经济学评价

为什么这在卫生经济学中很重要

每一份卫生预算都是有限的,花在一项服务上的每一英镑、欧元、卢比或泰铢,都无法再用于另一项服务。这不是记账上的小麻烦,而是这门学科的道德核心。当一个付费方为一种新的癌症药物提供资金时,这笔钱必然来自某处——一家未能开设的糖尿病诊所、一个未能填补的心理健康岗位、一间未能翻新的产科病房。经济学评价的存在,正是为了让这种隐藏的权衡变得明确,使关于稀缺资源的决策是经过深思熟虑做出的,而不是由默认、漂移或谁的游说声音最大来决定的。

其中的利害关系既是财务上的,也是临床上的。资助一项低价值干预措施的决定,不仅仅是浪费金钱;它还会挤占本可以用同样的支出产生更多健康效益的医疗服务,因此真正的成本要用其他患者失去的健康来衡量。这就是为什么经济学评价是一门安全与公平的学科,而不仅仅是一门效率学科。做错了,就意味着系统中其他地方的真实的人将无法得到应有的照顾,而且这种情况通常是隐性的,通常发生在他们当中最无权无势的人身上。

对于一位管理者而言,这门学科正是在最具政治敏感性的时刻发挥作用:引入一项新技术、为一项服务抵御削减、决定一项筛查计划,或者为一项回报要多年后才能显现的预防性预算作辩护。经济学评价不会让这些决策变得毫无痛苦,它也不应该假装如此。它的承诺更为有限,但也更有价值——诚实地构建论证,展示正在放弃的是什么,并使这种推理经得起监管机构、财政部门、临床医生和公众的审视。本主题是第二部分的主力工具;产生这些估算所依赖的建模方法将在主题2.2——建模中展开,而针对药物定价的具体问题则是主题2.4——药物经济学的主题。

核心概念

经济学评价通过成本和后果这两个维度,比较两种或多种行动方案。只报告成本的研究是成本核算;只报告结果的研究是临床研究;只有当两者相互对照,并且至少涉及两个选项时,分析才成为一项完整的经济学评价。贯穿每一种方法的统一理念是机会成本——被放弃的最佳替代方案的价值——因为在固定预算下,任何事物的真实成本都是它所挤占的健康效益。

这些方法的主要区别在于它们如何对后果进行估值。成本效果分析(CEA)以自然临床单位衡量结果——检测出的病例数、避免的死亡数、降低的血压毫米汞柱数——并将结果表示为每单位效果的成本。它直观且在临床上易于理解,但无法在不同病种之间进行比较:每预防一例卒中的成本,并不能告诉你这是否胜过每避免一例失明的成本。

成本效用分析(CUA)通过以结合了生命长度和生活质量的通用健康货币来衡量结果,解决了这个问题。其主导单位是质量调整生命年(QALY),其中完全健康的一年得分为1.0,死亡得分为0,介于两者之间的状态则按效用值加权。一项治疗若使十个人在效用权重为0.5的情况下多活一年,便产生五个QALY。由于QALY是通用的,CUA使付费方能够在同一尺度上比较髋关节置换术与癌症治疗——这正是英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)等机构将其作为参考基准的原因。与之密切相关的是伤残调整生命年(DALY),它衡量的是健康损失而非健康获益,将失去的生命年数与带残疾生存的年数结合起来;它是全球疾病负担研究以及世界卫生组织(WHO)和世界银行在中低收入环境中进行优先排序工作的基础。

成本效益分析(CBA)则更进一步,以货币衡量后果,从而使健康获益与成本以相同的单位表示,原则上可以将净效益与卫生领域之外的支出——道路、学校、国防——进行比较。它的力量同时也是它的不适之处:要运行它,你必须为健康乃至生命本身赋予一个货币价值,即便这在所难免,许多人仍认为这在伦理上令人为难。从金融和社会部门借用的两个相邻框架是投资回报率(ROI),即货币化收益与成本之比,常用于公共卫生的商业论证;以及社会投资回报率(SROI),它将视角扩展到包括对家庭和社区的社会与福祉价值。

比较各个选项会产生增量成本效果比(ICER):两个选项之间的成本差异除以效果差异。ICER要对照一个成本效果阈值来判断——即决策者愿意为一单位健康效益支付的最高价格。阈值在各国之间差异巨大,并且在任何地方都存在争议:一些司法辖区公布了明确的每QALY成本范围,另一些如德国医疗质量与效率研究所(IQWiG)则拒绝设定单一阈值,转而在某一治疗领域内采用效率前沿的方法,而世界卫生组织早先以人均国内生产总值(GDP)的倍数作为基准的做法,后来也被认为过于粗糙而受到限定。切勿将某一国家的阈值当作放之四海而皆准的标准来引用。

还有三个概念贯穿始终。首先是贴现:未来发生的成本和健康效益,其价值低于今天同等数量的成本和健康效益,因此两条数据流都要按国家指南设定的比率贴现至现值——这一选择对预防措施影响尤其重大,因为其成本先发生,而效益要晚得多才显现。其次是分析视角:评价究竟只计算卫生系统成本、付费方成本,还是包括生产力和无偿照护在内的全社会成本,决定了哪些内容被纳入范围,并可能推翻一个结论。第三是对健康状态的估值:QALY的效用权重是通过诸如EQ-5D描述系统等工具从人群中获取的,还有诸如时间权衡法和视觉模拟量表等偏好引出方法,而CBA中对效益的货币化则依赖于陈述性偏好的支付意愿。这些构建模块为主题2.2——建模中的正式模型提供了输入。

将一年生命转化为一个QALY的效用权重并非凭空而来;它们是通过正式的偏好方法从人们那里获取的,而方法的不同会改变数值。视觉模拟量表是最简单的:受访者在一条从最差到最佳想象健康状态的直线上标出某一健康状态。它简便快捷,但本质上是一种评级练习,而非真正的权衡,因此其数值并不能自然地落在QALY从死亡到完全健康的尺度上。前文提到的时间权衡法,询问一个人愿意放弃多少年处于较差状态的生命,以换取更少但完全健康的年数,从而将持续时间转化为质量权重。标准博弈法更进一步,将选择设定为风险情境:受访者要在确定的受损状态与一种治疗之间权衡,后者以某一概率提供完全健康或立即死亡两种结果,而使受访者感到无差异的那个概率就成为效用值。标准博弈法根植于期望效用理论,常被称为经典方法,但它对认知要求很高,人们对风险的态度可能扭曲答案,这也是为什么更易操作的时间权衡法在实践中如今更为常见。对管理者而言,这带来的启示是:一个QALY的可靠程度,取决于其背后的引出方法,不同方法产生的数值不应被不加批判地混合使用。

有两类工具服务于这些方法。通用的多属性效用工具以一组固定的维度描述健康状况,并为每一种答案组合附上预先评分的价值集:EQ-5D是使用最广泛的一种,但并非唯一——SF-6D(源自SF-36健康调查)和健康效用指数也是成熟的替代方案,而且对同一位患者,每种工具都可能得出不同的效用值,因此工具的选择并非中立。通用测量工具换来了跨病种的可比性——这正是QALY的全部意义所在——但对某一单一疾病内真正重要的变化可能不够敏感。相比之下,针对特定病种的测量工具专门针对某一领域——视力、听力、心理健康、癌症症状——能够检测出通用工具遗漏的变化,但无法跨病种比较,而且通常不能直接产生效用值。当一项研究只收集了针对特定病种的测量数据时,分析人员会使用"映射"(也称为交叉换算):一种统计函数,根据特定病种的应答预测通用效用值,从而得以恢复QALY。映射是一种有用的桥梁,但它增加了一层不确定性,映射得出的效用值证据强度弱于直接测量所得的效用值。

在所有这一切之下,还有一个不那么技术性的问题:价值集应当代表谁的偏好?价值集可以从公众中获取——这是主流做法,其理由是公共资助的系统花的是公民的钱,理应反映公民的价值观——也可以从实际生活在该健康状态中的患者那里获取,而后者对该状态严重程度的评价往往低于公众的想象。这一选择是一种价值判断,而非技术性问题,它内嵌了一整套关于谁的观点应当被采纳的理论(关于卫生经济学选择衡量和重视什么这一更深层的论证,将在主题3.5——能力中展开)。由于工具、价值集、引出方法、视角和贴现率本可以各自做出不同的决定,并且每一个都会影响答案,卫生技术评估(HTA)机构确定了一套"参考案例":每份申报都必须遵循的一套规定的方法学选择,从而使各项评价彼此可比,即使这要以牺牲一些个案化的调整为代价。支撑这些原始数据的是患者报告结局指标(PROMs)——由患者自行填写、关于其症状、功能和生活质量的标准化问卷。PROMs不仅越来越多地在试验中收集,也在常规医疗中收集,正逐渐成为构建结果价值、并最终构建QALY的主要原始素材。

最佳实践

1. 在选择方法之前先厘清决策问题。 精确说明正在比较的是什么、针对哪个人群、与哪个比较对象相比、时间跨度是多长,以及从谁的视角出发。比较对象是最重要、也最常被含糊处理的选择:将一项新干预措施与"什么都不做"相比较,会使其显得比实际更好,而现实中的真正替代方案往往是当前的标准治疗。一个界定清晰的问题——通常概括为人群、干预、比较对象、结果和场景——比一个建立在模糊问题之上的精密模型更有价值。

2. 在计算任何一项成本之前先确定视角。 采取卫生系统视角、付费方视角还是全社会视角,决定了哪些成本和效益被纳入范围,并可能扭转一个结论。一项职场心理健康计划,从狭窄的卫生付费方视角看可能表现不佳,而一旦计入生产力损失,便会显得十分出色。事先与决策者就视角达成一致,在报告中显著说明,并且如果报告的是全社会视角,也应一并报告卫生系统视角,以便每一类受众都能看到与自身预算相关的部分。

3. 根据决策而非潮流选择评价类型。 当比较局限于同一临床领域且自然结果单位已足够时,使用CEA;当必须跨病种比较,或生活质量至关重要时,使用CUA;当决策要与卫生领域之外的支出竞争,或必须以货币形式向财政部门论证时,使用CBA或ROI。将方法与问题相匹配,可以同时避免虚假的精确性和虚假的可比性。

4. 使用经过验证的工具衡量结果,并说明其估值方式。 一个QALY的可信度,完全取决于其背后的效用权重,而这些权重又取决于你使用了哪种工具、征询了谁的偏好,以及采用了何种方法——时间权衡法、标准博弈法,还是像EQ-5D这样经过映射的描述系统。不同的工具和价值集会对ICER产生实质性的影响。明确说明你所用数值的来源,而不是将其隐藏起来,因为审阅者无法评判一个估值依据不明的结果。

5. 完整且与所选视角一致地计算成本。 识别、测量并对每一项相关资源赋值——人员时间、药物、设备、场所,以及在全社会视角下,患者和照护者的时间与生产力。最常见的错误是悄无声息的遗漏:漏掉某项干预措施所避免或产生的下游成本。使用一致的单位成本和明确的价格年份,切勿在同一项比较中混用不同视角。

6. 对未来的成本和健康效益进行贴现,并检验贴现率。 由于十年后才到来的一个健康年或一英镑,其价值低于今天的同等数量,因此应使用国家指南所规定的比率,将两条数据流贴现至现值。这一比率并非中立的:较高的比率会惩罚预防性和长周期项目,因为它们的回报较为遥远,因此始终要展示如果比率变化,结论会如何变化。也应报告未贴现的结果,以保持成本和效益原始形态的可见性。

7. 报告ICER,但要结合正确的阈值及其自身的不确定性来解读。 ICER是一个点估计,周围环绕着不确定性,其含义完全取决于决策者的阈值。应连同主题2.2——建模中所展开的不确定性分析——置信区域、成本效果可接受性曲线——一并呈现,并说明你所依据判断的阈值、其来源及其争议性。一个不带阈值和区间、只报告一个孤零零数字的结果,还算不上一个答案。

8. 将阈值视为一种有争议的政策选择,而非自然法则。 各国的成本效果阈值相差可达一个数量级,并且在各国内部也存在争议。有些是按惯例设定的,有些是根据边际被挤占的健康效益进行实证估算的,还有一些——如IQWiG——则完全拒绝设定阈值,转而采用治疗领域前沿法。说明你的阈值遵循何种逻辑,切勿将一个司法辖区的数字照搬到另一个,仿佛健康在任何地方的定价都相同。

9. 让机会成本具体化,而非停留在修辞层面。 整个练习的意义在于展示被挤占的是什么。在可能的情况下,说明这笔边际支出原本会用来购买什么——即一项新承诺将预算边缘的哪些服务挤出局。一个有实证依据的阈值,正是试图代表那种被挤占的健康效益的一种尝试;将其明确说出来,能把"我们无法负担一切"从一句口号,变成一个具体的、可以站得住脚的权衡(这一问题在系统层面的版本,是主题3.3——配给的主题)。

10. 将敏感性分析和不确定性分析作为常规工作来运行和报告。 每一项评价都建立在一系列假设之上——效应大小、成本、效用、贴现率、时间跨度。改变其中有影响力的假设,展示结论是否依然成立;一个在合理的假设变化下就会逆转的结果,是一个脆弱的决策依据。要区分参数不确定性(以概率方法处理)与结构性和方法学选择(以情景分析处理),并诚实说明是哪一个在驱动你的结果。

11. 在报告平均值的同时,揭示分布性和公平性方面的后果。 一个看似有利的平均ICER,可能掩盖了这样的事实:获益流向了本已健康的人群,而成本却落在了弱势群体身上。应报告谁受益、谁承担成本,而不仅仅是总体情况,并在利害关系重大之处考虑公平加权或分布分析。效率与公平可能会朝相反的方向拉扯,掩盖这种张力并不能化解它(在主题3.4——公平中展开)。

12. 说明QALY的局限性,而不是把它当作完备无缺的东西来辩护。 QALY是一个得力工具,而非圣经:它可能低估了临终关怀、照护者体验以及超出健康范畴的福祉维度中真正重要的东西。坦诚承认这一点会使一项评价更加有力,而在能力或更广泛的福祉居于核心地位时,可能需要辅以补充性的测量方法(见主题3.5——能力)。应将QALY的结果呈现为判断的一项重要输入,而不是终结判断的裁决。

与团队讨论的问题

1. 我们究竟是在从谁的视角做出这项决策,又是谁在为我们即将挤占的健康买单? 视角是一项评价中最具决定性的选择,也是团队最常不加明确说明的选择。狭窄的卫生付费方视角使分析易于操作,并且符合大多数报销规则,但它会剔除落在患者、照护者、雇主和其他公共预算上的成本——一项在狭窄视角下失败的项目,在全社会视角下可能大获成功。真正的张力在于,使你的论证最有力的那个视角,往往并非你的预算负责人所要担责的那个视角。一场好的讨论会明确指出主要视角,商定是否要一并报告全社会视角,并坦诚承认:无论资助什么,都会挤占系统中其他地方的医疗服务——因此问题不仅是"这是否物有所值?",而是"相对于什么、对谁而言,才算物有所值?"

2. 我们是依据什么阈值来判断价值的,它从何而来,我们是否愿意在公开场合为其辩护? 团队常常把每QALY成本这个数字当作一个固定汇率来使用,而实际上阈值因司法辖区不同,或是一种惯例、一种估算,或干脆被彻底拒绝。这个问题迫使团队说明,他们的阈值究竟是由国家指南设定的、根据边际被挤占的健康效益估算出来的、从别国借用的,还是干脆凭空假设的——而这几种情形的权威性截然不同。更深层的张力在于,一个阈值本质上是在陈述某人一年的健康值多少钱,无论技术外观如何,这在政治和伦理上都是有分量的。一个诚实的回答会说明阈值的来源和逻辑,承认其争议性,将其与其他系统的做法区分开来,并准备好向临床医生或公民解释这条线为何画在这个位置,而不是假装这个数字是从天上掉下来的。

3. 在这项分析中,哪些假设正在真正起作用,如果我们对这些假设的判断有误,这项决策还能站得住脚吗? 每一项评价都把不确定性压缩成整齐的点估计,而危险在于把一个看起来精确的ICER误当作稳健的结果。这个问题促使团队去审视结果对哪些参数和结构性选择最为敏感——超出试验范围外推的效应大小、应用于遥远预防效益的贴现率、所选的效用值、时间跨度。张力在于决策者希望得到一个清晰明确的答案,而分析师则有责任展示这个答案的脆弱性。一个诚实的回应会指出可能扭转结论的两三个关键假设,报告结果在其合理范围内如何变化,并明确说明建议是否在整个范围内都成立,还是仅在乐观的假设下才成立——因为一项依赖每个范围最乐观一端的决策,不过是建立在希望之上的决策。

4. 我们实际上是在与什么相比较——那是否是患者本来会得到的东西? 比较对象是任何评价中最不易察觉却又最具决定性的选择,因为一项干预措施的价值完全取决于它所挤占的是什么,然而团队常常习惯性地与"不治疗"或安慰剂相比较,而现实世界中的替代方案其实是既有的标准治疗。这个问题迫使团队明确说出反事实情形,并将其与临床现实而非试验的便利性相对照。张力在于,一个薄弱的比较对象会让新选项显得更出色、数字更好看,而诚实的比较对象——当前的最佳实践,可能已经既便宜又有效——则是一个远难超越的基准。一个诚实的答案会说明这项干预措施在这一场景下实际会取代什么,为这一选择作出论证,并抵制通过挑选一个没有任何临床医生会认可的比较对象来拉大差距的诱惑。它还会追问比较对象在整个人群中是否存在差异,因为一个地区已经在做的事,另一个地区可能完全不是这样。

5. 一旦我们越过平均值去看,谁受益、谁承担成本,一项"具有成本效果"的决策是否仍可能加剧不平等? 一个单一的、看似有利的ICER,可能掩盖了健康获益流向本已占优势的群体,而成本或被挤占的服务却落在了最弱势群体身上——对整个人群取平均值,恰恰掩盖了负有公平责任的付费方本应关注的那种分布。这个问题促使团队从平均值转向分布:哪些群体使用了这项干预措施,哪些群体被遗漏了,机会成本又落在了哪里。真正的张力在于效率与公平可能朝相反的方向拉扯,因此平均而言最具成本效果的选项,可能正是那个巩固既有梯度差距的选项。一个诚实的答案会报告谁受益、谁付费,而不仅仅是总体情况,会考虑是否有必要进行公平加权或分布分析,并坦率承认化解这一张力是决策者的价值判断,而非算术能够解决的问题(在主题3.4——公平中展开)。

6. QALY在这里没有捕捉到什么,我们是把它当作判断的一项输入,还是当作最终裁决? 质量调整生命年是一个得力工具,但它可能低估临终关怀、照护者体验以及健康范畴之外的福祉维度中真正重要的东西,而所选的工具可能根本无法感知这项干预措施所产生的变化。这个问题要求团队在为这个数字辩护之前,先说明这项测量遗漏了什么,以及这种遗漏对这项决策是否具有实质性影响。张力在于,QALY的最大优势——跨病种可比的单一货币——恰恰也是它强行把千差万别的人类体验塞进一道狭窄闸门的原因。一个诚实的答案会坦率说明QALY的局限,而不是为其辩护称其完备无缺,在健康本身无法捕捉全部利害关系时引入针对特定病种或能力的测量方法(见主题3.5——能力),并将成本效用结果呈现为判断中的一项重要输入——而判断必须由人来做,不能靠公式解决。

实践中的卫生经济学案例

虚构的中高收入国家科斯塔维德(Costa Verde)的国家卫生基金,正在考虑是否引入全国性的肠癌筛查计划。临床方案颇具前景:每两年向55至74岁的每个人邮寄一次粪便免疫化学检测,阳性结果者接受结肠镜检查,这可以更早地发现癌症,并通过切除癌前息肉预防部分癌症的发生。这一计划并不便宜——大规模的邮寄和实验室检测、结肠镜检查能力的大幅扩充,以及并发症的处理——而基金的预算是固定的。分析人员被要求评估这项计划是否值得资助,以及相对于什么而言值得资助。

他们首先厘清决策问题,而不是急于计算。人群是符合条件的年龄段;比较对象是当前做法,即大多数癌症在症状出现后才在较晚阶段被发现;结果最好以QALY衡量,因为这项计划是用近期成本和结肠镜检查带来的小概率伤害风险,去换取未来获得的生命年和受到保护的生活质量。视角被设定为首先采用卫生系统视角,并一并报告全社会分析,因为筛查能够避免仅从付费方视角会被忽略的生产力损失和家庭照护成本。时间跨度设定为终生,因为预防一例癌症所带来的效益会持续数十年——这立即使贴现变得至关重要。

分析人员将这项评价构建为一项成本效用分析,并将其输入主题2.2——建模中所述的建模过程,预测筛查组和未筛查组在其余生中的成本和QALY。核心结果是一个增量成本效果比:筛查的额外成本除以其产生的额外QALY。从卫生系统视角看,ICER落在基金自身公布的每QALY成本指南认为可以接受的范围内——但分析人员拒绝止步于这个点估计。概率敏感性分析表明,该结果对检测准确性和癌症发病率的不确定性具有稳健性,但对两个因素高度敏感:应用于遥远生命年的贴现率,以及假定的筛查邀请接受率。在较高的贴现率下,未来的效益会大幅缩水,ICER会显著恶化;而在接受率较低的情况下,固定的计划成本会分摊到过少的检测出的癌症病例上,价值随之崩溃。

这使这项分析从一次算术练习变成了一份决策简报。分析人员将机会成本具体化:按照基金的阈值,所需的资金原本可以大致资助现有糖尿病和心血管服务的等量边际扩展,他们明确说明了这一点,使董事会是在若干具体命名的替代方案之间做出选择,而不是在抽象层面批准一个好主意。他们指出了一个被平均值掩盖的公平维度——邮寄筛查的接受率在最贫困的地区往往最低,因此一项平均而言具有成本效果的计划,若不为外展工作提供资金,反而可能加剧基金本应缩小的不平等(这一张力在主题3.4——公平中展开)。因此,他们的建议是有条件的:资助该计划,但为服务欠缺地区划拨专项的接受率提升预算,并承诺在全国推广之前评估真实世界的接受情况。这项评价并没有替代决策,它也从未假装如此;它所做的,是让权衡、脆弱之处和潜在的受损方足够清晰地呈现出来,以便董事会能够睁大眼睛做出决定。

四种部门视角

初创企业

一家数字健康初创企业通常将经济学评价视为获得报销必须跨越的证据门槛——付费方或HTA机构问的不是"它有效吗?",而是"它每花一英镑能带来多少健康效益,足以挤占别的东西吗?"早期企业很少拥有终生结果数据,因此它们依赖建模评价和替代终点,这就提高了对假设透明度的要求。务实的做法是从第一次试点开始就将评价设计纳入其中:在收集临床数据的同时,记录资源使用情况和诸如EQ-5D这样经过验证的结果测量工具,选择目标付费方所使用的视角,并避免那个经典陷阱——与"什么都没有"相比较,而不是与真实的标准治疗相比较。一个诚实且有明确边界的早期ICER,比一个被夸大的ICER更能打开大门。

小型企业

一家规模较小但已站稳脚跟的服务提供者——一家团体诊所、一家单点诊所、一家养老院,或一家细分领域的设备供应商——面对经济学评价时,更多的不是作为它自己撰写的申报材料,而是作为它必须解读和回应的一个案例。与初创企业不同,它拥有真实的运营数据:已知的单位成本、实际的使用情况,以及一份可以直接引用而非建模得出的过往记录。它的制约因素是能力,而非可信度——它很少有专职的卫生经济学家——因此实际的任务是采用其购买方已经在使用的视角和证据标准,并调动自身的成本和结果数据,在这些条件下证明价值。当它竞标一份合同,或在购买方的撤资审查中为一项服务辩护时,一个立足于真实病例量、有充分证据支撑的适度的每结果成本论证,胜过一个它无力承担资源或维持下去的精密模型。

大型企业

一家大型服务提供者、保险公司或医院集团将经济学评价作为一项可重复的内部职能来运行,而不是一次性的研究。所涉及的问题是组合层面的——扩展哪些服务、从哪些服务中撤资、一项新技术应在何处立足——而其纪律所在是一致性:一套共享的参考案例、商定的视角、通用的单位成本,以及一个常设的阈值,使今年的决策与去年的决策具有可比性。在企业规模下,更困难的问题往往是撤资,因为从低价值活动中释放资源,在政治上比资助新事物更为困难,然而这正是机会成本逻辑发挥最大作用的地方。做得好的机构会将评价视为治理,而非倡导,并将分析人员与被评估服务的赞助方分开。

政府

一个部委或全国性付费方将经济学评价作为对整个人群实施可问责配给的支柱,通常通过一套HTA流程来完成。其评价必须经得起法律挑战、公众审查和行业游说,因此方法、视角和阈值都要公开并加以捍卫,而不是想当然地假定。政府还承担着企业所不必承担的责任:分布性的公平、法定的公平义务,以及整个系统"决策建立在证据而非影响力之上"这一承诺的可信度。比较各国的格局可以看到,并不存在唯一正确的答案——NICE、IQWiG、WHO-CHOICE以及美国的临床与经济学评价研究所(ICER)各自体现了方法与价值观之间不同但都站得住脚的平衡——而一个政府的任务,是选择一种连贯的立场并始终如一地加以运用。

常见失败模式

• 错误的比较对象。 将一项干预措施与"不治疗"或安慰剂相比较,而现实世界中的替代方案其实是当前的标准治疗,这会使新方案显得更出色。修正方法:始终与该干预措施实际会取代的对象相比较,并明确论证所选比较对象的理由。

• 隐藏或变化不定的视角。 从一个立场计算成本,从另一个立场计算效益,或者不说明视角,以便随意选择范围。修正方法:预先声明视角,使成本和效益与之保持一致,并且即使以全社会视角为主,也要报告卫生系统视角。

• 将阈值视为放之四海而皆准。 把某一国家的每QALY成本数字照搬到另一国,或者把阈值呈现为客观事实,而不是一种有争议的政策选择。修正方法:说明阈值的来源和逻辑,切勿在不同系统之间照搬移植。

• 没有不确定性分析的点估计。 把单一的ICER当作精确无误的数字来报告,不做敏感性或概率分析。修正方法:始终为ICER附上不确定性分析,并指出可能推翻结论的假设。

• 忽视贴现,或在预防措施上处理不当。 未进行贴现,或者采用一个悄悄摧毁长周期预防措施论证依据的比率却不加说明。修正方法:按国家指南对两条数据流进行贴现,检验该比率,并一并报告未贴现的结果。

• 掩盖公平问题的平均值。 报告一个看似有利的均值,而获益流向优势群体,成本却落在弱势群体身上。修正方法:报告谁受益、谁付费,并在利害关系重大之处考虑分布性或公平加权分析。

• 对该病种不敏感的结果测量工具。 选择了一种无法检测该干预措施实际产生的变化的通用效用工具,导致真实的获益几乎没有转化为QALY增益。修正方法:检查该工具在相关病种中是否敏感,若已知其不敏感,应加入一种针对特定病种的测量方法——如需QALY则将其映射为效用值——而不是断定该干预措施毫无作用。

• 为QALY的完备性辩护。 将一项成本效用结果当作最终裁决,并对QALY在临终关怀、照护者或福祉方面所遗漏的内容不予理会。修正方法:说明QALY的局限,并在其重要之处引入补充性的测量方法。

成熟度模型

检查清单

• 说明决策问题:人群、干预、现实中的比较对象、结果、场景和时间跨度。
• 在计算任何成本之前声明分析视角(卫生系统、付费方或全社会),即使以全社会视角为主,也要报告卫生系统视角。
• 根据决策选择评价类型(CEA、CUA、CBA、ROI/SROI),并论证这一选择。
• 使用经过验证的工具对结果进行估值,并说明所用的价值集和引出方法。
• 识别、测量并按视角一致地对所有相关成本进行估值,并说明价格年份。
• 按国家指南将未来的成本和健康效益贴现至现值,检验贴现率,并一并报告未贴现的结果。
• 报告ICER及其不确定性,并说明所依据的阈值、其来源及其争议性。
• 切勿将一个国家的阈值照搬到另一个国家,仿佛它是放之四海而皆准的。
• 运行概率性和情景性敏感性分析,并指出可能推翻结论的假设。
• 使机会成本具体化:说明这笔支出原本会用于资助什么。
• 报告谁受益、谁承担成本,而不仅仅是平均值,并标示出公平方面的后果。
• 说明QALY的局限性,并在健康本身无法涵盖全部利害关系时引入补充性的测量方法。

Key sources

• Michael Drummond, Mark Sculpher, Karl Claxton, Greg Stoddart & George Torrance, Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — the standard reference text on evaluation methods.
• Marthe Gold, Joanna Siegel, Louise Russell & Milton Weinstein (eds.), Cost-Effectiveness in Health and Medicine — the US Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine's methodological reference.
• John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — the standard reference on health-state valuation, utility instruments, and elicitation methods.
• EuroQol Group — the EQ-5D instrument, its descriptive systems, and country value sets — https://euroqol.org
• NICE methods guidance (the manual for health technology evaluations) — an exemplar of a national reference case, perspective, and threshold — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
• IQWiG general methods — Germany's efficiency-frontier approach as a contrasting institutional stance — https://www.iqwig.de
• WHO-CHOICE (CHOosing Interventions that are Cost-Effective) — WHO guidance on generalised cost-effectiveness analysis and DALYs.
• Institute for Clinical and Economic Review (ICER) value assessment framework — a United States exemplar.
• GOV.UK, Health economics: a guide for public health teams — practitioner ROI and cost-effectiveness tools — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
• Economics Network, Health Economics for Teachers — economic evaluation module — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers

References

1. Cost-effectiveness analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-effectiveness_analysis
2. Cost–utility analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-utility_analysis
3. Cost–benefit analysis — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Cost-benefit_analysis
4. Quality-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year
5. Disability-adjusted life year — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Disability-adjusted_life_year
6. Incremental cost-effectiveness ratio — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Incremental_cost-effectiveness_ratio
7. Opportunity cost — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Opportunity_cost
8. Discounting — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Discounting
9. EQ-5D — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/EQ-5D
10. Time trade-off — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Time_trade-off
11. Willingness to pay — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Willingness_to_pay
12. Patient-reported outcome — Wikipedia — https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome
13. Michael Drummond et al., Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes — Oxford University Press.
14. John Brazier, Julie Ratcliffe, Joshua Salomon & Aki Tsuchiya, Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation — Oxford University Press.
15. EuroQol Group — the EQ-5D instrument and value sets — https://euroqol.org
16. NICE — Health technology evaluations: the manual (PMG36) — National Institute for Health and Care Excellence — https://www.nice.org.uk/process/pmg36
17. GOV.UK — Health economics: a guide for public health teams — UK Government — https://www.gov.uk/guidance/health-economics-a-guide-for-public-health-teams
18. Economics Network — Health Economics for Teachers — https://economicsnetwork.ac.uk/health/teachers