Kinh tế đổi mới sáng tạo trong y tế

Vì sao điều này quan trọng trong kinh tế học sức khỏe

Gần như mọi thành tựu trong kinh tế học sức khỏe mà một giám đốc ca ngợi — một loại vắc-xin làm trống một khoa, một chẩn đoán phát hiện bệnh sớm, một loại thuốc biến một căn bệnh gây tử vong thành một tình trạng quản lý được — bắt đầu như một canh bạc rủi ro, lỗ vốn của một người không biết nó có hiệu quả hay không. Kinh tế học của canh bạc đó, không chỉ kinh tế học của sản phẩm hoàn chỉnh, quyết định bệnh nào thu hút nghiên cứu và bệnh nào bị để nguyên. Một tình trạng phổ biến ở những người không trả nổi thu hút ít đầu tư tư nhân dù nỗi đau lớn đến đâu; một cải tiến cận biên cho một thị trường giàu có thu hút rất nhiều. Nếu bạn quan tâm sức khỏe cải thiện ở đâu và đình trệ ở đâu, bạn phải quan tâm các động cơ lái nghiên cứu rất lâu trước khi bất kỳ sản phẩm nào đến danh mục thuốc.

Rủi ro là tiền công ở cả hai đầu. Chính phủ tài trợ phần lớn khoa học cơ bản mà các doanh nghiệp tư nhân sau đó xây trên đó, rồi các bên chi trả công mua các sản phẩm kết quả ở giá đặt cao một phần để thưởng cho rủi ro ban đầu. Một hệ thống trả hai lần — một lần để tạo tri thức và một lần nữa để tiếp cận nó — ít nhất nên hiểu nó đang mua gì và vì sao. Làm sai động cơ thì tốn kém theo cách không bao giờ hiện ra thành một dòng chi tiết: loại thuốc không bao giờ được phát triển, công cụ được áp dụng muộn một thập kỷ, tiền đổ vào một sản phẩm "tương tự" cận biên vì đó là nơi phần thưởng tình cờ chỉ.

Chủ đề này sở hữu kinh tế học của nghiên cứu và phát triển, các cơ chế trả tiền cho nó — bằng sáng chế, giải thưởng, cam kết thị trường trước — cách công nghệ mới lan ra khi nó tồn tại, và môn học đang nổi lên về đánh giá giá trị sớm, trước khi bằng chứng hoàn chỉnh. Nó cố ý không tranh luận lại cách một loại thuốc đã ra mắt được định giá và chi trả, thuộc Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược, cũng không các câu hỏi về tiếp cận toàn cầu và hiệp ước sở hữu trí tuệ thuộc Chủ đề 4.2 — Y tế toàn cầu và thương mại. Chủ đề của nó là giai đoạn trước những cái đó: vì sao đổi mới tự cung ứng thiếu, và làm sao xã hội có thể trả tiền để sửa điều đó mà không trả nhiều hơn giá trị của cách sửa.

Các khái niệm cốt lõi

Nghiên cứu và phát triển (R&D) là việc sản xuất tri thức mới và chuyển nó thành sản phẩm và quy trình dùng được. Nó chạy trên một quang phổ từ nghiên cứu cơ bản — khoa học do tò mò dẫn dắt không có ứng dụng cụ thể trước mắt — qua nghiên cứu ứng dụng đến phát triển, thử nghiệm và mở rộng quy mô. Vấn đề kinh tế là hai đầu hành xử rất khác nhau. Khoa học cơ bản chậm, bất định, và tạo ra tri thức mà bất cứ ai cũng dùng được một khi nó tồn tại; phát triển thì đắt, gần thị trường hơn và dễ giữ riêng hơn.

Khó khăn gốc rễ là tri thức gần như một hàng hóa công theo nghĩa kinh tế: nó không cạnh tranh (việc tôi dùng một ý tưởng không ngăn bạn dùng) và khó loại trừ người khác khỏi (một khi cấu trúc của một phân tử đã biết, sao chép rẻ). Đây là mặt đổi mới của các thất bại thị trường được liệt kê ở Chủ đề 1.3 — Thất bại thị trường. Một doanh nghiệp không thể nắm giá trị của điều mình khám phá sẽ đầu tư thiếu, vì phần lớn lợi ích — ngoại tác tích cực — tràn sang kẻ bắt chước, bệnh nhân và các nhà nghiên cứu tương lai. Nếu để một thị trường không được hỗ trợ, nghiên cứu có giá trị xã hội bị sản xuất thiếu một cách có hệ thống. Mọi cơ chế động cơ trong chủ đề này là một phản ứng với sự thật đơn lẻ đó.

Khung của nhà kinh tế cho toàn bộ quá trình là phá hủy sáng tạo, thuật ngữ của Joseph Schumpeter cho cách đổi mới liên tục thay thế các sản phẩm và phương pháp đã xác lập bằng những cái tốt hơn — và đẩy ra những bên đương nhiệm vốn phụ thuộc vào cách cũ. Chăm sóc sức khỏe trải nghiệm điều này không đồng đều: một số đổi mới thay thế chăm sóc đắt tiền và tiết kiệm tiền, trong khi nhiều cái thêm chi phí bằng cách làm nhiều hơn, tốt hơn, cho nhiều người hơn. "Đổi mới" và "tiết kiệm chi phí" không đồng nghĩa, và nhầm lẫn chúng là sai lầm lặp đi lặp lại.

Các động cơ để đổi mới chia thành hai họ. Các cơ chế đẩy trả tiền cho đầu vào trước khi bạn biết nghiên cứu có thành công không — tài trợ, trợ cấp, tín dụng thuế, phòng thí nghiệm công. Chúng hạ chi phí và rủi ro của việc thử, và hợp với khoa học sớm, bất định, nhưng chúng trả tiền dù có điều gì hữu ích xảy ra hay không. Các cơ chế kéo trả tiền cho đầu ra, thưởng cho thành công sau sự việc — lời hứa về một thị trường. Công cụ kéo kinh điển là bằng sáng chế: một độc quyền có thời hạn cho phép nhà phát minh tính phí trên chi phí và thu hồi đầu tư. Bằng sáng chế giải quyết vấn đề không thu hồi được nhưng tạo ra một vấn đề mới — trong thời hạn bằng sáng chế, giá nằm trên chi phí cận biên, nên một số người sẽ được lợi phải đi không. Đây là sự đánh đổi trung tâm của chính sách đổi mới: hiệu quả động của việc thưởng cho phát minh so với hiệu quả tĩnh của tiếp cận rẻ điều đã tồn tại.

Vì bằng sáng chế mua động cơ với cái giá của tiếp cận, các nhà kinh tế từ lâu nghiên cứu các phương án thay thế. Một cuộc thi giải thưởng khuyến khích trả một phần thưởng cố định cho việc đạt một mục tiêu xác định và, ở dạng thuần túy, đặt tri thức kết quả vào phạm vi công cộng — tách phần thưởng khỏi giá của sản phẩm. Một cam kết thị trường trước (AMC) là một cơ chế kéo được thiết kế cho y tế: một lời hứa ràng buộc của các nhà tài trợ trợ cấp việc mua một sản phẩm chưa tồn tại, ở mức giá và chất lượng đã thỏa thuận trước, nếu một doanh nghiệp phát triển nó. Ý tưởng được nhà kinh tế Michael Kremer và các đồng nghiệp phát triển nổi bật để kéo R&D tư nhân về các bệnh của các nước nghèo hơn, nơi thị trường kỳ vọng nếu không thì quá nhỏ và bất định để biện minh đầu tư. Thử nghiệm quy mô lớn đầu tiên nhắm vào một vắc-xin phế cầu liên hợp phù hợp với các chủng phổ biến ở các nước thu nhập thấp, được các nhà tài trợ hỗ trợ và cung cấp qua Gavi, Liên minh Vắc-xin. Các công cụ liên quan gồm các chỉ định thuốc mồ côi mà nhiều khu vực pháp lý dùng để thưởng cho nghiên cứu bệnh hiếm, và phiếu xem xét ưu tiên thưởng cho nhà phát triển với việc xem xét quản lý nhanh hơn một sản phẩm tương lai.

Tạo ra một công nghệ chỉ là nửa câu chuyện; nửa kia là sự lan tỏa của đổi mới — một tiến bộ đã được chứng minh thực sự đến các bệnh nhân có thể được lợi như thế nào, và nhanh đến đâu. Việc áp dụng thường theo một đường cong hình chữ S, từ vài người áp dụng sớm qua số đông đến người tụt hậu, và trong chăm sóc sức khỏe đường cong thường chậm và không đồng đều: bằng chứng tốt không tự lan. Chi phí kinh tế của sự lan tỏa chậm — nhiều năm bệnh tật có thể tránh trong khi một công cụ đã được chứng minh nằm không dùng — có thể sánh với chi phí của những đổi mới thất bại nhận được nhiều chú ý hơn.

Cuối cùng, vì các hệ thống y tế ngày càng muốn định hình đổi mới thay vì chỉ phản ứng với sản phẩm đã hoàn chỉnh, họ dùng đánh giá công nghệ y tế (HTA) sớm hay hướng tới tương lai: áp dụng các công cụ định giá của Chủ đề 2.1 — Đánh giá kinh tế cho các công nghệ còn đang phát triển. Hai ý tưởng làm phần lớn công việc. Phân tích dư địa hỏi, trước khi chi nhiều, một công nghệ mới sẽ phải đạt được gì và tốn bao nhiêu để đáng áp dụng ngay từ đầu — một cách rẻ để giết sớm các dự án vô vọng. Và khung giá trị của thông tin coi bằng chứng tự nó là thứ có giá và lợi suất: nó ước lượng một quyết định sẽ tốt hơn bao nhiêu nếu bất định được giảm, cho một nhà tài trợ biết có đáng trả cho thêm một thử nghiệm hay tốt hơn là quyết định ngay bây giờ. Lô-gic liên quan của quyền chọn — giữ một quyết định tốn kém mở cho đến khi bất định được giải quyết — làm nền cho các sắp xếp như chi trả kèm phát triển bằng chứng, nơi một bên chi trả tài trợ có điều kiện cho một công nghệ đầy hứa hẹn trong khi bằng chứng chín dần.

Một phần ngày càng tăng của đổi mới không phải một sản phẩm đơn lẻ mà là một cặp. Y học chính xác — còn gọi là y học phân tầng hay cá thể hóa — dùng thông tin sinh học, thường là gen, để nhắm một liệu pháp vào nhóm con bệnh nhân có khả năng được lợi thay vì điều trị một bệnh nhân trung bình. Điều này thường ghép một phương pháp điều trị với một chẩn đoán đồng hành (một xét nghiệm xác định ai nên nhận thuốc), và hai thứ là công nghệ đồng phụ thuộc: không cái nào đem lại giá trị của nó một mình, và hiệu quả về chi phí của thuốc hoàn toàn phụ thuộc vào độ chính xác của xét nghiệm chọn lọc cho nó. Thẩm định chúng riêng — chạy thuốc qua lộ trình sản phẩm chuẩn của Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược trong khi coi xét nghiệm là một dòng nhỏ — định giá sai cả hai, vì lợi ích sức khỏe thuộc về cặp, không phải về từng nửa.

Phân tầng cũng thay đổi kinh tế học của chính thị trường. Cắt một bệnh thành các nhóm con xác định theo dấu ấn sinh học biến một thị trường lớn thành nhiều thị trường nhỏ, mỗi cái có động lực kiểu mồ côi vang vọng vấn đề thuốc mồ côi được bàn ở trên (và phát triển ở Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược): bằng chứng thử nghiệm mỏng hơn vì mỗi nhóm con nhỏ và chậm tuyển, sức mạnh thống kê yếu hơn, và giá cao hơn trên mỗi bệnh nhân được biện minh bởi dân số đủ điều kiện nhỏ. Cùng lô-gic làm điều trị nhắm mục tiêu hấp dẫn — tập trung lợi ích vào những người được lợi nhất và tha cho những người còn lại — đồng thời xói mòn nền bằng chứng và đẩy giá lên, nên y học chính xác có thể mua điều trị nhắm tốt hơn với cái giá của bằng chứng mong manh hơn và định giá kiểu mồ côi.

Thông tin gen có một đặc tính kinh tế bất thường cắt theo hướng ngược lại. Một trình tự được tạo ra một lần là một tài sản bền, tái sử dụng được: nó có thể được phân tích lại khi tri thức lớn lên, tái sử dụng qua các tình trạng không liên quan, và cung cấp thông tin cho nhiều quyết định qua cả đời từ một chi phí ban đầu duy nhất. Điều này khiến gen học một phần là một hàng hóa công toàn cầu — không cạnh tranh và có giá trị vượt xa bệnh nhân và hệ thống đã trả tiền để tạo ra nó, nên toàn bộ giá trị của nó bị đánh giá thấp một cách có hệ thống bởi bất kỳ thẩm định nào chỉ đếm quyết định tức thì (các chiều xuyên biên giới và công bằng của tri thức gen chung thuộc Chủ đề 4.2 — Y tế toàn cầu và thương mại). Tính bền này làm trầm trọng thêm khó khăn định giá cốt lõi của bất kỳ chẩn đoán nào: một xét nghiệm không tạo ra sức khỏe trực tiếp; giá trị của nó là gián tiếp, chảy hoàn toàn qua các quyết định điều trị mà nó thay đổi. Thẩm định kiểu thuốc, định giá một sản phẩm theo sức khỏe nó mang lại, xử lý điều đó kém — cách đặt khung giá trị của thông tin ở trên, và các phương pháp đánh giá của Chủ đề 2.1 — Đánh giá kinh tế, là sự phù hợp tự nhiên hơn, vì một xét nghiệm về bản chất là một lần mua thông tin có lợi suất là một lựa chọn hạ nguồn tốt hơn.

Các thực hành tốt nhất

1. Quyết định bạn đang mua đầu vào hay đầu ra trước khi chọn một công cụ. Tài trợ đẩy (trợ cấp, tín dụng thuế, phòng thí nghiệm công) hạ chi phí của việc thử và hợp với khoa học sớm, bất định cao nơi chưa ai có thể chỉ rõ mục tiêu; tài trợ kéo (bằng sáng chế, giải thưởng, cam kết thị trường trước) thưởng cho kết quả và hợp với các vấn đề nơi mục tiêu xác định được nhưng thị trường vắng mặt hoặc quá rủi ro. Hầu hết các chương trình thực pha trộn hai thứ, nhưng pha trộn tình cờ thì lãng phí tiền — hãy tài trợ khoa học bạn không thể chỉ rõ, và thưởng cho kết quả bạn có thể.

2. Gọi tên thất bại thị trường mà động cơ định sửa. "Chúng ta nên ủng hộ đổi mới" không phải lập luận. Vấn đề là tri thức tràn sang kẻ bắt chước nên không ai đầu tư (thất bại không thu hồi được sửa bằng bằng sáng chế hoặc độc quyền)? Rằng thị trường trả tiền quá nhỏ dù nhu cầu lớn đến đâu (thất bại cầu sửa bằng cam kết thị trường trước hoặc giải thưởng)? Hay một sản phẩm đã được chứng minh không được áp dụng (thất bại lan tỏa sửa bằng mua sắm và thực hiện, không phải nghiên cứu thêm)? Công cụ đúng theo sau từ chẩn đoán.

3. Coi món mặc cả bằng sáng chế là một sự đánh đổi, không phải một món quà. Một bằng sáng chế mua động cơ phát minh bằng cách chấp nhận giá trên chi phí và tiếp cận bị chặn trong một thời kỳ. Món mặc cả đó đáng thực hiện khi phát minh sẽ không nếu không thì xuất hiện, và là thương vụ tồi khi nó thưởng cho một thay đổi cận biên hoặc chặn một sản phẩm con người đang rất cần. Hãy khớp sức mạnh và độ dài của độc quyền với quy mô của đổi mới, và nhớ rằng các câu hỏi tiếp cận trong thời hạn bằng sáng chế là chi phí thực, không phải phàn nàn — cơ chế định giá và chi trả thuộc Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược.

4. Ưu tiên các cơ chế kéo thưởng cho kết quả bạn thực sự muốn, được xác định từ trước. Một cam kết thị trường trước hay giải thưởng chỉ hiệu quả nếu mục tiêu — bệnh, hiệu lực, giá, chất lượng, khối lượng — được quy định đủ chặt để một doanh nghiệp có thể nhắm vào và một nhà tài trợ có thể xác minh một cú trúng. Mục tiêu mơ hồ thưởng sai thứ; mục tiêu đặt quá cao không thu hút người tham gia; mục tiêu đặt quá thấp trả quá mức cho điều vốn sẽ xảy ra. Kỷ luật của việc viết đặc tả là phần lớn công việc.

5. Dùng cam kết thị trường trước nơi nhu cầu cao nhưng tín hiệu thị trường vắng mặt. Khi một sản phẩm sẽ cứu sống ở những dân cư không trả nổi — vắc-xin cho các bệnh tập trung ở các nước thu nhập thấp là nguyên mẫu — một lời hứa đáng tin, ràng buộc trợ cấp việc mua ở một mức giá đặt có thể tạo ra cầu còn thiếu và kéo R&D tư nhân về phía nó. Cam kết phế cầu lấy cảm hứng từ Kremer cho thấy cơ chế có thể đẩy nhanh cung ứng một sản phẩm đã điều chỉnh; nó cũng cho thấy chi tiết thiết kế — ai bảo đảm tiền, giá giảm dần thế nào, chất lượng được đảm bảo ra sao — quyết định nó có hiệu quả không (chiều tiếp cận toàn cầu được phát triển ở Chủ đề 4.2 — Y tế toàn cầu và thương mại).

6. Làm HTA sớm, hướng tới tương lai để giết sớm các dự án vô vọng và lái các dự án đầy hứa hẹn. Áp dụng đánh giá kinh tế khi một công nghệ còn đang phát triển — phân tích dư địa để tìm giá tối đa và lợi ích tối thiểu có thể khiến nó đáng làm — tốn ít và ngăn các khoản tiền lớn bị chi để phát triển những thứ không bao giờ hiệu quả về chi phí. Làm tốt, HTA sớm cũng cho nhà phát triển biết bằng chứng nào một bên chi trả sẽ đòi, để thử nghiệm then chốt trả lời câu hỏi chi trả chứ không chỉ câu hỏi quản lý.

7. Định giá bằng chứng, không chỉ sản phẩm. Khung giá trị của thông tin hỏi một quyết định sẽ tốt hơn bao nhiêu nếu một bất định cụ thể được giải quyết, và so sánh với chi phí giải quyết nó. Đôi khi đáp án là đặt hàng thêm một nghiên cứu; thường là nghiên cứu thêm sẽ tốn hơn giá trị của quyết định cải thiện, và bạn nên quyết định ngay. Dù cách nào, coi bằng chứng là tài sản mua được ngăn cả "chúng ta cần thêm dữ liệu" theo phản xạ lẫn áp dụng liều lĩnh dựa trên bằng chứng mỏng.

8. Giữ các quyết định tốn kém ở trạng thái mở khi bất định cao và đang được giải quyết. Với một công nghệ tốn kém, khó đảo ngược mà giá trị thực sự chưa rõ, một sắp xếp có điều kiện — chi trả kèm phát triển bằng chứng, một thỏa thuận tiếp cận có quản lý có thời hạn, một đợt triển khai theo giai đoạn — bảo tồn quyền chọn mở rộng hoặc thoát khi bằng chứng chín dần. Đây là tư duy quyền chọn thực: bạn trả một chút để tránh cam kết hoàn toàn vào một ván cược bạn chưa thể đánh giá, miễn là thương vụ có điều kiện thoát thực và một ngày, không phải một khoản trợ cấp mở vô hạn.

9. Lập ngân sách cho sự lan tỏa có chủ ý như cho khám phá. Một đổi mới đã được chứng minh mà không ai áp dụng không đem lại sức khỏe, và sự áp dụng không tự động: thầy thuốc, mua sắm, đào tạo, lộ trình và chi trả đều phải dịch chuyển. Hãy xác định những người áp dụng sớm, gỡ các rào cản thực tế mà số đông đối mặt, và tài trợ việc thực hiện như một hoạt động riêng biệt — sự lan tỏa chậm của các tiến bộ đã được chứng minh là một trong những tổn thất lớn nhất, thầm lặng nhất ở mọi hệ thống y tế.

10. Đừng cho rằng đổi mới tiết kiệm tiền. Nhiều đổi mới có giá trị làm tăng tổng chi tiêu bằng cách làm nhiều hơn cho nhiều người hơn, ngay cả khi mỗi đơn vị hiệu quả về chi phí. Hãy phân biệt các đổi mới thay thế đẩy ra chăm sóc đắt hơn với các đổi mới bổ sung mở rộng nó, và trung thực với giám đốc tài chính của bạn về cái nào bạn đang áp dụng. Gọi một tiến bộ làm tăng chi phí là "tiết kiệm" vì nó hiệu quả trên mỗi bệnh nhân là một sự nhầm lẫn phổ biến và tốn kém.

11. Định hình động cơ cho các bệnh mà thị trường bỏ rơi, và tính toàn bộ chi phí. Nơi lợi tức tư thấp nhưng lợi tức xã hội cao — bệnh hiếm, tình trạng của sự nghèo, kháng sinh mà giá trị nằm ở việc được giữ dự trữ — các công cụ nhắm mục tiêu (chỉ định mồ côi, giải thưởng, chi trả "kéo" kiểu thuê bao) có thể chuyển hướng nghiên cứu. Nhưng mỗi cái mang thất bại riêng: độc quyền bị lách, giải thưởng đánh giá sai mục tiêu, trợ cấp bị các doanh nghiệp vốn sẽ hành động dù sao nắm bắt. Hãy cân nhắc chi phí và rủi ro lách luật của cơ chế so với nghiên cứu nó thực sự thúc đẩy, không phải nghiên cứu nó được đặt tên theo.

12. Thẩm định một liệu pháp và chẩn đoán đồng hành của nó như một quyết định đồng phụ thuộc. Khi một phương pháp điều trị được cấp phép cùng với, hoặc trên thực tế gắn với, một xét nghiệm chọn ai nhận nó, thuốc và chẩn đoán đồng hành tạo thành một công nghệ đồng phụ thuộc duy nhất mà giá trị không thể chia rõ ràng giữa chúng. Hãy đánh giá cặp liên kết cùng nhau — độ chính xác của xét nghiệm, hiệu quả của điều trị ở nhóm xét nghiệm dương tính, và hệ quả cho những bệnh nhân xét nghiệm đưa vào hay loại ra — như một câu hỏi, không phải hai thẩm định nối tiếp. Giá của chính xét nghiệm thường nhỏ so với liệu pháp nó chi phối, vậy mà một chẩn đoán chính xác hơn hay kém hơn đôi chút có thể làm dịch chuyển mạnh hiệu quả về chi phí của cặp, nên hãy xây thẩm định quanh cặp từ đầu và nhớ rằng thông tin gen tạo ra cho một quyết định có thể giữ giá trị tái sử dụng vượt ngoài nó.

Các câu hỏi để thảo luận với nhóm của bạn

1. Vấn đề sức khỏe nào quan trọng với dân cư của chúng ta hiện đang bị bỏ đói nghiên cứu vì thị trường sẽ trả tiền cho một giải pháp quá nhỏ hoặc quá nghèo? Câu hỏi này chuyển sự chú ý từ những đổi mới đang đến sang những cái sẽ không bao giờ đến. Hãy tìm những tình trạng nơi đau khổ cao nhưng thị trường trả tiền mỏng — bệnh hiếm, tình trạng tập trung ở người không trả nổi, hay các sản phẩm như kháng sinh mới có giá trị xã hội nằm ở sự tiết chế thay vì khối lượng. Cuộc thảo luận trung thực gọi tên hai hay ba khoảng trống như vậy trong bối cảnh của chính bạn và hỏi liệu có đòn bẩy nào sẵn có với bạn — một giải thưởng, một lần mua bảo đảm, một quan hệ đối tác với một nhà tài trợ hay một chương trình nước thu nhập thấp và trung bình — có thể hợp lý thay đổi phép tính. Hãy phân biệt các vấn đề thực sự chưa được nghiên cứu với những vấn đề có khoa học tốt nhưng không có gì được áp dụng, vì các cách khắc phục hoàn toàn khác nhau. Một câu trả lời kết thúc bằng một ứng viên thực cho một cơ chế kéo, và sự thừa nhận thẳng thắn về nó sẽ tốn bao nhiêu, đáng giá hơn một cuộc khảo sát những gì đã có trong đường ống.

2. Khi một công nghệ đầy hứa hẹn nhưng chưa được chứng minh đến, chúng ta quyết định thế nào giữa áp dụng ngay, từ chối, và trả tiền để học thêm? Đây là câu hỏi giá trị của thông tin được cụ thể hóa, và hầu hết tổ chức trả lời nó bằng trực giác thay vì phân tích. Mâu thuẫn là có thật: áp dụng quá sớm và bạn có thể đổ tiền vào thứ không hiệu quả hay làm phá sản ngân sách; chờ sự chắc chắn và bệnh nhân mất nhiều năm lợi ích không bao giờ lấy lại được. Con đường giữa — chi trả có điều kiện trong khi bằng chứng chín — mạnh mẽ nhưng chỉ nếu sắp xếp có điều kiện thoát thực và một ngày, không phải một khoản trợ cấp mở vô hạn trở thành vĩnh viễn do quán tính. Một câu trả lời trung thực nêu ai trong tổ chức của bạn được phép nói "chúng tôi sẽ chỉ tài trợ cái này trong khi nó đang được nghiên cứu", bằng chứng thêm sẽ thực sự được thu thập thế nào, và kết quả nào sẽ khiến bạn dừng. Nó cũng nên đối mặt với thực tế chính trị rằng rút một công nghệ mà bệnh nhân đã bắt đầu nhận khó hơn nhiều so với chưa từng bắt đầu.

3. Các động cơ đổi mới của chúng ta có đang thưởng cho những lợi ích sức khỏe ta muốn, hay đơn giản là những sản phẩm dễ sinh lợi nhất? Câu hỏi này chất vấn hướng của động cơ, không phải độ lớn của nó. Bằng sáng chế, thời kỳ độc quyền và quy tắc chi trả thưởng cho bất cứ thứ gì chúng tình cờ chỉ vào, và nếu không được xem xét chúng có xu hướng ưu ái các cải tiến cận biên cho thị trường giàu hơn các lợi ích lớn hơn cho thị trường bị bỏ rơi, và các công nghệ bổ sung hơn các thay thế kém hào nhoáng tiết kiệm tiền. Hãy hỏi những thứ mà hệ thống của bạn thưởng hào phóng nhất có phải những thứ cải thiện sức khỏe nhiều nhất không, và hai thứ đã tách nhau ở đâu. Câu trả lời trung thực thường lộ ra ít nhất một chỗ phần thưởng và lợi ích sức khỏe không khớp — một sản phẩm "tương tự" chen chúc danh mục thuốc, một tiến bộ đã được chứng minh lan chậm mà không ai được trả tiền để lan, một tình trạng bị bỏ rơi mà không cơ chế nào chạm tới. Điều quan trọng là gọi tên một khoảng trống như vậy và một đòn bẩy bạn có thể kéo, thay vì kết luận rằng động cơ đơn giản là "việc của thị trường."

4. Ở đâu trong hệ thống của chúng ta một tiến bộ đã được chứng minh đang không đến được những bệnh nhân sẽ được lợi, và ai thực sự được trả tiền để sửa điều đó? Điều này chuyển sự chú ý từ phát minh công nghệ sang lan tỏa nó, nửa của kinh tế học đổi mới thu hút ít tiền nhất và nhiều tác hại có thể tránh nhất. Sự lan tỏa không tự động: một công cụ thực sự hiệu quả có thể nằm không dùng nhiều năm trong khi thầy thuốc, mua sắm, đào tạo, lộ trình và chi trả đều không cùng dịch chuyển, và chi phí của sự trì hoãn đó — bệnh tật có thể tránh trong khi một đáp án hiệu quả tồn tại — có thể sánh với chi phí của những thất bại chiếm tít báo. Cuộc thảo luận trung thực xác định một hay hai tiến bộ đã được chứng minh trong bối cảnh của chính bạn đang lan chậm, và hỏi trở ngại là bằng chứng, thói quen, tiền, hay sự thật đơn giản rằng thực hiện không phải việc của ai. Nó nên tách một khoảng trống tri thức thực sự khỏi một khoảng trống áp dụng, vì đặt hàng thêm nghiên cứu khi thất bại là áp dụng thì lãng phí tiền và thời gian. Một câu trả lời tốt gọi tên ai sở hữu sự lan tỏa như một hoạt động riêng biệt, được tài trợ — với những người áp dụng sớm được xác định và thời gian đến áp dụng được đo — thay vì cho rằng bằng chứng tốt sẽ tự lan.

5. Khi một liệu pháp đi kèm một xét nghiệm chọn ai nhận nó, chúng ta thẩm định cặp đó như một quyết định hay hai? Y học chính xác ngày càng ghép một phương pháp điều trị với một chẩn đoán đồng hành, và hai thứ đồng phụ thuộc: không cái nào đem lại giá trị của nó một mình, và hiệu quả về chi phí của thuốc hoàn toàn phụ thuộc vào xét nghiệm chọn đúng những bệnh nhân được lợi chính xác đến đâu. Mâu thuẫn là bộ máy thẩm định của chúng ta thường được xây để định giá từng sản phẩm một — chạy thuốc qua lộ trình chuẩn trong khi coi xét nghiệm là một dòng nhỏ — điều định giá sai cả hai, vì lợi ích sức khỏe thuộc về cặp. Câu trả lời trung thực đối mặt đồng thời với vài sự thật khó xử: một xét nghiệm chính xác hơn hay kém hơn đôi chút có thể làm dịch chuyển mạnh hiệu quả về chi phí của cặp; cắt một bệnh thành các nhóm con xác định theo dấu ấn sinh học tạo ra bằng chứng mỏng, kiểu mồ côi và giá cao hơn trên mỗi bệnh nhân; và một kết quả gen tạo ra một lần có thể giữ giá trị tái sử dụng vượt xa quyết định tức thì. Hãy hỏi quy trình hiện tại của bạn có thể biểu diễn một công nghệ đồng phụ thuộc không, hay nó sẽ lặng lẽ thẩm định các nửa riêng lẻ. Một câu trả lời sẵn sàng cho hội thảo chỉ ra một quyết định thuốc-và-chẩn-đoán liên kết mà bạn đối mặt và cách bạn sẽ đánh giá hai thứ cùng nhau (cơ chế định giá thuộc Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược).

6. Chúng ta có đang tài trợ cùng một nghiên cứu hai lần — trợ cấp đầu vào rồi trả phụ phí cho đầu ra — và chúng ta có nhận ra không? Cơ chế đẩy (trợ cấp, tín dụng thuế, phòng thí nghiệm công) hạ chi phí của việc thử; cơ chế kéo (bằng sáng chế, độc quyền, mua bảo đảm) thưởng cho kết quả. Hầu hết các chương trình thực pha trộn hai thứ, nhưng pha trộn tình cờ có nghĩa là trả cho cùng một rủi ro từ cả hai đầu: tài trợ khoa học của một doanh nghiệp rồi thưởng cho sản phẩm của nó như thể doanh nghiệp đã gánh toàn bộ canh bạc. Cuộc thảo luận trung thực hỏi, với một công nghệ cụ thể mà tổ chức của bạn ủng hộ, mỗi đồng bảng thực sự đang mua giai đoạn nào, và liệu ngân sách công có đang trả để tạo tri thức rồi lại trả để tiếp cận nó mà không ai quyết định điều đó có chủ ý. Nó cũng nên đối mặt với sự tự lừa dối liên quan là gọi một tiến bộ làm tăng chi phí là "tiết kiệm" vì nó hiệu quả trên mỗi bệnh nhân, khi thực tế nó mở rộng chi tiêu bằng cách làm nhiều hơn cho nhiều người hơn. Một câu trả lời tốt phân biệt pha trộn có chủ ý với trả hai lần tình cờ, và trao cho chức năng tài chính một bản mô tả trung thực về cả điều đang được tài trợ và nó sẽ tốn bao nhiêu.

Trong thực tế: một ví dụ về kinh tế học sức khỏe

Vương quốc Norlant hư cấu, một hệ thống thu nhập cao, một bên chi trả do thuế tài trợ, đối mặt với một vấn đề biên giới quen thuộc: kháng thuốc đang bào mòn các kháng sinh tuyến cuối của nó, và không nhà sản xuất nào sẽ phát triển cái mới. Kinh tế học rõ rệt và là một thất bại tài sản chung giáo khoa. Một kháng sinh mới thực sự sẽ được giữ dự trữ, dùng càng ít càng tốt để bảo tồn hiệu lực — nên nó càng có giá trị với xã hội, nó càng bán ít, và luận chứng kinh doanh càng tệ. Mua sắm thông thường của Norlant, trả theo mỗi hộp được cấp phát, tích cực phạt chính sản phẩm mà nó cần nhất. Bộ Y tế triệu tập một nhóm kinh tế đổi mới để thiết kế một cách sửa.

Nhóm rõ ràng rằng đây là một thất bại cầu, không phải thất bại khoa học, nên cần một cơ chế kéo thay vì một khoản tài trợ nghiên cứu khác. Họ thiết kế một khoản chi trả "thuê bao" tách điều nhà sản xuất kiếm được khỏi số hộp được dùng: Vương quốc sẽ trả một khoản hằng năm cố định để bảo đảm tiếp cận một kháng sinh mới đủ điều kiện, được tính từ giá trị ước lượng mà thuốc mang lại cho hệ thống y tế — giá trị của nó như bảo hiểm chống một đợt bùng phát kháng thuốc — thay vì từ khối lượng. Điều này phản chiếu lô-gic của một cam kết thị trường trước hướng về một vấn đề dự trữ trong nước, và vay mượn từ các thí điểm kiểu thuê bao thực mà các bên chi trả thu nhập cao đã thử. Phần thưởng nay chỉ vào sự sẵn có và quản lý, hai điều Vương quốc thực sự muốn.

Trước khi cam kết, nhóm chạy một HTA hướng tới tương lai. Phân tích dư địa hỏi câu hỏi thẳng thừng: Norlant có thể hợp lý trả tối đa bao nhiêu mỗi năm cho một kháng sinh dự trữ trước khi thuê bao tốn hơn các nhiễm trùng kháng thuốc mà nó sẽ tránh được? Họ xây ước lượng từ gánh nặng nhiễm trùng kháng thuốc, xác suất và chi phí của các đợt bùng phát, và giá trị của việc giữ một loại thuốc hiệu quả trong dự trữ, và nó cho họ một mức trần để thương lượng thay vì một con số do nhà sản xuất đưa. Một bước giá trị của thông tin sau đó hỏi nên ký ngay hay tài trợ thêm dữ liệu thế giới thực trước; vì trì hoãn có nghĩa là tiếp tục phơi bày trước nhiễm trùng không điều trị được, phân tích ủng hộ hành động, nhưng với một đợt xem xét được xây vào.

Thiết kế cố ý có điều kiện. Thuê bao chạy trong một thời hạn cố định với các nghĩa vụ quản lý xác định — thuốc phải được bảo tồn, không phải được đẩy — và một yêu cầu phát triển bằng chứng để các mô thức kháng thuốc và giá trị thực được theo dõi và khoản chi trả có thể được tính lại tại kỳ xem xét. Nhóm thẳng thắn về những rủi ro còn lại mà họ không thể thiết kế mất: ước lượng giá trị bất định, một khoản chi trả cố định có thể trả quá mức nếu kháng thuốc tiến hóa chậm hoặc trả thiếu nếu nó tăng tốc, và một chương trình ở thị trường nhỏ có thể không tự nó đủ để kéo R&D toàn cầu — nó hiệu quả nhất như một trong vài nước làm cùng việc. Bài học mà Bộ rút ra là bài học cốt lõi của chủ đề: thị trường cung ứng thiếu chính đổi mới mà xã hội cần nhất, cách sửa là tạo ra cầu còn thiếu một cách có chủ ý, và cách sửa phải được định cỡ bằng bằng chứng và giữ mở cho sửa đổi. Việc định giá thường lệ của các thuốc đã có trên thị trường là một môn học riêng, được xử lý ở Chủ đề 2.4 — Kinh tế dược.

Bốn góc nhìn theo khu vực

Công ty khởi nghiệp

Với một công ty khởi nghiệp đổi mới y tế, các cơ chế này là sự khác biệt giữa một ý tưởng tài trợ được và một ý tưởng bị bỏ rơi. Những người sáng lập sống ở ranh giới đẩy–kéo: trợ cấp, tín dụng thuế và tài trợ nghiên cứu công giữ đèn sáng trước doanh thu, trong khi phần thưởng cuối cùng — bằng sáng chế, độc quyền, hay cam kết mua xác định — là điều nhà đầu tư thực sự đang đặt cược. Kỷ luật sớm có giá trị nhất duy nhất là HTA hướng tới tương lai: hiểu, trước khi thử nghiệm then chốt được thiết kế, một bên chi trả phải thấy gì để mua sản phẩm, để vốn khan hiếm chứng minh luận cứ chi trả chứ không chỉ quản lý. Một công ty khởi nghiệp tối ưu cho phê duyệt và bỏ qua bằng chứng mà một bên chi trả cần có thể giành được giấy phép mà vẫn không có gì ai tài trợ.

Doanh nghiệp nhỏ

Một nhà đổi mới nhỏ nhưng đã thành lập — một nhà cung cấp chẩn đoán chuyên biệt, một phòng khám đơn lẻ, hay một nhà sản xuất thiết bị với dòng sản phẩm ổn định — gặp kinh tế học đổi mới chủ yếu như một vấn đề lan tỏa và áp dụng hơn là gọi vốn. Mối quan tâm của nó ít là tài trợ một tham vọng viển vông hơn là làm cho một cải tiến đã được chứng minh được đón nhận: điều hướng mua sắm, tạo ra bằng chứng thế giới thực khiêm tốn mà một bên chi trả thận trọng muốn, và được áp dụng trước khi một đối thủ lớn hơn chen chân vào. Với vốn hạn chế và không có khẩu vị cho canh bạc kéo dài một thập kỷ, một doanh nghiệp như vậy ưu ái các đổi mới gia tăng, thay thế hoàn vốn nhanh và khớp vào các lộ trình hiện có, và nó phơi bày nặng nề khi một bằng sáng chế nó phụ thuộc hết hạn hoặc một quy tắc chi trả thay đổi. Kỷ luật hữu ích nhất của nó là chứng minh, rẻ và đáng tin, rằng sản phẩm của nó hoặc đẩy ra một phương án đắt hơn hoặc cải thiện đo lường được một kết quả mà người mua đã coi trọng.

Doanh nghiệp lớn

Một nhà sản xuất hay tổ chức cung cấp lớn trải nghiệm kinh tế học đổi mới như quản lý danh mục. Doanh nghiệp phân bổ R&D qua các dự án theo lợi tức điều chỉnh rủi ro kỳ vọng, đó chính là lý do các tình trạng có thị trường yếu hay nghèo bị bỏ rơi — động cơ chỉ về nơi khác, không phải vì ai đó vô tâm mà vì đó là điều các con số nói. Các doanh nghiệp lớn cũng là người dùng và người định hình chính của đường cong lan tỏa: một nhà cung cấp lớn quyết định một tiến bộ đã được chứng minh lan nhanh thế nào qua các lộ trình của nó, và chiến lược định giá và bằng chứng của một nhà sản xuất lớn quyết định ai có thể áp dụng nó. Ở quy mô này cám dỗ lặp lại là bảo vệ lợi tức của các sản phẩm hiện có — kéo dài độc quyền, ưu ái công việc "tương tự" gia tăng — hơn là tài trợ cho các tiến bộ lớn hơn, rủi ro hơn, và các bên chi trả ngày càng theo dõi sự khác biệt.

Chính phủ

Chính phủ là tác nhân có thể sửa thất bại thị trường của đổi mới tại nguồn của nó, và nó ngồi ở cả hai phía của sổ cái: nó tài trợ phần lớn khoa học cơ bản rồi trả tiền cho các sản phẩm mà khoa học đó cho phép. Bộ công cụ của nó rộng nhất — tài trợ nghiên cứu, luật bằng sáng chế và độc quyền, giải thưởng, cam kết thị trường trước, động cơ bệnh mồ côi, và bộ máy HTA quyết định mua gì — và trách nhiệm của nó cũng vậy để hướng đổi mới về giá trị xã hội thay vì chỉ lợi tức tư. Một chính phủ có thể triệu tập cầu mà không doanh nghiệp hay quốc gia đơn lẻ nào làm được, dù bằng cách bảo đảm một thị trường cho vắc-xin bệnh bị bỏ rơi hay gộp mua sắm qua các nước. Kỷ luật của nó phải khớp với tầm với: mọi động cơ nó tạo ra đều có thể bị lách hay nắm bắt, và một cơ chế trả tiền cho nghiên cứu vốn sẽ xảy ra dù sao là tiền công bị chi vô ích.

Các kiểu thất bại thường gặp

• Nhầm đổi mới với tiết kiệm. Coi mọi tiến bộ hiệu quả về chi phí là cắt giảm ngân sách, khi nhiều đổi mới có giá trị thêm chi phí bằng cách làm nhiều hơn cho nhiều người hơn. Cách khắc phục: tách các đổi mới thay thế khỏi các đổi mới bổ sung và nêu tác động ngân sách một cách trung thực.

• Tài trợ thêm nghiên cứu khi thất bại là lan tỏa. Đặt hàng thêm một nghiên cứu trong khi một tiến bộ đã được chứng minh nằm không áp dụng vì thiếu đào tạo, mua sắm hay chi trả. Cách khắc phục: chẩn đoán xem khoảng trống là tri thức hay áp dụng, và tài trợ thực hiện như một hoạt động riêng biệt.

• Mục tiêu kéo mơ hồ. Ra mắt một giải thưởng hay cam kết thị trường trước mà không quy định bệnh, hiệu lực, giá, chất lượng và khối lượng đủ chặt để nhắm vào hay xác minh. Cách khắc phục: đầu tư vào đặc tả; một phần thưởng định nghĩa lỏng lẻo mua sai thứ.

• Áp dụng dựa trên bằng chứng mỏng mà không có lối thoát. Tài trợ "tạm thời" cho một công nghệ đầy hứa hẹn nhưng chưa được chứng minh và để nó trở thành vĩnh viễn do quán tính. Cách khắc phục: xây ngày xem xét thực và điều kiện dừng vào mọi sắp xếp có điều kiện.

• Thưởng cho cái cận biên hơn cái có ý nghĩa. Cấu trúc động cơ ưu ái các sản phẩm "tương tự" gia tăng và gia hạn độc quyền hơn các lợi ích lớn hơn, rủi ro hơn và các bệnh bị bỏ rơi. Cách khắc phục: xem xét các phần thưởng của bạn thực sự chỉ vào đâu, và dùng công cụ nhắm mục tiêu nơi thị trường chỉ sai.

• Bỏ qua chi phí tiếp cận của độc quyền. Coi giá cao và tiếp cận bị chặn trong thời hạn bằng sáng chế là vấn đề của người khác. Cách khắc phục: đếm các tổn thất tiếp cận tĩnh là chi phí thực của món mặc cả đổi mới, và khớp độc quyền với quy mô của tiến bộ.

• Đẩy và kéo chống lại nhau. Trợ cấp đầu vào của một doanh nghiệp rồi cũng trả phụ phí cho đầu ra của nó, thưởng cho cùng nghiên cứu hai lần. Cách khắc phục: quyết định có chủ ý giai đoạn nào bạn đang tài trợ và tránh trả cho cùng một rủi ro từ cả hai đầu.

• Thẩm định chẩn đoán đồng hành tách khỏi thuốc của nó. Đánh giá một xét nghiệm chọn lọc theo chi phí và độ chính xác riêng của nó, hoặc liệu pháp như thể mọi bệnh nhân đều đủ điều kiện, khi hai thứ đồng phụ thuộc và chỉ có nghĩa cùng nhau. Cách khắc phục: thẩm định thuốc và chẩn đoán như một công nghệ đồng phụ thuộc duy nhất, định giá xét nghiệm qua các quyết định điều trị mà nó thay đổi.

Mô hình trưởng thành

Danh mục kiểm tra

• Với vấn đề trước mắt, gọi tên thất bại cụ thể — không thu hồi được, cầu thiếu, hay lan tỏa chậm — trước khi chọn một động cơ.
• Quyết định có chủ ý bạn đang tài trợ đầu vào (đẩy) hay thưởng cho đầu ra (kéo), và tránh trả cho cùng một nghiên cứu hai lần.
• Với bất kỳ giải thưởng hay cam kết thị trường trước nào, quy định bệnh, hiệu lực, giá, chất lượng và khối lượng đủ chặt để nhắm vào và xác minh.
• Chạy phân tích dư địa trên một công nghệ ứng viên sớm, để tìm giá tối đa và lợi ích tối thiểu có thể khiến nó đáng làm.
• Áp dụng lập luận giá trị của thông tin trước khi đặt hàng thêm bằng chứng — quyết định cải thiện có đáng chi phí của nghiên cứu không?
• Với bất kỳ áp dụng có điều kiện nào, xây một ngày xem xét thực và điều kiện dừng, không phải một khoản trợ cấp mở vô hạn.
• Nêu một đổi mới thay thế hay bổ sung vào các chi phí hiện có, và trao cho chức năng tài chính một tác động ngân sách trung thực.
• Tài trợ lan tỏa và thực hiện các tiến bộ đã được chứng minh như một hoạt động riêng biệt, và đo thời gian đến áp dụng.
• Xác định ít nhất một nhu cầu bị thị trường bỏ rơi trong dân cư của bạn và một đòn bẩy có thể chuyển hướng nghiên cứu về nó.
• Đếm chi phí tiếp cận của bất kỳ độc quyền nào bạn dựa vào, và khớp sức mạnh của nó với quy mô của tiến bộ.

Nguồn chính

• Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — luận cứ nền tảng cho cam kết thị trường trước.
• Trung tâm Phát triển Toàn cầu, Making Markets for Vaccines (báo cáo nhóm làm việc về cam kết thị trường trước) — bản thiết kế đằng sau AMC phế cầu.
• Gavi, Liên minh Vắc-xin — cam kết thị trường trước về phế cầu — tài liệu chương trình về AMC quy mô lớn đầu tiên.
• Everett Rogers, Diffusion of Innovations — khung chuẩn về cách công nghệ lan qua một dân cư.
• Hướng dẫn thực hành tốt của ISPOR về đánh giá công nghệ y tế và đánh giá giá trị sớm / hướng tới tương lai.
• Các cơ quan HTA quốc gia như ví dụ điển hình về tiếp cận có quản lý và chương trình chi trả kèm phát triển bằng chứng — ví dụ NICE (Anh), CDA-AMC (Canada), PBAC (Úc), IQWiG (Đức).
• Bộ Y tế Chính phủ Úc — hướng dẫn soạn báo cáo đánh giá cho các công nghệ đồng phụ thuộc và lai (PBAC/MSAC) — một khung hàng đầu để thẩm định một loại thuốc và chẩn đoán đồng hành của nó cùng nhau.
• EGAPP (Đánh giá Ứng dụng Gen trong Thực hành và Dự phòng), Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ — một khung bằng chứng để đánh giá xét nghiệm gen.
• Economics Network, Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Tài liệu tham khảo

1. Research and development — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Research_and_development
2. Public good (economics) — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Public_good_(economics)
3. Creative destruction — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Creative_destruction
4. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
5. Inducement prize contest — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Inducement_prize_contest
6. Advance market commitments — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Advance_market_commitments
7. Michael Kremer — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Michael_Kremer
8. Pneumococcal conjugate vaccine — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pneumococcal_conjugate_vaccine
9. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
10. Diffusion of innovations — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Diffusion_of_innovations
11. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
12. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
13. Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — Princeton University Press, 2004.
14. Everett M. Rogers, Diffusion of Innovations — Free Press.
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
16. Guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies — Australian Government Department of Health (PBAC/MSAC).
17. Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention (EGAPP) — US Centers for Disease Control and Prevention.