Fferylleconomeg

Pam mae hyn yn bwysig mewn economeg iechyd

Meddyginiaethau yw lle mae haniaethau economeg iechyd yn cwrdd â chyflwyniad bil misol. Gall un cwrs o therapi canser newydd, triniaeth genynnau neu fiolegol gostio mwy na chyflog blynyddol nyrs, ac fel arfer mae gan y gweithgynhyrchydd freinlen sy'n gadael dim cyflenwr cystadleuol i'r talwr drafod yn ei erbyn. Gwariant ar fferyllol yw un o'r llinellau sy'n tyfu gyflymaf ym mron pob cyllideb iechyd, ac yn wahanol i ysbyty neu weithlu gall godi'n sydyn pan lansir un cynnyrch am bris uchel. I gyfarwyddwr, bil y fferyllol yw'r rhan o'r gyllideb sydd fwyaf agored i wrthbarti adnoddol y mae ei fuddiant masnachol yn gwneud y mwyaf o bris.

Nid yn unig ariannol yw'r polion. Mae pob uned arian a wariwyd uwchlaw gwir werth meddyginiaeth yn uned na wariwyd ar rywbeth arall a fyddai wedi cynhyrchu mwy o iechyd — cost cyfle yw cleifion eraill, rhai anweledig fel arfer (datblygir y rhesymeg dadleoli hon ym Mhwnc 2.1 — Gwerthuso Economaidd). Ar yr un pryd, mae gan wrthod neu oedi meddyginiaeth effeithiol gost ddynol sy'n weladwy iawn: cleifion a enwir, ymgyrchoedd eiriolaeth, a phenawdau. Fferylleconomeg yw'r peirianwaith y mae system iechyd yn ei adeiladu i ddal y tyndra hwnnw'n onest, fel bod yr ateb i "a ddylem dalu'r pris hwn am y cyffur hwn?" yn gorffwys ar dystiolaeth yn hytrach nag ar bwy bynnag sy'n gweiddi uchaf.

Mae cael y peirianwaith yn iawn yn fater o arian ac ymddiriedaeth. Mae talwr sy'n gordalu'n systematig yn colli'r gallu i ariannu'r arloesedd nesaf; mae talwr sy'n tandalu neu'n oedi heb broses amddiffynadwy yn colli cyfreithlondeb cyhoeddus ac efallai y bydd yn atal yr ymchwil y mae ei eisiau. Mae'r pwnc hwn yn berchen ar sut y caiff meddyginiaethau eu prisio, eu gwerthfawrogi, eu hasesu a'u dwyn i ddefnydd — prisio ar sail gwerth, asesu technoleg iechyd (HTA) ar gyfer cyffuriau, cytundebau mynediad a reolir, cyffuriau generig a biodebyg, economeg ymchwil a datblygu (R&D), a gwahaniaethau prisiau rhyngwladol. Mae'n tybio pecyn cymorth gwerthuso cyffredinol Pwnc 2.1 — Gwerthuso Economaidd ac yn croesgyfeirio'r cwestiynau mynediad at feddyginiaethau a masnach mewn lleoliadau incwm isel at Bwnc 4.2 — Iechyd Byd-eang a Masnach.

Cysyniadau craidd

Fferylleconomeg yw'r gangen o economeg iechyd sy'n astudio costau a chanlyniadau cynhyrchion fferyllol a'r systemau sy'n talu amdanynt. Mae'n cymhwyso'r dulliau gwerthuso safonol — costeffeithiolrwydd a dadansoddiad cost-defnyddioldeb — at feddyginiaethau, ond mae'n ychwanegu set o broblemau sy'n benodol i'r ffordd y mae marchnadoedd cyffuriau'n gweithio, a dyna pam mae'n ennill ei phwnc ei hun yn hytrach na phlygu i mewn i werthuso cyffredinol.

Nodwedd ddiffiniol y farchnad yw'r breinlen. Mae breinlen yn rhoi cyfnod o fonopoli cyfreithiol fel y gall arloeswr adennill cost darganfod cyn i gystadleuwyr gopïo'r moleciwl. Yn ystod y ffenestr honno ychydig o berthynas sydd rhwng y pris a chost ymylol gweithgynhyrchu — sy'n isel ar gyfer y rhan fwyaf o gyffuriau moleciwl bach — a chaiff ei gyfyngu yn unig gan yr hyn y bydd talwyr yn ei oddef. Dyma fargen fwriadol y system: mae cymdeithas yn goddef prisiau uchel yn ystod tymor y freinlen i wobrwyo ac ariannu arloesedd, yna'n adennill y gwarged pan ddaw'r freinlen i ben a chystadleuaeth yn gyrru prisiau tuag at gost.

Gan y gall monopolydd godi pris gwahanol ar bob prynwr, mae marchnadoedd fferyllol yn achos gwerslyfr o wahaniaethu ar sail pris: mae'r un feddyginiaeth yn gwerthu am symiau gwahanol iawn mewn gwahanol wledydd, ac yn aml i wahanol dalwyr o fewn un wlad, yn ôl yr hyn y bydd pob un yn ei dalu. Mae economegwyr yn nodi y gall prisio gwahaniaethol o'r fath, mewn egwyddor, fod yn effeithlon a hyd yn oed yn deg — prisiau uwch mewn marchnadoedd cyfoethocach, is mewn rhai tlotach — ond dim ond os gellir cadw marchnadoedd ar wahân a bod y gwahaniaethu'n dilyn gallu i dalu yn hytrach na gwendid bargeinio'n unig.

Prisio ar sail gwerth yw'r syniad y dylai pris meddyginiaeth gael ei glymu wrth y budd iechyd y mae'n ei gyflawni yn hytrach nag wrth ei chost cynhyrchu neu ffigur gofynnol y gweithgynhyrchydd. Mewn systemau iechyd mae hyn fel arfer yn golygu trothwy penodol: mae pris yn dderbyniol os yw cost gynyddrannol y feddyginiaeth fesul blwyddyn bywyd a addaswyd yn ôl ansawdd (QALY) yn disgyn islaw gwerth a nodwyd (mae peirianwaith y QALY a'r trothwy'n perthyn i Bwnc 2.1 — Gwerthuso Economaidd). Asesu technoleg iechyd yw'r broses sefydliadol — a redir gan gyrff megis Sefydliad Cenedlaethol dros Ragoriaeth mewn Iechyd a Gofal (NICE) Lloegr, IQWiG yr Almaen, Asiantaeth Cyffuriau Canada (CDA, CADTH gynt), Pwyllgor Cynghori ar Fuddion Fferyllol Awstralia (PBAC), a Sefydliad Adolygu Clinigol ac Economaidd (ICER) anllywodraethol yr Unol Daleithiau — sy'n arfarnu'r dystiolaeth hon ac yn cynghori a ddylid ad-dalu meddyginiaeth ac ar ba bris.

Lle mae tystiolaeth adeg lansio'n rhy denau neu bris yn rhy uchel, mae talwyr yn gynyddol yn defnyddio cytundeb mynediad a reolir (a elwir hefyd yn gynllun rhannu risg neu fynediad cleifion): contract sy'n rhoi mynediad ar amodau — disgownt cyfrinachol, cap ar gyfanswm gwariant, ad-daliad os yw'r cyffur yn tanberfformio, neu gwmpas dim ond tra bo data pellach yn cael eu casglu. Mae'r rhain yn pontio'r bwlch rhwng pris lansio gweithgynhyrchydd a thystiolaeth talwr, ond maent yn ychwanegu cost weinyddol a monitro ac yn aml yn cuddio'r gwir bris.

Mae dau fath o gystadleuaeth ôl-freinlen yn disgyblu pris. Copi sy'n gemegol unfath o feddyginiaeth moleciwl bach yw cyffur generig, y gellir ei farchnata unwaith y bydd y freinlen ac unrhyw gyfnod unigedd data'n dod i ben; mae mynediad generig fel arfer yn chwalu pris tuag at gost gweithgynhyrchu. Biodebyg yw'r cyfatebiaeth ar gyfer meddyginiaethau biolegol — moleciwlau mawr, cymhleth a dyfir mewn celloedd byw na ellir eu copïo'n union, dim ond yn ddigon agos i'w barnu'n glinigol gywerth; mae cystadleuaeth biodebyg yn gostwng pris hefyd, ond llai ac yn arafach na generig, oherwydd bod gweithgynhyrchu a chymeradwyo'n costio mwy. Mae gwledydd hefyd yn cymharu prisiau ar draws ffiniau drwy brisio cyfeirio allanol, gan bennu neu gapio pris domestig drwy gyfeirio at fasged o brisiau gwledydd eraill — ysgogiad cyffredin, ond un a all ôl-danio drwy roi rheswm i weithgynhyrchwyr lansio'n uchel neu ddim o gwbl mewn marchnadoedd prisiau isel.

Yn olaf, mae economeg arloesi'n fframio'r ddadl gyfan. Mae dod â meddyginiaeth i'r farchnad yn gofyn darganfod, a threialon clinigol drud, gyda'r rhan fwyaf o ymgeiswyr yn methu ar hyd y ffordd. Mae'r amcangyfrifon a ddyfynnir fwyaf o gost R&D cyfalafol fesul cyffur a gymeradwywyd — a gysylltir â DiMasi a chydweithwyr yng Nghanolfan Tufts — yn cyrraedd biliynau o ddoleri UDA (rhoddodd astudiaeth yn 2016 hi ar tua US$2.6 biliwn mewn gwerthoedd 2013), ond mae'r ffigurau hyn yn cael eu herio'n gryf: maent yn dibynnu ar ddata cyfrinachol a gyflenwir gan y diwydiant, yn cynnwys cost cyfle cyfalaf, ac mae beirniaid yn dadlau eu bod yn gorddatgan yn sylweddol y gwir gost sy'n berthnasol i'r cyhoedd. Trinwch unrhyw ffigur cost R&D unigol fel honiad i'w briodoli a'i holi, nid ffaith. Cyffuriau amddifad ar gyfer clefydau prin, lle na all niferoedd cleifion bach ledaenu'r costau hyn, yw fersiwn fwyaf miniog y broblem brisio.

Arferion gorau

1. Angorwch bris i werth, nid cost-plws na'r ffigur gofynnol. Mae cost gweithgynhyrchu'r rhan fwyaf o feddyginiaethau'n dweud bron dim wrthych am yr hyn y maent yn werth, ac mae'r pris lansio'n gynnig agoriadol. Aseswch pa iechyd y mae'r feddyginiaeth yn ei gyflawni mewn gwirionedd yn erbyn y dewis amgen cyfredol gorau, a gadewch i hynny — wedi'i fesur yn erbyn trothwy eich system — bennu'r pris yr ydych yn fodlon ei dalu. Mae angor gwerth yn rhoi rhif amddiffynadwy i'ch trafodwyr a rheswm i gerdded i ffwrdd.

2. Mynnwch y cymharydd cywir a budd cynyddrannol go iawn. Mae gwerth meddyginiaeth bob amser yn gymharol â'r hyn y byddai cleifion yn ei dderbyn fel arall, felly mae'r cymharydd a ddewiswyd yn y ffeil dystiolaeth yn penderfynu'r canlyniad. Mae gan weithgynhyrchwyr gymhelliad i gymharu yn erbyn safon gofal wan neu hen ffasiwn; mynnwch gymhariaeth yn erbyn y driniaeth yr ydych yn ei defnyddio mewn gwirionedd. Lle mae'r treial yn dangos pwynt terfyn dirprwyol yn unig — biofarciwr yn hytrach na goroesi neu ansawdd bywyd — disgowntiwch y budd a honnir ac ystyriwch wneud taliad yn amodol ar ganlyniadau go iawn.

3. Defnyddiwch gytundebau mynediad a reolir i brynu amser, nid i guddio bargen wael. Pan fo meddyginiaeth yn addawol ond y dystiolaeth yn anaeddfed, gall cytundeb sy'n clymu taliad parhaus wrth ddata sy'n dod i'r amlwg — cwmpas gyda datblygu tystiolaeth, neu ad-daliad ar sail canlyniadau — ddatgloi mynediad heb ymrwymo i bris heb ei brofi. Ond mae'r contractau hyn yn gostus i'w gweinyddu ac yn hawdd eu cynllunio'n wael; byddwch yn eglur a ydych yn rheoli ansicrwydd gwirioneddol ynghylch effaith neu'n syml yn cuddio disgownt yr oeddech yn rhy wan i'w ennill yn llwyr.

4. Amddiffynnwch fuddion cyfrinachedd heb ddod yn garcharor iddo. Mae disgowntiau cyfrinachol yn gadael i weithgynhyrchydd werthu'n rhad i un talwr heb dorri ei bris rhestr ym mhobman, a all sicrhau pris net is nag y byddai negodi agored. Y gost yw colli tryloywder: ni all y cyhoedd na thalwyr eraill weld yr hyn a dalwyd, mae prisio cyfeirio allanol yn cael ei lygru, ac mae gwerthuswyr yn cael anhawster cymharu bargeinion. Pwyswch y disgownt ychwanegol y mae cyfrinachedd yn ei brynu yn erbyn yr atebolrwydd y mae'n ei wario, a chadwch y gwir bris net yn weladwy i'r rhai sy'n gwneud y penderfyniad.

5. Cynlluniwch y cylch oes cyfan, a chasglwch yr arbedion pan ddaw'r freinlen i ben. Dim ond hanner y fargen yw pris uchel blynyddoedd y freinlen; yr hanner arall yw'r gostyngiad sydyn pan ddaw generig neu fiodebyg i mewn. Adeiladwch y trawsnewidiad hwnnw i gyllidebau a systemau rhagnodi: newidiwch gleifion yn brydlon i generig, rhedwch gaffael sy'n gwobrwyo manteisio ar fiodebyg, a gwrthsefyllwch dactegau sy'n oedi cystadleuaeth. Mae system sy'n talu prisiau arloesedd ond yn methu â dal arbedion generig wedi cadw costau'r fargen a rhoi'r gorau i'w henillion.

6. Trinwch fiodebyg fel marchnad wahanol, arafach na generig. Gan na ellir copïo meddyginiaethau biolegol yn union, mae cystadleuaeth biodebyg yn wannach: llai o fynychwyr, disgowntiau llai, ac amharodrwydd clinigwyr neu gleifion i newid. Mae mesurau gweithredol — rhannu enillion sy'n dychwelyd arbedion i unedau rhagnodi, addysg clinigwyr, a thendrau sy'n gwarantu cyfaint — yn gwneud llawer mwy i wireddu gwerth biodebyg na rheolau amnewid goddefol. Mae'r wobr yn fawr oherwydd bod meddyginiaethau biolegol yn dominyddu gwariant cyffuriau cost uchel.

7. Gwyliwch am a gwrthsefyllwch ymestyn breinlenni ('evergreening') a chwarae'r cylch oes. Gall gweithgynhyrchwyr ymestyn monopoli effeithiol drwy ymestyn breinlenni (evergreening) — breinlenni newydd ar ail-fformwleiddiadau bach, newidiadau dosio neu gyfuniadau sy'n ychwanegu ychydig o werth clinigol — a thrwy dactegau sy'n oedi mynediad generig. Dylai talwyr a rheoleiddwyr asesu a yw cynnyrch "newydd" yn cynnig budd cynyddrannol go iawn dros y gwreiddiol sydd ar fin mynd yn generig, a gwrthod talu premiwm am newidiadau sy'n gwasanaethu'r cloc breinlen yn hytrach na'r claf.

8. Deallwch effeithiau ail drefn prisio cyfeirio allanol cyn dibynnu arno. Mae cyfeirio prisiau gwledydd eraill yn rhad yn weinyddol ac yn amddiffynadwy'n wleidyddol, ond mae'n cysylltu marchnadoedd y byddai'n well gan weithgynhyrchwyr eu cadw ar wahân. Yr ymatebion rhagweladwy yw lansio'n uchel ym mhobman, oedi lansio mewn gwledydd prisiau isel i ddiogelu basgedi cyfeirio, neu dynnu'n ôl o farchnadoedd bach yn gyfan gwbl. Os ydych yn defnyddio prisio cyfeirio, modelwch sut y mae eich dewis basged yn newid cymhellion gweithgynhyrchwyr, a'i gyfuno ag asesu gwerth yn hytrach na rhoi'r naill yn lle'r llall.

9. Triniwch therapïau amddifad ac untro â rheolau a adeiladwyd at y diben. Mae clefydau prin iawn a therapïau genynnau un-weinyddiad yn torri offer safonol: mae niferoedd cleifion yn rhy fach i ledaenu cost R&D, mae treialon yn fach ac yn ddi-reolaeth, ac mae'n rhaid talu am iachâd a ddarperir unwaith yn erbyn buddion a wasgarwyd dros ddegawdau. Yn hytrach na gorfodi'r rhain i'r trothwy arferol a gwrthod popeth, mae llawer o systemau'n mabwysiadu addaswyr penodol, cronfeydd ar wahân, neu daliad ar ffurf blwydd-dal wedi'i ledaenu dros amser — ond dylent wneud hynny'n dryloyw, ac enwi'r swm ychwanegol y maent yn dewis ei dalu am brinder.

10. Cadwch y penderfyniad fferyllol o fewn y ffrâm cost cyfle. Mae pob meddyginiaeth a ariennir uwchlaw'r trothwy yn disodli gofal mewn mannau eraill yn y system, hyd yn oed pan fo'r gofal hwnnw'n ddienw. Gwrthsefyllwch yr anghymesuredd lle mae claf adnabyddadwy sydd eisiau cyffur yn drech na'r cleifion anweledig sy'n colli eu triniaeth i dalu amdano. Mae proses amddiffynadwy'n datgan y trothwy, yn ei gymhwyso'n gyson, ac yn onest bod dweud ie wrth un feddyginiaeth yn dweud na wrth rywbeth arall (rhesymeg dogni yw Pwnc 3.3 — Dogni).

11. Gwahanwch y ddadl gwobrwyo arloesedd oddi wrth bris unrhyw gyffur unigol. Mae gweithgynhyrchwyr yn cyfiawnhau prisiau uchel drwy'r angen i ariannu R&D yn y dyfodol, ond mae talwr yn gwobrwyo arloesedd drwy'r system gyfan o freinlenni a phrisiau, nid drwy ordalu am un cynnyrch y mae ei dystiolaeth yn wan. Aseswch bob meddyginiaeth ar ei gwerth ei hun, a dilynwch gymhellion arloesedd — lle mae eu hangen — drwy offerynnau polisi bwriadol yn hytrach na thrwy brisiau unigol chwyddedig (mecanweithiau arloesedd yw Pwnc 5.1 — Economeg Arloesi Iechyd).

12. Mynnwch dystiolaeth byd go iawn i gadarnhau'r hyn a addawodd y treial. Mae penderfyniadau lansio'n gorffwys ar dreialon mewn cleifion dethol o dan amodau delfrydol; mae poblogaethau gwirioneddol yn hŷn, yn salach ac yn llai ymlynol, felly mae effeithiolrwydd byd go iawn yn aml yn disgyn yn fyr o effeithlonrwydd treial. Adeiladwch gasglu data i mewn i ad-daliad fel y gellir ailedrych ar bris a chwmpas parhaus wrth i dystiolaeth gronni, a byddwch yn barod i ailnegodi i lawr pan fo meddyginiaeth yn tanddarparu.

Cwestiynau i'w trafod gyda'ch tîm

1. Beth yw ein safle cerdded i ffwrdd ar feddyginiaeth newydd, ac a oes gennym y ddewrder a'r broses i'w ddefnyddio? Prif ffynhonnell gwendid talwr yw'r anallu i ddweud na'n gredadwy. Mae gweithgynhyrchydd sy'n trafod cynnyrch breinlen heb eilydd yn dal y rhan fwyaf o'r trosoledd oni all y talwr wrthod yn wirioneddol, ac mae'r ddwy ochr yn gwybod a yw'r bygythiad hwnnw'n real. Trafodwch ble mae eich trothwy'n eistedd, pwy sydd wedi'i awdurdodi i wrthod, a beth sy'n digwydd yn wleidyddol pan fo gwrthodiad yn cwrdd ag ymgyrch eiriolaeth — oherwydd nad yw safle cerdded i ffwrdd sy'n dymchwel o dan y pennawd cyntaf yn safle o gwbl. Archwiliwch benderfyniad diweddar: a osododd tystiolaeth y pris, neu bwysau? Mae ateb gonest yn gwahaniaethu rhwng y meddyginiaethau y byddech yn cerdded i ffwrdd oddi wrthynt yn wirioneddol a'r rhai yr oeddech bob amser yn mynd i dalu amdanynt, ac yn wynebu'r hyn y byddai'n rhaid iddo newid — proses, llywodraethiant, cyfathrebu cyhoeddus — er mwyn i'ch "na" gael ei gredu.

2. Lle mae cyfrinachedd wedi ymlusgo i'n bargeinion cyffuriau, beth ydym ni'n ei ennill a beth ydym ni'n ei roi i fyny? Disgowntiau cyfrinachol bellach yw'r norm mewn llawer o systemau, ac maent yn aml yn sicrhau pris net is nag y gallai negodi agored. Ond mae gan gyfrinachedd gostau sy'n cronni'n dawel: ni all y cyhoedd farnu a yw penderfyniadau'n deg, mae talwyr a gwerthuswyr eraill yn gweithio gyda phrisiau rhestr ffug, ac mae prisio cyfeirio allanol ym mhobman yn cael ei ddiraddio. Mapiwch faint o'ch gwariant cyffuriau sydd bellach yn rhedeg drwy brisiau net heb eu datgelu, a gofynnwch pwy all weld y gwir rifau mewn gwirionedd pan wneir penderfyniad ariannu. Mae'r tyndra'n real — gallai tryloywder llawn godi'r prisiau yr ydych yn eu talu, tra bod cyfrinachedd llawn yn erydu cyfreithlondeb a chymharedd. Mae ateb gonest yn enwi'r atebolrwydd penodol yr ydych yn ei fasnachu am y disgownt penodol, yn hytrach na thrin cyfrinachedd fel un rhad ac am ddim.

3. Ydym ni'n dal yr arbedion llawn pan fo meddyginiaethau'n colli eu breinlen, neu'n talu costau arloesedd yn unig? Bargen economaidd fferyllol yw prisiau uchel yn ystod blynyddoedd y freinlen yn gyfnewid am generig a biodebyg rhad wedyn — ond dim ond os yw'r system yn ei chynaeafu'n weithredol y daw ail hanner y fargen honno i'r fei. Trafodwch pa mor gyflym y mae eich rhagnodi'n newid i generig, faint o'r arbediad biodebyg sydd ar gael yr ydych yn ei wireddu mewn gwirionedd, ac a yw tactegau gemio'n oedi cystadleuaeth y gallech ei herio. Edrychwch ar ddiwedd breinlen diweddar: pa mor hir nes i bris ostwng, a faint o werth a ddihangodd yn y cyfamser? Y posibilrwydd anghyfforddus yw eich bod yn talu prisiau arloesedd yn ddibynadwy ond yn casglu arbedion ôl-freinlen yn araf ac yn anghyflawn, gan gadw costau'r fargen wrth roi'r gorau i'w henillion. Mae ateb gonest yn meintioli'r gollyngiad ac yn neilltuo rhywun i'w gau.

4. Ydym ni'n craffu ar y cymharydd ym mhob ffeil dystiolaeth, neu'n derbyn yr un a ddewisodd y gweithgynhyrchydd? Mae gwerth meddyginiaeth yn gwbl gymharol â'r hyn y byddai cleifion yn ei dderbyn fel arall, felly mae'r cymharydd sydd wedi'i fewnosod yn y treial yn penderfynu'r canlyniad yn dawel cyn i'ch pwyllgor drafod un rhif. Mae gan weithgynhyrchwyr gymhelliad parhaol i gymharu yn erbyn safon gofal hen ffasiwn neu wan, ac yn erbyn cystadleuydd sydd ar fin mynd yn generig y mae ei bris ar fin chwalu. Trafodwch a yw eich proses arfarnu'n ail-lunio'n rheolaidd y budd cynyddrannol yn erbyn y driniaeth y mae eich clinigwyr yn ei defnyddio heddiw — ac yn erbyn yr opsiwn rhatach sy'n cyrraedd y flwyddyn nesaf — yn hytrach na'r llinell sylfaen yn y ffeil. Archwiliwch benderfyniad cadarnhaol diweddar: ai'r cymharydd go iawn oedd e, neu un gwenieithus? Siaradwch am bwy ar eich tîm sydd â'r wybodaeth ffarmacolegol a chlinigol i herio cymharydd yn gredadwy, oherwydd bod pwyllgor na all herio'r llinell sylfaen yn arfarnu fframio'r gweithgynhyrchydd, nid y feddyginiaeth. Mae ateb gonest yn enwi'r achosion lle byddai'r cymharydd anghywir wedi newid y penderfyniad.

5. Sut ydym ni'n trin cyffuriau amddifad a therapïau genynnau untro — a oes gennym reolau penodol, neu ydym ni'n byrfyfyrio o dan bwysau? Mae clefydau prin iawn a therapïau un-weinyddiad yn torri'r pecyn cymorth safonol: mae niferoedd cleifion yn rhy fach i ledaenu cost datblygu, mae treialon yn fach ac yn aml heb eu rheoli, ac mae'n rhaid talu am iachâd untro yn erbyn buddion a wasgarwyd dros ddegawdau. Y demtasiwn yw naill ai gorfodi'r cynhyrchion hyn drwy'r trothwy arferol a gwrthod bron pob un, neu eu chwifio drwodd o dan bwysau emosiynol ac eiriolaeth heb ffrâm amddiffynadwy. Trafodwch a oes gan eich system reolau a enwir, tryloyw — addaswyr penodol, cronfa ar wahân, neu daliad ar ffurf blwydd-dal wedi'i ledaenu dros amser — neu a yw pob achos yn cael ei benderfynu o'r newydd mewn argyfwng. Byddwch yn onest am y premiwm yr ydych yn dewis ei dalu am brinder, ac a allwch ei ddatgan a'i amddiffyn yn gyhoeddus. Beth fyddai ei angen i wneud eich triniaeth o'r therapi genynnau nesaf yn rhagweladwy yn hytrach nag adweithiol? Mae ateb gonest yn gwahaniaethu rhwng parodrwydd egwyddorol i dalu mwy am brinder ac anallu syml i ddweud na.

6. Pan fyddwn yn llofnodi cytundeb mynediad a reolir, ydym ni'n rheoli ansicrwydd yn wirioneddol — ac a allwn ni ei fonitro mewn gwirionedd? Mae cytundebau ar sail canlyniadau a chwmpas-gyda-thystiolaeth yn addo datgloi mynediad cynnar wrth amddiffyn y talwr os yw meddyginiaeth yn tanberfformio, ond maent yn gostus i'w gweinyddu ac yn hawdd eu cynllunio fel na fyddant byth yn brathu. Trafodwch a oes gan eich cytundebau diweddar sbardunau data go iawn a gostyngiadau pris awtomatig, neu a ydynt wedi dod yn ddisgowntiau parhaol yn dawel wedi'u gwisgo fel rhannu risg. Gofynnwch pwy sy'n berchen ar y gofrestrfa, a yw'r data'n cael eu casglu mewn gwirionedd yn eich poblogaeth hŷn eich hun gyda chyd-forbidrwydd, a beth sy'n digwydd yn bendant os yw'r budd byd go iawn yn disgyn yn fyr o'r treial. Edrychwch ar gytundeb sy'n rhedeg nawr: a oes unrhyw un wedi'i fesur, ac a fyddech yn gwybod pe bai'r cyffur yn tanddarparu? Y gwahaniaeth sy'n bwysig yw a ydych yn rheoli ansicrwydd gwirioneddol ynghylch effaith neu'n syml yn cuddio disgownt yr oeddech yn rhy wan i'w ennill yn llwyr. Mae ateb gonest yn enwi o leiaf un cytundeb na allech, yn ymarferol, ei orfodi.

Yn ymarferol: enghraifft economeg iechyd

Mae cronfa yswiriant iechyd genedlaethol gwlad incwm canolig uwch ffuglennol Solvenia — system yswiriant cymdeithasol sy'n cwmpasu ei naw miliwn o drigolion — yn wynebu penderfyniad ar feddyginiaeth fiolegol a lansiwyd yn ddiweddar ar gyfer arthritis gwynegol cymedrol i ddifrifol. Mae ffeil y gweithgynhyrchydd yn honni rhagoriaeth dros driniaeth gyfredol ac yn gofyn pris rhestr a fyddai'n gwneud y feddyginiaeth yn un o ddeg gwariant cyffuriau mwyaf y gronfa o fewn tair blynedd. Mae'r gronfa'n cyfeirio'r cynnyrch at ei phwyllgor HTA cyn cytuno ar unrhyw ad-daliad.

Symudiad cyntaf y pwyllgor yw craffu ar y cymharydd. Cymharodd y treial canolog y biolegol newydd yn erbyn cyffur confensiynol hŷn y mae rhiwmatolegwyr Solvenia wedi'i adael i raddau helaeth, nid yn erbyn y biolegol sydd bellach yn safonol — ac y mae ei freinlen ei hun yn dod i ben y flwyddyn nesaf, gyda biodebyg yn cael eu disgwyl. O'i ailasesu yn erbyn y driniaeth y byddai cleifion yn ei derbyn fel arall, ac yn erbyn y biodebyg rhatach sydd ar fin cyrraedd, mae'r budd cynyddrannol yn crebachu ac mae'r gost gynyddrannol fesul QALY yn codi ymhell uwchlaw trothwy a nodwyd y gronfa. Roedd yr honiad rhagoriaeth pennawd yn real ond wedi'i fesur yn erbyn y llinell sylfaen anghywir.

Mae'r gweithgynhyrchydd yn ymateb bod ei bris yn adlewyrchu cost arloesedd, gan ddyfynnu ffigurau cost R&D y diwydiant yn y biliynau. Mae'r pwyllgor yn trin hyn yn barchus ond yn gadarn: mae'r gronfa'n gwobrwyo arloesedd drwy'r system gyfan o freinlenni a phrisiau, ac ni all adael i ffigur R&D cyfanredol a heriwyd drechu gwerth y cynnyrch penodol hwn yn erbyn ei gymharydd go iawn. Mae'n cynnig pris sy'n gyson â budd cynyddrannol y feddyginiaeth dros y safon biodebyg sydd i ddod — ymhell islaw'r ffigur gofynnol.

I bontio'r bwlch, mae'r ddwy ochr yn negodi cytundeb mynediad a reolir. Rhoddir mynediad ar unwaith i gleifion sydd wedi methu â meddyginiaethau biolegol presennol, am ddisgownt cyfrinachol, â chap gwariant am y ddwy flynedd gyntaf ac ymrwymiad i gasglu data byd go iawn ar gyfraddau ymateb. Os yw'r gofrestrfa'n dangos nad yw budd y treial yn dal ym mhoblogaeth hŷn, gyd-forbid Solvenia, mae'r pris yn gostwng yn awtomatig. Mae'r gronfa'n onest yn fewnol am y cyfaddawd: mae'r pris net cyfrinachol yn sicrhau gwell bargen nag y byddai negodi agored, ond mae'n golygu nad yw ffigurau costeffeithiolrwydd cyhoeddedig y pwyllgor ei hun bellach yn adlewyrchu'r hyn a delir mewn gwirionedd, felly mae'n cofnodi'r gwir bris net mewn atodiad cyfyngedig ar gyfer llywodraethiant. Pan fydd y biodebyg cystadleuol yn lansio'r flwyddyn ganlynol, mae'r gronfa'n rhedeg tendr rhannu enillion sy'n newid y rhan fwyaf o gleifion cymwys ac yn dychwelyd rhan o'r arbediad i'r unedau rhiwmatoleg — gan ddal hanner ôl-freinlen y fargen yr oedd ei newidiadau cynharach, arafach wedi gadael iddi ddiferu i ffwrdd. Y wers y mae'r gronfa'n ei thynnu yw bod pris meddyginiaeth yn cael ei ennill neu ei golli ar y cymharydd, y trothwy, a'r parodrwydd i aros am dystiolaeth — nid ar rif agoriadol y gweithgynhyrchydd.

Pedwar lens sector

Egin fusnes

Fel arfer mae biotechnoleg fach neu fenter therapiwteg ddigidol yn cyfarfod fferylleconomeg fel y bar tystiolaeth y mae'n rhaid iddo ei glirio i gael ei dalu o gwbl. Mae ei gyfalaf prin yn gorfodi dewisiadau caled am ddylunio treialon, a'r demtasiwn yw rhedeg astudiaeth rad yn erbyn cymharydd gwan neu bwynt terfyn dirprwyol — yn union yr hyn y mae talwyr bellach yn ei ddisgowntio. Mae'r fenter sy'n cynllunio ei thystiolaeth o amgylch yr hyn y bydd cyrff HTA yn ei werthfawrogi, yn ymgysylltu'n gynnar â thalwyr ynghylch cymharyddion a chanlyniadau derbyniol, ac yn dylunio ar gyfer stori werth amddiffynadwy, yn llawer mwy tebygol o sicrhau pris hyfyw nag un sy'n optimeiddio dim ond ar gyfer cymeradwyaeth reoleiddiol. I egin fusnes, nid cam cydymffurfio hwyr yw meddwl fferylleconomig ond un strategol cynnar.

Busnes bach

Mae chwaraewr bach sefydledig — gweithgynhyrchydd generig neu fiodebyg, cyfansoddydd arbennigion, cadwyn fferyllfeydd cymunedol, neu un clinig arbenigol sy'n dosbarthu cyffuriau cost uchel — yn cyfarfod fferylleconomeg fel rhan sefydlog o weithrediadau cyflwr cyson yn hytrach na phorth gwneud-neu-dorri. Ei bryder yw elw ac ad-daliad dibynadwy o fewn rheolau a osodir gan dalwyr mwy: ennill tendrau, cynnal cyflenwad generig prisiau isel y mae eu heconomeg yn denau, a newid cleifion i fiodebyg lle mae rhannu enillion yn ei wobrwyo. Yn wahanol i egin fusnes, nid yw'n pentyrru ei fodolaeth ar un stori werth; mae'n rheoli portffolio o drafodion cymedrol, ailadroddadwy lle mae telerau caffael a thalu prydlon yn bwysicach na negodiadau prisio pennawd. Mae ei ddylanwad ar bris unrhyw feddyginiaeth unigol yn gyfyngedig, felly mae ei ddisgyblaeth yn weithredol — data dosbarthu cywir, stoc a thendro effeithlon, a sylw i pryd y mae pris cyfeirio neu adfachu'n erydu'r elw y mae'n dibynnu arno'n dawel.

Menter

Mae gweithgynhyrchydd fferyllol mawr neu brif yswiriwr yn byw o fewn y deinameg hyn fel busnes craidd. Mae'r gweithgynhyrchydd yn rhedeg strategaeth brisio fyd-eang — gosod lansiadau mewn trefn i ddiogelu basgedi cyfeirio, strwythuro disgowntiau cyfrinachol, rheoli strategaeth cylch oes a breinlen — tra bod y talwr mawr yn adeiladu capasiti HTA, yn negodi cytundebau mynediad a reolir, ac yn rhedeg rhaglenni manteisio ar fiodebyg ar raddfa. Ar raddfa menter mae'r gystadleuaeth yn soffistigedig ac yn ailadroddus: mae'r ddwy ochr yn modelu cymhellion ei gilydd, ac mae enw da'n bwysig oherwydd y byddant yn cyfarfod eto dros y cynnyrch nesaf. Y cwestiwn menter yw a yw'r sefydliad yn echdynnu gwerth o anghymesureddau neu'n eu llywodraethu'n amddiffynadwy, oherwydd bod rheoleiddwyr, cyhoedd a gwrthbartïon yn gynyddol yn gweld y gwahaniaeth.

Llywodraeth

Mae gweinyddiaeth neu dalwr cenedlaethol yn gosod y rheolau y mae'r lleill yn chwarae yn eu herbyn: y trothwy ad-dalu, y broses HTA, telerau breinlen ac unigedd data, polisi amnewid generig a biodebyg, ac a ddylid a sut i ddefnyddio prisio cyfeirio allanol. Ei hatebolrwydd yw'r ehangaf — i gleifion a wrthodwyd ac i gleifion a wasanaethwyd, i drethdalwyr, ac i ddiwydiant y gallai hefyd fod eisiau ei ddenu a'i dyfu. Mae llywodraeth yn cario'r tyndra y gall asesu gwerth a pholisi diwydiannol dynnu i gyfeiriadau cyferbyniol: nid y pris sy'n gwobrwyo arloesedd domestig orau bob amser yw'r pris sy'n prynu'r mwyaf o iechyd. Rhaid i'w disgyblaeth fod i gadw'r amcanion hynny'n eglur ac ar wahân, a gwneud ei phennu blaenoriaethau'n deg yn weithdrefnol (peirianwaith tegwch yw Pwnc 3.3 — Dogni; mae mynediad mewn lleoliadau incwm isel a rheolau masnach yn Bwnc 4.2 — Iechyd Byd-eang a Masnach).

Ffyrdd cyffredin o fethu

• Derbyn cymharydd y gweithgynhyrchydd. Gadael i'r ffeil dystiolaeth gymharu cyffur newydd yn erbyn gofal hen ffasiwn yn chwyddo ei werth ymddangosiadol. Ateb: nodwch y cymharydd y mae cleifion yn ei dderbyn mewn gwirionedd, ac ailasesu budd cynyddrannol yn ei erbyn.

• Talu cost-plws neu dalu'r pris gofynnol. Angori ar gost gweithgynhyrchu neu ar y cynnig agoriadol yn anwybyddu gwerth yn llwyr. Ateb: aseswch iechyd a gyflawnir yn erbyn trothwy a negodwch i rif ar sail gwerth â gwir safle cerdded i ffwrdd.

• Llofnodi cytundebau mynediad a reolir na allwch eu monitro. Mae bargeinion ar sail canlyniadau na chânt byth eu mesur yn dod yn ddisgowntiau parhaol wedi'u gwisgo fel rhannu risg. Ateb: adeiladwch gasglu data a gostyngiadau pris i mewn i'r contract, ac adnoddwch y monitro cyn llofnodi.

• Rhoi'r gorau i arbedion ôl-freinlen. Parhau i ragnodi'r gwreiddiol ar ôl i generig neu fiodebyg gyrraedd yn cadw costau arloesedd heb yr enillion. Ateb: newidiwch yn brydlon, rhedwch dendrau rhannu enillion, a herio ymestyn breinlenni.

• Dibynnu ar brisio cyfeirio allanol yn unig. Trin basged gyfeirio fel dewis arall yn lle asesu gwerth yn gwahodd ymddygiad lansio'n uchel ac oedi lansio. Ateb: cyfunwch brisio cyfeirio â HTA go iawn a modelwch ymatebion gweithgynhyrchwyr i'ch basged.

• Gordalu am brinder yn ddiofyn neu ei wrthod yn ddiofyn. Nid yw gorfodi cyffuriau amddifad drwy'r trothwy safonol na'u chwifio i gyd drwodd yn amddiffynadwy. Ateb: mabwysiadwch reolau penodol, tryloyw ar gyfer therapïau clefydau prin ac untro ac enwch y premiwm yr ydych yn dewis ei dalu.

• Gadael i'r claf gweladwy drechu'r rhai anweledig. Mae ariannu cyffur am bris uchel o dan bwysau eiriolaeth yn disodli cleifion dienw mewn mannau eraill. Ateb: daliwch bob penderfyniad o fewn y ffrâm cost cyfle a chymhwyswch y trothwy'n gyson.

Model aeddfedrwydd

Rhestr wirio

• Cadarnhewch fod y ffeil dystiolaeth yn cymharu'r feddyginiaeth yn erbyn y driniaeth y mae eich cleifion yn ei derbyn mewn gwirionedd, nid un hen ffasiwn.
• Aseswch gost gynyddrannol fesul QALY yn erbyn eich trothwy a nodwyd cyn cytuno ar unrhyw bris.
• Diffiniwch eich safle cerdded i ffwrdd a chadarnhewch pwy sydd wedi'i awdurdodi i wrthod a sut yr amddiffynnir gwrthodiad yn gyhoeddus.
• Disgowntiwch bwyntiau terfyn dirprwyol a gofynnwch am gasglu tystiolaeth byd go iawn lle mae tystiolaeth treial yn anaeddfed.
• Lle defnyddir cytundeb mynediad a reolir, adeiladwch fonitro, sbardun data a gostyngiad pris awtomatig i mewn.
• Cofnodwch y gwir bris net ar gyfer llywodraethiant lle bynnag y mae disgowntiau cyfrinachol yn berthnasol.
• Cynlluniwch drawsnewid diwedd breinlen pob meddyginiaeth a gosodwch dargedau ar gyfer newid generig a biodebyg.
• Rhedwch rannu enillion neu dendrau i wireddu arbedion biodebyg, a gwiriwch am ymestyn breinlenni cyn talu premiwm am ail-fformwleiddiad.
• Os defnyddiwch brisio cyfeirio allanol, modelwch sut y mae eich basged yn newid cymhellion lansio a phrisio gweithgynhyrchwyr.
• Cymhwyswch reolau penodol, tryloyw ar gyfer therapïau amddifad ac untro, ac enwch unrhyw bremiwm a delir am brinder.

Ffynonellau allweddol

• Adroddiadau arfer da ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) — dulliau ar gyfer gwerthuso economaidd fferyllol a thystiolaeth byd go iawn.
• Canllawiau dulliau a phrosesau gwerthuso technoleg iechyd NICE (e.e. PMG36) — enghraifft genedlaethol o HTA ar gyfer meddyginiaethau.
• Gwaith Patricia Danzon ar brisio fferyllol, gwahaniaethu ar sail pris, a gwahaniaethau prisiau rhyngwladol.
• DiMasi, Hansen & Grabowski, "The Price of Innovation" (Journal of Health Economics, 2003) a diweddariad Tufts 2016 — yr amcangyfrifon cost R&D a ddyfynnir fwyaf, ac a heriwyd fwyaf; darllenwch ochr yn ochr â'u beirniaid (e.e. Light & Warburton).
• Cyhoeddiadau'r Swyddfa Economeg Iechyd (OHE) ar brisio cyffuriau, asesu gwerth, a chytundebau mynediad a reolir.
• Canllawiau WHO ar bolisi prisio meddyginiaethau a'r Rhestr Fodel o Feddyginiaethau Hanfodol.
• OECD, Health at a Glance a Pharmaceutical Pricing Policies in a Global Market — data prisio a gwariant cymharol.

Cyfeiriadau

1. Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost%E2%80%93utility_analysis
3. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
4. Price discrimination — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Price_discrimination
5. Value-based pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value-based_pricing
6. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
7. National Institute for Health and Care Excellence — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence
8. Generic drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Generic_drug
9. Biosimilar — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Biosimilar
10. External reference pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/External_reference_pricing
11. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
12. Evergreening — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Evergreening
13. DiMasi, J.A., Hansen, R.W. & Grabowski, H.G., "The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs" — Journal of Health Economics, 22(2), 2003.
14. Danzon, P.M. & Chao, L.-W., "Does Regulation Drive out Competition in Pharmaceutical Markets?" — Journal of Law & Economics, 43(2), 2000.
15. ISPOR — Good Practices for Outcomes Research reports — https://www.ispor.org
16. NICE health technology evaluations: methods and processes (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. OECD, Health at a Glance — Organisation for Economic Co-operation and Development — https://www.oecd.org/health/health-at-a-glance