tiếp cận thuốc và thương mại ở bối cảnh thu nhập thấp sang Chủ đề 4.2 — Y tế toàn cầu và thương mại.

Các khái niệm cốt lõi

Kinh tế dược là nhánh của kinh tế học sức khỏe nghiên cứu chi phí và hệ quả của các sản phẩm dược phẩm và các hệ thống chi trả cho chúng. Nó áp dụng các phương pháp đánh giá chuẩn — hiệu quả về chi phí và phân tích hiệu quả về mức dụng — cho thuốc, nhưng thêm một loạt vấn đề riêng cho cách thị trường thuốc vận hành, đó là lý do nó có chủ đề riêng thay vì gộp vào đánh giá chung.

Đặc điểm xác định của thị trường là bằng sáng chế. Một bằng sáng chế trao một thời kỳ độc quyền hợp pháp để nhà đổi mới thu hồi chi phí khám phá trước khi đối thủ sao chép phân tử. Trong cửa sổ đó, giá ít liên quan đến chi phí cận biên sản xuất — vốn thấp với hầu hết thuốc phân tử nhỏ — và chỉ bị ràng buộc bởi điều bên chi trả chịu được. Đây là món mặc cả có chủ ý của hệ thống: xã hội chấp nhận giá cao trong thời hạn bằng sáng chế để thưởng và tài trợ đổi mới, rồi thu hồi thặng dư khi bằng sáng chế hết hạn và cạnh tranh đẩy giá về phía chi phí.

Vì một nhà độc quyền có thể tính cho mỗi người mua một mức giá khác nhau, thị trường dược phẩm là trường hợp giáo khoa của phân biệt giá: cùng một loại thuốc được bán với những mức rất khác nhau ở các nước khác nhau, và thường cho các bên chi trả khác nhau trong cùng một nước, theo điều mỗi bên sẵn lòng trả. Các nhà kinh tế lưu ý rằng định giá phân biệt như vậy có thể, về nguyên tắc, hiệu quả và thậm chí công bằng — giá cao hơn ở thị trường giàu, thấp hơn ở thị trường nghèo — nhưng chỉ khi các thị trường có thể được giữ tách biệt và sự phân biệt bám theo khả năng chi trả chứ không chỉ là sự yếu thế trong thương lượng.

Định giá dựa trên giá trị là ý tưởng rằng giá của một loại thuốc nên gắn với lợi ích sức khỏe nó mang lại thay vì với chi phí sản xuất hay con số chào của nhà sản xuất. Trong các hệ thống y tế, điều này thường nghĩa là một ngưỡng tường minh: một mức giá được chấp nhận nếu chi phí gia tăng trên mỗi năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY) của thuốc rơi dưới một giá trị đã nêu (bộ máy QALY và ngưỡng thuộc Chủ đề 2.1 — Đánh giá kinh tế). Đánh giá công nghệ y tế là quy trình thể chế — do các cơ quan như Viện Quốc gia về Chất lượng Y tế và Chăm sóc (NICE) của Anh, IQWiG của Đức, Cơ quan Thuốc Canada (CDA, trước đây là CADTH), Ủy ban Tư vấn Trợ cấp Dược phẩm (PBAC) của Úc, và Viện Đánh giá Lâm sàng và Kinh tế (ICER) phi chính phủ của Hoa Kỳ điều hành — thẩm định bằng chứng này và tư vấn liệu và với mức giá nào một loại thuốc nên được chi trả.

Nơi bằng chứng lúc ra mắt quá mỏng hoặc giá quá cao, các bên chi trả ngày càng dùng thỏa thuận tiếp cận có quản lý (còn gọi là chia sẻ rủi ro hay chương trình tiếp cận bệnh nhân): một hợp đồng trao quyền tiếp cận có điều kiện — một khoản chiết khấu bảo mật, một mức trần tổng chi tiêu, hoàn tiền nếu thuốc kém hiệu quả, hoặc chỉ chi trả trong khi dữ liệu thêm đang được thu thập. Chúng bắc cầu khoảng cách giữa giá ra mắt của nhà sản xuất và bằng chứng của bên chi trả, nhưng chúng thêm chi phí hành chính và giám sát và thường giấu giá thật.

Hai hình thức cạnh tranh sau bằng sáng chế kỷ luật giá. Thuốc generic là bản sao giống hệt về hóa học của một loại thuốc phân tử nhỏ, có thể bán một khi bằng sáng chế và bất kỳ thời kỳ độc quyền dữ liệu nào hết hạn; sự gia nhập của generic thường làm giá sụp về phía chi phí sản xuất. Sinh phẩm tương tự là bản tương đồng cho các thuốc sinh học — những phân tử lớn, phức tạp được nuôi trong tế bào sống không thể sao chép chính xác, chỉ gần đủ để được coi là tương đương về lâm sàng; cạnh tranh sinh phẩm tương tự cũng hạ giá, nhưng ít hơn và chậm hơn generic, vì sản xuất và phê duyệt tốn kém hơn. Các nước cũng so sánh giá qua biên giới bằng định giá tham chiếu bên ngoài, đặt hoặc khống chế giá trong nước bằng cách tham chiếu một rổ giá của các nước khác — một đòn bẩy phổ biến, nhưng có thể phản tác dụng bằng cách cho nhà sản xuất lý do ra mắt giá cao hoặc không ra mắt ở các thị trường giá thấp.

Cuối cùng, kinh tế học của đổi mới đóng khung toàn bộ cuộc tranh luận. Đưa một loại thuốc ra thị trường đòi hỏi khám phá và các thử nghiệm lâm sàng đắt đỏ, với hầu hết ứng viên thất bại dọc đường. Các ước tính được trích dẫn nhiều nhất về chi phí R&D vốn hóa trên mỗi thuốc được phê duyệt — gắn với DiMasi và các đồng nghiệp ở Trung tâm Tufts — lên đến hàng tỷ đô la Mỹ (một nghiên cứu năm 2016 đặt nó ở khoảng 2,6 tỷ đô la Mỹ theo giá trị năm 2013), nhưng những con số này bị tranh cãi mạnh: chúng dựa vào dữ liệu bảo mật do ngành cung cấp, bao gồm chi phí cơ hội của vốn, và các nhà phê bình cho rằng chúng phóng đại đáng kể chi phí thực liên quan đến công chúng. Hãy coi bất kỳ con số chi phí R&D đơn lẻ nào là một tuyên bố cần được quy kết và chất vấn, không phải một sự thật. Thuốc mồ côi cho bệnh hiếm, nơi số bệnh nhân nhỏ không thể dàn trải các chi phí này, là phiên bản sắc nhất của vấn đề định giá.

Các thực hành tốt nhất

1. Neo giá vào giá trị, không phải vào chi phí cộng lãi hay con số chào. Chi phí sản xuất của hầu hết thuốc hầu như không cho bạn biết gì về giá trị của chúng, và giá ra mắt là một mức chào mở. Hãy đánh giá sức khỏe mà thuốc thực sự mang lại so với phương án thay thế hiện tại tốt nhất, và để điều đó — đo so với ngưỡng của hệ thống bạn — đặt ra mức giá bạn sẵn lòng trả. Một mỏ neo giá trị cho các nhà đàm phán của bạn một con số bảo vệ được và một lý do để bước đi.

2. Nhất quyết đúng đối chứng và lợi ích gia tăng thực sự. Giá trị của một loại thuốc luôn tương đối so với cái bệnh nhân sẽ nhận nếu không có nó, nên đối chứng được chọn trong hồ sơ bằng chứng quyết định kết quả. Nhà sản xuất có động cơ so sánh với chuẩn chăm sóc yếu hoặc lỗi thời; hãy đòi so sánh với phương pháp điều trị bạn thực sự dùng. Nơi thử nghiệm chỉ cho thấy một điểm cuối thay thế — một dấu ấn sinh học thay vì sống còn hay chất lượng cuộc sống — hãy chiết khấu lợi ích tuyên bố và cân nhắc làm cho việc chi trả có điều kiện theo kết quả thực.

3. Dùng thỏa thuận tiếp cận có quản lý để mua thời gian, không phải để giấu một thương vụ tồi. Khi một loại thuốc đầy hứa hẹn nhưng bằng chứng chưa chín, một thỏa thuận gắn việc tiếp tục chi trả với dữ liệu xuất hiện — chi trả kèm phát triển bằng chứng, hoặc hoàn tiền dựa trên kết quả — có thể mở khóa tiếp cận mà không cam kết một mức giá chưa được chứng minh. Nhưng các hợp đồng này tốn kém để quản lý và dễ thiết kế tồi; hãy rõ ràng liệu bạn đang quản lý bất định thực sự về hiệu quả hay chỉ đang che giấu một khoản chiết khấu mà bạn quá yếu để giành thẳng.

4. Bảo vệ lợi ích của tính bảo mật mà không trở thành tù nhân của nó. Chiết khấu bảo mật cho phép nhà sản xuất bán rẻ cho một bên chi trả mà không cắt giá niêm yết ở mọi nơi, điều có thể đảm bảo giá ròng thấp hơn đàm phán công khai. Cái giá là mất minh bạch: cả công chúng lẫn các bên chi trả khác không thấy được số tiền đã trả, định giá tham chiếu bên ngoài bị làm hỏng, và các nhà đánh giá chật vật so sánh các thương vụ. Hãy cân nhắc khoản chiết khấu thêm mà tính bảo mật mua được với trách nhiệm giải trình mà nó tiêu tốn, và giữ giá ròng thật hiển thị cho những người ra quyết định.

5. Hoạch định toàn bộ vòng đời, và thu hoạch khoản tiết kiệm khi bằng sáng chế hết hạn. Giá cao của những năm có bằng sáng chế chỉ là nửa món mặc cả; nửa kia là sự sụt giảm mạnh khi generic hay sinh phẩm tương tự gia nhập. Hãy đưa sự chuyển tiếp đó vào ngân sách và hệ thống kê đơn: chuyển bệnh nhân nhanh sang generic, chạy mua sắm thưởng cho việc sử dụng sinh phẩm tương tự, và chống lại các thủ đoạn trì hoãn cạnh tranh. Một hệ thống trả giá đổi mới nhưng không thu được khoản tiết kiệm generic đã giữ chi phí của món mặc cả và bỏ lỡ lợi tức của nó.

6. Coi sinh phẩm tương tự là một thị trường riêng biệt, chậm hơn generic. Vì thuốc sinh học không thể sao chép chính xác, cạnh tranh sinh phẩm tương tự yếu hơn: ít đối thủ gia nhập hơn, chiết khấu nhỏ hơn, và thầy thuốc hay bệnh nhân ngần ngại chuyển đổi. Các biện pháp chủ động — chia sẻ lợi ích trả lại khoản tiết kiệm cho các đơn vị kê đơn, giáo dục thầy thuốc, và đấu thầu bảo đảm khối lượng — làm nhiều hơn hẳn để hiện thực hóa giá trị sinh phẩm tương tự so với các quy tắc thay thế thụ động. Phần thưởng lớn vì thuốc sinh học chiếm ưu thế trong chi tiêu thuốc đắt.

7. Cảnh giác và chống lại việc kéo dài bằng sáng chế và lách vòng đời. Nhà sản xuất có thể kéo dài độc quyền thực tế qua kéo dài bằng sáng chế — bằng sáng chế mới cho những thay đổi nhỏ về công thức, liều lượng hay phối hợp ít thêm giá trị lâm sàng — và qua các thủ đoạn trì hoãn generic gia nhập. Các bên chi trả và cơ quan quản lý nên đánh giá liệu một sản phẩm "mới" có mang lợi ích gia tăng thực sự so với bản gốc sắp thành generic không, và từ chối trả phụ phí cho những thay đổi phục vụ đồng hồ bằng sáng chế thay vì bệnh nhân.

8. Hiểu các tác động bậc hai của định giá tham chiếu bên ngoài trước khi dựa vào nó. Tham chiếu giá của các nước khác rẻ về hành chính và bảo vệ được về chính trị, nhưng nó liên kết các thị trường mà nhà sản xuất muốn giữ tách biệt. Các phản ứng có thể dự đoán là ra mắt giá cao ở mọi nơi, trì hoãn ra mắt ở các nước giá thấp để bảo vệ rổ tham chiếu, hoặc rút hoàn toàn khỏi các thị trường nhỏ. Nếu bạn dùng định giá tham chiếu, hãy mô hình hóa lựa chọn rổ của bạn thay đổi động cơ của nhà sản xuất thế nào, và kết hợp nó với đánh giá giá trị thay vì thay cái này bằng cái kia.

9. Xử lý các liệu pháp mồ côi và dùng một lần bằng các quy tắc được thiết kế riêng. Bệnh rất hiếm và liệu pháp gen dùng một lần phá vỡ các công cụ chuẩn: số bệnh nhân quá nhỏ để dàn trải chi phí R&D, thử nghiệm nhỏ và không đối chứng, và một phương pháp chữa khỏi được trao một lần phải được trả so với lợi ích trải qua nhiều thập kỷ. Thay vì ép những thứ này vào ngưỡng thông thường và bác bỏ tất cả, nhiều hệ thống áp dụng các hệ số điều chỉnh tường minh, quỹ riêng hoặc chi trả kiểu niên kim dàn trải theo thời gian — nhưng họ nên làm vậy một cách minh bạch, và gọi tên khoản thêm họ chọn trả cho sự hiếm.

10. Giữ quyết định về dược phẩm bên trong khung chi phí cơ hội. Mọi loại thuốc được tài trợ trên ngưỡng đều đẩy ra chăm sóc ở nơi khác trong hệ thống, ngay cả khi chăm sóc đó vô danh. Hãy chống lại sự bất đối xứng trong đó một bệnh nhân được nhận diện muốn một loại thuốc lấn át những bệnh nhân vô hình mất điều trị để chi trả cho nó. Một quy trình bảo vệ được nêu ngưỡng, áp dụng nó nhất quán, và trung thực rằng nói có với một loại thuốc là nói không với thứ khác (logic phân bổ hạn chế là Chủ đề 3.3 — Phân bổ hạn chế).

11. Tách lập luận thưởng đổi mới khỏi giá của bất kỳ loại thuốc đơn lẻ nào. Nhà sản xuất biện minh giá cao bằng nhu cầu tài trợ R&D tương lai, nhưng một bên chi trả thưởng đổi mới qua toàn bộ hệ thống bằng sáng chế và giá, không phải bằng việc trả quá mức cho một sản phẩm có bằng chứng yếu. Hãy đánh giá từng loại thuốc theo giá trị của chính nó, và theo đuổi các khuyến khích đổi mới — nơi cần — qua các công cụ chính sách có chủ ý thay vì qua giá từng sản phẩm bị thổi phồng (các cơ chế đổi mới là Chủ đề 5.1 — Kinh tế đổi mới sáng tạo trong y tế).

12. Đòi bằng chứng thế giới thực để xác nhận điều thử nghiệm đã hứa. Quyết định ra mắt dựa trên thử nghiệm ở bệnh nhân được chọn lọc trong điều kiện lý tưởng; dân cư thực già hơn, ốm hơn và tuân thủ kém hơn, nên hiệu quả thực tế thường thấp hơn hiệu lực trong thử nghiệm. Hãy xây dựng việc thu thập dữ liệu vào chi trả để giá và việc tiếp tục chi trả có thể được xem xét lại khi bằng chứng tích lũy, và sẵn sàng thương lượng lại xuống thấp khi một loại thuốc làm kém hơn kỳ vọng.

Các câu hỏi để thảo luận với nhóm của bạn

1. Vị thế sẵn sàng bước đi của chúng ta với một loại thuốc mới là gì, và chúng ta có đủ gan lẫn quy trình để dùng nó không? Nguồn yếu thế lớn nhất của bên chi trả là không thể nói không một cách đáng tin. Một nhà sản xuất thương lượng một sản phẩm có bằng sáng chế không có thứ thay thế nắm hầu hết đòn bẩy trừ khi bên chi trả thực sự có thể từ chối, và cả hai bên đều biết lời đe dọa đó có thật không. Hãy thảo luận ngưỡng của bạn nằm ở đâu, ai được ủy quyền bác bỏ, và điều gì xảy ra về chính trị khi một sự bác bỏ gặp một chiến dịch vận động — vì một vị thế bước đi sụp đổ trước tít báo đầu tiên không phải là vị thế. Hãy xem một quyết định gần đây: bằng chứng hay áp lực đặt ra giá? Câu trả lời trung thực phân biệt những loại thuốc bạn thực sự sẽ bước đi với những loại bạn vốn đã định trả, và đối mặt với điều gì phải thay đổi — quy trình, quản trị, truyền thông công chúng — để lời không của bạn được tin.

2. Nơi tính bảo mật đã len vào các thương vụ thuốc của chúng ta, chúng ta đang được gì và đang từ bỏ gì? Chiết khấu bảo mật nay là chuẩn mực ở nhiều hệ thống, và chúng thường đảm bảo giá ròng thấp hơn đàm phán công khai có thể. Nhưng tính bảo mật có những chi phí tích lũy lặng lẽ: công chúng không thể đánh giá các quyết định có công bằng không, các bên chi trả và nhà đánh giá khác đang làm việc với giá niêm yết giả, và định giá tham chiếu bên ngoài ở mọi nơi bị suy yếu. Hãy vẽ bản đồ bao nhiêu phần chi tiêu thuốc của bạn nay chạy qua giá ròng không công bố, và hỏi ai thực sự thấy được con số thật khi một quyết định tài trợ được đưa ra. Mâu thuẫn là có thật — minh bạch hoàn toàn có thể làm tăng giá bạn trả, trong khi bí mật hoàn toàn bào mòn tính chính đáng và khả năng so sánh. Câu trả lời trung thực gọi tên trách nhiệm giải trình cụ thể bạn đang đánh đổi lấy khoản chiết khấu cụ thể, thay vì coi tính bảo mật là miễn phí.

3. Chúng ta có đang thu trọn khoản tiết kiệm khi thuốc hết bằng sáng chế, hay chỉ trả các chi phí của đổi mới? Món mặc cả kinh tế của dược phẩm là giá cao trong những năm có bằng sáng chế đổi lấy generic và sinh phẩm tương tự rẻ về sau — nhưng nửa sau của thỏa thuận đó chỉ hiện thực hóa nếu hệ thống chủ động thu hoạch nó. Hãy thảo luận việc kê đơn của bạn chuyển sang generic nhanh đến đâu, bạn thực sự hiện thực hóa bao nhiêu khoản tiết kiệm sinh phẩm tương tự sẵn có, và các thủ đoạn lách luật có đang trì hoãn cạnh tranh mà bạn có thể thách thức không. Hãy xem một lần hết bằng sáng chế gần đây: mất bao lâu để giá giảm, và bao nhiêu giá trị đã rò rỉ trong khoảng giữa? Khả năng khó chịu là bạn trả giá đổi mới đều đặn nhưng thu khoản tiết kiệm sau bằng sáng chế chậm và không đầy đủ, giữ chi phí của món mặc cả trong khi bỏ lỡ lợi tức của nó. Câu trả lời trung thực định lượng sự rò rỉ và giao cho ai đó đóng nó lại.

4. Chúng ta có soi xét đối chứng trong mọi hồ sơ bằng chứng, hay chấp nhận cái nhà sản xuất đã chọn? Giá trị của một loại thuốc hoàn toàn tương đối so với cái bệnh nhân sẽ nhận nếu không có nó, nên đối chứng nhúng trong thử nghiệm lặng lẽ quyết định kết quả trước khi ủy ban của bạn tranh luận một con số nào. Nhà sản xuất có động cơ thường trực so sánh với một chuẩn chăm sóc lỗi thời hoặc yếu, và với một đối thủ sắp thành generic có giá sắp sụp. Hãy thảo luận liệu quy trình thẩm định của bạn có thường xuyên dựng lại lợi ích gia tăng so với phương pháp điều trị mà thầy thuốc của bạn thực sự dùng hôm nay — và so với phương án rẻ hơn sắp đến vào năm sau — thay vì đường cơ sở trong hồ sơ. Hãy xem một quyết định tích cực gần đây: đối chứng là cái thật, hay một cái làm đẹp? Hãy nói về việc ai trong nhóm của bạn có kiến thức dược lý và lâm sàng để thách thức một đối chứng một cách đáng tin, vì một ủy ban không thể tranh cãi đường cơ sở đang thẩm định cách đặt khung của nhà sản xuất chứ không phải loại thuốc. Câu trả lời trung thực gọi tên các trường hợp nơi đối chứng sai đã làm thay đổi quyết định.

5. Chúng ta xử lý thuốc mồ côi và liệu pháp gen dùng một lần thế nào — chúng ta có quy tắc tường minh, hay ứng biến dưới áp lực? Bệnh rất hiếm và liệu pháp dùng một lần phá vỡ bộ công cụ chuẩn: số bệnh nhân quá nhỏ để dàn trải chi phí phát triển, thử nghiệm nhỏ và thường không đối chứng, và một phương pháp chữa khỏi một lần phải được trả so với lợi ích trải qua nhiều thập kỷ. Cám dỗ là hoặc ép các sản phẩm này qua ngưỡng thông thường và bác bỏ gần hết, hoặc cho qua dưới áp lực cảm xúc và vận động mà không có khung bảo vệ được. Hãy thảo luận liệu hệ thống của bạn có các quy tắc có tên, minh bạch — hệ số điều chỉnh tường minh, một quỹ riêng, hoặc chi trả kiểu niên kim dàn trải theo thời gian — hay mỗi trường hợp được quyết định lại từ đầu trong khủng hoảng. Hãy trung thực về khoản phụ phí bạn chọn trả cho sự hiếm, và liệu bạn có thể nêu và bảo vệ nó trước công chúng không. Cần gì để cách xử lý liệu pháp gen tiếp theo của bạn có thể dự đoán được thay vì mang tính phản ứng? Câu trả lời trung thực phân biệt sự sẵn lòng có nguyên tắc trả nhiều hơn cho sự hiếm với sự đơn thuần không thể nói không.

6. Khi ký một thỏa thuận tiếp cận có quản lý, chúng ta có thực sự đang quản lý bất định không — và chúng ta có thể thực sự giám sát nó không? Các thỏa thuận dựa trên kết quả và chi trả kèm bằng chứng hứa mở khóa tiếp cận sớm trong khi bảo vệ bên chi trả nếu một loại thuốc làm kém, nhưng chúng tốn kém để quản lý và dễ thiết kế sao cho chúng không bao giờ có tác dụng. Hãy thảo luận liệu các thỏa thuận gần đây của bạn có các điều kiện kích hoạt dữ liệu thực và mức giá giảm tự động, hay chúng đã lặng lẽ trở thành các khoản chiết khấu vĩnh viễn khoác áo chia sẻ rủi ro. Hãy hỏi ai sở hữu sổ đăng ký, dữ liệu có thực sự được thu thập trong dân cư già và đa bệnh của bạn không, và điều gì cụ thể xảy ra nếu lợi ích thực tế thấp hơn thử nghiệm. Hãy xem một thỏa thuận đang chạy: có ai đo nó chưa, và bạn có biết nếu thuốc làm kém không? Sự phân biệt quan trọng là bạn đang quản lý bất định thực sự về hiệu quả hay chỉ che giấu một khoản chiết khấu mà bạn quá yếu để giành thẳng. Câu trả lời trung thực gọi tên ít nhất một thỏa thuận mà trên thực tế bạn không thể thực thi.

Trong thực tế: một ví dụ về kinh tế học sức khỏe

Quỹ bảo hiểm y tế quốc gia của quốc gia thu nhập trung bình–cao hư cấu Solvenia — một hệ thống bảo hiểm xã hội bao phủ chín triệu cư dân — đối mặt với một quyết định về một sinh phẩm mới ra mắt cho viêm khớp dạng thấp mức độ trung bình đến nặng. Hồ sơ của nhà sản xuất tuyên bố vượt trội so với điều trị hiện tại và đòi mức giá niêm yết khiến thuốc này trở thành một trong mười khoản chi thuốc lớn nhất của quỹ trong vòng ba năm. Quỹ chuyển sản phẩm cho ủy ban HTA của mình trước khi đồng ý bất kỳ khoản chi trả nào.

Bước đầu tiên của ủy ban là soi xét đối chứng. Thử nghiệm then chốt so sánh sinh phẩm mới với một thuốc quy ước cũ hơn mà các thầy thuốc cơ xương khớp Solvenia hầu như đã bỏ, không phải với sinh phẩm nay là chuẩn — và chính bằng sáng chế của nó hết hạn vào năm sau, với các sinh phẩm tương tự được kỳ vọng. Được đánh giá lại so với phương pháp điều trị mà bệnh nhân thực sự sẽ nhận nếu không có nó, và so với sinh phẩm tương tự rẻ hơn sắp ra, lợi ích gia tăng co lại và chi phí gia tăng trên mỗi QALY tăng vọt vượt xa ngưỡng đã nêu của quỹ. Tuyên bố vượt trội ở tiêu đề là có thật nhưng được đo so với đường cơ sở sai.

Nhà sản xuất đáp rằng giá của mình phản ánh chi phí đổi mới, trích dẫn các con số chi phí R&D của ngành lên đến hàng tỷ. Ủy ban đối xử với điều này tôn trọng nhưng kiên quyết: quỹ thưởng đổi mới qua toàn bộ hệ thống bằng sáng chế và giá, và không thể để một con số R&D tổng hợp bị tranh cãi lấn át giá trị của sản phẩm cụ thể này so với đối chứng thật của nó. Ủy ban đề nghị một mức giá nhất quán với lợi ích gia tăng của thuốc so với chuẩn sinh phẩm tương tự sắp tới — thấp hơn nhiều con số chào.

Để bắc cầu khoảng cách, hai bên thương lượng một thỏa thuận tiếp cận có quản lý. Quyền tiếp cận được trao ngay cho bệnh nhân đã thất bại với các sinh phẩm hiện có, với chiết khấu bảo mật, một mức trần chi tiêu trong hai năm đầu và cam kết thu thập dữ liệu thế giới thực về tỷ lệ đáp ứng. Nếu sổ đăng ký cho thấy lợi ích của thử nghiệm không giữ vững trong dân cư già, đa bệnh của Solvenia, giá sẽ tự động giảm. Quỹ thẳng thắn trong nội bộ về sự đánh đổi: giá ròng bảo mật đảm bảo một thương vụ tốt hơn đàm phán công khai, nhưng có nghĩa là các con số hiệu quả về chi phí đã công bố của chính ủy ban không còn phản ánh số tiền thực trả, nên quỹ ghi giá ròng thật vào một phụ lục hạn chế cho mục đích quản trị. Khi sinh phẩm tương tự cạnh tranh ra mắt năm sau, quỹ chạy một cuộc đấu thầu chia sẻ lợi ích chuyển phần lớn bệnh nhân đủ điều kiện và trả lại một phần khoản tiết kiệm cho các đơn vị cơ xương khớp — thu nửa sau bằng sáng chế của món mặc cả mà những lần chuyển chậm hơn trước đó đã để rò rỉ mất. Bài học quỹ rút ra là giá của một loại thuốc được thắng hay thua ở đối chứng, ngưỡng và sự sẵn lòng chờ bằng chứng — không phải ở con số mở đầu của nhà sản xuất.

Bốn góc nhìn theo khu vực

Công ty khởi nghiệp

Một công ty công nghệ sinh học nhỏ hay dự án liệu pháp số thường gặp kinh tế dược như ngưỡng bằng chứng nó phải vượt qua để được trả tiền. Vốn khan hiếm buộc những lựa chọn khó về thiết kế thử nghiệm, và cám dỗ là chạy một nghiên cứu rẻ so với đối chứng yếu hoặc điểm cuối thay thế — chính xác những gì các bên chi trả nay chiết khấu. Dự án nào lập kế hoạch bằng chứng của mình quanh điều các cơ quan HTA sẽ coi trọng, tham gia sớm với các bên chi trả về đối chứng và kết quả chấp nhận được, và thiết kế cho một câu chuyện giá trị bảo vệ được có khả năng cao hơn nhiều để giành được mức giá khả thi so với dự án chỉ tối ưu cho phê duyệt quản lý. Với một công ty khởi nghiệp, tư duy kinh tế dược không phải một bước tuân thủ muộn mà là một bước chiến lược sớm.

Doanh nghiệp nhỏ

Một người chơi nhỏ đã thành lập — một nhà sản xuất generic hoặc sinh phẩm tương tự, một cơ sở pha chế thuốc đặc biệt, một chuỗi hiệu thuốc cộng đồng, hay một phòng khám chuyên khoa đơn lẻ cấp phát thuốc đắt — gặp kinh tế dược như một phần ổn định của vận hành trạng thái bền vững hơn là một cổng sống còn. Mối quan tâm của nó là biên lợi nhuận và chi trả đáng tin trong các quy tắc do các bên chi trả lớn hơn đặt: thắng các cuộc đấu thầu, duy trì nguồn cung generic giá thấp mà kinh tế học mỏng, và chuyển bệnh nhân sang sinh phẩm tương tự nơi chia sẻ lợi ích thưởng cho nó. Khác với công ty khởi nghiệp, nó không đặt cược sự tồn tại vào một câu chuyện giá trị duy nhất; nó quản lý một danh mục các giao dịch khiêm tốn, lặp lại được, nơi điều khoản mua sắm và thanh toán nhanh quan trọng hơn các cuộc đàm phán giá tiêu đề. Ảnh hưởng của nó lên giá của bất kỳ loại thuốc nào là hạn chế, nên kỷ luật của nó mang tính vận hành — dữ liệu cấp phát chính xác, tồn kho và đấu thầu hiệu quả, và cảnh giác khi một giá tham chiếu hay khoản thu hồi lặng lẽ bào mòn biên lợi nhuận mà nó phụ thuộc.

Doanh nghiệp lớn

Một nhà sản xuất dược phẩm lớn hay một công ty bảo hiểm lớn sống bên trong những động lực này như hoạt động kinh doanh cốt lõi. Nhà sản xuất chạy chiến lược định giá toàn cầu — sắp xếp thứ tự ra mắt để bảo vệ rổ tham chiếu, cấu trúc chiết khấu bảo mật, quản lý chiến lược vòng đời và bằng sáng chế — trong khi bên chi trả lớn xây dựng năng lực HTA, đàm phán thỏa thuận tiếp cận có quản lý, và chạy các chương trình áp dụng sinh phẩm tương tự ở quy mô lớn. Ở quy mô doanh nghiệp lớn, cuộc tranh đấu tinh vi và lặp lại: cả hai bên mô hình hóa động cơ của nhau, và danh tiếng quan trọng vì họ sẽ gặp lại nhau ở sản phẩm tiếp theo. Câu hỏi của doanh nghiệp lớn là tổ chức đang khai thác giá trị từ sự bất đối xứng hay quản trị chúng một cách bảo vệ được, vì cơ quan quản lý, công chúng và đối tác ngày càng phân biệt được.

Chính phủ

Một bộ hay cơ quan chi trả quốc gia đặt ra luật chơi cho những người khác: ngưỡng chi trả, quy trình HTA, điều khoản bằng sáng chế và độc quyền dữ liệu, chính sách thay thế generic và sinh phẩm tương tự, và có nên và dùng định giá tham chiếu bên ngoài thế nào. Trách nhiệm giải trình của nó rộng nhất — trước bệnh nhân bị từ chối và bệnh nhân được phục vụ, trước người nộp thuế, và trước một ngành mà nó cũng có thể muốn thu hút và phát triển. Chính phủ mang mâu thuẫn rằng đánh giá giá trị và chính sách công nghiệp có thể kéo về hai hướng ngược nhau: mức giá thưởng tốt nhất cho đổi mới trong nước không phải lúc nào cũng là mức giá mua được nhiều sức khỏe nhất. Kỷ luật của nó phải là giữ các mục tiêu đó tường minh và tách biệt, và làm cho việc xác định ưu tiên công bằng về mặt thủ tục (bộ máy công bằng là Chủ đề 3.3 — Phân bổ hạn chế; tiếp cận ở bối cảnh thu nhập thấp và quy tắc thương mại là Chủ đề 4.2 — Y tế toàn cầu và thương mại).

Các kiểu thất bại thường gặp

• Chấp nhận đối chứng của nhà sản xuất. Để hồ sơ bằng chứng so sánh một loại thuốc mới với chăm sóc lỗi thời làm thổi phồng giá trị bề ngoài của nó. Cách khắc phục: nêu đối chứng mà bệnh nhân thực sự nhận, và đánh giá lại lợi ích gia tăng so với nó.

• Trả theo chi phí cộng lãi hoặc trả giá chào. Neo vào chi phí sản xuất hay mức chào mở bỏ qua hoàn toàn giá trị. Cách khắc phục: đánh giá sức khỏe mang lại so với ngưỡng và đàm phán đến một con số dựa trên giá trị với một vị thế bước đi thực.

• Ký các thỏa thuận tiếp cận có quản lý mà bạn không thể giám sát. Các thương vụ dựa trên kết quả không bao giờ được đo trở thành các khoản chiết khấu vĩnh viễn khoác áo chia sẻ rủi ro. Cách khắc phục: xây dựng thu thập dữ liệu và mức giá giảm vào hợp đồng, và cấp nguồn lực cho việc giám sát trước khi ký.

• Bỏ lỡ khoản tiết kiệm sau bằng sáng chế. Tiếp tục kê đơn thuốc gốc sau khi generic hay sinh phẩm tương tự xuất hiện giữ chi phí của đổi mới mà không có lợi tức. Cách khắc phục: chuyển nhanh, chạy đấu thầu chia sẻ lợi ích, và thách thức việc kéo dài bằng sáng chế.

• Chỉ dựa vào định giá tham chiếu bên ngoài. Coi một rổ tham chiếu thay thế cho đánh giá giá trị mời gọi hành vi ra mắt giá cao và trì hoãn ra mắt. Cách khắc phục: kết hợp định giá tham chiếu với HTA thực sự và mô hình hóa phản ứng của nhà sản xuất với rổ của bạn.

• Trả quá mức cho sự hiếm theo mặc định hoặc từ chối nó theo mặc định. Không bảo vệ được việc ép thuốc mồ côi qua ngưỡng chuẩn lẫn cho tất cả qua. Cách khắc phục: áp dụng các quy tắc tường minh, minh bạch cho liệu pháp bệnh hiếm và dùng một lần và gọi tên khoản phụ phí bạn chọn trả.

• Để bệnh nhân hữu hình lấn át những bệnh nhân vô hình. Tài trợ một loại thuốc giá cao dưới áp lực vận động đẩy ra những bệnh nhân vô danh ở nơi khác. Cách khắc phục: giữ mọi quyết định bên trong khung chi phí cơ hội và áp dụng ngưỡng nhất quán.

Mô hình trưởng thành

Danh mục kiểm tra

• Xác nhận hồ sơ bằng chứng so sánh thuốc với phương pháp điều trị mà bệnh nhân của bạn thực sự nhận, không phải phương pháp lỗi thời.
• Đánh giá chi phí gia tăng trên mỗi QALY so với ngưỡng đã nêu của bạn trước khi đồng ý bất kỳ mức giá nào.
• Xác định vị thế bước đi của bạn và xác nhận ai được ủy quyền bác bỏ và một sự bác bỏ sẽ được bảo vệ công khai thế nào.
• Chiết khấu các điểm cuối thay thế và đòi thu thập bằng chứng thế giới thực nơi bằng chứng thử nghiệm chưa chín.
• Nơi dùng thỏa thuận tiếp cận có quản lý, xây dựng giám sát, điều kiện kích hoạt dữ liệu và mức giá giảm tự động.
• Ghi lại giá ròng thật cho mục đích quản trị bất cứ nơi nào chiết khấu bảo mật áp dụng.
• Hoạch định sự chuyển tiếp hết hạn bằng sáng chế của từng loại thuốc và đặt mục tiêu chuyển sang generic và sinh phẩm tương tự.
• Chạy chia sẻ lợi ích hoặc đấu thầu để hiện thực hóa tiết kiệm sinh phẩm tương tự, và kiểm tra việc kéo dài bằng sáng chế trước khi trả phụ phí cho một công thức mới.
• Nếu dùng định giá tham chiếu bên ngoài, mô hình hóa cách rổ của bạn thay đổi động cơ ra mắt và định giá của nhà sản xuất.
• Áp dụng các quy tắc tường minh, minh bạch cho liệu pháp mồ côi và dùng một lần, và gọi tên mọi khoản phụ phí trả cho sự hiếm.

Nguồn chính

• Các báo cáo thực hành tốt của ISPOR (Hiệp hội Quốc tế về Kinh tế Dược và Nghiên cứu Kết quả) — phương pháp đánh giá kinh tế dược phẩm và bằng chứng thế giới thực.
• Các hướng dẫn phương pháp và quy trình đánh giá công nghệ y tế của NICE (ví dụ PMG36) — một ví dụ điển hình quốc gia về HTA cho thuốc.
• Công trình của Patricia Danzon về định giá dược phẩm, phân biệt giá và chênh lệch giá quốc tế.
• DiMasi, Hansen & Grabowski, "The Price of Innovation" (Journal of Health Economics, 2003) và bản cập nhật Tufts năm 2016 — các ước tính chi phí R&D được trích dẫn nhiều nhất, và bị tranh cãi nhất; hãy đọc cùng các nhà phê bình của chúng (ví dụ Light & Warburton).
• Các ấn phẩm của Văn phòng Kinh tế Y tế (OHE) về định giá thuốc, đánh giá giá trị và thỏa thuận tiếp cận có quản lý.
• Hướng dẫn của WHO về chính sách định giá thuốc và Danh mục Mẫu các Thuốc Thiết yếu.
• OECD, Health at a Glance và Pharmaceutical Pricing Policies in a Global Market — dữ liệu so sánh về giá và chi tiêu.

Tài liệu tham khảo

1. Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost%E2%80%93utility_analysis
3. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
4. Price discrimination — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Price_discrimination
5. Value-based pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value-based_pricing
6. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
7. National Institute for Health and Care Excellence — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence
8. Generic drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Generic_drug
9. Biosimilar — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Biosimilar
10. External reference pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/External_reference_pricing
11. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
12. Evergreening — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Evergreening
13. DiMasi, J.A., Hansen, R.W. & Grabowski, H.G., "The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs" — Journal of Health Economics, 22(2), 2003.
14. Danzon, P.M. & Chao, L.-W., "Does Regulation Drive out Competition in Pharmaceutical Markets?" — Journal of Law & Economics, 43(2), 2000.
15. ISPOR — Good Practices for Outcomes Research reports — https://www.ispor.org
16. NICE health technology evaluations: methods and processes (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. OECD, Health at a Glance — Organisation for Economic Co-operation and Development — https://www.oecd.org/health/health-at-a-glance