创新卫生经济学

为什么这对卫生经济学很重要

管理者所庆祝的卫生经济学中几乎每一项进步——一种能够清空病房的疫苗、一种能够早期发现疾病的诊断方法、一种能把致命病症变成可管理病症的药物——最初都始于某个不知道它是否会成功的人所做出的一场充满风险、可能亏本的赌注。决定哪些疾病能吸引研究、哪些疾病无人问津的,不仅是成品的经济学,更是这场赌注本身的经济学。一种常见于付不起钱的人群中的病症,无论痛苦多么深重,吸引到的私人投资都很少;而针对富裕市场的一项边际改进,却能吸引大量投资。如果你关心健康在哪里得到改善、又在哪里停滞不前,你就必须在任何产品进入药品目录之前,关心那些引导研究方向的激励机制。

其利害关系在两端都是公共资金。政府资助了大部分私营企业日后据以构建产品的基础科学,然后公共支付方又以部分为了奖励最初风险而设定的高价购买由此产生的产品。一个支付两次的系统——一次是为了创造知识,另一次是为了获取它——理应至少理解自己买的是什么、为什么要买。激励机制设计错误所带来的代价,是那种永远不会作为一个明细项目出现的昂贵代价:一种从未被开发出来的药物、一种被延迟十年才采用的工具,以及被投入一种边际"跟风"产品的资金,仅仅因为奖励恰好指向了那里。

本主题讨论研发经济学、为其买单的机制——专利、奖励、预购承诺——新技术一旦问世后的传播方式,以及在证据尚不完整时及早评估价值这一新兴学问。本主题刻意不重新讨论一种已上市药物如何定价和报销,这属于主题2.4《药物经济学》的内容,也不讨论全球可及性和知识产权条约问题,那属于主题4.2《全球卫生与贸易》的内容。本主题的主题是这些之前的阶段:为什么创新会自我供给不足,以及各社会如何能够花钱纠正这一点,而不必为此付出超过其价值的代价。

核心概念

研究与开发(R&D)是生产新知识并将其转化为可用产品和流程的过程。它跨越一个谱系,从基础研究——没有具体应用目标、由好奇心驱动的科学——经应用研究,到开发、测试和规模化。经济学上的问题在于,这个谱系的两端行为方式截然不同。基础科学缓慢、不确定,一旦产生知识,任何人都可以使用;开发则成本高昂,更接近市场,也更容易被自行保密。

其根本困难在于,知识在经济学意义上近乎一种公共物品:它是非竞争性的(我使用一个想法不会妨碍你使用它),也难以将他人排除在外(一旦一种分子的结构为人所知,复制的成本就很低)。这是主题1.3《市场失灵》所归类的市场失灵在创新领域的表现。一家无法攫取其发现之价值的企业会投资不足,因为其中大部分收益——即正外部性——会溢出给模仿者、患者和未来的研究者。若任由市场自行其是,具有社会价值的研究会被系统性地供给不足。本主题中的每一种激励机制,都是对这一单一事实的回应。

经济学家为整个过程所设定的框架,是创造性破坏,这是约瑟夫·熊彼特提出的术语,描述创新如何不断以更好的产品和方法取代既有的产品和方法——并淘汰依赖旧方式的在位者。医疗保健对此的经历并不均衡:有些创新替代了昂贵的照护并省钱,而许多创新则通过为更多人做更多、更好的事情来增加成本。"创新"和"省钱"并非同义词,将二者混淆是一个反复出现的错误。

创新激励分为两大类。推动型机制在你还不知道研究是否会成功之前就为投入付费——补助金、补贴、税收抵免、公共资助的实验室。它们降低了尝试的成本和风险,适合早期、高度不确定的科学研究,但无论是否产出有用的成果,它们都要付费。拉动型机制则为产出付费,事后奖励成功——即市场的承诺。经典的拉动型工具是专利:一种有时限的垄断权,使发明者能够以高于成本的价格收费,收回投资。专利解决了可占用性问题,却又制造了一个新问题——在专利期内,价格高于边际成本,一些本可受益的人因此得不到药物。这正是创新政策的核心权衡:奖励发明所带来的动态效率,与廉价获取已有事物所带来的静态效率之间的取舍。

由于专利是以牺牲可及性为代价来购买激励,经济学家长期以来一直在研究替代方案。激励性奖金竞赛为实现一个明确目标支付一笔固定奖励,在其纯粹形式下,由此产生的知识进入公共领域——将奖励与产品的价格脱钩。预购承诺(AMC)是一种为卫生领域量身定制的拉动型机制:资助方做出一项具有约束力的承诺,如果某家企业开发出一种尚不存在的产品,就以事先商定的价格和质量补贴其采购。这一理念由经济学家迈克尔·克雷默及其同事重点提出,旨在将私营研发引向较贫穷国家的疾病,因为在这些地方,预期市场原本太小、太不确定,不足以证明投资的合理性。第一次大规模测试针对的是一种适合低收入国家流行毒株的肺炎球菌结合疫苗,由捐助方出资,通过全球疫苗免疫联盟(Gavi)交付。相关工具还包括许多司法辖区用来奖励罕见病研究的孤儿药认定,以及以对未来产品加快监管审查作为奖励的优先审查凭证。

创造一种技术只是故事的一半;另一半是创新扩散——一项经证实的进步实际上以何种方式、多快的速度触达那些本可从中受益的患者。采纳通常遵循一条S形曲线,从少数早期采纳者,经过大多数人,到最后的落后者,而在医疗保健领域,这条曲线常常缓慢且不均衡:良好的证据不会自行传播。缓慢扩散所带来的经济成本——在一项经证实的工具闲置不用的同时,本可避免的疾病持续多年——可能不亚于那些更受关注的失败创新所带来的成本。

最后,由于卫生系统越来越希望塑造创新,而不仅仅是被动应对已完成的产品,它们采用早期或前瞻性卫生技术评估(HTA):将主题2.1《经济评价》的赋值工具应用于仍在开发中的技术。有两个理念承担了大部分工作。空间分析在花费大量资金之前追问,一项新技术必须达到怎样的效果、成本必须控制在什么水平,才值得被采纳——这是一种能够及早终止无望项目的廉价方法。而信息价值框架将证据本身视为一种有价格、有回报的东西:它估算如果不确定性得到降低,一项决策会改善多少,从而告诉资助方,是值得为另一项试验买单,还是最好现在就做决定。与之相关的期权逻辑——在不确定性得到解决之前,使一项代价高昂的决策保持开放——支撑着诸如"边证据边覆盖"这类安排,即支付方在证据成熟的同时,有条件地资助一项有前景的技术。

日益增长的一部分创新,不是单一产品,而是一对产品。精准医学——也称为分层或个体化医学——利用生物学信息,通常是基因组信息,将一种疗法精准地用于可能受益的患者亚组,而非用于一个平均意义上的患者。这通常将一种治疗与一种伴随诊断(一种识别谁应接受该药物的检测)相结合,二者是相互依存的技术:任何一方单独都无法实现其价值,而该药物的成本效益完全取决于用来选择患者的检测的准确性。将二者分开评估——按照主题2.4《药物经济学》的标准产品路径评估药物,同时把检测当作一个次要的明细项目——会错误地表述二者的价值,因为健康收益属于这一对组合,而非任何一方单独所有。

分层还改变了市场本身的经济状况。将一种疾病切分为由生物标志物界定的亚组,会把一个大市场变成许多小市场,每一个都带有与前文所述孤儿药问题相呼应的孤儿药式动态(在主题2.4《药物经济学》中展开论述):由于每个亚组规模小、招募缓慢,试验证据更为单薄,统计效力更弱,而每患者价格因合格人群极小而被提得更高。使靶向治疗具有吸引力的同一种逻辑——将收益集中于获益最大的人群,而放过其余人——同时也侵蚀了证据基础,推高了价格,因此精准医学可能是以更不牢靠的证据和孤儿药式的定价为代价,换来了瞄准更精准的治疗。

基因组信息具有一种不同寻常的经济特性,其作用方向恰恰相反。一次生成的序列是一种持久的、可重复使用的资产:它可以随着知识增长而被重新分析,可以跨越不相关的病症被重复使用,并能以一次性的前期成本,在一生中为许多决策提供信息。这使得基因组学在一定程度上成为一种全球公共物品——它是非竞争性的,其价值远远超出为其创造买单的那一位患者和那一个系统,因此任何只计算眼前决策的评估,都会系统性地低估其全部价值(共享基因组知识的跨境和公平维度属于主题4.2《全球卫生与贸易》的内容)。这种持久性加剧了任何诊断方法的核心赋值难题:一项检测本身不直接产生健康;它的价值是间接的,完全通过它所改变的治疗决策来实现。药物式的评估方法——按产品所带来的健康来为其赋值——对此处理得很差;上述信息价值框架,以及主题2.1《经济评价》的评价方法,是更自然的契合,因为一项检测本质上是对信息的一次购买,其回报是一个更好的下游选择。

最佳实践

1. 在选择工具之前,先决定你是在购买投入还是产出。 推动型资金(补助金、税收抵免、公共实验室)降低了尝试的成本,适合尚无人能明确指定目标的早期、高度不确定的科学研究;拉动型资金(专利、奖励、预购承诺)奖励结果,适合那些目标可以界定、但市场缺失或风险过高的问题。大多数真实项目都混合使用这两者,但偶然的混合会浪费资金——应为你无法明确指定的科学研究提供资金,为你能够明确指定的成果提供奖励。

2. 说明这项激励旨在纠正哪种市场失灵。 "我们应该支持创新"并不是一个理由。问题是知识溢出给模仿者,使得无人愿意投资(一种可占用性失灵,由专利或独占权来纠正)?还是无论需求多大,付费市场都太小(一种需求失灵,由预购承诺或奖励来纠正)?还是一种已被证实的产品未被采纳(一种扩散失灵,应由采购和实施来纠正,而非更多的研究)?正确的工具应从诊断结果中得出。

3. 将专利这项交易视为一种权衡,而非一份馈赠。 专利通过容忍一段时期内高于成本的价格和受阻的可及性,来购买发明的激励。当发明若非如此就不会出现时,这笔交易值得达成;而当它奖励的只是边际性的改变,或阻挡了人们迫切需要的产品时,这就是一笔糟糕的交易。应使独占权的强度和期限与创新的规模相匹配,并记住专利期内的可及性问题是真实的成本,而非抱怨——定价和报销机制属于主题2.4《药物经济学》的内容。

4. 优先选择那些奖励你真正想要的、事先明确界定的结果的拉动型机制。 一项预购承诺或奖励,只有在目标——疾病、疗效、价格、质量、数量——被界定得足够精确、使企业能够据以瞄准、资助方能够据以核实达标情况时,才能奏效。模糊的目标会奖励错误的东西;设定过高的目标无人问津;设定过低的目标则会为原本就会发生的事情支付过高的报酬。撰写规格说明所需的严谨性,占了大部分的工作量。

5. 在需求高涨、但市场信号缺失之处使用预购承诺。 当一种产品能够在付不起钱的人群中挽救生命时——集中在低收入国家的疾病的疫苗是典型例子——一份可信的、具有约束力的、以设定价格补贴采购的承诺,能够人为制造出缺失的需求,并将私营研发拉向那里。受克雷默启发的肺炎球菌承诺表明,这一机制能够加速一种经调整产品的供应;它也表明,设计细节——谁来担保资金、价格如何逐步下降、质量如何得到保证——决定了它是否有效(全球可及性维度在主题4.2《全球卫生与贸易》中展开论述)。

6. 开展早期、前瞻性的卫生技术评估,以低成本终止无望的项目,并引导有前景的项目。 在一项技术仍处于开发阶段时应用经济评价——通过空间分析找出能使其最终值得推行的最高价格和最低收益——成本很低,却能防止在那些永远无法具有成本效益的东西上花费巨额资金。做得好的话,早期卫生技术评估还能告诉开发者支付方会要求哪些证据,从而使关键性试验能够回答报销问题,而不仅仅是监管问题。

7. 为证据本身定价,而不仅仅是为产品定价。 信息价值框架追问,如果一种特定的不确定性得到解决,一项决策会好多少,并将其与解决这种不确定性的成本相比较。有时答案是委托开展另一项研究;但往往答案是,进一步的研究成本会超过决策改善的价值,你应该现在就做出决定。无论哪种情况,把证据当作一项可购买的资产来对待,都能同时阻止那种下意识的"我们需要更多数据"的反应,以及基于薄弱证据的鲁莽采纳。

8. 在不确定性高企、正在得到解决时,使昂贵的决策保持开放。 对于一项价值真正不明确、成本高昂、难以逆转的技术,一种有条件的安排——边证据边覆盖、限时的管理式可及协议、分阶段推行——能够保留随证据成熟而扩大或退出的选择权。这就是实物期权思维:你花一点小钱,以避免全力押注一场你尚无法判断的赌局,前提是这份协议有真正的退出条件和日期,而非一份无限期的补贴。

9. 像对待发现一样审慎地为扩散编列预算。 一项无人采纳的经证实创新不会产生任何健康收益,而采纳并非自动发生的:临床医生、采购、培训、路径和付款都必须协同变动。应识别出早期采纳者,消除大多数人所面临的实际障碍,并将实施作为一项独立的活动加以资助——经证实进步的缓慢传播,是每一个卫生系统中最大、也最悄无声息的损失之一。

10. 不要假定创新能省钱。 许多有价值的创新会因为为更多人做更多事情而提高总支出,即便每一单位都具有成本效益。应区分替代昂贵照护的替代型创新与扩大照护范围的增量型创新,并向你的财务总监诚实说明你正在采纳的是哪一种。仅仅因为每患者是高效的,就把一项增加成本的进步称为"节约",是一种常见且代价高昂的混淆。

11. 为市场所忽视的疾病塑造激励,并核算全部成本。 在私人回报低但社会回报高之处——罕见病、贫困相关病症、其价值在于被留作储备的抗微生物药物——定向工具(孤儿药认定、奖励、订阅式"拉动型"付款)能够重新引导研究方向。但每一种都有其自身的失效方式:被钻空子的独占权、误判目标的奖励、被那些原本就会行动的企业攫取的补贴。应权衡该机制的成本和被操纵的风险,与它实际诱发的研究相比较,而非与它名义上针对的研究相比较。

12. 将一种疗法及其伴随诊断作为一个相互依存的决策来评估。 当一种治疗方法与一项用来选择接受者的检测一同获得许可、或在实践中与之绑定时,该药物和伴随诊断构成一项单一的相互依存技术,其价值无法在二者之间清晰地拆分。应将这一相互关联的组合作为一个问题、而非两次先后进行的评估来加以评价——检测的准确性、治疗在检测阳性组中的效果,以及对被检测纳入或排除的患者的后果。检测本身的价格,相较于它所支配的疗法而言通常微不足道,然而一项准确度略高或略低的检测,却能显著左右这对组合的成本效益,因此应从一开始就围绕这对组合来构建评估,并记住为一次决策而生成的基因组信息,可能保有超出该决策之外的可重复使用价值。

需要与团队讨论的问题

1. 我们人群所关心的哪些健康问题,目前正因为能够为解决方案买单的市场太小或太穷而得不到研究? 这个问题迫使人们把注意力从正在到来的创新,转向那些永远不会到来的创新。应寻找那些痛苦深重、但付费市场稀薄的病症——罕见病、集中在付不起钱的人群中的病症,或诸如新型抗生素这类其社会价值在于克制使用而非大量使用的产品。一场诚实的讨论会在你自己的环境中指出两三个这样的缺口,并追问你所拥有的任何杠杆——一项奖励、一份保证采购、与某个资助方或中低收入国家项目的合作——是否能真正改变这一算计。应区分那些真正无人研究的问题,与那些已有良好科学但从未被采纳的问题,因为二者的补救措施截然不同。一个以拉动型机制的真实候选对象、并坦率承认其代价而收尾的答案,比一份现有研发管道的调查更有价值。

2. 当一项有前景但尚未得到证实的技术出现时,我们如何在立即采纳、拒绝,以及付费以了解更多之间做出决定? 这正是信息价值问题的具体化,而大多数组织是凭本能而非分析来回答它的。这里的张力是真实的:采纳得太早,你可能把钱投入一种不起作用、或使预算破产的东西;等待确定性,患者则会失去永远无法挽回的多年获益。中间路径——在证据成熟期间有条件覆盖——是有力的,但前提是这项安排有真正的退出条件和日期,而非一份因惯性而变成永久性的无限期补贴。一个诚实的答案会明确说明你的组织中谁被允许说"我们只在研究进行期间为此提供资金",这些额外的证据实际上将如何被收集,以及什么样的结果会使你停止。它还应正视一个政治现实:撤回一项患者已经开始接受的技术,远比从未开始它要困难得多。

3. 我们的创新激励奖励的是我们想要的健康收益,还是仅仅是最容易获利的产品? 这个问题审视的是激励的方向,而非其大小。专利、独占期和报销规则会奖励它们恰好指向的任何东西,若不加审视,它们往往偏爱针对富裕市场的边际改进,而非针对被忽视人群的更大收益,偏爱增量型技术,而非那些能省钱、却不那么光鲜的替代型技术。追问你的系统给予最丰厚奖励的东西,是否就是最能改善健康的东西,以及二者在哪些地方已经脱节。诚实的答案通常会揭示出至少一处奖励与健康收益不匹配的地方——一种挤占药品目录的"跟风"产品、一项无人有偿去推广的缓慢扩散的经证实进步、一种任何机制都未触及的被忽视病症。重要的是指出一个这样的缺口和一个你可以拉动的杠杆,而不是得出激励机制"本来就是市场的事"这样的结论。

4. 在我们的系统中,一项经证实的进步在哪些地方未能触及本可从中受益的患者,又是谁真正有偿去解决这个问题? 这将注意力从发明技术转移到传播技术上,这是创新经济学中获得资金最少、却造成最多本可避免危害的一半。扩散并非自动发生的:一种真正有效的工具可能闲置数年,而临床医生、采购、培训、路径和付款却始终未能协同变动,而这种延误的成本——在一个有效答案已经存在的情况下,本可避免的疾病持续存在——可能不亚于那些登上头条的失败案例的成本。诚实的讨论会在你自己的环境中找出一两项正在缓慢扩散的经证实进步,并追问障碍是证据、习惯、资金,还是实施根本不是任何人的职责这一简单事实。它应当将真正的知识缺口与采纳缺口区分开来,因为在失败原因是采纳时委托开展更多研究,只会浪费资金和时间。一个好的答案会指出谁将扩散作为一项独立的、有资金支持的活动来负责——识别出早期采纳者,测量并缩短采纳所需的时间——而不是假定良好的证据会自行传播。

5. 当一种疗法与一项用来选择接受者的检测绑定在一起时,我们是把它们作为一个决策来评估,还是作为两个决策? 精准医学日益将一种治疗与一项伴随诊断相结合,二者相互依存:任何一方单独都无法实现其价值,而该药物的成本效益完全取决于该检测挑选出获益患者的准确程度。张力在于,我们的评估机制通常是为逐一为产品赋值而构建的——按标准路径评估药物,同时把检测当作一个次要的明细项目——这会错误地表述二者的价值,因为健康收益属于这一对组合。诚实的答案会同时正视几个令人不安的事实:一项准确度略高或略低的检测,能够显著左右这对组合的成本效益;将一种疾病切分为由生物标志物界定的亚组,会造成单薄的、孤儿药式的证据和更高的每患者价格;而一次生成的基因组结果,可能保有远超眼前决策的可重复使用价值。追问你目前的流程是否甚至能够呈现一项相互依存的技术,还是会悄悄地把两半分开评估。一个可供研讨的答案,会指出你所面临的一个相互关联的药物与诊断决策,以及你将如何把二者一并评价(定价机制属于主题2.4《药物经济学》的内容)。

6. 我们是否在为同一项研究支付两次——先补贴投入,再为产出支付溢价——我们甚至会注意到这一点吗? 推动型机制(补助金、税收抵免、公共实验室)降低了尝试的成本;拉动型机制(专利、独占权、保证采购)奖励结果。大多数真实项目都混合使用这两者,但偶然的混合意味着从两端为同一份风险付费:资助一家企业的科学研究,然后又奖励其产品,仿佛该企业承担了全部的赌注。诚实的讨论会针对你的组织所支持的一项具体技术,追问每一笔钱实际上在购买哪个阶段,以及公共资金是否在无人刻意决定的情况下,既为创造知识付费,又为获取它再次付费。它还应正视一种相关的自我欺骗——仅仅因为每患者是高效的,就把一项增加成本的进步称为"节约",而实际上它通过为更多人做更多事情而扩大了支出。一个好的答案会区分刻意的混合与偶然的重复付款,并向财务职能诚实说明正在资助什么、将花费多少。

实践中的卫生经济学案例

诺兰特王国是一个虚构的高收入国家,采用单一支付方、税收资助的系统,正面临一个熟悉的前沿问题:耐药性正在侵蚀其最后一线的抗生素,而没有任何制造商愿意开发新的抗生素。这一经济学困境是尖锐的,是一个教科书式的公地失灵。一种真正新颖的抗生素会被留作储备,尽可能少地使用以保持其有效性——因此它对社会的价值越高,它的销量就越少,商业方案也就越差。诺兰特通常按每份配药付费的采购方式,恰恰惩罚了它最需要的产品。卫生部召集了一个创新经济学团队来设计一项对策。

该团队明确认为,这是一种需求失灵,而非科学失灵,因此需要的是一种拉动型机制,而非另一笔研究补助金。他们设计了一种"订阅式"付款,将制造商的收入与配药使用量脱钩:王国将为获得对一种合格新型抗生素的保障可及权,支付一笔固定的年度款项,该款项依据该药物为卫生系统提供的估计价值来计算——即它作为应对耐药性疫情爆发的保险所具有的价值——而非依据用量来计算。这与预购承诺的逻辑相呼应,只是转向了应对国内储备问题,并借鉴了高收入支付方已经试行过的真实订阅式试点。这样一来,奖励现在指向了可及性和管理这两件王国真正想要的东西。

在做出承诺之前,该团队开展了一次前瞻性的卫生技术评估。空间分析提出了一个直白的问题:诺兰特理性上每年最多能为一种储备抗生素支付多少钱,超过这个数字,订阅费用就会高于它所避免的耐药感染的成本?他们根据耐药感染的负担、疫情爆发的概率和成本,以及保留一种有效药物作为储备的价值来构建这一估算,由此得到的是一个可供他们据以谈判的上限,而非一个由制造商直接给出的数字。随后的一个信息价值步骤追问,是现在就签约,还是先资助更多的真实世界数据;由于延迟意味着持续暴露于无法治疗的感染之下,该分析倾向于立即行动,但内置了一项审查机制。

这项设计是刻意有条件的。这份订阅协议有一个固定期限,附带明确的管理义务——这种药物必须被节约使用,而非被推广使用——以及一项证据开发要求,以便追踪耐药模式和真实价值,并使付款能在审查时重新确定基准。该团队坦诚说明了他们无法设计消除的残余风险:价值估算是不确定的,如果耐药性演变缓慢,固定付款可能付得过多,如果耐药性加速发展,则可能付得过少;而一个小市场的方案单靠自身可能不足以拉动全球研发——它作为多个国家共同采取类似行动中的一个环节,效果最好。卫生部所汲取的教训正是本主题的核心教训:市场恰恰对社会最需要的那种创新供给不足,对策是刻意人为制造出缺失的需求,而这项对策的规模必须依据证据来设定,并保持对修订的开放。已上市药物的常规定价是一门独立的学问,在主题2.4《药物经济学》中加以处理。

四种部门视角

初创企业

对一家卫生创新初创企业而言,这些机制决定了一个想法能否获得资金,还是被搁置。创始人生活在推动型与拉动型的边界之上:补助金、税收抵免和公共研究资金在产生收入之前维持运转,而最终的奖励——专利、独占权,或一份明确的采购承诺——才是投资者真正押注的东西。最有价值的早期纪律是前瞻性卫生技术评估:在关键性试验被设计之前,就了解支付方需要看到什么才会购买这一产品,从而使稀缺的资本能够证明报销层面的论证,而不仅仅是监管层面的论证。一家只为获批而优化、却忽视支付方所需证据的初创企业,可能赢得一份许可,却仍然没有任何人愿意为之买单。

小型企业

一家规模较小但已站稳脚跟的创新者——一家专科诊断供应商、一家独立诊所,或一家拥有稳定产品线的医疗器械制造商——面对创新经济学时,主要将其视为一个扩散和采纳问题,而非一个筹资问题。它关心的与其说是如何为一场登月式的赌博融资,不如说是如何让一项经证实的改进得到采纳:穿越采购流程、生成一位谨慎的支付方所需要的适度真实世界证据,并在更大的竞争对手挤占这一领域之前被采纳。由于资本有限,也没有胃口进行长达十年的赌博,这样的企业倾向于选择能够快速回本、并契合现有路径的增量式、替代型创新,而当它所依赖的一项专利到期、或一条报销规则发生变化时,它会显得格外脆弱。它最有用的纪律,是以低廉、可信的方式证明,其产品要么替代了一种更昂贵的替代方案,要么可测量地改善了一个购买方已经重视的结果。

大型企业

一家大型制造商或服务提供者组织,把创新经济学作为投资组合管理来经历。企业依据预期的风险调整回报在各项目间分配研发资源,这正是为什么市场薄弱或糟糕的病症会被忽视——激励指向了别处,并非因为有人冷酷无情,而是因为数字就是这样显示的。大型企业也是扩散曲线的主要使用者和塑造者:一家大型服务提供者决定了一项经证实的进步在其路径中传播的速度,而一家大型制造商的定价和证据策略决定了谁能够采纳它。在这一规模上,反复出现的诱惑是捍卫现有产品的回报——延长独占权、偏爱增量式的"跟风"工作——而非资助那些风险更高、规模更大的进步,而支付方也日益关注这二者之间的区别。

政府

政府是能够从源头纠正创新市场失灵的行为者,它同时处于账目的两端:它资助了大部分基础科学,然后又为这些科学所催生的产品买单。它的工具箱是最广泛的——研究资金、专利和独占权法律、奖励、预购承诺、罕见病激励,以及决定购买什么的卫生技术评估机制——因此它引导创新走向社会价值、而非仅仅走向私人回报的责任也最大。政府能够召集任何单一企业或国家都无法召集的需求,无论是通过为一种被忽视疾病的疫苗保证一个市场,还是通过在各国之间统筹采购。它的纪律必须与其覆盖范围相匹配:它所创造的每一项激励都可能被操纵或被攫取,而一种为原本就会发生的研究付费的机制,是白白花掉的公共资金。

常见失败模式

• 将创新与节约混为一谈。 把每一项具有成本效益的进步都当作预算削减来对待,而许多有价值的创新其实通过为更多人做更多事情而增加了成本。对策: 区分替代型创新与增量型创新,并诚实说明其预算影响。

• 在失败原因是扩散时资助更多研究。 委托开展又一项研究,而一项经证实的进步却因缺乏培训、采购或付款而闲置不用。对策: 诊断出缺口在于知识还是采纳,并将实施作为一项独立的活动加以资助。

• 模糊的拉动型目标。 在没有将疾病、疗效、价格、质量和数量界定得足够精确、能够据以瞄准或核实的情况下,就启动一项奖励或预购承诺。对策: 投入精力撰写规格说明;一份界定松散的奖励会买到错误的东西。

• 基于薄弱证据采纳、且没有退出机制。 "暂时"资助一项有前景但尚未证实的技术,却任其因惯性而变成永久性的。对策: 在每一项有条件的安排中,内置真正的审查日期和停止条件。

• 奖励边际之物,而非有意义之物。 激励结构偏爱增量式的"跟风"产品和独占权延期,而非更大、更具风险的收益和被忽视的疾病。对策: 审视你的奖励实际指向何处,并在市场误导方向之处使用定向工具。

• 忽视独占权的可及性代价。 把专利期内的高价格和受阻的可及性,当作别人的问题来对待。对策: 将静态的可及性损失计为创新交易的真实成本,并使独占权与进步的规模相匹配。

• 推动型与拉动型相互对抗。 补贴一家企业的投入,然后又为其产出支付溢价,对同一份研究奖励了两次。对策: 审慎决定你资助的是哪个阶段,避免从两端为同一份风险付费。

• 孤立地评估伴随诊断,脱离其药物。 单独评估一项筛选检测的成本和准确性,或者仿佛每位患者都符合条件那样评估该疗法,而实际上二者是相互依存的,只有放在一起才有意义。对策: 将药物和诊断作为一项单一的相互依存技术来评估,通过检测所改变的治疗决策来为其赋值。

成熟度模型

检查清单

• 针对你面前的问题,在选择激励措施之前,先说明具体的失灵——可占用性、需求缺失,还是扩散缓慢。
• 审慎决定你是在资助投入(推动型)还是奖励产出(拉动型),并避免为同一项研究支付两次。
• 对任何奖励或预购承诺,将疾病、疗效、价格、质量和数量界定得足够精确,能够据以瞄准和核实。
• 及早对候选技术开展空间分析,以找出能使其最终值得推行的最高价格和最低收益。
• 在委托开展更多证据研究之前,应用信息价值推理——改善后的决策是否值得这项研究的成本?
• 对任何有条件的采纳,内置真正的审查日期和停止条件,而非无限期的补贴。
• 说明一项创新是替代还是增加了现有成本,并向财务职能提供诚实的预算影响说明。
• 将经证实进步的扩散和实施作为一项独立的活动加以资助,并测量采纳所需的时间。
• 在你的人群中识别出至少一项被市场忽视的需求,以及一个能够将研究重新导向它的杠杆。
• 核算你所依赖的任何独占权的可及性代价,并使其强度与该项进步的规模相匹配。

主要来源

• Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — 预购承诺的奠基性论证。
• Center for Global Development, Making Markets for Vaccines(预购承诺工作组报告)— 肺炎球菌AMC背后的设计蓝图。
• Gavi,全球疫苗免疫联盟 — 肺炎球菌预购承诺 — 第一个大规模AMC的项目文档。
• Everett Rogers, Diffusion of Innovations — 关于技术如何在人群中传播的标准框架。
• ISPOR关于卫生技术评估和早期/前瞻性价值评估的良好实践指南。
• 各国卫生技术评估机构作为管理式可及和边证据边覆盖方案的范例——例如NICE(英格兰)、CDA-AMC(加拿大)、PBAC(澳大利亚)、IQWiG(德国)。
• 澳大利亚政府卫生部 — 为相互依存和混合技术(PBAC/MSAC)准备评估报告的指南——一同评价药物及其伴随诊断的一个领先框架。
• EGAPP(基因组应用于实践和预防评价项目),美国疾病控制与预防中心 — 用于评估基因组检测的证据框架。
• Economics Network,《Health Economics for Teachers》— https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

参考文献

1. Research and development — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Research_and_development
2. Public good (economics) — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Public_good_(economics)
3. Creative destruction — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Creative_destruction
4. Patent — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patent
5. Inducement prize contest — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Inducement_prize_contest
6. Advance market commitments — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Advance_market_commitments
7. Michael Kremer — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Michael_Kremer
8. Pneumococcal conjugate vaccine — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Pneumococcal_conjugate_vaccine
9. Orphan drug — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug
10. Diffusion of innovations — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Diffusion_of_innovations
11. Health technology assessment — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Health_technology_assessment
12. Value of information — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Value_of_information
13. Michael Kremer & Rachel Glennerster, Strong Medicine: Creating Incentives for Pharmaceutical Research on Neglected Diseases — Princeton University Press, 2004.
14. Everett M. Rogers, Diffusion of Innovations — Free Press.
15. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers
16. Guidelines for preparing assessment reports for co-dependent and hybrid technologies — Australian Government Department of Health (PBAC/MSAC).
17. Evaluation of Genomic Applications in Practice and Prevention (EGAPP) — US Centers for Disease Control and Prevention.