主题 2.4
药物经济学
一种药物的价格,并非由其生产成本决定,而是由付费方被说服相信它值多少钱决定,因此药物经济学这门学科,就是围绕"价值"应当意味着什么而展开的一场较量——证据对抗筹码。
为什么这在卫生经济学中很重要
药物正是卫生经济学的抽象理论与每月账单相遇的地方。一个疗程的新型癌症疗法、一种基因治疗或一种生物制剂,其费用可能超过一名护士的年薪,而制造商通常持有专利,使付费方没有可以借以议价的替代供应商。药品支出是几乎每一份卫生预算中增长最快的项目之一,而且与医院或人力不同,当单一高价产品上市时,它可能骤然攀升。对管理者而言,药品账单是预算中最容易受到一个资源雄厚、以谋求价格最大化为商业利益的谈判对手所左右的部分。
其中的利害关系不仅仅是财务上的。每一个单位的货币,只要花在超出药物真实价值的部分,就意味着没有花在本可以产生更多健康效益的其他事物上——机会成本落在了其他患者身上,而这些患者通常是看不见的(这种挤占逻辑在主题2.1——经济学评价中展开)。与此同时,拒绝或延迟提供一种有效药物,也有着非常显而易见的人力代价:具名的患者、维权运动和新闻头条。药物经济学正是一个卫生系统用以诚实地维持这种张力的机制,使"我们是否应该为这种药物支付这个价格?"这个问题的答案,建立在证据之上,而不是取决于谁的声音最大。
把这套机制做对,既关乎金钱,也关乎信任。一个系统性支付过高价格的付费方,会逐渐丧失资助下一项创新的能力;一个在没有站得住脚的流程下拒付或拖延的付费方,则会丧失公众的合法性,并可能吓退它所希望获得的研究。本主题关注药物是如何定价、估值、评估和投入使用的——基于价值的定价、针对药物的卫生技术评估(HTA)、管理式准入协议、仿制药与生物类似药、研发(R&D)经济学,以及国际价格差异。本主题以主题2.1——经济学评价中的通用评价工具箱为前提,并将低收入环境中的药品可及性与贸易问题交叉引用至主题4.2——全球卫生与贸易。
核心概念
药物经济学是卫生经济学的一个分支,研究药品的成本与后果,以及为其付费的各种体系。它将标准的评价方法——成本效果分析和成本效用分析——应用于药物,但又增加了一系列药品市场运作方式所特有的问题,这正是它自成一个主题、而不是并入通用评价的原因。
这个市场的定义性特征是专利。专利授予一段法定垄断期,使创新者能够在竞争者仿制该分子之前收回其发现成本。在这段窗口期内,价格与制造的边际成本几乎没有关系——对大多数小分子药物而言,这一成本很低——而仅仅受制于付费方能够承受的程度。这正是这一体系刻意达成的交易:社会容忍专利期内的高价,以奖励和资助创新,然后在专利到期、竞争将价格推向成本之时,收回这部分盈余。
由于垄断者可以向每个买方收取不同的价格,药品市场是价格歧视的教科书式案例:同一种药物在不同国家的售价差异很大,在同一国家内对不同付费方的售价往往也不同,取决于各自的支付能力。经济学家指出,这种差异化定价原则上可以是有效率的,甚至是公平的——在较富裕的市场收取更高的价格,在较贫困的市场收取较低的价格——但前提是各个市场能够保持分隔,并且这种差异反映的是支付能力,而不仅仅是议价能力的薄弱。
基于价值的定价的理念是,一种药物的价格应当与其带来的健康效益挂钩,而不是与其生产成本或制造商的要价挂钩。在卫生系统中,这通常意味着一个明确的阈值:如果一种药物每质量调整生命年(QALY)的增量成本低于某个设定值,该价格便是可以接受的(QALY和阈值机制属于主题2.1——经济学评价的范畴)。卫生技术评估是一套制度化流程——由诸如英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)、德国IQWiG、加拿大药物管理局(CDA,前身为CADTH)、澳大利亚药品福利咨询委员会(PBAC)以及美国的非政府机构临床与经济学评价研究所(ICER)等机构负责运行——用以评估这些证据,并就一种药物是否应予报销、以及应以何种价格报销提出建议。
当上市时的证据过于薄弱、或价格过高时,付费方越来越多地采用管理式准入协议(也称为风险分担或患者准入计划):这是一种在特定条件下授予准入的合同——一项保密折扣、一个总支出上限、若药物表现不佳则予以退款,或仅在收集更多数据期间予以覆盖。这些协议弥合了制造商的上市价格与付费方证据之间的差距,但会增加行政和监测成本,并且往往会掩盖真实价格。
专利到期后的两种竞争形式对价格起到约束作用。仿制药是小分子药物在化学上完全相同的复制品,一旦专利和任何数据独占期届满即可上市;仿制药的进入通常会使价格骤降至接近制造成本。生物类似药是生物制剂的对应物——这类大型、复杂的分子在活细胞中培育而成,无法被完全复制,只能被复制到足够接近、从而被判定为临床等效的程度;生物类似药的竞争也会降低价格,但幅度更小、速度更慢,因为其制造和审批成本更高。各国还通过外部参考定价在跨国之间比较价格,即参照一篮子其他国家的价格来设定或封顶本国价格——这是一种常见的杠杆手段,但也可能适得其反,给了制造商在低价市场高价上市、或干脆不上市的理由。
最后,创新经济学为整个讨论奠定了框架。将一种药物推向市场需要发现过程和昂贵的临床试验,而大多数候选药物都在此过程中失败。关于每一种获批药物资本化研发成本的最常被引用的估算——与塔夫茨中心的迪马西(DiMasi)及其同事有关——达到数十亿美元(一项2016年的研究以2013年价值计算得出约26亿美元),但这些数字备受争议:它们依赖行业提供的保密数据,计入了资本的机会成本,批评者认为它们大幅高估了对公众而言真正相关的成本。应把任何单一的研发成本数字当作一种有待归因和质疑的说法,而非事实。针对罕见病的孤儿药,由于患者数量过少而无法分摊这些成本,是这一定价问题最尖锐的版本。
最佳实践
将价格锚定于价值,而不是成本加成或要价本身。 大多数药物的制造成本几乎无法告诉你它们值多少钱,而上市价格不过是一个开价。评估这种药物相对于当前最佳替代方案实际带来了多少健康效益,并让这一点——对照你所在系统的阈值——来设定你愿意支付的价格。一个价值锚点能给你的谈判人员一个站得住脚的数字,以及一个可以拒绝的理由。
坚持要求正确的比较对象和真实的增量效益。 一种药物的价值,始终是相对于患者本来会得到什么而言的,因此证据档案中所选的比较对象,就悄悄决定了结果。制造商有动机与一种薄弱或过时的标准治疗相比较;应要求与你实际使用的治疗方法相比较。如果试验只显示了一个替代终点——一种生物标志物,而非生存或生活质量——应对所声称的效益打折扣,并考虑将付款与真实结果挂钩。
利用管理式准入协议来争取时间,而不是用来掩盖一笔糟糕的交易。 当一种药物前景看好但证据尚不成熟时,一项将持续付款与新出现的数据挂钩的协议——附带证据开发的覆盖,或基于结果的退款——可以在不承诺一个未经证实的价格的情况下开放准入。但这类合同的管理成本高昂,也很容易被设计得形同虚设;要弄清楚你究竟是在管理关于效果的真实不确定性,还是仅仅在掩饰一项你本无力公开争取到的折扣。
保护保密性带来的好处,但不要成为它的囚徒。 保密折扣使制造商能够以低价卖给某一个付费方,而不必在所有地方削减其标价,这可能比公开谈判争取到更低的净价。其代价是透明度的丧失:公众和其他付费方都无法看到实际支付了多少,外部参考定价被扭曲,评估者也难以比较各项交易。要权衡保密所换来的额外折扣,与它所耗费的问责性,并让做出决策的人能够看到真实的净价。
规划整个生命周期,并在专利到期时收获节省。 专利年份的高价只是这笔交易的一半;另一半是仿制药或生物类似药进入市场时价格的骤降。要把这一过渡纳入预算和处方系统的规划:及时将患者转换为仿制药,开展奖励生物类似药使用的采购,并抵制拖延竞争的策略。一个支付了创新价格却未能捕获仿制药节省的系统,承担了这笔交易的成本,却放弃了其回报。
把生物类似药当作一个与仿制药截然不同、发展更慢的市场。 由于生物制剂无法被完全复制,生物类似药的竞争更为薄弱:进入者更少,折扣更小,临床医生或患者对转换也更为犹豫。积极的措施——将节省返还给处方单位的收益共享、临床医生教育,以及保证采购量的招标——远比被动的替代规则更能实现生物类似药的价值。由于生物制剂主导着高成本药品支出,这份奖赏是巨大的。
警惕并抵制专利常青和生命周期操弄。 制造商可以通过专利常青——针对次要的重新配方、给药方式改变或临床价值甚微的组合申请新专利——以及延缓仿制药进入的策略,延长事实上的垄断。付费方和监管机构应当评估一款"新"产品相对于即将变为仿制药的原研药是否提供了真正的增量效益,并拒绝为服务于专利时钟而非患者的改变支付溢价。
在依赖外部参考定价之前,先理解其二阶效应。 参照其他国家的价格,在行政上成本低廉、在政治上也站得住脚,但它把制造商本想保持分隔的市场连接了起来。可预见的反应是在所有地方都高价上市、在低价国家延迟上市以保护参考篮子,或干脆彻底退出小市场。如果你使用参考定价,要建模你的篮子选择如何改变制造商的激励,并将其与真正的HTA结合使用,而不是相互替代。
用量身定制的规则处理孤儿药和一次性疗法。 极为罕见的疾病和单次给药的基因疗法打破了标准工具:患者数量太少,无法分摊研发成本;试验规模极小且不设对照;而一次性给予的治愈,却必须针对分摊在数十年间的效益来付费。许多系统没有把这些强行套入普通阈值并一概拒绝,而是采用明确的修正因子、独立基金或分期支付的年金式付款——但它们应当以透明的方式这样做,并明确说明为罕见性所选择支付的额外金额。
把药品决策始终置于机会成本的框架之内。 每一种以超出阈值的价格获得资助的药物,都会挤占系统中其他地方的照护,即使那种照护未被点名。要抵制这样一种不对称:一位渴望某种药物、身份明确的患者,压倒了那些为支付这笔费用而失去治疗的看不见的患者。一个站得住脚的流程会说明阈值、始终如一地加以应用,并坦诚承认对一种药物说"是",就是对另一种东西说"不"(配给的逻辑属于主题3.3——配给)。
把创新回报的论证,与任何单一药物的价格区分开来。 制造商以需要资助未来的研发为由为高价辩护,但一个付费方是通过整个专利与价格体系来奖励创新的,而不是通过为一款证据薄弱的产品支付过高的价格。应根据每种药物自身的价值来评估它,并在确有需要时,通过审慎的政策工具而非虚高的个别价格来追求创新激励(创新机制属于主题5.1——创新卫生经济学)。
要求真实世界证据来确认试验所承诺的东西。 上市决策建立在理想条件下、经过筛选的患者所做的试验之上;而实际人群往往更年长、病情更重、依从性更差,因此真实世界的有效性常常达不到试验中的疗效。要把数据收集纳入报销机制,使价格和持续覆盖能够随着证据的积累而重新审视,并在一种药物表现不及预期时,愿意重新协商降价。
与团队讨论的问题
我们对一种新药的底线立场是什么,我们是否有胆量和流程去坚持它? 付费方最大的软肋,在于无法可信地说"不"。当一款专利产品没有替代品时,与其谈判的制造商掌握着大部分筹码,除非付费方真的能够拒绝——而双方都清楚这种威胁是否真实。讨论一下你的阈值定在哪里,谁有权拒绝,以及当一次拒绝遭遇维权运动时,政治上会发生什么——因为一个在第一个新闻头条面前就崩溃的底线立场,根本算不上立场。审视一次近期的决策:是证据决定了价格,还是压力决定了价格?一个诚实的答案会区分出那些你真的会拒绝的药物,与那些你其实一直打算支付的药物,并正视需要改变什么——流程、治理、公共沟通——才能让你的"不"被人相信。
在我们的药品交易中,保密性已经渗透到了哪些地方,我们从中获得了什么,又付出了什么? 保密折扣如今在许多系统中已成常态,它们往往能比公开谈判争取到更低的净价。但保密性会悄悄累积代价:公众无法判断决策是否公平,其他付费方和评估者所依据的是虚假的标价,而各地的外部参考定价都被扭曲。梳理一下你目前有多少药品支出是通过未披露的净价进行的,并追问在做出资助决策时,究竟谁能看到真实的数字。这种张力是真实的——完全透明可能会推高你所支付的价格,而完全保密则会侵蚀合法性和可比性。一个诚实的答案会明确说明你正在用怎样的问责性去换取怎样的具体折扣,而不是把保密性当作免费的。
当药物专利到期时,我们是否捕获了全部节省,还是只承担了创新的成本? 药品的经济交易是:专利年份支付高价,以换取此后廉价的仿制药和生物类似药——但这笔交易的后半部分,只有在系统积极去收获它时才会实现。讨论一下你的处方转向仿制药的速度有多快,你实际实现了多少可获得的生物类似药节省,以及操弄策略是否正在拖延你本可以挑战的竞争。看看最近一次专利到期:价格花了多久才下跌,期间又流失了多少价值?令人不安的可能性是,你可靠地支付了创新价格,却缓慢而不完整地收取了专利到期后的节省,承担了这笔交易的成本,却放弃了它的回报。一个诚实的答案会量化这种流失,并指派专人去堵住它。
我们是在审视每一份证据档案中的比较对象,还是接受了制造商所选定的那一个? 一种药物的价值完全是相对于患者本来会得到什么而言的,因此试验中内嵌的比较对象,在你的委员会讨论任何一个数字之前,就已经悄悄决定了结果。制造商一直有动机与一种过时或薄弱的标准治疗相比较,或者与一款价格即将崩溃的、快要变成仿制药的竞争对手相比较。讨论一下你的评估流程是否常规性地针对你的临床医生今天实际使用的治疗方法——以及明年即将上市的更便宜的选项——重新构建增量效益,而不是照搬档案中的基线。审视一次近期的正面决策:所用的比较对象是真实的,还是讨喜的?谈一谈你的团队中谁具备药理学和临床知识,能够可信地质疑一个比较对象,因为一个无法质疑基线的委员会,评估的是制造商的叙事框架,而不是这种药物本身。一个诚实的答案会指明那些如果比较对象不同、决策本会改变的具体案例。
我们是如何处理孤儿药和一次性基因疗法的——我们有明确的规则,还是在压力下临时应对? 极为罕见的疾病和单次给药的疗法打破了标准工具箱:患者数量太少,无法分摊开发成本;试验规模极小,往往不设对照;而一次性的治愈,却必须针对分摊在数十年间的效益来付费。诱惑要么是把这些产品强行套入普通阈值,几乎全部拒绝,要么是在情感和维权压力下,不加任何站得住脚的框架就一概放行。讨论一下你的系统是否拥有明确、透明的规则——明确的修正因子、独立基金,或分期支付的年金式付款——还是每个案例都在危机中重新决定。要坦诚说明你为罕见性所选择支付的溢价,以及你是否能够公开陈述并为其辩护。要使你对下一种基因疗法的处理变得可预测、而非被动反应,需要什么条件?一个诚实的答案会区分出一种基于原则、愿意为罕见性多付一些的意愿,与一种单纯无法说"不"的无能。
当我们签署一项管理式准入协议时,我们是在真正管理不确定性,还是我们实际上根本无法监测它? 基于结果和"随证据发展提供覆盖"的协议,承诺在保护付费方免受药物表现不佳影响的同时,开放早期准入,但它们的管理成本高昂,也很容易被设计得永远不会真正生效。讨论一下你近期签署的协议,是否设有真实的数据触发条件和自动降价机制,还是已经悄悄变成了包装成风险分担的永久性折扣。追问谁拥有这份登记数据,数据是否真的是在你自己更年长、有合并症的人群中收集的,以及如果真实世界的效益不及试验结果,具体会发生什么。看看一份正在执行中的协议:有没有人对它进行过测量,如果这种药物表现不佳,你会知道吗?真正重要的区别在于,你是在管理关于效果的真实不确定性,还是仅仅在掩饰一项你本无力公开争取到的折扣。一个诚实的答案会指出至少一份你实际上无法执行的协议。
实践中的卫生经济学案例
虚构的中高收入国家索尔维尼亚(Solvenia)的国家医疗保险基金——一个覆盖其九百万居民的社会保险体系——正面临一项针对中重度类风湿关节炎的新上市生物制剂的决策。制造商的档案声称其优于现有治疗方法,并要价一个在三年内会使该药物跻身该基金十大药品支出之列的标价。基金在同意任何报销之前,将该产品提交给其HTA委员会。
委员会的第一步是审视比较对象。该关键试验将这种新生物制剂与一种索尔维尼亚风湿病学家已基本弃用的老旧常规药物相比较,而不是与目前的标准生物制剂相比较——而后者本身的专利将于明年到期,预计将有生物类似药上市。当重新对照患者实际上本会得到的治疗、以及即将到来的更便宜的生物类似药进行评估时,增量效益缩小,每QALY的增量成本远高于基金所设定的阈值。这项头条的优越性声称是真实的,但衡量的基准却是错误的。
制造商回应称其定价反映了创新的成本,并引用了行业数十亿美元的研发成本数字。委员会以尊重但坚定的态度对待这一说法:该基金是通过整个专利与价格体系来奖励创新的,不能让一个有争议的总体研发数字凌驾于这款特定产品相对于其真实比较对象的价值之上。它提出了一个与该药物相对于即将到来的生物类似药标准的增量效益相一致的价格——远低于要价。
为了弥合差距,双方谈判达成了一项管理式准入协议。对于现有生物制剂治疗失败的患者,立即以保密折扣授予准入,前两年设支出上限,并承诺收集关于应答率的真实世界数据。如果登记数据显示该试验的效益在索尔维尼亚更年长、有合并症的人群中并不成立,价格将自动下调。基金内部对这一权衡坦诚相待:保密净价争取到了比公开谈判更好的交易,但这意味着委员会自己公布的成本效果数字不再反映真实支付的金额,因此它将真实净价记录在一份限制性附录中以供治理之用。当次年竞争性的生物类似药上市时,基金开展了一次收益共享招标,将大多数符合条件的患者转换过去,并将部分节省返还给风湿病学科室——从而捕获了此前较慢的转换过程所流失的、这笔交易中专利到期后的那一半。基金从中得出的教训是:一种药物的价格是在比较对象、阈值和等待证据的意愿上赢得或失去的,而不是在制造商的开价上。
四种部门视角
初创企业
一家小型生物技术或数字疗法企业,通常将药物经济学视为它必须跨越才能获得任何支付的证据门槛。其稀缺的资本迫使其在试验设计上做出艰难的选择,诱惑在于针对一个薄弱的比较对象或替代终点开展一项廉价的研究——而这恰恰是付费方如今会打折扣的地方。那些围绕HTA机构会看重什么来规划证据、及早与付费方就可接受的比较对象和结果进行沟通、并为一个站得住脚的价值故事而设计的企业,远比那些只为监管审批而优化的企业,更有可能获得一个可行的价格。对初创企业而言,药物经济学思维不是一个滞后的合规步骤,而是一个早期的战略步骤。
小型企业
一个已站稳脚跟的小型参与者——一家仿制药或生物类似药制造商、一家特殊配药药房、一家社区连锁药店,或一家配发高成本药物的单一专科诊所——将药物经济学视为稳态运营中一个既定的组成部分,而不是一道成败攸关的关卡。它所关心的是利润率,以及在更大付费方所设定的规则内获得可靠的报销:赢得招标,维持利润微薄的低价仿制药的供应,并在收益共享有所奖励时将患者转换为生物类似药。与初创企业不同,它并未把自身的存续押注在单一的价值故事上;它管理的是一系列由采购条款和及时付款——而不是头条定价谈判——所主导的适度、可重复的交易组合。它对任何一种药物价格的影响是有限的,因此它的纪律是运营层面的——准确的配药数据、高效的库存和招标,以及对参考价格或追回款何时悄悄侵蚀其赖以生存的利润率保持警觉。
大型企业
一家大型制药制造商或一家主要保险公司,将这些动态作为核心业务来经营。制造商运行全球定价策略——安排上市顺序以保护参考篮子、构建保密折扣、管理生命周期和专利策略——而大型付费方则建立HTA能力,谈判管理式准入协议,并大规模开展生物类似药采用计划。在企业规模下,这场较量是复杂而反复的:双方都在建模对方的激励,而声誉之所以重要,是因为他们将在下一款产品上再次相遇。企业层面的问题在于,这个组织是在利用信息不对称牟利,还是在以站得住脚的方式治理这种不对称,因为监管机构、公众和交易对手越来越能分辨其中的区别。
政府
一个部委或全国性付费方制定着其他各方所遵循的规则:报销阈值、HTA流程、专利和数据独占期限、仿制药和生物类似药替代政策,以及是否以及如何使用外部参考定价。它所承担的问责范围最广——对被拒绝和被服务的患者,对纳税人,也对它可能同样希望吸引和发展的产业。政府承担着这样一种张力:价值评估与产业政策可能朝相反的方向拉扯——最能奖励本国创新的价格,未必是能购买到最多健康效益的价格。它的纪律必须是让这些目标保持明确并彼此分开,并使其优先排序在程序上是公平的(公平性机制属于主题3.3——配给;低收入环境中的可及性和贸易规则属于主题4.2——全球卫生与贸易)。
常见失败模式
接受制造商选定的比较对象。 让证据档案将一种新药与过时的治疗方法相比较,会夸大其表面价值。修正方法:明确规定患者实际接受的比较对象,并据此重新评估增量效益。
按成本加成付费,或按要价付费。 以制造成本或开价为锚点,完全忽略了价值。修正方法:根据阈值评估所提供的健康效益,并谈判出一个基于价值、真正存在拒绝底线的数字。
签署你无法监测的管理式准入协议。 从未被真正测量过的基于结果的交易,会变成包装成风险分担的永久性折扣。修正方法:在合同中内置数据收集和降价机制,并在签署之前配备监测所需的资源。
放弃专利到期后的节省。 在仿制药或生物类似药上市后仍继续开具原研药,意味着只承担了创新的成本却没有收获回报。修正方法:及时转换,开展收益共享招标,并对专利常青行为提出质疑。
仅仅依赖外部参考定价。 把一个参考篮子当作价值评估的替代品,会招致高价上市和延迟上市的行为。修正方法:将参考定价与真正的HTA结合使用,并建模制造商对你的篮子的反应。
默认为罕见性支付过高的价格,或默认拒绝支付。 无论是把孤儿药强行套入标准阈值,还是一概放行,都是站不住脚的。修正方法:为罕见病和一次性疗法采用明确、透明的规则,并说明你所选择支付的溢价。
让看得见的患者压倒看不见的患者。 在维权压力下资助一种高价药物,会挤占其他地方那些未被点名的患者。修正方法:把每一项决策都置于机会成本的框架之内,并始终如一地应用阈值。
成熟度模型
| 维度 | 起步 | 发展 | 标准化 | 管理 | 协同 |
|---|---|---|---|---|---|
| 定价依据 | 接受标价或成本加成;对要价几乎不加质疑 | 开始进行一些谈判,但仍以制造商的数字为锚点 | 以正确的比较对象,始终如一地应用基于价值的阈值 | 价值锚点与真实世界证据以及一个可信且真正被使用的拒绝底线相结合 | 定价在各产品、各付费方和各时期之间协调一致,价值和可负担性被共同治理 |
| HTA能力 | 无正式评估;临时性的委员会决策 | 仅对高成本药物进行评估,证据被照单全收 | 采用明确方法和比较对象的系统性HTA | HTA与定价决策、重新评估触发机制和监测相衔接 | HTA与前瞻性扫描、撤资和跨系统优先排序相整合 |
| 管理式准入 | 无,或不附带任何条件的不透明折扣 | 逐案谈判的简单保密折扣 | 附有明确监测机制的基于结果或基于财务的协议 | 协议与实时数据挂钩,并配有强制执行的自动降价机制 | 各付费方之间协调一致的协议组合,共享数据并统一条款 |
| 仿制药与生物类似药的采用 | 转换缓慢;原研药处方持续存在 | 仿制药转换成为常规;生物类似药滞后 | 已建立积极的生物类似药计划和收益共享机制 | 采用情况被跟踪并管理至目标水平,专利到期后及时转换 | 全系统范围内近乎完全、迅速的采用;节省按设计被收获并再投资 |
| 创新与罕见性处理 | 孤儿药和一次性疗法以例外恐慌的方式处理 | 出现了一些特殊规则,但应用不一致 | 明确的修正因子和独立安排,透明且一致 | 量身定制的付款方式(如年金),溢价被明确命名并积极审查 | 罕见性和一次性疗法通过大规模协调的基金和合作风险分担机制进行治理 |
检查清单
- 确认证据档案是将该药物与你的患者实际接受的治疗相比较,而不是一种过时的治疗。
- 在同意任何价格之前,依据你所设定的阈值评估每QALY的增量成本。
- 明确你的拒绝底线,并确认谁有权拒绝,以及一次拒绝将如何在公开场合得到辩护。
- 对替代终点打折扣,并在试验证据尚不成熟时要求收集真实世界证据。
- 若使用管理式准入协议,应内置监测机制、数据触发条件和自动降价机制。
- 凡适用保密折扣之处,均应为治理目的记录真实净价。
- 规划每种药物专利到期的过渡,并设定仿制药和生物类似药转换的目标。
- 开展收益共享或招标以实现生物类似药的节省,并在为重新配方支付溢价之前检查是否存在专利常青行为。
- 如果使用外部参考定价,应建模你的篮子如何改变制造商的上市和定价激励。
- 为孤儿药和一次性疗法采用明确、透明的规则,并说明为罕见性所支付的任何溢价。
Key sources
- ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) good-practice reports — methods for economic evaluation of pharmaceuticals and real-world evidence.
- NICE health technology evaluation methods and process guides (e.g. PMG36) — a national exemplar of HTA for medicines.
- Patricia Danzon's work on pharmaceutical pricing, price discrimination, and international price differences.
- DiMasi, Hansen & Grabowski, "The Price of Innovation" (Journal of Health Economics, 2003) and the 2016 Tufts update — the most-cited, and most-contested, R&D cost estimates; read alongside their critics (e.g. Light & Warburton).
- Office of Health Economics (OHE) publications on drug pricing, value assessment, and managed entry agreements.
- WHO guidance on medicines pricing policy and the Model List of Essential Medicines.
- OECD, Health at a Glance and Pharmaceutical Pricing Policies in a Global Market — comparative pricing and expenditure data.
References
- Pharmacoeconomics — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pharmacoeconomics
- Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost%E2%80%93utility_analysis
- Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
- Price discrimination — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Price_discrimination
- Value-based pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value-based_pricing
- Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
- National Institute for Health and Care Excellence — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence
- Generic drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Generic_drug
- Biosimilar — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Biosimilar
- External reference pricing — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/External_reference_pricing
- Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
- Evergreening — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Evergreening
- DiMasi, J.A., Hansen, R.W. & Grabowski, H.G., "The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs" — Journal of Health Economics, 22(2), 2003.
- Danzon, P.M. & Chao, L.-W., "Does Regulation Drive out Competition in Pharmaceutical Markets?" — Journal of Law & Economics, 43(2), 2000.
- ISPOR — Good Practices for Outcomes Research reports — https://www.ispor.org
- NICE health technology evaluations: methods and processes (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
- OECD, Health at a Glance — Organisation for Economic Co-operation and Development — https://www.oecd.org/health/health-at-a-glance