Modelu

Pam mae hyn yn bwysig mewn economeg iechyd

Mae'n rhaid gwneud bron pob penderfyniad ariannu pwysig mewn iechyd ar dystiolaeth anghyflawn. Mae treial yn dilyn cleifion am ddwy flynedd; bydd y cyffur yn cael ei gymryd am ugain. Cynhelir astudiaeth yn ysbytai un wlad; mae'r penderfyniad ar gyfer clinigau gwlad arall. Cymherir prawf newydd yn erbyn plasebo; mae'r dewis go iawn yn erbyn tair triniaeth sydd eisoes yn cael eu defnyddio. Model yw'r ffordd strwythuredig o bontio'r bylchau hynny — o gymryd yr hyn sy'n hysbys a rhesymu'n ofalus at y maint y mae penderfynwr ei angen mewn gwirionedd: cost a chanlyniad iechyd oes dewis opsiwn A yn hytrach nag opsiwn B. Heb fodel, nid "sicrwydd heb ei fodelu" yw'r dewis amgen; mae'n fodel ymhlyg, heb ei ddogfennu ym mhen rhywun, heb unrhyw un o'r tybiaethau'n weladwy a heb yr un ohonynt yn brofadwy.

I gyfarwyddwr, dyma lle mae arian cyhoeddus yn cael ei ymrwymo ar raddfa. Pan fydd talwr cenedlaethol yn penderfynu ad-dalu meddyginiaeth, ariannu rhaglen sgrinio neu ad-drefnu gwasanaeth, mae'r rhif sy'n angori'r penderfyniad — y gost gynyddrannol fesul blwyddyn bywyd a addaswyd yn ôl ansawdd (QALY) — bron bob amser yn dod o fodel, nid treial. Mae cysyniadau gwerthuso economaidd y mae'r rhif hwnnw'n eu mynegi (QALYs, cymarebau costeffeithiolrwydd cynyddrannol, trothwyon, safbwynt) yn perthyn i Bwnc 2.1 — Gwerthuso Economaidd ac fe'u tybir yma; mae'r pwnc hwn yn berchen ar y peirianwaith sy'n cynhyrchu'r amcangyfrif. Os yw'r peirianwaith yn anghywir, mae'r trothwy'n cael ei gymhwyso at ffug.

Mae'r polion felly'n ariannol ac yn foesegol. Mae model sy'n gorddatgan budd yn ariannu rhywbeth sy'n disodli defnyddiau gwell o'r un gyllideb — mae cost cyfle'n disgyn ar gleifion dienw mewn mannau eraill. Ni ellir herio model afloyw, ac mae dadansoddiad na ellir ei herio yn lle mae dal, meddwl dymunol ac optimistiaeth gwerthwyr yn cuddio. Disgyblaeth modelu — datgan strwythur, profi pob tybiaeth, a meintioli'r hyn nad ydych yn ei wybod — yw'r hyn sy'n troi sleid berswadiol yn dystiolaeth y gall corff cyhoeddus ei hamddiffyn.

Cysyniadau craidd

Dadansoddi penderfyniadau yw'r fframwaith ffurfiol o dan hyn i gyd: gosod yr opsiynau, y digwyddiadau siawns sy'n dilyn pob un, tebygolrwyddau'r digwyddiadau hynny, a gwerth pob canlyniad, yna cyfrifo gwerth disgwyliedig pob opsiwn. Mae model economaidd iechyd yn ddadansoddi penderfyniadau a gymhwysir at ddewis iechyd, gyda chost a chanlyniad iechyd fel y gwerthoedd sy'n cael eu pwyso. Y testun sylfaenol ar gyfer y maes yw Decision Modelling for Health Economic Evaluation gan Briggs, Sculpher a Claxton, y mae'r pwnc hwn yn dilyn ei fframwaith.

Y strwythur symlaf yw'r goeden benderfyniadau: diagram canghennog o nod penderfyniad drwy nodau siawns i ganlyniadau terfynol, pob cangen yn cario tebygolrwydd a phob pwynt terfyn yn cario cost ac enillion iechyd. Mae coed yn glir ac yn gyflym, ac maent yn addas ar gyfer penderfyniadau sy'n datrys dros orwel byr, penodedig — digwyddiad acíwt, llwybr diagnostig. Eu gwendid yw amser: nid oes gan goeden ffordd naturiol o gynrychioli digwyddiadau sy'n ailadrodd, cyflyrau sy'n parhau, neu risgiau sy'n newid flwyddyn ar ôl blwyddyn, oherwydd bod yn rhaid tynnu pob posibilrwydd fel llwybr sy'n canghennu'n ddiddiwedd.

Ar gyfer clefyd cronig, y ceffyl gwaith yw'r gadwyn Markov, neu fodel carfan Markov. Mae'n cynrychioli clefyd fel set o gyflyrau iechyd sy'n gwahardd ei gilydd — er enghraifft iach, cymhlethdod, marw — ac yn symud carfan ddamcaniaethol rhyngddynt mewn cylchredau amser penodedig yn ôl tebygolrwyddau trosglwyddo. Mae cronni cost ac ansawdd bywyd ar draws llawer o gylchredau'n esgor ar gyfansymiau oes. Ei symleiddio diffiniol yw'r dybiaeth Markov: mae trosglwyddiadau'n dibynnu ar y cyflwr presennol yn unig, nid ar hanes, felly ni all model safonol "gofio" pa mor hir y bu claf yn sâl. Mae dadansoddwyr yn gweithio o amgylch hyn â chyflyrau twnnel neu drosglwyddiadau sy'n dibynnu ar amser, ond y dybiaeth yw'r peth cyntaf y dylai adolygydd ei holi.

Pan fo hanes cleifion, nodweddion unigol neu ryngweithiadau'n bwysig gormod i'w colli, mae modelwyr yn troi at efelychu ar lefel yr unigolyn. Mae micro-efelychu yn rhedeg cleifion drwy'r model fesul un, pob un yn cario priodoleddau (oed, ffactorau risg, hanes digwyddiadau) sy'n llunio ei lwybr, fel bod amrywioldeb a chof yn cael eu cadw. Lle mae cleifion hefyd yn cystadlu am adnoddau a rennir, cyfyngedig — gwelyau, theatrau, staff, rhestr aros trawsblaniadau — mae efelychu digwyddiadau arwahanol yn ychwanegu ciwiau ac amseru, gan fodelu'r system yn hytrach na chlaf unigol. Mae'r dulliau hyn yn prynu realaeth ar gost newyn data, amser rhedeg, a swydd anoddach o egluro'r canlyniad.

Nid yw allbwn unrhyw fodel yn un rhif sicr, a'r pechod pennaf yn y maes yw esgus fel arall. Mae dadansoddi sensitifrwydd yn gofyn sut y mae'r casgliad yn symud pan fydd mewnbynnau'n newid. Mae dadansoddi sensitifrwydd pendant yn amrywio un neu ychydig o baramedrau ar draws amrediadau credadwy (a ddangosir yn aml fel diagram corwynt). Mae dadansoddi sensitifrwydd tebygolrwyddol yn neilltuo dosraniad tebygolrwydd i bob paramedr ansicr ac, gan ddefnyddio samplu Monte Carlo, yn rhedeg y model filoedd o weithiau i gynhyrchu dosraniad canlyniadau — wedi'i grynhoi fel y tebygolrwydd bod opsiwn yn gosteffeithiol ar drothwy penodol. Gellir prisio'r ansicrwydd sy'n weddill ar ôl hyn: mae dadansoddi gwerth gwybodaeth yn amcangyfrif beth fyddai'n werth comisiynu mwy o ymchwil cyn penderfynu, gan droi "nid ydym yn siŵr" yn rhif y gall cyllideb ymchwil weithredu arno.

Mae model ond mor ddibynadwy â'i ddilysiad. Mae dilysrwydd wyneb yn gofyn a yw'r strwythur a'r canlyniadau'n gwneud synnwyr clinigol; mae dilysrwydd mewnol (dilysu) yn gwirio bod y model yn gwneud yr hyn a fwriedir gan ei hafaliadau, yn rhydd o wall codio; mae croes-ddilysrwydd yn cymharu canlyniadau yn erbyn modelau eraill o'r un broblem; ac mae dilysrwydd allanol yn profi rhagfynegiadau yn erbyn canlyniadau go iawn nad oedd y model wedi'u defnyddio fel mewnbynnau. Yn olaf, mae'r pecyn cymorth modelu'n eistedd o fewn peirianwaith ehangach asesu technoleg iechyd (HTA) — y broses y mae cyrff megis NICE Lloegr, IQWiG yr Almaen, CDA-AMC Canada, PBAC Awstralia ac ICER yr Unol Daleithiau yn pwyso tystiolaeth ar ei chyfer ar gyfer penderfyniadau ariannu ledled y byd.

Arferion gorau

1. Penderfynwch ar sail treial yn erbyn sail model cyn i chi adeiladu unrhyw beth. Dadansoddiad o fewn y treial ochr yn ochr â threial rheoledig ar hap yw'r offeryn cywir pan fo gorwel, cymharyddion a phoblogaeth y treial yn cyfateb i'r penderfyniad. Mae angen model pan — fel sy'n arferol — fo'r penderfyniad yn ymestyn y tu hwnt i'r treial: canlyniadau oes, cymharyddion na threialwyd erioed yn uniongyrchol yn erbyn ei gilydd, neu boblogaeth darged sy'n wahanol i'r rhai a gofrestrwyd. Mae angen y ddau ar y rhan fwyaf o benderfyniadau go iawn: mae'r treial yn angori effaith tymor byr, ac mae'r model yn ei allosod. Nodwch pa un yr ydych yn ei wneud a pham ar y dudalen gyntaf.

2. Gadewch i'r broblem benderfynu ddewis y math o fodel, byth y ffordd arall. Mae penderfyniad byr, acíwt, nad yw'n ailadrodd yn addas ar gyfer coeden benderfyniadau; mae cyflwr cronig â digwyddiadau sy'n ailadrodd yn addas ar gyfer model Markov; mae amrywioldeb cleifion cryf neu gof digwyddiadau'n gwthio at ficro-efelychu; mae adnoddau a rennir cyfyngedig a chiwio'n gwthio at efelychu digwyddiadau arwahanol. Mae dewis strwythur am ei fod yn gyfarwydd, neu am fod gwerthwr eisoes yn berchen ar un, yn ffordd o ddod i fodelau sy'n camffitio'r cwestiwn y maent i fod i'w ateb.

3. Gosodwch y gorwel amser yn ddigon hir i ddal yr holl wahaniaethau perthnasol. Rhaid i'r gorwel redeg nes na fydd unrhyw wahaniaethau ystyrlon pellach mewn cost neu iechyd yn cronni rhwng yr opsiynau — ar gyfer cyflwr gydol oes, mae hynny'n golygu oes. Mae byrhau'n gynnar yn fflatio ymyriadau y mae eu costau'n glanio ymlaen llaw a'u buddion yn cyrraedd yn hwyr (atal, iachâd), ac mae'n un o'r ffyrdd mwyaf cyffredin y mae model yn gogwyddo ei ateb ei hun yn dawel. Cyfiawnhewch y gorwel yn benodol yn erbyn hanes naturiol y clefyd.

4. Dewiswch strwythur model i adlewyrchu'r clefyd, ac enwch y tybiaethau y mae'n eu gorfodi. Rhaid i gyflyrau iechyd fod yn ystyrlon yn glinigol, yn gwahardd ei gilydd ac yn gyflawn gyda'i gilydd; rhaid i hyd cylchred fod yn ddigon byr i ddal y digwyddiad pwysig cyflymaf. Mae pob strwythur yn gosod symleiddiadau — tybiaeth ddi-gof Markov yw'r enghraifft glasurol — felly rhestrwch hwy lle gall adolygydd eu gweld a dangoswch fod y rhai sy'n bwysig wedi'u profi neu eu llacio.

5. Ffynhonnellwch bob paramedr yn fwriadol a graddiwch ei dystiolaeth. Dylai tebygolrwyddau trosglwyddo, costau a phwysau ansawdd bywyd i gyd olrhain i ffynhonnell a nodwyd, â'r dystiolaeth gryfaf yn cael ei defnyddio ar gyfer y paramedrau sy'n gyrru'r canlyniad. Byddwch yn eglur lle mae adolygiad systematig, un astudiaeth, cofrestrfa neu farn arbenigol yn gwneud y gwaith, a ffafriwch effeithiau cymharol o dystiolaeth hapnodedig wedi'u cyfuno â risgiau sylfaenol o ddata arsylwadol lleol — mae cymysgu ffynonellau'n gyfreithlon, ond nid yw cuddio'r cymysgedd.

6. Modelwch y cymharyddion y mae'r penderfyniad yn eu hwynebu mewn gwirionedd, ar ddosau a phrisiau byd go iawn. Mae canlyniad costeffeithiol yn erbyn plasebo neu yn erbyn safon hen ffasiwn bron yn ddiystyr os yw clinigwyr yn dewis mewn gwirionedd rhwng tri opsiwn cyfredol. Cynhwyswch yr holl gymharyddion perthnasol, defnyddiwch y prisiau a'r patrymau cadw at driniaeth a fydd yn bodoli mewn ymarfer, a byddwch yn onest pan fo cymhariaeth uniongyrchol yn seiliedig ar gymhariaeth anuniongyrchol neu rwydwaith yn hytrach na thystiolaeth treial uniongyrchol.

7. Allosodwch y tu hwnt i'r treial â thybiaethau goroesi a ddatganwyd ac a brofwyd. Lle mae'r model yn taflunio effaith y tu hwnt i'r data a arsylwyd — bron bob amser — gall y dewis o allosodiad (pa gromlin goroesi, a yw effaith triniaeth yn parhau, yn pylu neu'n dod i ben) ddominyddu'r ateb. Ffitiwch gromliniau parametrig amgen, dangoswch hwy yn erbyn y data a arsylwyd a thystiolaeth allanol, a chyflwynwch yr amrediad yn hytrach na smyglo'r ffit mwyaf optimistaidd i mewn fel amcangyfrif pwynt.

8. Nodweddwch ansicrwydd yn debygolrwyddol, nid un paramedr ar y tro yn unig. Mae dadansoddiad un ffordd pendant a diagramau corwynt yn dangos pa fewnbynnau sy'n bwysig, ond dim ond dadansoddi sensitifrwydd tebygolrwyddol, sy'n lluosogi'r holl ansicrwydd gyda'i gilydd drwy efelychu Monte Carlo, sy'n esgor ar y tebygolrwydd bod penderfyniad yn gywir. Adroddwch gromlin derbynioldeb costeffeithiolrwydd ochr yn ochr â'r amcangyfrif pwynt; mae cymhareb ffafriol â thebygolrwydd o 55% o fod yn gosteffeithiol yn benderfyniad gwahanol i'r un gymhareb ar 95%.

9. Gwahanwch y mathau o ansicrwydd a thriniwch bob un ar ei delerau ei hun. Mae ansicrwydd paramedr (ni wyddom y gwir werth) yn cael ei drin gan ddadansoddiad tebygolrwyddol; mae angen dadansoddiad senario ar ansicrwydd strwythurol (rydym yn ansicr a adeiladwyd y model yn iawn) ar draws strwythurau amgen; mae angen canlyniadau is-grŵp ar amrywioldeb (mae'r ateb yn wahanol mewn gwirionedd yn ôl is-grŵp), nid cyfartaledd nad yw'n ffitio neb. Mae eu cymysgu — er enghraifft, cuddio amheuaeth strwythurol o fewn dosraniad paramedr eang — yn camgynrychioli'r hyn sy'n anhysbys mewn gwirionedd.

10. Dilyswch ar bob lefel, ac ysgrifennwch y dilysiad i lawr. Gwiriwch ddilysrwydd wyneb gyda chlinigwyr na adeiladodd y model; gwiriwch y cod â phrofi annibynnol a gwiriadau gwerth eithafol; croes-ddilyswch yn erbyn modelau cyhoeddedig o'r un clefyd ac eglurwch wahaniaethau; a, lle bo unrhyw ddata canlyniadau allanol yn bodoli, profwch ragfynegiadau'r model yn eu herbyn. Ni ddylid ymddiried mewn model a gyflwynir ar gyfer penderfyniad ariannu heb gyfrif dilysu, waeth pa mor soffistigedig yr edrych.

11. Gwnewch y model yn ddigon tryloyw ac atgynhyrchadwy i wrthwynebydd allu ei ailadeiladu. Dogfennwch y strwythur, pob mewnbwn â'i ffynhonnell, a phob tybiaeth, fel y gallai adolygydd amheus mewn egwyddor ail-greu'r canlyniad. Nid cwrteisi yw tryloywder; dyma'r mecanwaith y daliir gwallau optimistaidd drwyddo cyn i arian cyhoeddus symud, a dyna pam mae cyrff HTA yn gynyddol yn mynnu modelau gweithredadwy a thablau paramedr llawn yn hytrach na chymhareb gryno.

12. Meintiolwch a yw mwy o ymchwil yn werth ei brynu cyn i chi ymrwymo. Pan fo ansicrwydd yn eang a'r symiau'n fawr, mae dadansoddi gwerth gwybodaeth yn amcangyfrif gwerth disgwyliedig datrys yr ansicrwydd hwnnw — weithiau'n cyfiawnhau penderfyniad "cymeradwyo gydag ymchwil" neu "mewn ymchwil yn unig" yn hytrach nag ie neu na syml. Mae'n ail-fframio sefyllfa ddiddatrys ("mae'r dystiolaeth yn anaeddfed") yn gwestiwn economaidd ("a yw treial yn werth ei gost, o ystyried y penderfyniad sydd yn y fantol?").

Cwestiynau i'w trafod gyda'ch tîm

1. A oes gwir angen model ar gyfer y penderfyniad hwn, ac os felly, beth y mae'r model yn ei wneud na all y treial? Y reddf mewn llawer o sefydliadau yw estyn am fodel yn atblygol, neu anymddiried mewn modelau'n gyfan gwbl fel "rhifau wedi'u gwneud i fyny" — mae'r ddau'n anghywir. Y cwestiwn cynhyrchiol yw pa fwlch penodol y mae'r model yn ei bontio: allosod treial dwy flynedd i oes, cymharu yn erbyn triniaeth na threialwyd erioed yn uniongyrchol, neu gludo tystiolaeth o un system iechyd i'ch un chi. Mae enwi'r bwlch yn disgyblu'r model, oherwydd ei fod yn dweud wrthych pa ran o'r strwythur sy'n cario'r penderfyniad ac felly'n haeddu'r craffu mwyaf a'r data cryfaf. Mae hefyd yn dweud wrthych pryd nad yw model yn briodol — lle mae dadansoddiad o fewn y treial da eisoes yn cyfateb i'r penderfyniad, mae model cywrain yn ychwanegu tybiaethau heb ychwanegu gwirionedd. Mae ateb gonest yn datgan y peth pwysicaf unigol y mae'r model yn ei allosod a faint o'r canlyniad sy'n reidio ar yr allosodiad hwnnw.

2. Pa un neu ddau dybiaeth, pe baent yn anghywir, a fyddai'n troi ein casgliad — a pha mor hyderus ydym ni yn yr union rai hynny? Mae gan bob model llond llaw o dybiaethau sy'n cario pwysau ac ôl hir o fewnbynnau prin y mae ots ganddynt; y perygl yw gwario craffu'n gyfartal yn hytrach nag ar y cymalau sy'n cario'r pwysau. Mae diagram corwynt neu ddadansoddiad sensitifrwydd un ffordd yn nodi'r gyrwyr yn fecanyddol, ond mae sgwrs y tîm yn ymwneud ag ansawdd tystiolaeth ar yr union yrwyr hynny: a yw'r tebygolrwydd trosglwyddo canolog o fetaddadansoddiad cryf neu un astudiaeth fach, a yw'r allosodiad goroesi wedi'i angori i ddata allanol neu ffit cromlin obeithiol? Y patrwm anghyfforddus yw cymhareb bennawd hyderus yn gorffwys ar baramedr y mae'r dystiolaeth amdano'n denau. Nid yw ateb gonest yn honni bod y model yn gadarn yn gyffredinol; mae'n enwi'r tybiaethau penodol y mae'r penderfyniad yn hongian arnynt ac yn graddio'r dystiolaeth y tu ôl i bob un, yna'n penderfynu a yw hynny'n ddigon i weithredu arno neu'n rheswm i gasglu mwy.

3. Pwy adeiladodd y model hwn, achos pwy y mae'n ei helpu, ac a fyddai ailadeiladu annibynnol yn cyrraedd yr un ateb? Adeiladir llawer o fodelau a osodir gerbron talwyr gan, neu'n cael eu hariannu gan, barti â buddiant uniongyrchol yn y canlyniad — gweithgynhyrchydd sy'n ceisio ad-daliad, gwasanaeth sy'n ceisio buddsoddiad. Nid yw hynny'n eu gwneud yn anghywir, ond mae'n gwneud craffu annibynnol yn anhrafodadwy, ac mae'n codi cwestiynau penodol: a ddewiswyd cymharyddion i fflatio, a ddewiswyd yr allosodiad mwyaf optimistaidd, a yw'r model yn ddigon tryloyw i gael ei holi o gwbl? Y tyndra yw mai'r bobl sydd â'r data a'r capasiti modelu yn aml yw'r parti â buddiant, felly anaml y mae'r ateb i wrthod eu model yn llwyr ond i fynnu tryloywder, rhedeg eich dadansoddiadau sensitifrwydd eich hun ar eu model, a chroes-ddilysu yn erbyn gwaith annibynnol. Mae ateb gonest yn onest am darddiad a gwrthdaro, ac yn trin model na ellir ei agor a'i ail-redeg fel baner goch yn hytrach na manylyn perchnogol i'w basio drwodd.

4. Ai'r clefyd sydd wedi dewis strwythur ein model, neu gyfleustra sydd wedi'i ddewis i ni? Dylai'r strwythur — coeden benderfyniadau, carfan Markov, micro-efelychu, efelychu digwyddiadau arwahanol — ddilyn o'r broblem glinigol: sut y mae'r cyflwr yn datblygu, a yw digwyddiadau'n ailadrodd, a yw hanes claf neu adnoddau a rennir, cyfyngedig yn bwysig. Y patrwm methiant yw strwythur a fabwysiadwyd am ei fod yn gyfarwydd, am fod gwerthwr eisoes yn berchen ar un, neu am ei fod yn gyflym i'w adeiladu, ac yna ei blygu i ffitio clefyd nad yw'n addas iddo. Mae sgwrs y tîm yn goncrit: a yw'r cyflwr yn ailadrodd neu'n parhau mewn ffordd na all coeden benderfyniadau ei dal; a yw tybiaeth ddi-gof Markov yn fflatio risg sy'n dibynnu mewn gwirionedd ar hanes; a yw cleifion yn cystadlu am welyau neu theatrau mewn ffordd y mae model carfan yn ei hanwybyddu? Mae pob strwythur yn prynu eglurder ar gost symleiddiadau penodol, felly nid "ai hwn yw'r model gorau" yw'r cwestiwn cynhyrchiol ond "pa symleiddiadau y mae'r strwythur hwn wedi'u gorfodi arnom, ac a oes unrhyw un ohonynt yn cyffwrdd â'r rhan o'r clefyd y mae'r penderfyniad yn troi arni?" Mae ateb gonest yn enwi'r tybiaethau strwythurol y mae'r dewis yn eu gosod ac yn dangos bod y rhai sy'n bwysig wedi'u profi, yn hytrach nag amddiffyn y strwythur am ei fod eisoes wedi'i adeiladu.

5. Pa fath o ansicrwydd yr ydym yn ei wynebu mewn gwirionedd yma, ac ydym ni'n trin pob un ar ei delerau ei hun? Mae'n hawdd cwympo "nid ydym yn siŵr" yn un bar gwall eang, ond mae'r maes yn gwahaniaethu rhwng tri pheth cwbl wahanol: ansicrwydd paramedr (ni wyddom wir werth mewnbwn), ansicrwydd strwythurol (rydym yn ansicr a adeiladwyd y model y ffordd gywir), ac amrywioldeb (mae'r ateb yn wahanol mewn gwirionedd rhwng is-grwpiau). Mae pob un yn mynnu ymateb gwahanol — dadansoddiad tebygolrwyddol ar gyfer paramedrau, dadansoddiad senario ar draws strwythurau amgen ar gyfer yr ail, canlyniadau is-grŵp yn hytrach na chyfartaledd ar gyfer y trydydd — ac mae eu cymysgu'n camgynrychioli'r hyn sy'n anhysbys. Y tric clasurol yw cuddio amheuaeth strwythurol o fewn dosraniad paramedr tew, fel bod y pennawd yn dal i adrodd un tebygolrwydd cysurlon o fod yn gosteffeithiol. Dylai'r tîm ofyn pa un o'r tri sy'n gyrru'r amheuaeth mewn gwirionedd ar y penderfyniad hwn, ac a yw'r dadansoddiad o'u blaen yn mynd i'r afael â'r math hwnnw neu'r math mwyaf cyfleus yn unig. Mae ateb gonest yn gwahanu'r tri'n benodol ac yn cyfaddef lle mae amheuaeth yn strwythurol — y math anoddaf i'w feintioli a'r hawsaf i'w gladdu.

6. O ystyried yr hyn nad ydym yn ei wybod o hyd, a ddylem benderfynu nawr neu dalu i ddysgu mwy yn gyntaf? Pan fo ansicrwydd yn eang a'r swm a ymrwymir yn fawr, nid "ie" a "na" yw'r unig opsiynau: mae penderfyniad "cymeradwyo gydag ymchwil" neu "mewn ymchwil yn unig" yn cadw'r drws ar agor tra bod y dystiolaeth yn aeddfedu. Mae dadansoddi gwerth gwybodaeth yn troi'r sefyllfa ddiddatrys — "mae'r dystiolaeth yn anaeddfed" — yn gwestiwn economaidd: beth fyddai'n werth datrys yr ansicrwydd cyn penderfynu, ac a yw hynny'n fwy na chost gredadwy yr astudiaeth a fyddai'n ei ddatrys? Mae'r tyndra'n real, oherwydd bod gan oedi ei gost ei hun mewn iechyd a gollwyd gan gleifion sy'n aros, ac oherwydd bod gan weithgynhyrchydd neu wasanaeth bob cymhelliad i fancio ie cynnar yn hytrach nag ymrwymo i gynhyrchu data. Dylai'r tîm bwyso ble mae'r ansicrwydd gweddilliol wedi'i grynhoi, a allai astudiaeth ddichonadwy ei gulhau mewn gwirionedd o fewn amserlen ddefnyddiol, a'r hyn y byddai trefniant amodol yn ei ofyn gan y parti â buddiant. Mae ateb gonest yn trin "penderfynu nawr yn erbyn prynu mwy o dystiolaeth" fel dewis y gellir ei feintioli yn hytrach na mater o hyfdra, ac yn barod i argymell ie amodol pan fo gwerth dysgu'n cyfiawnhau.

Yn ymarferol: enghraifft economeg iechyd

Mae Cronfa Yswiriant Iechyd Genedlaethol gwlad yswiriant cymdeithasol ffuglennol Solenne yn penderfynu a ddylid ad-dalu therapi llafar newydd ar gyfer methiant cronig y galon. Mae cyflwyniad y gweithgynhyrchydd yn adrodd cymhareb costeffeithiolrwydd gynyddrannol ffafriol, yn gyfforddus islaw trothwy a ddatganwyd gan y Gronfa. Y dystiolaeth ganolog yw un treial rheoledig ar hap: 18 mis o ddilyniant, yn dangos bod y cyffur yn lleihau derbyniadau i'r ysbyty am fethiant y galon ac yn gwella goroesi'n gymedrol yn erbyn gofal safonol. Mae pwyllgor asesu'r Gronfa'n gofyn i'w thîm economeg arfarnu'r model y tu ôl i'r rhif, nid dim ond y rhif.

Mae'r tîm yn cadarnhau yn gyntaf fod model yn anochel. Mae methiant y galon yn gydol oes; rhedodd y treial am 18 mis; mae'r penderfyniad yn ymwneud â chostau a buddion dros weddill oes cleifion. Byddai dadansoddiad o fewn y treial yn ateb y cwestiwn anghywir. Mae'r gweithgynhyrchydd wedi adeiladu, yn gywir, fodel carfan Markov â chyflyrau ar gyfer clefyd sefydlog, wedi'i dderbyn i'r ysbyty, a marwolaeth, yn cylchu'n fisol i ddal derbyniadau mynych. Hyd yma mae'r strwythur yn ffitio'r clefyd. Yna mae craffu'r tîm yn troi at y cymalau sy'n cario'r canlyniad.

Mae dwy dybiaeth yn dominyddu. Y gyntaf yw allosod goroesi: y tu hwnt i 18 mis mae'r model yn taflunio budd marwolaeth sy'n parhau heb lai am oes, gan ddefnyddio'r gromlin barametrig â'r ffit hirdymor mwyaf optimistaidd. Pan fydd y tîm yn ailffitio cromliniau amgen ac yn profi senario lle mae effaith y driniaeth yn pylu ar ôl pum mlynedd — yn gyson â thystiolaeth cofrestrfa allanol ar gyffuriau tebyg — mae'r enillion QALY oes yn crebachu ac mae'r gymhareb yn codi uwchlaw'r trothwy. Yr ail yw'r cymharydd: mae'r model yn cymharu yn erbyn gofal safonol hŷn, ond mae canllawiau Solenne bellach yn argymell cyfuniad mwy newydd na chynhwyswyd yn y treial, y gellir ei gyrraedd dim ond drwy gymhariaeth anuniongyrchol ag ansicrwydd eang. Mae'r tîm hefyd yn nodi bod y dybiaeth ddi-gof Markov yn fflatio'r risg ail-dderbyn uwch ymhlith cleifion a gafodd eu derbyn i'r ysbyty'n ddiweddar, y maent yn mynd i'r afael â hi â chyflwr twnnel byr.

Mae'r tîm yn ailredeg y model yn debygolrwyddol, gan luosogi'r holl ansicrwydd paramedr drwy efelychu Monte Carlo. Mae'r gromlin derbynioldeb costeffeithiolrwydd yn dangos tua 50% o debygolrwydd o gosteffeithiolrwydd ar drothwy'r Gronfa — taflu arian, nid yr achos hyderus a awgrymodd yr amcangyfrif pwynt. Gan fod y penderfyniad yn fawr a'r ansicrwydd wedi'i grynhoi yn yr allosodiad goroesi, maent yn rhedeg dadansoddiad gwerth gwybodaeth: mae gwerth disgwyliedig datrys yr ansicrwydd hwnnw'n fwy na chost gredadwy astudiaeth ddilyniant hirach. Nid ie plaen na na plaen yw argymhelliad y pwyllgor. Mae'n ad-dalu'r therapi o dan drefniant mynediad a reolir â disgownt cyfrinachol sy'n gwella'r gymhareb, yn amodol ar i'r gweithgynhyrchydd gyflenwi data goroesi estynedig o fewn tair blynedd — penderfyniad "cymeradwyo gydag ymchwil" a wnaeth y modelu, nid greddf, yn amddiffynadwy. Mae mecaneg prisio'r trefniant hwnnw'n perthyn i Bwnc 2.4 — Fferylleconomeg.

Pedwar lens sector

Egin fusnes

Fel arfer mae egin fusnes iechyd digidol neu ddyfeisiau yn adeiladu ei fodel cyntaf i godi arian neu i fynd i mewn i broses HTA nad yw erioed wedi'i hwynebu, yn aml â thystiolaeth brin — astudiaeth un fraich fach, pwyntiau terfyn dirprwyol, argyhoeddiad cryf y sylfaenwyr. Y demtasiwn yw model a beiriannwyd i glirio'r trothwy, â gorwel byr sy'n cuddio costau hwyr ac allosodiad optimistaidd a gyflwynir fel ffaith. Y llwybr doethach yw model cynnar, cadwraethol yn fwriadol sy'n dwyn i'r wyneb pa fwlch tystiolaeth sy'n bygwth yr achos gwerth fwyaf, fel bod arian treial prin yn cael ei wario'n cau'n union y bwlch hwnnw. Mae model tryloyw sy'n dangos ansicrwydd eang yn onest yn fwy ariannadwy ac yn fwy credadwy i dalwr nag un caboledig na all unrhyw adolygydd ei agor.

Busnes bach

Fel arfer mae darparwr, practis neu gyflenwr bach ond sefydledig — clinig arbenigol, cwmni diagnosteg, dosbarthwr dyfeisiau â chynnyrch sefydlog — yn cyfarfod modelu nid i godi cyfalaf ond i ateb cwestiwn prynu neu ad-dalu go iawn: a fydd talwr yn ariannu hyn, a yw llinell wasanaeth yn werth ei pharhau, a yw uwchraddio offer yn talu amdano'i hun? Yn wahanol i egin fusnes, mae ganddo ddata gweithredu gwirioneddol — costau go iawn, trwybwn, canlyniadau lleol — ond anaml economegydd iechyd yn fewnol, felly'r risg ymarferol yw naill ai allanoli'r model i'r gwerthwr y mae ei gynnyrch yn cael ei werthuso, neu adeiladu taenlen nad yw byth yn profi ei thybiaethau ei hun. Y cwrs call yw model cymedrol, tryloyw sy'n pwyso ar ei ddata byd go iawn ei hun ar gyfer y mewnbynnau y gall eu ffynhonnellu'n lleol ac yn benthyca amcangyfrifon cyhoeddedig, wedi'u graddio'n onest, ar gyfer y gweddill, â dadansoddiad sensitifrwydd syml ar y ddwy neu dair paramedr sy'n symud yr ateb. Mae ei hygrededd yn gorffwys yn llai ar soffistigeiddrwydd nag ar fod yn agored ynghylch o ble y daw'r rhifau a gallu ail-redeg yr achos pan fydd pris neu drothwy talwr yn symud.

Menter

Mae gweithgynhyrchydd, grŵp ysbytai neu yswiriwr mawr yn rhedeg modelu fel gallu diwydiannol: llwyfannau model y gellir eu hailddefnyddio, llyfrgelloedd paramedr safonol, a thimau economeg iechyd ac ymchwil canlyniadau penodedig sy'n paratoi cyflwyniadau ar gyfer llawer o awdurdodaethau ar unwaith. Y cryfder yw trylwyredd, atgynhyrchadwyedd, a'r gallu i addasu un model byd-eang i ganllaw dulliau pob gwlad; y risg yw bod graddfa a hunan-les yn cyfuno i gynhyrchu modelau soffistigedig wedi'u hoptimeiddio i berswadio, â dewisiadau strwythurol sy'n ffafrio'r noddwr yn dawel. Mae hygrededd menter yn dibynnu ar lywodraethiant sy'n gwahanu'r modelwyr oddi wrth y pwysau masnachol, ar gyflwyno modelau cwbl weithredadwy a thryloyw, ac ar wahodd yn hytrach na gwrthsefyll ailadrodd annibynnol.

Llywodraeth

Mae talwr cenedlaethol, corff HTA neu weinyddiaeth yn ddefnyddiwr ac yn ganolwr modelau yn amlach nag yn adeiladwr, a'i ddisgyblaeth yw adolygiad beirniadol ar raddfa: canllaw dulliau cyhoeddedig sy'n cyfyngu gorwel, safbwynt, disgowntio ac adrodd ansicrwydd, a'r capasiti i ail-redeg a herio model noddwr yn hytrach na derbyn ei bennawd. Mae cyrff megis NICE, IQWiG, PBAC, CDA-AMC ac ICER yn bodoli i osod yn union y ddisgyblaeth hon, ac yn gynyddol maent yn adeiladu neu'n comisiynu modelau annibynnol i groes-ddilysu cyflwyniadau'r diwydiant. Mae llywodraeth hefyd yn cario'r penderfyniadau y mae modelu'n eu gwneud yn bosibl ond na all eu gwneud ar ei ben ei hun — cymeradwyo, gwrthod, neu gymeradwyo gydag ymchwil — a'r atebolrwydd am y gost cyfle y mae pob ie yn ei gosod ar gleifion nad ydynt byth yn gweld y pwyllgor.

Ffyrdd cyffredin o fethu

• Adeiladu model pan fo treial eisoes yn ateb y cwestiwn. Ychwanegu tybiaethau lle mae tystiolaeth dda o fewn y treial yn cyfateb i'r penderfyniad, gan fewnforio gogwydd heb unrhyw ennill. Ateb: dewiswch yn fwriadol rhwng sail treial a sail model, a modelwch y bwlch na all y treial ei gwmpasu yn unig.

• Byrhau'r gorwel amser. Gorffen y model cyn i fuddion neu gostau hwyr gronni, gan fflatio ymyriadau cost ymlaen llaw megis atal. Ateb: rhedwch y gorwel nes na fydd gwahaniaethau ystyrlon yn weddill — oes ar gyfer cyflyrau gydol oes — a chyfiawnhewch ef yn erbyn hanes naturiol.

• Allosodiad optimistaidd wedi'i smyglo i mewn fel amcangyfrif pwynt. Dewis y gromlin goroesi neu'r dybiaeth parhad effaith sy'n fflatio'r canlyniad fwyaf a'i chyflwyno fel yr achos sylfaen. Ateb: ffitiwch ddewisiadau amgen, profwch bylu effaith, dangoswch yr amrediad yn erbyn data allanol.

• Adrodd amcangyfrif pwynt heb unrhyw ansicrwydd. Un gymhareb sy'n awgrymu manylder ffug. Ateb: rhedwch ddadansoddi sensitifrwydd tebygolrwyddol bob amser ac adroddwch y gromlin derbynioldeb ochr yn ochr â'r amcangyfrif pwynt.

• Drysu'r mathau o ansicrwydd. Cuddio amheuaeth strwythurol o fewn dosraniad paramedr eang, neu gyfartaleddu dros amrywioldeb go iawn. Ateb: triniwch ansicrwydd paramedr yn debygolrwyddol, ansicrwydd strwythurol drwy senario, ac amrywioldeb drwy is-grŵp.

• Cymharyddion gwan neu absennol. Dangos costeffeithiolrwydd yn erbyn plasebo neu safon hen ffasiwn pan fo clinigwyr yn dewis ymhlith opsiynau cyfredol. Ateb: cynhwyswch yr holl gymharyddion perthnasol ar brisiau a chadw at driniaeth go iawn, a byddwch yn onest am gymariaethau anuniongyrchol.

• Y model blwch du. Canlyniad na ellir ei agor, ei ail-redeg na'i atgynhyrchu, yn enwedig gan barti â buddiant. Ateb: mynnwch fodelau gweithredadwy, tablau paramedr llawn, a chyfrif dilysu ysgrifenedig cyn unrhyw benderfyniad.

• Hepgor dilysu. Ymddiried mewn model sy'n edrych yn soffistigedig heb unrhyw wiriadau wyneb, mewnol, croes nac allanol. Ateb: dilyswch ar bob lefel a dogfennwch ef; trinwch fodel heb ei ddilysu fel un heb ei brofi.

Model aeddfedrwydd

Rhestr wirio

• Datganwch yn benodol a yw'r gwerthusiad ar sail treial, ar sail model, neu'r ddau, a pham.
• Cyfiawnhewch y math o fodel (coeden, Markov, micro-efelychu, digwyddiadau arwahanol) yn erbyn y broblem benderfynu a'r clefyd.
• Gosodwch y gorwel amser yn ddigon hir fel nad oes gwahaniaethau ystyrlon pellach mewn cost neu iechyd yn cronni, a'i gyfiawnhau.
• Rhestrwch bob tybiaeth strwythurol, gan gynnwys y dybiaeth ddi-gof Markov lle bo'n berthnasol, a phrofwch y rhai sy'n bwysig.
• Olrheiniwch bob paramedr i ffynhonnell a nodwyd a graddiwch y dystiolaeth y tu ôl i yrwyr y canlyniad.
• Cynhwyswch yr holl gymharyddion byd go iawn perthnasol ar brisiau a chadw at driniaeth realistig.
• Dangoswch dybiaethau allosod amgen a'u heffaith ar y casgliad, nid yr achos sylfaen yn unig.
• Rhedwch ddadansoddi sensitifrwydd tebygolrwyddol ac adroddwch gromlin derbynioldeb costeffeithiolrwydd ochr yn ochr â'r amcangyfrif pwynt.
• Gwahanwch ansicrwydd paramedr, strwythurol ac amrywioldeb a rhowch sylw i bob un yn briodol.
• Dilyswch y model (wyneb, mewnol, croes, ac allanol lle bo modd) ac ysgrifennwch y cyfrif dilysu i lawr.
• Sicrhewch fod y model yn ddigon tryloyw ac atgynhyrchadwy i adolygydd annibynnol allu ei ailadeiladu.
• Lle mae ansicrwydd yn eang a'r penderfyniad yn fawr, rhedwch ddadansoddiad gwerth gwybodaeth i bwyso a ddylid comisiynu mwy o ymchwil.

Ffynonellau allweddol

• Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation (Oxford University Press) — y fframwaith safonol ar gyfer modelu dadansoddol penderfyniadau mewn economeg iechyd.
• Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care (Oxford University Press) — adeiladu modelau cymhwysol a dulliau dadansoddi costeffeithiolrwydd.
• Henry Glick, Jalpa Doshi, Seema Sonnad & Daniel Polsky, Economic Evaluation in Clinical Trials (Oxford University Press) — gwerthuso ar sail treial a'r dewis rhwng o fewn y treial a sail model.
• Adroddiadau Tasglu Arferion Ymchwil Da Modelu ISPOR–SMDM — canllawiau arfer da ar gysyniadoli modelau, coed penderfyniadau, modelau Markov, micro-efelychu, efelychu digwyddiadau arwahanol, a thryloywder a dilysu modelau.
• Llawlyfr gwerthusiadau technoleg iechyd NICE (PMG36) — gofynion dulliau ar gyfer modelau a gyflwynir i gorff HTA cenedlaethol — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• Economics Network, Health Economics for Teachers — modiwl modelu — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

Cyfeiriadau

1. Decision analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_analysis
2. Decision tree — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Decision_tree
3. Markov chain — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Markov_chain
4. Microsimulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Microsimulation
5. Discrete-event simulation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discrete-event_simulation
6. Sensitivity analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Sensitivity_analysis
7. Monte Carlo method — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Monte_Carlo_method
8. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
9. Statistical model validation — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Statistical_model_validation
10. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
11. Randomized controlled trial — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Randomized_controlled_trial
12. Andrew Briggs, Mark Sculpher & Karl Claxton, Decision Modelling for Health Economic Evaluation — Oxford University Press, 2006.
13. Alastair Gray, Philip Clarke, Jane Wolstenholme & Sarah Wordsworth, Applied Methods of Cost-Effectiveness Analysis in Health Care — Oxford University Press, 2011.
14. NICE health technology evaluations manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers