预算影响与可负担性

为什么这在卫生经济学中很重要

成本效果回答的是一个问题——按每位接受治疗者计算,这是否物有所值?——而预算影响回答的是另一个问题:我们能否用我们实际持有的资金,在账单到期的那些年份里,为所有符合条件的人支付这笔费用?一位把两者混淆的管理者,要么会批准一项机构无力资助的事项,要么会拒绝一项本可以负担的事项,而这两种错误都要以患者的照护为代价。这两种分析是互补的,而非相互竞争的,一个成熟的决策会同时使用两者(成本效果本身属于主题2.1——经济学评价,本主题将其视为既定前提,而不再重复)。

当一项极具成本效果的技术面向一个庞大人群出现时,这种利害关系表现得最为明显。最清晰的现代案例是慢性丙型肝炎治愈性疗法的问世:这是一种就每位患者而言价值卓著的疗法——一次真正的治愈,取代了数十年的肝病管理——然而当其总成本乘以每一位感染者时,却超出了付费方在单一一年内所能释放的资金。全球各系统的应对方式,不是质疑其价值,而是限制谁能优先接受治疗。这种药物既物有所值,又负担不起,而这一悖论正是本主题的核心。

对一位事务繁忙的领导者而言,预算影响正是卫生经济学与现金流量表相遇的地方。财务总监花的不是质量调整生命年;他们花的是当年封顶的预算,要应对来自每一项服务的相互竞争的要求。忽视预算影响,会把一项合理的评价变成一个没有资金支持的承诺——这项承诺要么突破预算,要么触发对其他服务的紧急挪用,要么悄悄未能惠及它本应服务的患者。做对了,一个机构就能审慎地说"是",规划好现金流,并分阶段推行,使这个承诺变得真实。

核心概念

预算影响分析(BIA)估算在一个短暂的、与决策相关的时间跨度内——通常为一到五年——某个特定预算持有者采用一项新干预措施所产生的财务后果。它的输出不是一个比值,而是一连串数字:如果引入该干预措施,总支出逐年的预期变化。成本效果比较的是多治疗一位患者的边际成本和边际效益,而预算影响则汇总整个符合条件的人群,追问付费方的支出会变成多少。这两者服务于不同的主人——成本效果分析服务于一项治疗的价值,BIA服务于账单的大小——良好实践指南将它们视为两个各自独立、都必不可少的伙伴。

这一区别建立在一个决策者常常低估的简单算术之上。一个质量调整生命年以每位患者适中的成本获得,但当符合条件的人群庞大时,仍可能转化为一个巨大的总量。成本效果是一种单位层面的判断;可负担性则是这个单位乘以数量。一种药物完全可以低于付费方每QALY成本的阈值,却仍然在人群规模上,在第一年就要求超出整个预算所能承受的现金。这就是可负担性与价值的区分,也是为什么一个有利的增量成本效果比是获得资助的必要条件,而非充分条件。

总量之所以造成冲击,原因在于规模化的机会成本。在固定预算下,为一项新干预措施在整个人群范围内投入的资金,必须来自某处——被延迟的服务、被取消的扩展,或被挤占到别处的照护。单一一项具有成本效果的治疗,其机会成本很小,往往只是名义上的;而一次性为所有符合条件的人采用它,其机会成本却是具体的,大到足以在整个系统中被感知到。预算影响正是在这种挤占发生之前对其加以量化的工具,而不是事后在超支中才发现它(释放资金和据此设定优先级的机制属于主题3.3——配给)。

财务空间是一个预算持有者实际拥有的、用以吸收新支出的空间——已承诺的成本与可用资金之间的差距,加上能够从低价值活动中切实释放出的资金。财务空间几乎总是远小于总预算,因为其中大部分早已被分配出去。一项新的承诺如果落在财务空间之内,就是可负担的;如果超出了这一空间,就需要新的资金、撤资,或者一条更缓慢的全面采用路径。诚实地说明财务空间,正是把一个可获资助的决策与一个一厢情愿的愿望区分开来的关键。

当一项有价值的干预措施超出可用的财务空间时,有纪律的应对方式是分阶段或管理式采用:分步骤而非一次性引入。分阶段可以优先让受益最大的患者先接受治疗,对每年治疗的人数设定上限,把现金分摊到几个预算周期,或将采用与一种能够平滑付费方风险敞口的商业安排相结合。这正是预算影响与主题2.4——药物经济学中商业工具相衔接之处,该主题的管理式准入协议存在的目的,正是为了协调价值与可负担性。分阶段采用不是拒绝资助;而是在现有资金范围内资助某种真实事物的一项计划。

还有两个理念为这项分析提供了框架。第一是时间跨度与贴现:由于BIA是短期的、关乎现金流的,它通常以未贴现的名义值呈现,以便财务部门能将其与实际预算相对照,这与成本效果模型那种长期、基于贴现的终生视角不同。第二是延迟成本:为适应财务空间而分阶段推行或限制采用,其本身也有代价,体现在等待者所失去的健康上,一份诚实的分析会明确说明这一成本,而不是把它藏在预算数字背后。一份只报告价值、不报告可负担性,或只报告可负担性、不报告价值的卫生技术评估,只完成了一半的工作。

最佳实践

1. 将预算影响分析和成本效果分析作为两项独立的分析来运行,并要求两者兼备。 它们回答的是不同的问题,绝不能被合并为一个。一个有利的每QALY成本告诉付费方这项干预措施值得拥有;一项预算影响分析告诉他们,今年和明年是否能够负担得起。要将两者并列呈现,切勿让一个强有力的价值论证替代可负担性论证,反之亦然——一项面向庞大人群的廉价、低价值干预措施,可能比一项面向少数患者的昂贵、高价值干预措施对预算构成更大的威胁。

2. 根据付费方真实的分母来确定符合条件的人群规模,而不是根据试验的分母。 预算影响最大的单一驱动因素,是实际将接受治疗的人数,而这正是分析最容易出错的地方。要从付费方所覆盖的人群出发,应用现实的患病率和发病率,然后减去未确诊者、有禁忌症者、已接受治疗者,以及将会拒绝治疗者。一个假设所有理论上符合条件的患者都在第一年接受治疗的模型,会夸大账单,引发本能的拒绝;一个假设采用速度慢得不切实际的模型,则会低估账单,埋下超支的隐患。

3. 将采用率建模为一条随时间变化的曲线,而不是一个开关。 新的干预措施是逐渐扩散的——受到诊断率、临床医生信心、能力和患者需求的制约——因此预算影响通常在整个时间跨度内逐步攀升,而不是在第一年就全部落地。要为每一年构建一条明确的采用轨迹,并尽可能以类似的历史推行案例加以论证,把它作为一个核心变量。曲线的形状对可负担性的影响,往往比单价更大,因为它决定了总账单中有多少落在预算最紧张的那一年。

4. 计算这项新干预措施所挤占的东西,而不仅仅是它所增加的东西。 预算影响是一个净数字:新路径的成本减去它所取代的照护的成本。一种能避免住院、治愈一种慢性病,或从治疗路径中移除一种现有药物的治疗,会释放出抵消其自身成本的资金。要明确识别这些抵消项,并对其时间点保持现实:第五年才到来的节省,对第一年的现金约束毫无帮助,而可变现的节省(一个你真的能够关闭的病区)与名义上的节省(一个空出的床位日,但病区仍然开放并配有人员)是不同的。

5. 明确说明财务空间,以及这是谁的预算。 如果不说明是针对哪个预算做出的判断、该预算又有多少空间,一项可负担性判断就毫无意义。要确定具体的预算持有者、他们必须在其中筹措资金的时间跨度,以及在现有承诺之后现实的财务空间。同一项干预措施,对一个全国性付费方而言可能是可负担的,对单一一家医院而言却可能是毁灭性的,因此始终要把分析与一个具名的预算和一个具名的持有者相挂钩,而不是笼统地挂钩于抽象的"系统"。

6. 针对采用率、价格和人群规模检验可负担性结论,因为这些因素对结论的摆动最大。 一项预算影响分析是建立在不确定数量之上的一个预测,因此其结论必须经受压力测试。要改变符合条件的人群、采用曲线、经任何保密折扣后的净价,以及抵消项,并报告逐年支出会如何变化。一个只有在采用缓慢、且每一项抵消都按计划实现时才保持可负担的结果,是一个脆弱的承诺依据,决策者理应在签字之前看到这种脆弱性。

7. 当价值超出财务空间时,设计一个分阶段的采用计划,而不是默认地说"是"或"否"。 在全面立即资助和彻底拒绝之间做二选一,会浪费大多数良好决策所在的那片中间地带。如果一项干预措施具有成本效果,但一次性推行难以负担,就应将其分阶段:优先照顾需求最高的亚组,设定年度数量上限,或把引入分摊到几个预算周期,使现金与财务空间相匹配。要使分阶段的标准明确、在临床上站得住脚,并公布通往更全面准入的路径,使限制读起来像一项有资金支持的计划,而不是一种隐蔽的拒绝。

8. 明确说明分阶段推行所强加的延迟成本,以及由谁承担。 为适应预算而分阶段推行或限制采用并非没有代价——等待中的患者可能病情恶化,而他们所失去的健康,正是可负担性约束的真实成本。一份诚实的分析会量化、或至少描述这种被放弃的健康,并指明由谁承担,因为因预算原因被降低优先级的群体,往往正是话语权最弱的那一个。将每一个分阶段决策都与其人力代价配对呈现,能使这种权衡保持可见,并防止把医疗配给包装成审慎(这一流程的公平性在主题3.3——配给中展开)。

9. 利用商业和财务机制来协调价值与可负担性。 当障碍在于现金流而非价值时,答案或许是一笔交易,而不是拒绝。数量上限、价格数量协议、分期付款、基于结果的安排和保密折扣,都能在不剥夺患者获得一项高价值干预措施的情况下,使其落入财务空间之内。这些管理式准入协议是主题2.4——药物经济学的主题;预算影响所做的贡献,是精确量化究竟需要多少平滑处理、跨越多长的时间跨度,从而使谈判瞄准一个真实的数字。

10. 使预算影响模型与付费方的实际账目相对照。 一项无法追溯到真实预算科目的BIA,经不起财务部门的检验。要以付费方的货币、价格年份和名义值来呈现它;使其成本类别与该机构记账支出的实际方式对齐;并将可变现的节省与名义上的节省区分开来。目标是一份财务总监可以直接用于预算编制轮次的文件,而不是一个必须先重新推导、别人才能据以行动的学术模型。

11. 标示出采用和限制两种选择各自的公平性后果。 可负担性决策会重新分配照护。为一种病症资助一项昂贵的干预措施,会挤占本可能服务于其他弱势群体的支出,而将一项有价值的干预措施限制在一个优先亚组内,则决定了谁要等待。要报告每一种选项下谁受益、谁被降低优先级,使董事会看到分布模式,而不仅仅是总体的现金数字(在主题3.4——公平中展开)。

12. 遵循一套公认的良好实践标准,使分析具有可信度和可比性。 预算影响分析拥有一套成熟的方法学——最突出的是国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)的良好实践指南——涵盖人群框定、时间跨度、抵消项的处理,以及结果的呈现方式。遵循一套具名的标准,能使分析可审计、抗操弄,并在不同申报之间具有可比性,而当提供模型的一方也从有利答案中获益时,这一点尤为重要。

与团队讨论的问题

1. 在接下来的几年里,我们实际上会治疗多少人,我们对这个数字有多大把握? 符合条件的人群及其采用曲线,比分析中任何其他输入变量都更能驱动预算影响,然而它们却是分析中最软的数字。张力在于,提出该干预措施的一方有动机夸大临床需求(以论证其重要性),同时假设采用率适中(以压低账单),而这两个假设可能悄悄相互矛盾。一场好的讨论会敲定真实的分母——覆盖人群、已确诊、符合条件、愿意并且能够获得治疗——并构建一条明确的逐年轨迹,而不是一个单一数字。它还应当追问,如果采用速度快于假设会发生什么,因为过于乐观的扩散,是一个看似可负担的承诺变成超支最常见的方式。一个诚实的答案会说明数量的范围,指明支撑这条曲线的证据,并指出账单在哪一个预算年份达到峰值。

2. 这笔钱是从谁的预算里出的,跨越多长的时间跨度,那个预算实际上有多大的空间? 可负担性始终是相对于某个特定的人所持有的特定一笔钱而言的,然而决策却常常被讨论得仿佛是"系统"在买单。这个问题迫使团队指明预算持有者、他们必须在其中筹措现金的年份,以及在现有承诺之后真正的财务空间——这几乎总是远小于头条预算数字。更深层的张力在于,这项干预措施对一个全国性付费方而言可能是可负担的,但对预期要交付它的地方服务提供者而言却可能是致命的,或者说节省可能归入与承担成本的预算不同的另一个预算。一个诚实的答案会指明资金的来源,区分可变现的释放与名义上的节省,并坦诚说明为此提供资金意味着新增资金、撤资,还是更缓慢的推行。

3. 如果这确实物有所值,但我们无法一次性负担全部,我们应当如何分阶段——谁来等待? 最具决定性的可负担性决策很少是简单的是或否;它们关乎顺序和节奏。这个问题揭示了当无法立即治疗所有符合条件的人时,决定谁先接受治疗的标准:最大的临床需求、最大的获益能力,还是最大的成本抵消。张力在于,任何分阶段规则都会使一些患者比另一些患者更占优势,而因预算原因被降低优先级的群体,往往最没有能力提出异议,因此一条为行政便利而选定的规则,可能悄悄变成一种公平性上的失败。一场好的讨论还会权衡延迟成本——等待者所失去的健康——与分阶段所换来的预算缓解。一个诚实的答案会设定明确、在临床上站得住脚的分阶段标准,公布通往更全面准入的路径,并明确说明等待的人力代价,而不是让预算数字替它说话。

4. 我们所计算的节省中,有哪些是我们今年就能真正释放出来的现金,又有哪些仅仅是名义上的? 预算影响数字是一个净数字,因此我们所声称的抵消项,决定了这项干预措施看起来是否可负担——然而抵消项恰恰是一厢情愿最容易渗入的地方。张力存在于财务部门以截然不同方式对待的两种节省之间:一项可变现的释放,比如一个你真能关闭的病区,或一种你能停止采购的药物,真正释放了资金;而一项名义上的节省,比如一个仍然开放并配有人员的病区里空出的一个床位日,只是缓解了压力,却没有释放一分钱。还存在一个时间陷阱,因为第五年才到来的节省,即使真实存在,对第一年的现金约束也毫无帮助。一场好的讨论会仔细审视每一项被声称的抵消项,考察其可变现性及到来的年份,并追问承担成本的预算是否就是获得节省的那个预算。一个诚实的答案会把可变现的节省与名义上的节省分开,把每一项与真正需要缓解的预算年份相匹配,并抵制把明天避免的入院记在今天的账单上。

5. 什么样的商业或财务机制,能在不剥夺患者的情况下,使这项支出落入我们的财务空间之内? 当障碍在于现金流而非价值时,拒绝就是想象力的匮乏,因为一笔交易往往能够协调这两者。这个问题把团队从一个非此即彼的判断,转向一个设计问题:数量上限、价格数量协议、分期付款,或基于结果的安排,都能在依然惠及患者的同时平滑付费方的风险敞口。张力在于,这些工具会转移风险和行政负担——一项保密折扣会使未来的比较看不清真实价格,一项基于结果的交易需要系统可能收集不好的数据,而一个数量上限可能变成一种隐蔽的排队。一场好的讨论会精确量化究竟需要多少平滑处理、跨越多长的时间跨度,从而使谈判瞄准一个真实的数字,而不是对折扣的一种模糊期望。一个诚实的答案会指明具体的机制,说明其管理和监测成本,并确认它确实把逐年支出纳入了真正的财务空间之内,而不仅仅是给问题换了个说法(这些安排的设计属于主题2.4——药物经济学)。

6. 如果我们对此说"是",在与所有其他争夺同一笔资金的事项相比之下,整个预算范围内谁受益、谁被挤占? 可负担性从来不是孤立地针对某一项技术来判断的;它是相对于一整条争夺一笔固定资金的申请管道来判断的,资助这一项会重塑其他所有人所获得的东西。这个问题迫使团队采取一种组合视角:若干项干预措施可能各自都具有成本效果,但合在一起却超出了财务空间,因此在这里说"是",实际上就是在董事会可能没有留意的某个地方隐含地说了"否"。张力在于分布性问题——为一种病症资助一项昂贵的干预措施所需的资金,是从可能服务于更弱势群体的服务中挤出来的,而将其限制在一个优先亚组内,则决定了谁要等待,这两种模式都可能加剧不平等。一场好的讨论会报告每种选项下的受益者和被挤占者,而不仅仅是总体的现金数字,并检查这种挤占是否落在了最无力承受它的人身上。一个诚实的答案会使整个预算范围内的权衡变得可见,既指明赢家也指明输家,并接受这种模式的公平性是一项应当被主动承担的决策,而不是电子表格中的一个意外(在主题3.4——公平和主题3.3——配给中展开)。

实践中的卫生经济学案例

虚构的东南亚中高收入国家马里萨尔(Marisar)的国家医疗保险基金,正在考虑是否覆盖一种用于治疗肥胖症及其代谢并发症的新型每周一次注射药物。临床证据充分,该基金的卫生技术评估部门已经依据基金自身每QALY成本的参考案例,认定该药物按每位患者计算具有成本效果:它能产生有意义、持久的体重减轻,并减少后续的糖尿病和心血管事件。就价值而言,答案是肯定的。然而,董事会的财务委员会提出了一个不同的问题——如果对每一位符合条件的人都说"是",基金的现金会发生什么?

基金的分析人员构建了一项与成本效果模型相独立的预算影响分析。他们从覆盖人群出发,逐步推导出一个现实的治疗分母:大量患有肥胖症的成员,减去那些不具备构成资格条件的代谢并发症的人,再减去未确诊者,再减去不会寻求或无法耐受治疗的人。即便经过这些削减,符合条件的群体依然十分庞大,因为肥胖症很常见——而这正是问题的关键所在。按照已经谈判达成的保密折扣后的净价,在第一年为全部符合条件的人群提供治疗,将耗费基金年度预算中远超任何合理财务空间的一部分,其规模远超以往大多数覆盖决策所涉及的金额。每位患者的价值从未改变;是数量打破了预算。

分析人员将采用率建模为一条曲线,而不是一个开关,并如实计算抵消项。一些糖尿病和心血管方面的成本得以避免,但这些节省中的大部分要在数年后才会到来,近期内几乎无法变现,因此对缓解第一年的约束几乎没有帮助。敏感性分析证实,可负担性结论压倒性地由符合条件的人群和采用速度所驱动:即使把假设的第一年采用率减半,净成本仍然高于基金的财务空间。这与全球从治愈性丙型肝炎疗法问世中所吸取的模式如出一辙——一种价值毋庸置疑的治疗,其庞大的总成本迫使全球各地的付费方分阶段开放准入,而非一次性全面治疗。

因此,分析人员把建议从"资助或拒绝"重新表述为"如何分阶段"。他们提议采用管理式采用方案:首先为心血管风险最高的成员覆盖该药物,因为这部分人群的获益能力和成本抵消最大,同时设定一个与基金财务空间相匹配的明确年度数量上限,并公布一条随着预算允许和长期节省逐步实现而扩大资格范围的路径。他们将其与一项在主题2.4——药物经济学的工具下谈判达成的价格数量协议相配合,使单价随数量增加而下降。至关重要的是,他们明确说明了延迟的成本——那些患有肥胖症但心血管风险较低、将要等待的成员,以及他们在此期间可能失去的健康——并标示出谁被降低优先级这一公平性问题,使董事会能够睁大眼睛决定这一顺序(该配给过程的公平性属于主题3.3——配给的范畴)。基金资助了这种药物,但它是作为一项分阶段、有上限、可负担的计划,而不是一项它本无力兑现的无限期承诺。

四种部门视角

初创企业

一家数字健康或生物技术初创企业,通常在成本效果之后,把预算影响视为第二道障碍,而且往往是它准备最不充分的一道。创始人本能地论证每位患者的价值,却惊讶地发现,一个已经被价值说服的付费方,仍然会因为在覆盖人群范围内的总成本在当年无法负担而拒绝。务实的做法是及早构建一份可信的预算影响分析,采用现实的治疗分母和诚实的采用曲线,并带着一份可负担性提案——一个数量上限、一次分阶段的上市、一份价格数量报价——而不仅仅是一个价值故事前来洽谈。一家帮助付费方管理现金、而不仅仅是让其相信科学的初创企业,更有可能被采用。

小型企业

一家已站稳脚跟的小型服务提供者——一家团体诊所、一家单点诊所、一家诊断实验室,或一家细分领域的设备供应商——是从买方的角度、对照自身固定且大部分已被分配的预算,来面对预算影响的。与追逐付费方决策的初创企业不同,它的问题是稳态性质的:采用一种新药、一项新检测或一件新设备,是否符合支付了工资、场地和现有合同之后所剩的适度财务空间,以及它所获得的报销是否真的覆盖了当年的现金支出。在这个规模上,时间点的影响更为严峻,因为一份小型资产负债表无法在等待下游节省或缓慢报销赶上之前,吸收一笔巨大的前期成本。有纪律的做法是,针对真实的财务空间来衡量真实的年度成本,与供应商谈判付款条款或基于数量的定价,并使采用的分阶段与现金流相匹配,而不是一次性承诺全面推行。一家把可负担性当作一个现金流问题、而不仅仅是价值问题来对待的诊所,能够避免那种可能拖垮一家小型机构的过度承诺。

大型企业

一家大型服务提供者、保险公司或付费方机构,把预算影响作为其处方目录和投资决策中一个常设的组成部分来运行,与财务规划相整合,而不是事后附加。所涉及的问题是组合层面的:若干项高成本技术可能各自都具有成本效果,但合在一起却超出了财务空间,迫使整条管道做出排序决策。企业的纪律在于一套一致的BIA方法、对各个预算周期财务空间的清晰把握,以及采用决策与抵消资金来源之间的明确联系——包括更艰难的撤资工作。做得好的企业,会把可负担性当作一项受治理的、跨年度的规划职能来对待,而不是一系列一次性的冲击。

政府

一个部委或全国性付费方,把预算影响当作对整个人群负有财政问责的工具,其可负担性决策所面临的政治曝光度,是企业所不曾面对的。当一项有价值、预算影响巨大的技术出现时,政府必须协调资助有效照护的法定义务与一个有限、往往受法律限制的预算,并向患者、临床医生、产业界和财政部门为由此产生的分阶段安排辩护。一些系统已经把这一点明确化:例如,英国的国家卫生与临床优化研究所设有一项预算影响测试,当一项技术对国民保健署的预计年度成本超过某个既定水平时,便触发商业谈判,其目的正是使可负担性得到公开管理,而不是通过一次悄无声息的资金失败来体现。政府的任务,是使这种可负担性权衡变得透明,并在程序上公平,因为另一种选择——一项没有资金支持的强制义务——会同时损害患者和公众信任。

常见失败模式

• 把成本效果当作可负担性的证明。 仅仅因为每QALY成本有利就批准一项技术,而不追问整个符合条件人群的总成本是多少。修正方法:对每一项重大的资助决策都要求单独的预算影响分析,并针对具名的财务空间来判断可负担性。

• 夸大或低估符合条件的人群。 假设所有理论上符合条件的人都会一次性接受治疗(本能的拒绝),或假设一种不切实际的缓慢采用速度(未来的超支)。修正方法:从付费方真实覆盖的人群构建分母,并建模一条明确、有据可查的采用曲线。

• 记入永远不会变成现金的节省。 用数年后才到来的下游节省来抵消成本,或用释放了资源却没有释放资金的节省来抵消成本。修正方法:把可变现的节省与名义上的节省分开,尊重它们的时间点,并使其与真正需要缓解的预算年份相匹配。

• 忽视是谁的预算在买单。 得出一项干预措施对"系统"而言可负担的结论,而成本却落在一个没有财务空间的地方预算上,或者节省归入了另一笔资金。修正方法:把分析与一个具名的预算持有者和时间跨度挂钩,并检查成本和抵消是否落在同一处。

• 默认采取非此即彼的是或否。 把一项无法负担但有价值的干预措施当作一次拒绝,浪费了分阶段这片中间地带。修正方法:设计一个管理式采用方案——优先亚组、数量上限、分期付款——并配以公开的标准和一条通往更广泛准入的路径。

• 隐藏延迟的成本。 把分阶段或限制呈现为纯粹的审慎之举,却对等待者所失去的健康只字不提。修正方法:明确说明被放弃的健康以及由谁承担,使限制成为一项可问责的决策,而不是一种隐蔽的拒绝。

成熟度模型

检查清单

• 与成本效果分析分开,单独制作一份预算影响分析,并在决策之前要求两者兼备。
• 根据付费方的覆盖分母构建符合条件的人群,减去未确诊者、有禁忌症者、已接受治疗者和拒绝治疗者。
• 将采用率建模为一条明确的逐年曲线,并将其作为一个经过压力测试的核心变量。
• 报告净预算影响,计入被挤占的成本和抵消项,并尊重任何节省的时间点。
• 明确具体的预算持有者、时间跨度,以及据以判断该支出的现实财务空间。
• 将可变现的节省与名义上的节省分开,并检查成本和抵消是否落在同一预算上。
• 针对采用率、净价、人群规模和抵消项,检验可负担性结论。
• 当价值超出财务空间时,设计一个分阶段的采用计划,配有明确、在临床上站得住脚的分级标准,以及一条公开的、通往更广泛准入的路径。
• 明确说明分阶段推行所强加的延迟成本,并指明由谁承担。
• 利用商业机制(数量上限、价格数量或基于结果的交易)使价值落入财务空间之内,并量化需要多少平滑处理。
• 以付费方的货币、价格年份和名义值呈现分析,并使其与真实的预算科目相对照。
• 遵循一套公认的良好实践标准(如ISPOR),使分析可审计、可比较。

Key sources

• ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) — Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis (Task Force reports, Mauskopf et al. 2007 and Sullivan et al. 2014, published in Value in Health) — the standard methodological reference for budget impact analysis.
• NICE (National Institute for Health and Care Excellence) — the budget impact test and health technology evaluation methods, as a national exemplar of managing affordability alongside value — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• WHO (World Health Organization) — health financing and health technology assessment publications on affordability and priority-setting in health systems worldwide.
• Office of Health Economics and national HTA bodies (IQWiG in Germany, CADTH/CDA in Canada, PBAC in Australia, ICER in the United States) — practice on managing high-budget-impact technologies.
• The chronic hepatitis C direct-acting antiviral experience — widely documented internationally as the canonical case of a highly cost-effective cure whose aggregate budget impact forced staged access.

References

1. Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
2. Cost-effectiveness analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-effectiveness_analysis
3. Quality-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year
4. Opportunity cost — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Opportunity_cost
5. Discounting — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discounting
6. Cost of delay — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost_of_delay
7. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
8. Hepatitis C — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Hepatitis_C
9. Health care rationing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_care_rationing
10. ISPOR — Budget Impact Analysis good-practice Task Force reports (Value in Health) — International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research — https://www.ispor.org
11. NICE — Health technology evaluations: the manual (PMG36), including the budget impact test — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36